La società farmaceutica americana GTx ha divulgato i risultati top line di uno studio di fase III condotto sull'antitumorale toremifene, che ne dimostrano l'inefficacia nella prevenzione del cancro alla prostata. L'incidenza del tumore negli uomini trattati col farmaco non è stata infatti significativamente diversa rispetto a quella nel gruppo placebo.

Lo studio, cui hanno partecipato 1.590 pazienti affetti da neoplasia prostatica intraepiteliale di alto grado, una lesione precancerosa, ha dimostrato che toremifene ha ridotto il rischio di tumore alla prostata di circa il 10% rispetto al placebo, ma la differenza non ha raggiunto la significatività statistica.

Mitchell Steiner, amministratore delegato dell'azienda, ha dichiarato che GTx "procederà a un attento riesame di tutti i dati degli studi clinici, per comprendere meglio le potenzialità di toremifene 20 mg nella prevenzione della neoplasia in questi soggetti ad alto rischio".
Steiner ha detto che la compagnia considera ancora il farmaco un candidato "promettente" in questo senso. Ma non tutti sono dello stesso avviso. Secondo Eric Schmidt, analista di Cowen & Co., questi risultati potrebbero far mettere la parola fine allo sviluppo di toremifene per questa indicazione.
Nonostante l'ostentato ottimismo dei vertici aziendali, forse non è un caso che Gtx intenda ora concentrarsi sulla seconda fase di un altro studio di fase III, condotto in collaborazione con il partner francese Ipsen, su un dosaggio superiore del farmaco (80 mg) per la riduzione delle fratture negli uomini affetti da tumore alla prostata e sottoposti a terapia di deprivazione androgenica.

L'estensione era stata richiesta dall'Fda come conditio sine qua non per procedere nell'iter regolatorio. La prima fase, che aveva coinvolto 1.380 pazienti, aveva mostrato complessivamente una riduzione del 50% della perdita ossea e una riduzione dell'80% negli uomini al di sotto degli 80 anni. Ed è proprio su questa popolazione che si focalizzerà il nuovo studio, volto a confermare sicurezza ed efficacia del farmaco e l'assenza di effetti negativi sulla sopravvivenza e sul tempo alla progressione. Quest'estate GTx si incontrerà con l'Fda per finalizzare il disegno del trial.

Toremifene appartiene alla classe degli antagonisti dei recettori per gli estrogeni. Il farmaco è indicato sia negli Stati Uniti sia nell'Unione europea, con il marchio Fareston, per la terapia ormonale di prima linea del carcinoma mammario metastatico ormono-dipendente nelle donne in post-menopausa con tumori positivi ai recettori degli estrogeni. In Europa i diritti sul farmaco sono stati ceduti a Ipsen.