Come ogni mese, il Committee for Medicinal Products for Human Use (Chmp) dell’Ema ha pubblicato sul sito internet dell'agenzia europea dei medicinali le decisioni scaturite da quattro giorni di lavori circa i farmaci approvati, quelli respinti e quelli per i quali sono richieste maggiori informazioni. Si è anche espresso sull’approvazione o meno di nuove indicazioni e sui nuovi farmaci generici e biosimilari.

Vediamo adesso le decisioni deliberate dal Chmp per le varie molecole.

ALBIGLUTIDE Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo all’approvazione per albiglutide, analogo del GLP-1 umano (glucagon-like peptide-1), per la terapia del diabete di tipo 2.  Una volta approvato in via definitiva sarà messo in commercio da GlaxoSmithKline con il marchio Eperzan.
Albiglutide è un analogo del GLP-1 umano  legato all'albumina. Il legame con l'albumina garantisce una emivita di 6-7 giorni che consente una somministrazione settimanale per via parenterale o anche meno frequente.

Il parere positivo degli esperti dell’agenzia europea riguarda la somministrazione del farmaco in monoterapia una volta a settimana, nei pazienti in cui esercizio fisico e dieta non forniscano un controllo adeguato della glicemia e per i quali il trattamento con metformina non risulti appropriato a causa di controindicazioni o intolleranza.
L’ok del Chmp si riferisce anche a una terapia combinata add-on, in associazione con altri farmaci antidiabetici inclusa la metformina basale, nei pazienti per i quali questi farmaci, insieme a dieta ed esercizio fisico, non forniscano un controllo adeguato della glicemia.
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ATALUREN Il Chmp dell’Ema ha deciso di non approvare ataluren, un farmaco sperimentale di PTC Therapeutics sviluppato per la terapia della distrofia muscolare di Duchenne.
Ataluren è una terapia di ripristino proteico ideata per permettere la produzione della proteina funzionante in pazienti con difetti genetici causati da una mutazione nonsenso. Una mutazione nonsenso è un'alterazione nel codice genetico che arresta prematuramente la sintesi di una proteina fondamentale.

La patologia risultante è determinata dal fatto che la proteina non può essere più espressa interamente e/o non è più funzionante, come nel caso della distrofina nelle Distrofie di Duchenne/Becker.
Per la richiesta di approvazione da parte dell’Ema, l’azienda ha presentato i dati di uno studio condotto in 174 pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. Lo studio ha confrontato l’efficacia del farmaco rispetto al placebo nel cambiamento della distanza percorsa dai pazienti in un periodo di sei minuti, dopo 48 settimane di terapia.
In base ai dati dello studio, il Chmp ha stabilito che le prove a favore del farmaco non erano sufficienti per l’approvazione e che i benefici del medicinale non superano i rischi associati al trattamento.
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FOLLITROPINA ALFA Il Chmp ha dato parere positivo all’approvazione di un nuovo biosimilare, la follitropina alfa sviluppato dalla società farmaceutica svizzera Finox Biotech. Ad oggi negli studi clinici di fase I e III circa 400 pazienti hanno ricevuto almeno una dose di farmaco. Una volta approvato dall’Ema in via definitiva, sarà messo in commercio con il marchio Bemfola.

La follitropina alfa, è una copia dell'ormone naturale FHS (ormone follicolo stimolante). Nell'organismo l'FSH regola la funzione riproduttiva: nelle donne stimola l'ovulazione e negli uomini la produzione di sperma da parte dei testicoli. In passato l'FSH usato come medicinale veniva estratto dall'urina. La follitropina alfa è prodotta con un metodo noto come tecnologia del DNA ricombinante: viene cioè ottenuta da una cellula in cui è stato immesso un gene (Dna) che la rende capace di produrre FSH umano.
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LAQUINIMOD Il Chmp dell’Ema ha deciso di non raccomandare il farmaco orale laquinimod per la terapia della sclerosi multipla. Secondo il Comitato di esperti, i benefici di laquinimod nei pazienti con sclerosi multipla recidivante remittente non superano i potenziali rischi associati al medicinale.

