Entro il 2018 verranno lanciati cinque nuovi farmaci per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche (SMD), tre dei quali saranno terapie di seconda linea per la cura dei pazienti ad alto rischio, refrattari al trattamento in prima linea con agenti ipometilanti. E’ quanto riportato in un articolo pubblicato su Decision Resources.

Attualmente, spiegano gli autori, esiste un solo trattamento curativo approvato per le SMD, il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. Comunque, a causa dell’età avanzata e del ridotto status di performance dei pazienti, circa il 75% delle persone che soffrono di SMD non è eleggibile per il trapianto.

Negli Stati Uniti, tra il 2004 e il 2006 sono stati approvati tre farmaci per la terapia delle SMD, azacitidina (Celgene), lenalidomide (Celgene) e decitabina (Eisai/MGI Pharma). Dal 2006, nessuna nuova terapia per le SMD è stata approvata e solo azacitidina ha ottenuto l’approvazione anche in Europa. L’ok a lenalidomide da parte dell’Ema dovrebbe, comunque, essere imminente.

Secondo Decision Resources, tra il 2014 e il 2018 dovrebbero raggiungere il marcato altri cinque farmaci per la terapia delle SMD, quali azacitidina (Celgene) per i pazienti con SMD a basso rischio dipendenti dalla trasfusione, la formulazione endovenosa di rigosertib (Onconova/Baxter), sapacitabina (Cyclacel) ed eltrombopag (GlaxoSmithKline) per i pazienti con SMD ad alto rischio refrattari al trattamento in prima linea con agenti ipometilanti e vorinostat (Merck) in combinazione con azacitidina nei pazienti con SMD ad alto rischio. Inoltre, Onconova sta sviluppando una formulazione orale di rigosertib per i pazienti con SMD a basso rischio.

Le sindromi mielodisplastiche (SMD) sono un gruppo di neoplasie ematologiche maligne che colpisce circa 300.000 persone nel mondo. Nelle sindromi mielodisplastiche le cellule ematiche restano immature, ovvero nella fase di "blasti", all'interno del midollo osseo e non si sviluppano mai in cellule mature in grado di espletare le necessarie funzioni cui sono preposte. Nel tempo, il midollo osseo risulta popolato prevalentemente da blasti, con soppressione del normale sviluppo cellulare. I pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche ad alto rischio hanno un tempo medio di sopravvivenza di circa 6-12 mesi. I pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche spesso diventano dipendenti dalle trasfusioni di sangue per il controllo dei sintomi dell'anemia, come l'affaticamento, e possono sviluppare un sovraccarico di ferro e/o tossicità dovuti alle frequenti trasfusioni, che li pongono in pericolo di vita. Di qui l'imprescindibile necessità di nuove terapie che agiscano sulla causa della patologia, piuttosto che semplicemente sul controllo dei sintomi