Pneumologia

Fibrosi cistica, risultati preliminari positivi per versione deuterata di ivacaftor

La società statunitense Concert Pharmaceuticals ha sviluppato una versione del farmaco ivacaftor per la fibrosi cistica in cui un atomo di idrogeno è stato sostituito con deuterio. La nuova versione del medicinale è in corso di valutazione in uno studio di fase I e i dati preliminari sembrano mostrare risultati migliori in termini di farmacocinetica rispetto alla molecola originale.

Come noto, il deuterio è un isotopo stabile dell'idrogeno il cui nucleo è composto da un protone e un neutrone. Poiché, rispetto all'idrogeno, il deuterio a causa della massa più elevata forma legami più forti con altri atomi, i ricercatori di Concert ritengono che le versioni deuterate di medicinali già noti possano essere metabolizzate in maniera diversa, con potenziali ripercussioni sull'efficacia e la sicurezza.

L’inizio dello studio di fase I era stato annunciato lo scorso marzo. Il trial, ancora in corso, prevede l’arruolamento di 45 soggetti sani. I primi dati hanno mostrato una clearance ridotta, un’emivita superiore, una esposizione sostanzialmente aumentata e livelli plasmatici più elevati a 24 ore con la versione deuterata di ivacaftor, rispetto al farmaco originale. I risultati sono preliminari e dovranno essere confermati una volta completato lo studio e nei trial successivi.
Secondo i ricercatori di Concert, l’emivita superiore della nuova versione di ivacaftor  consentirebbe l’assunzione di una singola dose giornaliera del medicinale, rispetto alle attuali due dosi.

Se avrà successo, la versione deuterata del farmaco potrebbe competere con ivacaftor, il primo farmaco sviluppato per colpire la causa specifica della fibrosi cistica, ovvero le mutazioni del gene CFTR. Ivacaftor è attualmente approvato in monoterapia o in combinazione con lumacaftor, farmaco sempre sviluppato da Vertex Pharmaceuticals. Ivacaftor è anche in studio in combinazione con altri farmaci sviluppati sempre dalla stessa società e le nuove associazioni hanno il potenziale per trattare circa la metà della popolazione generale di pazienti con la malattia.

Si stima che ivacaftor genererà vendite per più di un miliardo di dollari entro il 2018. Dopo la notizia dei risultati positivi dello studio di fase I di Concert, le azioni di quest’ultima sono aumentate da 21 a 25 dollari per azione.

La sostituzione di un atomo di idrogeno con il deuterio  potrebbe essere l'ultima frontiera nella creazione di nuove entità chimiche che superino i diritti di proprietà intellettuale sui farmaci di partenza. Ovviamente i primi a divertirsi saranno gli avvocati che avranno molto da lavorare su questa faccenda.

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