Uno studio presentato all'ASCO fornisce evidenza che vandetanib, un farmaco sperimentale sviluppato da AstraZeneca, prolunga la sopravvivenza senza progressione (PFS) in pazienti affetti da una rara forma di tumore, il carcinoma midollare della tiroide (CMT).
Lo studio presentato all'ASCO, un trial di fase III noto con l'acronimo ZETA, ha arruolato 331 pazienti con CMT  in fase avanzata. Circa 230 pazienti sono stati trattati con il farmaco alla dose di 300 mg/die e 100 con placebo.

L'end point primario era la sopravvivenza senza progressione (PFS). End point secondari di efficacia erano il tasso obiettivo di risposta  (ORR), il tasso di controllo della malattia (DCR), marker biochimici di efficacia e la sopravvivenza globale (OS).
Dopo un follow up medio di 24 mesi, lo studio ha evidenziato che il 48% dei pazienti in vandetanib continuava la terapia senza che la patologia peggiorasse, il 37% era peggiorato e un 15% era deceduto.
Vandetanib ha ridotto il rischio di peggioramento del 54%, rispetto al gruppo in placebo. (HR=0,46, p=0.0001). Bisognerà ancora attendere del tempo per stabilire se il farmaco ha aumentato la sopravvivenza globale.

Vandetanib (Zactima, AstraZeneca) è un farmaco sperimentale, disponibile con monosomministrazione giornaliera per via orale, che inibisce l'angiogenesi tumorale e la proliferazione delle cellule neoplastiche di un'ampia gamma di tumori umani. 
Il farmaco è un potente e selettivo inibitore delle tirosinchinasi associate al recettore del fattore di crescita angio-endoteliale (VEGFR), al recettore del fattore di crescita epidermoidale (EGFR)  e al RET (REarranged during Transfection). 

Una delle proteine target del farmaco, la RET, sembra coinvolta in certe forme di tumore alla tiroide nota come  carcinoma midollare della tiroide.
AstraZeneca sta conducendo uno studio anche nella forma più comune, il carcinoma papillare della tiroide.

In precedenza il farmaco era stato studiato per il tumore al polmone Nsclc in fase avanzata, in combinazione con la chemioterapia. Lo scorso anno, però,  AstraZeneca aveva ritirato la domanda di registrazione depositata all'Fda e all'Ema in quanto il farmaco non aveva aumentato la sopravvivenza dei pazienti.
Sulla base di questi nuovi dati nel tumore midollare della tiroide, l'azienda intende depositare alle autorità regolatorie internazionali una nuova richiesta di approvazione.

Il carcinoma midollare della tiroide (CMT) origina dalle cellule parafollicolari o cellule C della tiroide e rappresenta circa il 5-10% di tutti i carcinomi tiroidei. Le cellule C migrano durante la vita embrionale dalla cresta neurale alla ghiandola tiroidea, sono localizzate nello strato basale dei follicoli tiroidei e rappresentano l'1% delle cellule tiroidee.
L' American Cancer Society stima che ogni anno in Usa vengano diagnosticati 45mila casi di tumore alla tiroide, dei quali quelli midollari sono solo una parte.

Abstract presentato all'ASCO