Gonartrosi, risultati positivi in Fase 3 per frazione a basso peso molecolare albumina sierica

Dai risultati di uno studio di Fase III presentati in un comunicato stampa, emerge come il ricorso ad una frazione a basso peso molecolare di albumina sierica, in somministrazione intra-articolare, porti il 71% dei pazienti trattati a soddisfare i criteri OMERACT-OARSI di risposta al trattamento. Tale percentuale è ben al di sopra della soglia del 30% di pazienti responder sottoposti a trattamento per la gonartrosi con le opzioni standard (p<0,001).

Con un comunicato stampa, Ampio Pharmaceuticals, azienda biofarmaceutica USA, ha presentato i dati di uno studio di Fase III nel corso del quale il ricorso ad una frazione a basso peso molecolare di albumina sierica, in somministrazione intra-articolare, ha portato il 71% dei pazienti trattati a soddisfare i criteri OMERACT-OARSI di risposta al trattamento. Tale percentuale è ben al di sopra della soglia del 30% di pazienti responder sottoposti a trattamento per la gonartrosi con le opzioni standard (p<0,001).

Nello specifico, i pazienti responder a questo trattamento hanno sperimentato, in media, una riduzione del dolore misurato in base al punteggio WOMAC A e, al contempo, un miglioramento della funzione, documentato dal punteggo WOMAC C, nonché un miglioramento pari al 45% della valutazione globale del proprio stato di salute da parte del paziente (PGA) (p<0,001).

Non solo: a seguito del trattamento intra-articolare con questa frazione, i pazienti hanno sperimentato anche un miglioramento significativo di un endpoint composito (dolore e funzione) rispetto a tutti i pazienti trattati con placebo (p<0,001) affetti da gonartrosi di grado severo (KL4).

Se tali risultati verranno confermati e porteranno all'approvazione di questa frazione a basso peso molecolare di albumina sierica, saremo di fronte al primo trattamento intra-articolare in grado di trattare i segni e i sintomi dei pazienti affetti da gonartrosi severa (KL-4).

Il nuovo prodotto è risultato anche ben tollerato con un'insorgenza di eventi avversi legati al trattamento paragonabile a quella osservata nel gruppo placebo, né sono stati documentati AE seri legati al trattamento.

Il profilo di safety e di tollerabilità del nuovo trattamento sperimentale è risultato sovrapponibile a quanto osservato negli studi precedenti.

Alcuni dettagli dello studio
In questo studio multicentrico e randomizzato, condotto su 144 pazienti con gonartrosi severa, i pazienti reclutati sono stati sottoposti a iniezione intra-articolare singola con la frazione di albumina sierica a basso peso molecolare o a placebo secondo uno schema di randomizzazione 6:1.

L'endpoint primario dei pazienti responder in base ai criteri OMERACT-OARSI è stato valutato a 12 settimane dalla singola infiltrazione.

L'endpoint composito della risposta OMERACT-OARSI prende in considerazione tre sintomi chiave della gonartrosi (dolore, funzione e valutazione globale da parte del paziente) come una singola variabile. Per ciascuno dei domini considerati si calcola sia la variazione relativa che quella assoluta. La risposta OMERACT-OARSI è data da un miglioramento elevato del dolore o della funzione e/o da un miglioramento clinicamente significativo di due misure chiave dell'osteoartrosi su tre: dolore, funzione o qualità della vita.

Nello specifico, per essere considerato responder, il paziente deve dimostrare un miglioramento dei punteggi WOMAC A (dolore) i WOMAC C (funzione) pari o superiore al 50% e una variazione assoluta maggiore di un'unità su scala Likert (da 0 a 4), oppure un miglioramento uguale o superiore al 20% in almeno 2 delle tre categorie seguenti: WOMAC A, WOMAC C o PGA, con un variazione di 0,5 punti su una scala dolore.

Informazioni sul processo di approvazione del prodotto
L'azienda auspica che tali risultati vengano replicati in altri studi. Al contempo si è dichiarata disponibile a lavorare a stretto contatto con l'ente regolatore USA (FDA) per la preparazione della specifica domanda di approvazione del prodotto (BLA= Biologics Licence Application).

Informazioni su Ampio Pharmaceuticals
L'azienda biofarmaceutica USA è focalizzata principalmente sullo sviluppo di terapie in grado di trattare condizioni ad eziologia infiammatoria prevalente, per le quali esistono opzioni di trattamento limitate. Attualmente sta sviluppando composti in grado di ridurre l'infiammazione: 1) inibendo composti pro-infiammatori specifici mediante intervento su pathway specifici di espressione proteica e a livello trascrizionale; 2) attivando fosfatasi specifiche o tramite deplezione del fosfato disponibile  necessario per i processi infiammatori; 3) riducendo la permeabilità vascolare.

Fonte: comunicato stampa

NC