Auxilium Pharmaceuticals ha diffuso con un comunicato stampa i risultati positivi top-line di uno studio in aperto di fase IIIb che ha valutato la sua collagenasi di Clostridium histolyticum (commercializzata con il marchio Xiaflex negli Usa e Xiapex nell’Unione europea) per il trattamento di pazienti adulti colpiti da contrattura di Dupuytren con più corde palpabili.

La contrattura di Dupuytren è una malattia della mano che si manifesta con la formazione di noduli nel palmo e con l'ispessimento e la retrazione della fascia palmare, tale da impedire progressivamente l'estensione completa delle dita e compromettere la capacità di manipolazione.

Lo studio ha coinvolto 60 pazienti arruolati otto centri situati negli Stati Uniti e in Australia e trattati con due iniezioni concomitanti di collagenasi (0,58 mg) nella mano colpita.

A 30 giorni dal trattamento si è raggiunto il successo clinico (definito come una correzione delle articolazioni da 0 a 5 gradi) nel 60% di tutte le articolazioni, nel 76% di quelle metacarpofalangee (MP) e nel 33% di quelle prossimali interfalangee. Queste percentuali di risposta sono numericamente superiori a quelle ottenute con una singola iniezione negli studi di fase III controllati con placebo e in doppio cieco.

I più comuni eventi avversi osservati nel trial sono stati bruciore, dolore e gonfiore nella sede dell’iniezione, paragonabili ad alcuni degli eventi avversi osservati negli studi precedenti, anche se leggermente superiori con le due iniezioni simultanee.

Come negli studi di fase III, la maggior parte degli eventi avversi si sono risolti nel giro di due settimane e durante lo studio, così come in quelli precedenti, non sono stati riportati eventi di ipersensibilità sistemica, anche se ci sono stati due eventi avversi gravi: una lesione del legamento del dito medio dopo iniezioni nell’articolazione metacarpofalangea del dito medio e dell’anulare e un ricovero di 24 ore per trattare il dolore dopo due iniezioni in un mignolo.

Auxilium non ritiene però che l’incidenza delle lesioni ai tendini e ai legamenti nei pazienti trattati con due iniezioni simultanee sia diversa da quella registrata fino ad oggi nella pratica clinica generale è si è detta intenzionata a continuare a monitorare questi eventi molto da vicino. Nel programma di sviluppo del farmaco già completato, solo 4 soggetti su 1.082 hanno avuto una rottura ai tendini o ai legamenti, pari a un’incidenza dello 0,4%. Inoltre, negli Stati Uniti, dove ad oggi circa 20.000 pazienti hanno fatto iniezioni di collagenasi, la percentuale di lesioni ai tendini o ai legamenti si attesta intorno a circa lo 0,1%.

L’azienda intende presentare ulteriori dati sullo studio in uno dei prossimi congressi di settore e ha reso noto di voler iniziare presto, nel terzo trimestre del 2012 un trial più ampio di fase III sull’utilizzo del prodotto per il trattamento di più corde palpabili in contemporanea. Un esito positivo dello studio permetterebbe di chiedere all’Fda un ampliamento dell’attuale indicazione del prodotto.

Secondo una ricerca realizzata da SDI Health, negli Stati Uniti dal 35 al 40% degli interventi chirurgici praticati per curare la contrattura di Dupuytren sono eseguiti per trattare due o più corde nello stesso momento.

Adrian Adams, Ceo e presidente di Auxilium si è detto perciò convinto che medici e pazienti apprezzerebbero la possibilità di trattare più articolazioni più colpite in una sola sessione di trattamento e con un trattamento non chirurgico.

Contrattura di Dupuytren
E’ una delle più frequenti patologie della mano ma il 75% degli italiani non ne ha mai sentito parlare, il 13% della popolazione europea ne è colpita, nel 45% dei casi interessa entrambe le mani.
Sebbene fosse già presente da secoli in Europa, questa malattia non ha avuto un nome fino al 1834 quando il chirurgo francese Guillaume Dupuytren, per primo, la identificò correttamente nel proprio cocchiere intervenendo chirurgicamente. I risultati delle sue ricerche sono raccolti nel Museo di Patologia Anatomica nel classico fondamento accademico alla École-de-Médecine accanto alla Sorbona.
La malattia di Dupuytren colpisce in prevalenza il sesso maschile (in rapporto di 10 a 1 rispetto alle donne) e prevede diversi livelli di gravità che rendono difficile compiere le più comuni azioni quotidiane.