Tumore tenosinoviale a cellule giganti, Fda approva il pexidartinib di Daiichi Sankyo

L'Fda ha annunciato di aver approvato l'inibitore del CSF1 Turalio (pexidartinib) di Daiichi Sankyo per il trattamento di adulti con tumore tenosinoviale a cellule giganti sintomatico (TGCT) associato a grave morbilitÓ o limitazioni funzionali, e non sensibile al miglioramento con la chirurgia.

L’Fda ha annunciato di aver approvato il farmaco oncologico Turalio (pexidartinib), un prodotto di Daiichi Sankyo indicato per il trattamento di adulti con tumore tenosinoviale a cellule giganti sintomatico (TGCT) associato a grave morbilità o limitazioni funzionali, e non sensibile al miglioramento con la chirurgia.

Pexidartinib è un inibitore orale dei recettori del cosiddetto 'fattore stimolante le colonie-1' (CSF-1), una proteina che svolge un ruolo chiave nel processo di proliferazione di cellule anomale che è alla base del TGCT.

Richard Pazdur, direttore dell'Office of Hematology and Oncology Products presso il Center for Drug Evaluation and Research della FDA, ha detto che "la chirurgia è l'opzione di trattamento primario, ma alcuni pazienti non sono ammissibili....e i tumori possono ripresentarsi, anche dopo la procedura", aggiungendo che la decisione rende Turalio "la prima terapia approvata dalla FDA per trattare questa malattia rara".

L'approvazione si basa sui dati dello studio randomizzato di Fase III ENLIVEN condotto su 120 pazienti con TGCT avanzato sintomatico per i quali la rimozione chirurgica del tumore sarebbe stata associata a un potenziale peggioramento delle limitazioni funzionali o a una grave morbilità. L'endpoint primario di efficacia era il tasso di risposta globale (ORR) analizzato dopo 25 settimane di trattamento.

Secondo l’Fda, i risultati hanno mostrato che il 38% dei pazienti trattati con pexidartinib ha ottenuto un ORR, contro l'assenza di risposte per quelli del gruppo placebo. In particolare, i tassi di risposta completa e parziale erano rispettivamente del 15% e del 23%, ha detto la FDA. L'agenzia ha notato che 22 su 23 intervistati che sono stati seguiti per almeno sei mesi dopo la risposta iniziale hanno mantenuto la loro risposta per sei o più mesi, mentre tutti e 13 gli intervistati che sono stati monitorati per almeno un anno dopo la risposta iniziale hanno mantenuto la loro risposta per 12 o più mesi.

Più recentemente, Daiichi Sankyo ha presentato i risultati a lungo termine dello studio all’ASCO di quest'anno, dimostrando che la migliore risposta complessiva con Turalio a una durata media del trattamento di 17 mesi era del 54% se misurata con RECIST 1.1 e del 64% con Tumor Volume Score (TVS). L'azienda ha dichiarato all'epoca che la durata mediana della risposta non era ancora stata raggiunta.

Daiichi Sankyo ha acquisito Turalio, precedentemente noto come PLX3397, attraverso l'acquisto di Plexxikon nel 2011.

Il tumore tenosinoviale a cellule giganti (TGCT) definito in precedenza osteoclastoma o sinovite villonodulare pigmentosa (PVNS) o tumore a cellule giganti della guaina tendinea (GCT TS), rappresenta una rara forma di neoplasia, di solito non metastatica, che colpisce le articolazioni sinoviali, le borse e le guaine tendinee, provocando gonfiore, dolore, rigidità e ridotta mobilità in corrispondenza della giuntura interessata. La terapia primaria per il TGCT è di tipo chirurgico, ma in alcuni pazienti il tumore è difficile da rimuovere e, oltre a comportare la necessità di diversi interventi di resezione e artroplastica, può portare persino all'amputazione dell'articolazione colpita.