Sindrome mielodisplastica, nuovo score predittivo della sopravvivenza dopo il trapianto allogenico

Un nuovo sistema di punteggio che comprende diverse caratteristiche del paziente ha mostrato di avere un valore prognostico significativo nei pazienti affetti da sindrome mielodisplastica sottoposti a trapianto allogenico di cellule ematopoietiche in uno studio pubblicato di recente online sul Journal of Clinical Oncology.

Un nuovo sistema di punteggio che comprende diverse caratteristiche del paziente ha mostrato di avere un valore prognostico significativo nei pazienti affetti da sindrome mielodisplastica sottoposti a trapianto allogenico di cellule ematopoietiche in uno studio pubblicato di recente online sul Journal of Clinical Oncology.

Il trapianto allogenico di cellule staminali è l'unico trattamento per la sindrome mielodisplastica considerato curativo. "La decisione di procedere con il trapianto, tuttavia, è complicata da diversi fattori, tra cui la possibilità di un decesso correlato al trapianto, l’eterogeneità della malattia, le comorbilità e la preferenza dei pazienti” scrivono gli autori dello studio, guidati da Brian C. Shaffer, del Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York.

Altri score prognostici per la sindrome mielodisplastica non sono specifici per i pazienti sottoposti al trapianto allogenico e non tengono conto dei fattori legati a tale procedura. Nel nuovo studio sono stati analizzati 2133 pazienti, di cui 1728 sottoposti a trapianto da donatore HLA-identico o 405 da donatore HLA-non identico tra il 2000 e il 2012.

In primo luogo, i ricercatori hanno analizzato gli outcome di 1151 pazienti con donatore HLA-identico per creare un punteggio ponderato; questo è stato poi testato in pazienti con donatore HLA-identico e non identico, per convalidare la sua capacità prognostica.

Diversi fattori sono risultati associati a un aumento del rischio di decesso; tra questi, una percentuale di blasti superiore al 3%; una quantità di piastrine non superiore a 50 x 109/l al momento del trapianto; un performance status di Karnofsky inferiore al 90%; un punteggio citogenetico di rischio sfavorevole o molto sfavorevole, un’età compresa fra i 30 e i 49 anni. A tutti questi fattori è stato assegnato un punto nel sistema di punteggio. Al cariotipo monosomico e all’età non inferiore a 50 anni sono stati assegnati due punti.

Un punteggio intermedio (2-3) è risultato associato a un hazard ratio (HR) di decesso pari a 1,76 (IC al 95% 1,24-2,49; P = 0,0017) rispetto a un punteggio basso (0-1). Per i punteggi elevati (4-5) l'HR è risultato pari a 2,87 (IC al 95% 1,99-4,14; P < 0,001) e per i punteggi molto elevati (6 o superiore) pari a 6,75 (IC al 95% 4,28-10,67; P < 0,001). Questo numeri sono risultati simili a quelli ottenuti nella coorte di validazione nei pazienti con donatore HLA-identico, con un HR pari a 1,66 (IC al 95% 1,01-2,71; P = 0,045) per i punteggi intermedi, 2,29 (IC al 95% 1,35-3,87; P = 0,002) per i punteggi elevati e 5,02 (IC al 95% 2,48-10,15; P < 0,001) per quelli molto elevati.

Nei 289 pazienti con donatore HLA-non identico della coorte di validazione, il sistema di punteggio è risultato prognostico per la recidiva (P = 0,04), ma non per la sopravvivenza globale, la sopravvivenza libera da malattia o la mortalità correlata al trapianto. Nei pazienti con donatore HLA-identico sia nella prima coorte sia nella coorte di validazione, il punteggio è risultato associato in modo significativo con la recidiva, la mortalità correlata al trapianto e la sopravvivenza libera da malattia.

"Questo sistema di punteggio utilizza i dati clinici facilmente disponibili e può essere calcolato in modo rapido, facilitando il counseling del paziente riguardo al trapianto allogenico; inoltre, può essere utilizzato per identificare popolazioni ad alto rischio, nelle quali potrebbero essere utili interventi come terapie di mantenimento post-trapianto " concludono gli autori.

B.C. Shaffer, et al. Scoring System Prognostic of Outcome in Patients Undergoing Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation for Myelodysplastic Syndrome. J Clin Oncol. 2016; doi: 10.1200/JCO.2015.65.0515.
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