Via libera europeo preliminare a gilteritinib per la leucemia acuta mieloide FLT3+

Semaforo verde del Chmp europeo al farmaco gilteritinib per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, con mutazioni del gene FLT3 (FLT3-positiva o FLT3+).

Semaforo verde del Chmp europeo al farmaco gilteritinib per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, con mutazioni del gene FLT3 (FLT3-positiva o FLT3+).

Sviluppato da Astellas, una volta approvato in via definitiva sarà posto in commercio con il marchio Xospata.

La leucemia acuta mieloide colpisce circa 1 persona su 10.000 nell'Unione europea. La mutazione di FTL3 si verifica in circa un terzo dei pazienti affetti da LAM e rende la malattia altamente aggressiva.

FLT3 è il gene più frequentemente mutato nella leucemia mieloide acuta e le duplicazioni tandem interne di FLT3 sono associate a tassi elevati di ricaduta, remissioni di breve durata e scarsi risultati di sopravvivenza.

Gilteritinib è un inibitore tirosin chinasico (TKI) di FLT3 altamente selettivo, che si è dimostrato attivo contro la mutazione FLT3-ITD e anche contro la mutazione FLT3 D835, che può conferire resistenza ad altri inibitori di FLT3.

Via libera basato sui dati dello studio ADMIRAL
Il via linea preliminare europeo si è basata sui dati dello studio ADMIRAL, uno studio randomizzato di fase 3 nel quale 138 pazienti adulti con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria FLT3+ sono stati trattati con gilteritinib per via orale alla dose di 120 mg al giorno. In questo gruppo, dopo un follow-up mediano di 4,6 mesi, il 21% dei pazienti ha ottenuto una remissione completa o una remissione completa con recupero ematologico parziale.

Inoltre, dei 106 pazienti che necessitavano di trasfusioni di globuli rossi o piastrine al basale, il 31% non ha più avuto bisogno di trasfusioni per almeno 56 giorni. Analogamente, il 53,1% dei restanti 32 pazienti che al basale non necessitavano di trasfusioni di globuli rossi o piastrine ha mantenuto l’indipendenza dalle trasfusioni per almeno 56 giorni dopo il basale.

Lo studio ADMIRAL è ancora in corso, e i dati completi relativi ai tassi di risposta e alla sopravvivenza globale dovrebbero essere resi pubblici il prossimo anno.