Trombocitopenia immune cronica, eltrombopag migliora gli outcome

Un trattamento prolungato con eltrombopag si Ŕ dimostrato efficace nel ripristinare le conte piastriniche e nel ridurre il rischio di sanguinamento nei pazienti con trombocitopenia immune cronica/persistente (ITP) da pi¨ di 6 mesi, nello studio di fase 3 EXTEND, pubblicato da poco sulla rivista Blood.

Un trattamento prolungato con eltrombopag si è dimostrato efficace nel ripristinare le conte piastriniche e nel ridurre il rischio di sanguinamento nei pazienti con trombocitopenia immune cronica/persistente (ITP) da più di 6 mesi, nello studio di fase 3 EXTEND, pubblicato da poco sulla rivista Blood.

Studi precedenti hanno dimostrato che un trattamento con eltrombopag per non più di 6 mesi ha aumentato efficacemente le conte piastriniche e ridotto il sanguinamento nei pazienti con trombocitopenia immune cronica. Nello studio EXTEND, i ricercatori hanno valutato la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di eltrombopag in un gruppo di pazienti adulti che avevano già completato uno studio precedente sul farmaco.

In particolare, lo studio EXTEND rappresenta l’estensione di quattro studi clinici in cui è stato testato eltrombopag e ha coinvolto 302 pazienti con trombocitopenia immune cronica trattati con una dose iniziale di eltrombopag 50 mg al giorno e poi con dosaggi titolati di conseguenza. Per poter partecipare allo studio, i pazienti dovevano avere una trombocitopenia immune in corso da almeno 6 mesi ed essere stati sottoposti a un trattamento preventivo per la malattia.

La durata mediana del trattamento con eltrombopag è risultata di 2,37 anni. Il 45% dei pazienti (135) ha completato lo studio e il 25% (75) ha continuato il trattamento per 4 o più anni.
I pazienti hanno ottenuto un aumento mediano della conta piastrinica almeno fino a 50x109/l, circa l'86% dei pazienti ha raggiunto una conta piastrinica di 50x109/l almeno una volta in assenza di un trattamento di salvataggio e il 52% ha mostrato una risposta continua durata non meno di 25 settimane.

I tassi di risposta più bassi si sono osservati nei pazienti con conte piastriniche inferiori a 15x109/l, pazienti che avevano fatto più terapie precedenti e/o pazienti sottoposti a splenectomia.
Inoltre, dopo un anno di trattamento, i sintomi di sanguinamento sono passati dal 57%, al basale, al 16%.

Gli eventi avversi segnalati che hanno portato alla sospensione del trattamento in 41 pazienti (il 14%) sono stati effetti epatobiliari, cataratta, trombosi venosa profonda, infarto cerebrale, cefalea e mielofibrosi.

L’incidenza degli eventi tromboembolici (6%) e degli eventi avversi epatobiliari (15%) non è aumentata nei pazienti trattati per più di un anno. Inoltre, gli eventi avversi importanti (trombosi, eventi avversi epatobiliari e mielofibrosi) sono stati rari.

Alessandra Terzaghi
R.S.M. Wong, et al. Safety and efficacy of long-term treatment of chronic/persistent ITP with eltrombopag: final results of the EXTEND study. Blood. 2017; doi:10.1182/blood-2017-04-748707.
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