FIbrosi cistica, bene triplice terapia elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in pazienti etero- o monozigoti per mutazione F508del

I risultati di fase III di due studi sulla triplice terapia (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) - una triplice associazione per il trattamento della fibrosi cistica - sono stati pubblicati contemporaneamente sul New England Journal of Medicine e su The Lancet. Entrambi gli studi hanno soddisfatto gli endpoint primari e tutti i principali endpoint secondari, dimostrando significativi miglioramenti della funzionalità polmonare e di altri indicatori della malattia.

Pubblicazione concomitante sul New England Journal of Medicine (NEJM) e The Lancet dei risultati di due studi di fase III condotti con la triplice associazione (elexacaftor/tezacaftor/ ivacaftor e ivacaftor) per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in persone a partire dai 12 anni di età che presentano almeno una mutazione F508 del nel gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator, o proteina regolatrice della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica), la mutazione più comune della FC.

I dati – che evidenziano gli endpoint primari e secondari di uno studio di fase III di 24 settimane condotto su 403 persone con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) nel gene CFTR – sono stati pubblicati sul NEJM.

Inoltre, The Lancet ha pubblicato dati che evidenziano gli endpoint primari e secondari di uno studio di fase III di 4 settimane condotto su 107 persone con due mutazioni F508del (F/F). Entrambi gli studi hanno soddisfatto i rispettivi endpoint primari e tutti i principali endpoint secondari, dimostrando miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi della funzionalità polmonare e di altri indicatori della malattia. Nel corso di questi studi, la triplice terapia è stata generalmente ben tollerata.

“I risultati degli studi con la triplice associazione pubblicati su The Lancet e sul NEJM sono notevoli e segnano un momento storico nella cura della FC con il farmaco che nel corso degli studi clinici ha evidenziato miglioramenti in diverse misure di esito della FC, dimos trandosi generalmente ben tollerato”, ha affermato Raksha Jain, MD, MSCI, professore associato di Medicina interna, terapia polmonare e intensiva presso l’University of Texas Southwestern Medical Center e autore principale della pubblicazione sul NEJM.

I risultati dettagliati di questi studi erano già stati comunicati a maggio di quest’anno. I dati pubblicati sul NEJM e su The Lancet contengono tuttavia ulteriori approfondimenti, incluse le analisi dei sottogruppi, della distribuzione delle risposte e della sicurezza.

I risultati sono stati pubblicati online in contemporanea alla presentazione di entrambi gli studi alla 33a North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) annuale, svoltasi dal 31 ottobre al 2 novembre a Nashville.

Questi studi costituiscono la base della recente approvazione di Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ ivacaftor) da parte della FDA statunitense, e supportano la domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) attualmente all’analisi dell’Agenzia europea per i medicinali. Altre domande di registrazione globali sono in fase di preparazione, e saranno inoltrate nel 2020.