Bayer HealthCare Pharmaceuticals e Onyx Pharmaceuticals hanno annunciato che nello studio di fase III DECISION l’inibitore delle tirosin chinasi  sorafenib ha raggiunto l’endpoint di aumento della sopravvivenza senza progressione in pazienti con carcinoma differenziato della tiroide refrattario a terapia con iodio radioattivo (RAI) e localmente avanzato o metastatico.

Lo studio DECISION (stuDy of sorafEnib in loCally advanced or metastatIc patientS with radioactive Iodine refractory thyrOid caNcer) è un trial internazionale, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo che ha randomizzato 417 pazienti naïve alla chemioterapia, agli inibitori delle tirosin chinasi, agli anticorpi monoclonali diretti contro VEGF o il recettore di VEGF o ad altri farmaci per la terapia del tumore alla tiroide.

I partecipanti sono stati randomizzati a ricevere 400 mg di sorafenib due volte al giorno o placebo. Alla progressione, i pazienti assegnati a ricevere il placebo avevano la possibilità di passare a sorafenib in base al loro status clinico.
L’endpoint principale dello studio era la sopravvivenza senza progressione (PFS), definita dai criteri RECIST (Response Evaluation Criteria in Solid Tumors). Gli endpoint secondari includevano la sopravvivenza generale, il tempo alla progressione, il tasso di risposta e la durata della risposta.

I risultati preliminari dello studio hanno mostrato un miglioramento statisticamente significativo della PFS con sorafenib, rispetto ai controlli.

Sorafenib è approvato negli Stati Uniti per il trattamento del carcinoma epatocellulare non resecabile e per il trattamento dei pazienti con carcinoma renale avanzato. Il farmaco inibisce la crescita tumorale e l’angiogenesi attraverso l’inibizione di tirosin chinasi quali, Raf chinasi, VEGFR-1,2 e 3, PDGFR-B, KIT, FLT3 e RET. Il medicinale è approvato in più di 100 Paesi ed è in studio per la cura di diversi tipi di tumore.
l carcinoma tiroideo è il sesto tumore più frequente nelle donne, con un rapporto donne-uomini di 3:1. Generalmente compare in un’età compresa tra 25 e 65 anni. Attualmente si verificano più di 160.000 nuovi casi/anno di tumore della tiroide e approssimativamente a 25.000 persone/anno a livello mondiale viene diagnosticata la malattia.

I tipi più comuni di carcinomi tiroidei, i carcinomi papillare e follicolare (incluso il carcinoma a cellule di Hurthle), sono classificati come carcinomi tiroidei differenziati (DTC) e comprendono il 95 percento di tutti i casi. La maggior parte dei tumori della tiroide differenziati sono curabili, ma quelli refrattari alla terapia con iodio radioattivo (RAI) sono difficili da trattare e la sopravvivenza di questi pazienti è inferiore rispetto ai tumori non RAI.