Il farmaco sperimentale orteronel, conosciuto anche con la sigla TAK-700, sembra essere un trattamento efficace nei pazienti con tumore alla prostata resistente alla castrazione (CRPC) non metastatico che presentano livelli elevati di PSA. E’ quanto emerso da uno studio presentato in occasione del Congresso dell’European Association of Urology.

Gli esperti hanno arruolato 38 pazienti con CRPC non metastatico e livelli elevati di PSA. I partecipanti sono stati trattati con 300 mg del farmaco due volte al giorno per cicli di terapia della durata di 28 giorni fino alla progressione del PSA, delle metastasi o alla comparsa di episodi di tossicità non accettabili.

L’endpoint principale dello studio era la percentuale di pazienti che hanno ottenuto una riduzione dei livelli di PSA fino ad almeno 0,2 ng/ml dopo 3 mesi di terapia.
Dopo tre mesi, il 16% dei partecipanti ha raggiunto l’endpoint principale dello studio. Il 76% dei pazienti ha ottenuto una riduzione di almeno il 50% dei livelli di PSA e il 32% una riduzione di almeno il 90%. Somministrato senza prednisone, il farmaco ha soppresso gli androgeni surrenalici dall’85 al 90%.

Il tempo medio alla progressione del PSA era di 14,8 mesi. Dopo 3 cicli di terapia solamente 3 pazienti hanno sviluppato metastasi sistemiche.
Fatica, nausea e diarrea erano gli eventi avversi più frequenti. Ogni effetto collaterale osservato era di grado 3.

Orteronel è un inibitore orale non steroideo della sintesi degli androgeni. Inibisce selettivamente la liasi 17,20, un enzima presente a livello dei testicoli e delle ghiandole surrenali che svolge un ruolo centrale nella sintesi degli androgeni.  Il farmaco è sviluppato da Millenium Pharnmaceuticals,società acquisita nel 2008 da Takeda e che adesso ne costituisce la divisione oncologica. Attualmente si trova in fase III di sviluppo.

Activity and Safety of the Investigational Agent Orteronel (ortl, TAK-700) in Men With Nonmetastatic Castration-Resistant Prostate Cancer (CRPC) and Rising Prostate-Specific Antigen (PSA): Results of a Phase 2 Study. Abstract 124