Con un comunicato, Shanghai Ark Biopharmaceutical Co., Ltd. (ArkBio) ha annunciato alla stampa i risultati positivi dello studio di Fase II per il suo nuovo farmaco candidato anti-fibrotico AK3280 nel trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF). Lo studio è stato guidato dal professor Huaping Dai dell’Ospedale dell’Amicizia Cina-Giappone di Pechino e condotto in 31 centri clinici  dislocati in tutta la Cina.

Background e obiettivi dello studio
La fibrosi polmonare idiopatica (IPF) è una malattia polmonare interstiziale progressiva, irreversibile e fatale, caratterizzata da rimodellamento fibrotico del tessuto polmonare. La sopravvivenza mediana dopo la diagnosi è di soli 2–5 anni.
Il ventaglio di opzioni terapeutiche si limita, ad oggi, a due soli farmaci, rendendo urgente lo sviluppo di alternative terapeutiche altrettanto, se non di più, efficaci e sicure.

AK3280 è un farmaco candidato anti-fibrotico di nuova generazione, progettato per superare i limiti dei trattamenti esistenti. AK3280 modula molteplici vie e biomarcatori strettamente associati al processo fibrotico, compresa l'espressione di geni e proteine correlati alla fibrosi indotti dal fattore di crescita trasformante-beta (TGF-β) e dall'acido lisofosfatidico (LPA). AK3280 agisce riducendo la proliferazione cellulare dei fibroblasti e inibendo la sintesi e l'accumulo di matrice extracellulare.
L’obiettivo principale dello studio di Fase II era valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia clinica nei pazienti con IPF.

Disegno dello studio e risultati principali
Lo studio di Fase II, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, ha coinvolto pazienti con IPF in Cina trattati per 24 settimane con diverse dosi di AK3280 (100/200/300/400 mg due volte al giorno) o placebo. I principali endpoint di efficacia comprendevano:
- la capacità vitale forzata (FVC e la percentuale predetta di FVC - ppFVC)
- la capacità di diffusione del monossido di carbonio (DlCO)
- il test della deambulazione a 6 minuti  (6MWT)
- il Questionario Respiratorio di St. George (SGRQ)

I risultati hanno evidenziato miglioramenti significativi della funzione polmonare, in particolare nel gruppo da 400 mg, che ha mostrato un incremento assoluto della FVC pari a 209,4 mL e un miglioramento del 6,4% di ppFVC, entrambi statisticamente significativi rispetto al placebo (p=0m002 e p=0,004). Sono stati osservati anche miglioramenti in altri parametri respiratori e funzionali.

Inoltre, AK3280 ha dimostrato un ottimo profilo di sicurezza e tollerabilità, senza i tipici effetti collaterali gastrointestinali dei farmaci anti-fibrotici attualmente disponibili.

Implicazioni cliniche future
Questo studio rappresenta la prima valutazione clinica di Fase II di AK3280 in una popolazione affetta da patologie fibrotiche. I dati ottenuti non solo confermano il potenziale del farmaco nel migliorare la funzione respiratoria, ma evidenziano anche il suo profilo di sicurezza, suggerendo un impiego a lungo termine nel trattamento dell’IPF. ArkBio prevede di avviare a breve uno studio di Fase III per confermare i risultati e sostenere la futura approvazione globale del farmaco.

NC

Fonte: comunicato stampa
  

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