Pneumologia

Bpco, nuovi promettenti risultati da farmaco sperimentale di Pharmaxis

Dati incoraggianti arrivano da una fase preliminare dello studio sul nuovo farmaco sperimentale PXS4728A per il trattamento della broncopneumopatia cronica ostruttiva. Ad annunciarlo è la Pharmaxis, azienda farmaceutica che ricerca, sviluppa e commercializza nuove terapie il trattamento delle malattie respiratorie.

Agli inizi del 2015, Pharmaxis ha dato il via a un trial clinico di fase I sulla valutazione di una singola dose ascendente della terapia sperimentale con il farmaco PXS4728A. L’azienda farmaceutica prevede di offrire l’inibitore della semicarbazide-ammino ossidasi umana sensibile/proteina di adesione vascolare  (Ssao/Vap-1) come trattamento per alcune condizioni polmonari come la broncopneumopatia cronica ostruttiva (Bpco), tra le altre indicazioni di infiammazioni croniche.

Il programma di sviluppo pre-clinico per il PXS4728A sostiene il potenziale per il trattamento della steatoepatite non alcolica (Nash) e delle malattie respiratorie come la Bpco. Si tratta di una molecola che può essere somministrata per via orale e ha mostrato soddisfacenti proprietà farmacologiche.

In questo trial clinico, che ha previsto l’inclusione di 48 volontari sani, è stata utilizzata una singola dose ascendente di PXS4728A; i volontari sono stati randomizzati a ricevere 1 mg, 20 mg di  PXS4728A o placebo. Il primo obiettivo, raggiunto dai ricercatori, ha confermato la biodisponibilità del PXS4728A, così come la sua capacità nel produrre il blocco duraturo dell’enzima Ssao/Vap-1, in seguito alla singola dose.

“Il compimento di questa prima parte dello studio di fase I ha avuto successo” ha comunicato Gary Phillips, amministratore delegato della Pharmaxis, in un recente comunicato stampa, confermando l’eccellente profilo preclinico del farmaco sperimentale nei soggetti sani. Il dottor Phillips ha inoltre aggiunto che non vedono l’ora di completare il trial e di incoraggiare la discussione con la Boehringer Ingelheim, azienda leader nei trattamenti cardiometabolici e respiratori che ha firmato un accordo, con scadenza Maggio 2015, per il PXS4728A.

Non essendoci stati problemi di sicurezza nei pazienti trattati con PXS4728A, la fase I ora procederà con dosi multiple ascendenti somministrate in 24 soggetti che saranno suddivisi in 3 gruppi e riceveranno una dose o di farmaco o di placebo per 14 giorni. In questa fase di studio saranno sperimentati 3 differenti dosi di PXS4728A.

L’endpoint primario della fase I di questo trial clinico è quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità della singola dose ascendente o delle dosi ripetute di PXS4728A, mentre gli endpoint secondari prevedono la valutazione dei parametri farmacocinetici e farmacodinamici, inclusa l’attività e la concentrazione, del farmaco sperimentale.

Monica Guarini
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