Teva e Active Biotech, l’azienda partner nello sviluppo del farmaco, hanno fatto sapere di voler continuare a lavorare a stretto contatto con l’Agenzia europea per offrire una nuova opzione di trattamento ai pazienti con sclerosi multipla. Qualora approvato successivamente, il farmaco verrà messo in commercio con il marchio Nerventra.

Laquinimod è un immunomodulante orale attivo sul sistema nervoso centrale (SNC), con un meccanismo d’azione innovativo. Laquinimod supera la barriera emato-encefalica con conseguente effetto potenziale diretto sull’infiammazione e sulla neurodegenerazione del sistema nervoso centrale.
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LURASIDONE Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo all’approvazione del farmaco lurasidone per il trattamento della schizofrenia. Lurasidone è un antipsicotico atipico di seconda generazione che si somministra una volta al giorno per via orale. Sviluppato da Takeda (con Dainippon Sumitomo) verrà messo in commercio con il marchio Latuda.

Il farmaco si può differenziare da altri antipsicotici di seconda generazione per il suo profilo di legame recettoriale, con alta affinità per il recettore serotoninergico 5-HT7, noradrenergico α2C (azione antagonista), e serotoninergico 5-HT1A (azione agonista parziale debole-moderata), oltre che per l'alta affinità di legame per i recettori D2 della dopamina e 5-HT2A della serotonina. Lurasidone ha una scarsa affinità per i recettori 5-HT2C della serotonina, H1 dell'istamina e M1 dell'acetilcolina.
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MASATINIB Il Chmp dell’Ema ha deciso di non raccomandare il farmaco orale di AB Science masitinib per il trattamento del tumore al pancreas non operabile.
Masitinib è un inibitore delle tirosin chinasi da somministrarsi per via orale nei pazienti con tumore al pancreas localmente avanzato o metastatico, non operabile. Il medicinale ha ottenuto la designazione di farmaco orfano nel 2009 ed è in studio anche per la terapia di altri tumori, come i tumori stromali gastrointestinali (GIST).
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MISPROSTOL Il misoprostol ha ricevuto l’approvazione del Chmp per il trattamento dell’emorragia post partum dovuta ad atonia uterina in pazienti nelle quali non sia praticabile la somministrazione di ossitocina per via endovenosa. Sviluppato da Linepharma France, il farmaco potrà essere impiegato solo al di fuori dell’Unione Europea.
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OMALIZUMAB Il Chmp dell’Ema ha ha emesso un parere positivo per l’utilizzo di omalizumab come terapia aggiuntiva per il trattamento dell’orticaria cronica spontanea (CSU) nei pazienti adulti e adolescenti (età pari o superiore a 12 anni) con risposta inadeguata al trattamento con antistaminici H1. La dose raccomandata è di 300 mg per iniezione sottocutanea ogni quattro settimane.
La prevalenza di orticaria cronica nella popolazione mondiale è pari a una percentuale fino all’1%5, e fino a due terzi di questi pazienti soffrono di CSU. La CSU è una patologia cutanea grave e dolorosa, caratterizzata dalla presenza sulla pelle di lesioni o ponfi rossi, gonfi, pruriginosi e talvolta dolorosi, che insorgono e ricorrono spontaneamente per oltre sei settimane. Fino al 40% dei pazienti con CSU sperimenta anche angioedema, un gonfiore che interessa gli strati profondi della pelle.
Omalizumab è una terapia mirata grazie al suo legame con l’immunoglobulina E (IgE). Il farmaco sopprime le reazioni cutanee indotte da istamina, probabilmente attraverso la riduzione dell’IgE e grazie ai suoi effetti a valle sui meccanismi di attivazione cellulare.
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RANELATO DI STRONZIO Era molta l’attesa per la decisione del Chmp circa il mantenimento o meno in commercio del ranelato di stronzio dopo il recente pronunciamento del Pharmacovigilance Risk Assessment Committee (PRAC), un comitato di esperti sempre dell’Ema, che aveva consigliato il ritiro del prodotto.
Invece il Chmp ha deciso di valutare la questione con molta attenzione richiedendo all’azienda ulteriori informazioni e rimandando alla fine del mese di febbraio il suo pronunciamento finale.
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RIOCIGUAT Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo all’approvazione di riociguat, farmaco sviluppato da Bayer per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare (PAH) e per l’ipertensione polmonare cronica tromboembolica (CTEPH). La decisione finale dell’Ema arriverà entro un paio di mesi. Una volta approvato in via definitiva il farmaco sarà messo in commercio da Bayer con il marchio Adempas.

