Con un comunicato, Celgene ha annunciato i dati positivi di due nuovi studi di fase III condotti in pazienti con artrite psoriasica che confermano quanto era già emerso da un precedente trial in cui risultati positivi erano stati anticipati lo scorso mese di luglio.

I due trial, noti con il nome di PALACE 2 e 3 , sono studi randomizzati condotti in doppio cieco e controllati verso placebo in pazienti con artrite psoriasica che avevano ricevuto o fallito una terapia a base di farmaci Dmards (Disease-Modifying Antirheumatic Drug, farmaco antireumatico che modifica la malattia) e/o un anti Tnf (Fattore di Necrosi Tumorale). I pazienti venivano randomizzati a ricevere una di due dosi di apremilast (20 o 30 mg. BID) o placebo e potevano proseguire o interrompere la terapia con Dmards.

I dati dei due studi dimostrano come apremilast abbia raggiunto la significatività statistica per l’endpoint principale dello studio, costituito dal miglioramento dell’ACR 20 alla 16a settimana rispetto al basale. I pazienti nel gruppo di trattamento attivo con apremilast hanno mantenuto la significatività statistica anche alla rilevazione effettuata alla 24 settimana.
I pazienti in trattamento attivo hanno anche migliorato gli endpoint correlati all’artrite e sono stati inoltre osservati miglioramenti significativi in varie misurazioni della funzionalità fisica.
La sicurezza del farmaco è risultata in linea con gli studi precedenti.

Gli studi PALACE sono tuttora in corso,  e i dati completi di questi trial saranno presentati nel corso  dei prossimi meeting scientifici del settore.

Ad oggi, tre studi di fase III, randomizzati, placebo-controllati, a cui hanno partecipato circa 1500 pazienti (PALACE-1, 2 & 3) hanno raggiunto significatività statistica e miglioramenti clinicamente significativi per l'endpoint primario, oltre ad altre misurazioni di segni e sintomi, nonché di funzionalità fisica.

Noto anche con la sigla CC-10004, apremilast è una “small molecule”  orale che inibisce l'attività della fosfodiesterasi 4 (PDE-4) e modula la produzione di molteplici mediatori pro ed anti-infiammatori, tra cui il TNF-α, IL-23, IL-10 ed altre citochine.

Sulla base degli studi PALACE, all’inizio del 2013 Celgene intende depositare all’Fda il dossier registrativo per apremilast, farmaco per il quale chiederà l’indicazione per l’artrite psoriasica. Nella seconda metà del 2013, si prevede venga effettuata la submission all’Ema sia per l’artrite psoriasica che per la psoriasi di grado moderato-severo.
Celgene sta anche investigando apremilast in altre patologie autoimmuni quali la psoriasi, la spondilite anchilosante, l’artrite reumatoide e la malattia di Behcet. Per quest’ultima si sono resi disponibili i dati positivi in uno studio di fase II.