Sindromi mielodisplastiche, Fda approva luspatercept per trattare l'anemia

Oncologia-Ematologia

L'Fda ha approvato una estensione delle indicazioni di luspatercept per includere il trattamento dell'anemia in adulti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio (MDS) che presentano sideroblasti ad anello.

L’Fda ha approvato una estensione delle indicazioni di luspatercept per includere il trattamento dell'anemia in adulti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio (MDS) che presentano sideroblasti ad anello.

Ottenuto da Bristol Myers Squibb attraverso l’acquisizione di Celgene, luspatercept è stato approvato lo scorso novembre dall’agenzia americana per il trattamento dell'anemia negli adulti con beta talassemia che richiedono regolari trasfusioni ematiche. Negli Usa il farmaco è commercializzato da Bristol Myers Squibb con il marchio Reblozyl.

La nuova indicazione è per il trattamento dell'anemia dopo il fallimento di un agente stimolante l'eritropoiesi e che richiede almeno due unità di RBC (red blood cells) nell'arco di 8 settimane in pazienti con sindromi mielodisplastiche a rischio da molto basso a intermedio con sideroblasti ad anello o con neoplasia mielodisplastica/mieloproliferativa con sideroblasti ad anello e trombocitosi.

Reblozyl non è indicato per l'uso come sostituto delle trasfusioni di RBC nei pazienti che richiedono la correzione immediata dell'anemia.

Luspatercept è il capostipite della classe degli agenti della maturazione eritroide (EMA) ed è una forma modificata del recettore dell'activina di tipo IIB, una proteina che riveste un ruolo fondamentale nel processo di formazione di nuovi globuli rossi (eritropoiesi). Il nuovo farmaco agisce intrappolando i ligandi dell’activina e del recettore del TGF-beta, e bloccando, in tal modo, la trasduzione dei segnali TGF-mediati e activina-mediati. In questo modo, contribuisce al ripristino della maturazione delle cellule ematopoietiche e alla produzione dei globuli rossi.

L'anemia associata a sindrome mielodisplastica a basso rischio può associarsi a un'eritropoiesi inefficace, che a sua volta porta ad anemia e inoltre a una dipendenza del paziente dalle trasfusioni di globuli rossi, ha spiegato List durante la sua presentazione.

L'approvazione della Fda si basa sui risultati dello studio di fase III MEDALIST, pubblicato lo scorso gennaio sul NEJM, che ha valutato il farmaco in pazienti con SMD a bassissimo, basso e medio rischio non-del(5q) con sideroblasti ad anello. Nello studio, una percentuale significativamente maggiore di pazienti che hanno ricevuto luspatercept ha raggiunto l'indipendenza dalle trasfusioni di RBC per almeno otto settimane durante le prime 24 settimane dello studio, rispetto al placebo, raggiungendo l'endpoint primario dello studio. Inoltre, un numero significativamente maggiore di pazienti del gruppo luspatercept rispetto al placebo ha raggiunto almeno 12 settimane di indipendenza dalle trasfusioni durante le prime 24 e 48 settimane dello studio.