La sua approvazione era prevista per il mese di luglio. Invece, adesso è probabile che l’Fda voglia esaminare tuti i dati di safety del dossier registrativo del farmaco per poterne accertare la sicurezza cardiovascolare e l’approvazione nel 2017 a questo punto è diventata altamente improbabile.

Parliamo di romosozumab, il nuovo farmaco anabolico per la cura dell’osteoporosi che in uno studio di fase III ha visto confermare i dati di efficacia ma anche emergere il segnale di un possibile problema di safety a livello cardiovascolare.

La notizia non ha fatto bene a Ucb le cui azioni sono scese del 13,5% e nemmeno ad Amgen scesa del 2,5%. Qualora approvato senza particolari restrizioni, al farmaco, che prenderà il nome di  Evenity, si prospetterebbe un futuro roseo, con vendite annue comprese fra $2.5 e i 6,6 mld.

Nello studio ARCH, i cui dati preliminari sono appena stati diffusi dalle due aziende, 4.093 donne in post menopausa con osteoporosi e ad alto rischio di fratture hanno ricevuto una iniezione mensile sottocutanea di romosozumab per 12 mesi oppure una iniezione settimanale di alendronato, sempre per 12 mesi. Entrambi i regimi sono stati seguiti da 12 mesi di terapia con alendronato.

Dopo 24 mesi di terapia, le donne nel gruppo di trattamento romosozumab hanno mostrato una riduzione del 50% del rischio relativo di frattura spinale rispetto al solo trattamento con alendronato. Nelle donne del gruppo romosozumab si è osservata una riduzione del rischio di frattura clinica del 27% e una riduzione del19% del rischio per la frattura non vertebrale. Gli eventi avversi erano simili tra i gruppi di trattamento.

Il dato che ha preoccupato clinici ed analisti è l’insorgenza di eventi avversi cardiovascolari di grado severo nel 2,5% dei pazienti trattati con romosuzumab verso l’1,9% registrato nel gruppo alendronato. Non sono state diffuse ulteriori informazioni circa la natura degli eventi cardiovascolari osservati.

"Stiamo lavorando alla comprensione del segnale di sicurezza cardiovascolare osservato e continueremo a discutere questi risultati con le autorità regolatorie globali e gli esperti del settore", ha dichiarato Iris Loew-Friedrich, Chief Medical Officer di UCB.

Nessuno sbilanciamento negli eventi cardiovascolari era stato invece osservato in un precedente ampio studio clinico multicentrico di fase 3, chiamato FRAME (FRActure study in postemenopausal woMen with ostEoporosis), condotto su  oltre 7mila donne in post-menopausa, in cui il farmaco era stato studiato contro un gruppo in placebo.

Il farmaco è stato scoperto da Celltech, una società poi acquisita da Ucb nel 2004 con un esborso di 1,5 mld di sterline. La società belga ne ha poi curato lo sviluppo insieme ad Amgen. 

COME FUZIONA ROMOSOZUMAB Romosozumab blocca selettivamente la sclerostina, una glicoproteina che ha la funzione di inibire l’attività osteoblastica indotta dagli osteociti. Bloccando la sclerostina, romosozumab favorisce, in modo naturale, la formazione di nuovo tessuto osseo con una microstruttura regolare. Il nuovo anticorpo esercita quindi un’azione combinata: da una parte riduce il riassorbimento osseo e dall’altra ne stimola la formazione di nuovo, e ne aumenta la densità minerale. E’ sufficiente una sola somministrazione al mese (210 mg), per via sottocutanea.

Comunicato Amgen

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