Sclerosi sistemica, outcome riferiti dai pazienti si legano a variazioni attivitą malattia

Ortopedia e Reumatologia

La sintomatologia riferita dai pazienti si associa con variazioni clinicamente rilevanti dell'attivitą di sclerosi sistemica (SSc). E' quanto dimostra uno studio di recente pubblicazione su Arthritis Care & Research che, per quanto intuitivo, suffraga la possibilitą di ricorrere a queste misure soggettive per monitorare il peggioramento di malattia laddove non siano disponibili misure oggettive di attivitą di malattia nel tempo.

La sintomatologia riferita dai pazienti si associa con variazioni clinicamente rilevanti dell’attività di sclerosi sistemica (SSc). E’ quanto dimostra uno studio di recente pubblicazione su Arthritis Care & Research che, per quanto intuitivo, suffraga la possibilità di ricorrere a queste misure soggettive per monitorare il peggioramento di malattia laddove non siano disponibili misure oggettive di attività di malattia nel tempo.

Razionale e disegno dello studio
“La quantificazione dell’attività di malattia nei pazienti affetti da sclerosi sistemica (SSc) rappresenta ancora oggi un traguardo non pienamente raggiunto in ragione della complessa etiopatogenesi di malattia e del suo decorso, non essendovi recidive cliniche conclamate e misure validate di vari aspetti di attività di malattia – scrivono i ricercatori nell’introduzione allo studio”.

Di qui il nuovo studio, che si è proposto di determinare l’associazione esistente tra gli outcome riferiti dai pazienti e le variazioni di attività di malattia nel tempo.

A tal scopo, i ricercatori hanno preso in  esame i dati riferiti a 1.636 pazienti afferenti all’Australian Scleroderma Cohort Study. Nello specifico, sono state utilizzati sistemi di stima matematica per identificare la relazione esistente tra il peggioramento del fenomeno di Raynaud (riferito dai pazienti), il coinvolgimento cutaneo e la sensazione di affanno – occori nel mese precedente l’effettuazione della visita medica di controllo, come pure le caratteristiche dell’attività di malattia nei vari organi.

Tra le varie associazioni studiate dai ricercatori vi erano quella tra il peggioramento riferito dai pazienti del fenomeno di Raynaud e la nuova comparsa di “digital pitting” e di ulcere digitali, il peggioramento riferito dai pazienti del coinvolgimento cutaneo di malattie e l’aumento del punteggio cutaneo modificato di Rodnan,  tra il nuovo coinvolgimento cutaneo e la nuova insorgenza di contratture articolari. Inoltre, è stata esaminata anche la relazione tra il peggioramento della condizione di affanno riferito dai pazienti e il peggioramento dei risultati dei test di funzione respiratoria, la nuova insorgenza di malattia polmonare interstiziale e quella di ipertensione arteriosa polmonare.

Risultati principali
Dallo studio è emersa l’esistenza di un’associazione significativa tra il peggioramento riferito dai pazienti del fenomeno di Raynaud e la presenza di ulcere digitali  (OR = 1,53; IC95%=0,6-0,93), come pure tra il peggioramento del danno da coinvolgimento cutaneo di malattia e l’incremento del punteggio cutaneo modificato di Rodnan (OR= 2,1; IC95%=1,54-2,86).

Inoltre, il peggioramento della sensazione di affanno è risultato significativamente associato ad un deterioramento dei risultati ottenuti ai test di funzione respiratoria, con una riduzione del 10% della FVC (OR = 2,12; IC95%=1,7- 2,65) e un peggioramento del 15% della capacità di diffusione del monossido di carbonio (OR=1,97; IC95%=1.34-2,02).

Da ultimo, il peggioramento della sensazione di affanno dei pazienti è risultato significativamente associato anche a malattia polmonare interstiziale di nuova insorgenza (OR = 1,91; IC95% CI=1,4-2,61), come pure a ipertensione arteriosa polmonare  (OR = 5,08; IC95%=3,59-7,19).

Limiti e implicazioni dello studio
Nel commentare i risultati, i ricercatori hanno sottolineato come, analizzando i diversi domini di SSc (vascolare, cutaneo e polmonare), sia emerso che il peggioramento della sintomatologia riferita dai pazienti si associ con  segni di attività di malattia valutati in modo obiettivo, clinicamente significativi.

Una semplice valutazione dicotomica, ottenuta dal paziente, sul peggioramento del fenomeno di Raynaud, il coinvolgimento cutaneo di malattia e la sensazione di affanno, effettuata nel corso del mese precedente la visita medica di controllo, potrebbe fungere da indicatore attendibile di una variazione dell’attività di malattia nell’organo corrispondente o multiorgano.

Lo studio pubblicato è, ad oggi, quello più ampio che ha valutato l’associazione tra la sintomatologia riferita dai pazienti e le manifestazioni di attività di SSc. Inoltre, la natura longitudinale dei dati sottoposti ad analisi ne rappresenta il punto di forza.

Ciò premesso, i ricercatori non hanno sottaciuto alcuni limiti metodologici intrinseci del loro lavoro, come l’analisi retrospettiva di dati osservazionali. I pazienti seguiti hanno avuto follow-up di durata diversa e molti avevano una malattia di lungo corso al reclutamento.

In conclusione, “…quando non sono disponibili i dati seriali delle misure oggettive di attività di malattia nel tempo, è possibile sostituire con la variazioni riferite dei pazienti relative alle variazioni di coinvolgimento cutaneo e del fenomeno di Raynaud gli indicatori obiettivi di peggioramento dell’attività di malattia – scrivono i ricercatori  -. Mentre il peggioramento della dispnea manca di specificità per un particolare processo di malattia, la forte associazione tra il peggioramento della sensazione di affanno e quello clinicamente significativo dei test di funzione respiratoria e della nuova insorgenza di malattia polmonare parenchimale e malattia polmonare vascolare suggerisce che l’outcome riferito dai pazienti ha anche un ruolo nella valutazione soggettiva dell’attività di SSc”.

Nicola Casella

Bibliografia
Ross L et al. Can patient‐reported symptoms be used to measure disease activity in systemic sclerosis? Arthritis Care Res. 2019;doi:10.1002/acr.24053.
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