Bayer, sospeso sviluppo clinico di vilaprisan nei fibromi uterini

Bayer ha annunciato di aver interrotto l'arruolamento delle pazienti coinvolte nello sviluppo clinico di vilaprisan, un modulatore selettivo sperimentale del recettore del progesterone studiato per il trattamento dell'endometriosi e dei fibromi uterini, uno dei farmaci di punta nella pipeline dell'azienda. La decisione sarebbe legata a problemi di sicurezza durante studi preclinici.

Bayer ha annunciato di aver interrotto l’arruolamento delle pazienti coinvolte nello sviluppo clinico di vilaprisan, un modulatore selettivo sperimentale del recettore del progesterone studiato per il trattamento dell’endometriosi e dei fibromi uterini, uno dei farmaci di punta nella pipeline dell’azienda. La decisione sarebbe legata a problemi di sicurezza durante studi preclinici.

«Pochi giorni fa abbiamo messo in stand by lo sviluppo clinico di vilaprisan fermando gli studi clinici in corso», ha osservato il responsabile dello sviluppo farmaceutico della compagnia Joerg Moeller. La decisione «è legata a problemi di sicurezza emersi negli studi di tossicologia a lungo termine. Quindi abbiamo deciso come misura precauzionale di fermare l’arruolamento al programma clinico in svolgimento per valutare i dati disponibili».

L'azienda ha indicato che i risultati degli studi preclinici non erano emersi negli studi sull'uomo, ma per ragioni di prudenza si è deciso di sospendere il reclutamento fino a quando non sarà possibile completare un'analisi più approfondita. I pazienti attualmente in sperimentazione continueranno il loro trattamento secondo il protocollo di studio. Circa il 5-10 per cento delle donne richiede un trattamento per i fibromi uterini.

Secondo quanto riportato da un portavoce dell’azienda, i dati di tossicologia provenivano da test preclinici a lungo termine del farmaco sui roditori, effettuati in parallelo agli studi di fase avanzata sull'uomo.

Il programma clinico di fase III denominato ASTEROID è stato avviato nel 2017 e puntava a coinvolgere oltre 3.600 pazienti in circa 900 centri di 40 Paesi, con una durata prevista degli studi di circa 3 anni. Nel corso del programma sarebbero stati valutati parametri come gli effetti del farmaco sulle perdite mestruali, sulla riduzione delle dimensioni dei fibromi e sul miglioramento della qualità della vita, oltre che la tollerabilità e la sicurezza del trattamento.

Nelle sue previsioni, la società tedesca stimava che il farmaco potesse generare un picco di vendite annuali intorno a $ 1,1 miliardi. Adesso tutto è molto più incerto.

Come funziona vilaprisan
Nelle donne con endometriosi è stato osservato uno squilibrio ormonale che rappresenta un potenziale bersaglio del trattamento. Vilaprisan è un modulatore sintetico altamente selettivo dei recettori del progesterone (SPRM, selective progesterone receptor modulator). È un agonista parziale di questi recettori, cioè si lega a essi e li attiva solo in parte, innescando una cascata di reazioni biochimiche che provocano la soppressione della produzione di prostaglandine, che a sua volta allevia sintomi come dolore e sanguinamento.

Fibroma uterino e endometriosi
Il fibroma all'utero è un tumore benigno molto diffuso dell'apparato genitale femminile, chiamato anche mioma, fibromioma o leionioma. La struttura dell'utero risulta alterata e le cellule fibrose sono più abbondanti rispetto a quelle muscolari.

La sua incidenza è del 15-30% delle donne di età compresa tra i 30 e i 50 anni, ma è un dato probabilmente sottostimato. Tende a espandersi in età fertile, quando si verifica la massima secrezione estrogenica da parte dell'ovaio, motivo per cui la pillola anticoncezionale (terapia estrogeno/progestinica) potrebbe inibirne l'insorgenza o la crescita. Tende a regredire fino anche a scomparire dopo i 50 anni, età che per molte donne coincide con la menopausa.

L'endometriosi colpisce fino al 10% delle donne in età riproduttiva in tutto il mondo. È caratterizzata da una crescita anormale dei tessuti che rivestono le pareti interne dell'utero, che porta alla formazione di lesioni. I sintomi includono infiammazione e dolore pelvico ricorrente, che può essere cronico o si verifica durante il ciclo mestruale. L'endometriosi provoca infertilità in circa la metà delle pazienti. La sua causa è sconosciuta, ma è probabilmente il risultato di diversi fattori. Al momento non esistono cure, ma solo metodi per gestire il dolore oppure l’intervento chirurgico, per la rimozione delle lesioni.