Oncologia-Ematologia

Tumori ematologici ad alto rischio, la terapia cellulare omidubicel centra l'endpoint in fase III

La terapia cellulare omidubicel ha raggiunto l'endpoint principale di uno studio di fase III condotto in pazienti con tumori ematologici ad alto rischio sottoposti a trapianto di midollo osseo. Lo ha reso noto attraverso un comunicato stampa Gamida Cell Ltd., l'azienda che sta sviluppando la terapia cellulare.

La terapia cellulare omidubicel ha raggiunto l’endpoint principale di uno studio di fase III condotto in pazienti con tumori ematologici ad alto rischio sottoposti a trapianto di midollo osseo. Lo ha reso noto attraverso un comunicato stampa Gamida Cell Ltd., l’azienda che sta sviluppando la terapia cellulare.

Nello studio, il tempo medio all’attecchimento dei neutrofili (endpoint primario) è stato di 12 giorni per i pazienti randomizzati a omidubicel, rispetto a 22 giorni del gruppo di controllo che ha ricevuto un trapianto standard di cellule del sangue del cordone ombelicale (P <.001).
Gamida Cell prevede di presentare all’Fda la richiesta di approvazione della terapia entro la fine dell'anno.

"Sono molto incoraggiato dai dati di questo studio di fase III, condotto in più di 50 centri in tutto il mondo, poiché c'è una significativa necessità di nuove modalità di trapianto di midollo osseo", ha dichiarato l’autore principale dello studio Mitchell Horwitz, professore di medicina al Duke Cancer Institute. "Questi risultati rappresentano un passo importante per rendere il trapianto di cellule staminali più accessibile e più efficace per i pazienti con tumori del sangue ad alto rischio. La riduzione del tempo all’attecchimento dei neutrofili è un dato clinicamente significativo, in quanto può ridurre il tempo di ospedalizzazione e diminuire la probabilità di infezione".

Lo studio
L'analisi intention to treat dello studio multicentrico internazionale, in aperto, di fase III ha incluso 125 pazienti di età compresa tra i 12 e i 65 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta, leucemia mieloide acuta, leucemia mieloide cronica, sindrome mielodisplastica o linfoma. I pazienti avevano una malattia ad alto rischio ed erano stati sottoposti a trapianto di midollo osseo.

Lo studio è stato condotto in più di 50 centri clinici negli Stati Uniti, in America Latina, in Europa e in Asia.

I pazienti sono stati randomizzati a ricevere la terapia cellulare omidubicel o il trapianto standard di cellule del sangue del cordone ombelicale. L’endpoint principale dello studio era il tempo all’attecchimento dei neutrofili.

Nel braccio omidubicel il tempo medio all’attecchimento dei neutrofili era di 12 giorni (95% CI, 10-15) rispetto ai 22 giorni (95% CI, 19-25) del braccio di controllo. Inoltre, tra i pazienti che hanno ricevuto un trapianto come da protocollo di studio, l’attecchimento dei neutrofili si è verificato nel 96% dei soggetti trattati con omidubicel e nell’88% dei pazienti nel braccio di controllo.

"Omidubicel è il primo prodotto per il trapianto di midollo osseo a ricevere la designazione di “terapia fortemente innovativa” da parte dell’Fda e ha il potenziale per essere il primo trattamento di questo tipo ad essere approvato dall’agenzia americana. Siamo molto soddisfatti dei risultati di fase III. Prevediamo di iniziare a presentare la nostra richiesta di autorizzazione all’Fda nel quarto trimestre di quest'anno", ha dichiarato Julian Adams, PhD, amministratore delegato di Gamida Cell.

I risultati della fase III hanno mostrato un'efficacia della terapia simile a quella riportata precedentemente in uno studio di fase I/II. Nel primo trial, 36 pazienti con tumori ematologici avanzati sono stati trattati con omidubicel e hanno mostrato un più rapido attecchimento dei neutrofili rispetto a una coorte di 146 pazienti sottoposti a trapianto standard di cellule del sangue del cordone ombelicale. Il tempo medio per l’attecchimento è stato rispettivamente di 11,5 giorni (95% IC, 9-14) e 21 giorni (95% CI, 20-23), (P <,001).

Omidubicel
Omidubicel è una terapia cellulare avanzata e potenzialmente salvavita per il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. Per alcuni tipi di neoplasie ematologiche ad alto rischio, il trapianto di midollo osseo rappresenta l’unico trattamento potenzialmente curativo. Circa il 40% dei pazienti eleggibili non ricevono il trapianto per diverse ragioni, inclusa la mancanza di un donatore compatibile. Per i soggetti che ricevono il trapianto, la procedura può essere associata a complicanze gravi come infezioni e rigetto.

La tecnologia di Gamida Cell basata sulla nicotinammide, o tecnologia di espansione basata sul NAM, consente alle cellule del donatore di crescere mantenendo la loro funzionalità. Omidubicel è composto da cellule staminali ematopoietiche espanse e cellule immunitarie differenziate, tra cui le cellule T.