Riociguat è il primo farmaco di una nuova classe terapeutica chiamata “stimolatori della guanilato ciclasi solubile (SGC)”. Agisce sulla stessa via di segnalazione dell'ossido nitrico (NO), sostanza vasodilatante del corpo stesso. L’NO rilassa la muscolatura delle pareti dei vasi sanguigni, riduce la pressione arteriosa polmonare e riduce il carico del cuore modulando l'attività dell'enzima SGC.

Riociguat ha un duplice meccanismo d'azione. Agisce sensibilizzando la guanilato ciclasi solubile all’ossido nitrico, vasodilatatore naturale, e nello stesso tempo stimola direttamente la guanilato ciclasi solubile, indipendentemente dalla presenza o meno di ossido nitrico. Questo secondo meccanismo potrebbe essere importante in quanto i pazienti con PH sono caratterizzati da ridotti livelli di NO nella circolazione polmonare. Riociguat ha il potenziale per superare i limiti delle terapie attualmente approvate per la PAH e per essere efficace in forme di PH in cui non esiste alcuna opzione terapeutica approvata, come la CTEPH e la PH-ILD.
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RITUXIMAB Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo all’approvazione della formulazione sottocutanea (sc) di rituximab per il trattamento die pazienti con linfoma non-Hodgkin. La somministrazione sc di rituximab consente di ridurre significativamente i tempi di trattamento: dalle 2,5 ore richieste per l'infusione ev a circa 5 minuti.
La formulazione sc pronta per l'uso, inoltre, permetterebbe un ulteriore risparmio di tempo e di risorse ospedaliere riducendo in maniera significativa i tempi di preparazione del farmaco e di lavoro del personale per ciascuna somministrazione.

Gli studi hanno dimostrato che con l'iniezione sc si sono ottenute concentrazioni di rituximab nel sangue ( farmacocinetica; FC) non inferiori rispetto all'infusione endovenosa (ev) standard. Nel complesso, i profili in termini di eventi avversi (AE) sono risultati simili per via sc e per ev e le reazioni correlate alla via di somministrazione (ARR) sono state prevalentemente di intensità da lieve a moderata.
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SERELAXINA  Almeno per ora, il Chmp dell’Ema ha deciso di non raccomandare il farmaco sperimentale serelaxina per la terapia dello scompenso cardiaco acuto e ha richiesto nuovi dati per prendere una decisione in merito al farmaco. L’azienda che ha sviluppato il prodotto, Novartis, si è detta fiduciosa di ripresentare a breve nuove prove a favore dell’approvazione del medicinale.
Lo scorso giugno, l’Fda ha concesso la designazione di “terapia fortemente innovativa” ( breakthrough therapy designation) per serelaxina e il dossier registrativo del farmaco è già stato depositato alle autorità regolatorie di 16 Paesi a livello mondiale.

Serelaxina è una versione ricombinante della relaxina-2, un ormone umano particolarmente importante nelle donne in gravidanza, ma presente anche nell’uomo. Sviluppato in origine da Corthera, acquisita da Novartis nel 2010, il farmaco sperimentale agisce rilassando i vasi sanguigni e riducendo di conseguenza lo stress sul cuore e sui reni. Il farmaco è destinato alla somministrazione in aggiunta alle terapie convenzionali, al momento del ricovero in pronto soccorso, per i pazienti nei quali si sta manifestando un episodio di scompenso cardiaco acuto, ed è infuso nell’arco di 48 ore.
Ogni anno, negli Stati Uniti e Unione Europea si registrano circa 3,5 milioni di episodi di scompenso cardiaco acuto.
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