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31 Marzo 2019
  
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SOMMARIO DI QUESTO NUMERO

» PRIMO PIANO
Beta talassemia, via libera europeo preliminare alla prima terapia genica
» INTERVISTE
Sanità digitale, ce n'è tanto bisogno per migliorare efficacia ed efficienza delle cure
Parlare di Crohn ai giovani con un video dei "The Pills"
RARE MENTI, quando la rarità diventa preziosa
Prof. Canonica: Asma e impiego degli steroidi: il punto
Prof. Blasi: Asma grave: diagnosi e caratteristiche epidemiologiche
Prof. Menzella: Benralizumab nel trattamento dell'asma grave: come funziona-
» ITALIA
18 nuovi farmaci in commercio
10 cessate commercializzazioni
1 variazione di prezzo
Asma grave, arriva benralizumab, una nuova arma terapeutica per le forme eosinofiliche
» EMA
Mieloma multiplo, approva UE preliminare per triplette a base di lenalidomide e pomalidomide
Dapagliflozin, primo farmaco orale indicato nel diabete di tipo 1
» FDA
Sclerosi multipla, via libera Fda per siponimod, il primo farmaco orale approvato per le forme secondariamente progressive
» CARDIO
DAPT post-PCI più breve poi monoterapia con inibitore P2Y12, due trial concordi sui vantaggi. #ACC2019
INFINITY, una terapia intensiva dell'ipertensione può rallentare i danni cerebrali nell'anziano. #ACC2019
Forse sarà presto disponibile un agente di inversione per ticagrelor- Positivi risultati di fase 1. #ACC 2019
HF avanzato. A 2 anni esiti pari al trapianto dopo impianto di LVAD a levitazione magnetica. #ACC2019
Stenosi aortica, suggellato il ruolo della TAVI in alternativa alla chirurgia in pazienti a basso rischio. #ACC2019
» DIABETE
Diabete, nella real life empagliflozin ha migliore impatto cardiovascolare degli anti DPP-4
Minor rischio di diabete e di morte precoce nelle donne se riducono il consumo di bibite zuccherate
Diabete di tipo 2, semaglutide orale mostra dati positivi anche nello studio PIONEER-3
La qualità della dieta è fondamentale per ridurre il rischio di diabete di tipo 2
Obesità, possibile ruolo nei problemi riproduttivi nelle donne con diabete di tipo 1
Diabete di tipo 1, gli anziani sono ipoglicemici per più di un'ora al giorno
Diabete, studio rileva una pericolosa sottodiagnosi con il test dell'emoglobina glicata
Diabete negli anziani, nuove linee guida della Endocrine Society dedicate a una popolazione in crescita
» GASTRO
Malattie infiammatorie intestinali: biosimilare CT-P13 non inferiore all'infliximab di riferimento. Studio su The Lancet
La chirurgia nelle malattie infiammatorie croniche intestinali, a Roma un convegno col paziente al centro
Antibiotici in gravidanza, rischio raddoppiato di malattie infiammatorie croniche intestinali
Acido obeticolico, efficace e sicuro a 3 anni nella colangite biliare primitiva.
Esofagite eosinofila, efficacia della budesonide orale e del fluticasone inalatorio
Al via campagna "Aspettando Crohn. L'agenda impossibile"
Celiachia, la budesonide può essere d'aiuto nelle reazioni acute
» DOLORE
Menopausa e dolore cronico, quale collegamento-
Soffri di emicrania- L'esercizio aerobico può aiutare a diminuire gli attacchi
Artrosi del ginocchio, quattro differenti fenotipi di sensibilità al dolore
Dolore in pazienti oncologici, nasce la App per monitorarlo
» NEURO
SM a esordio recidivante, trend di progressione più lento grazie ai DMT. Studio svedese di popolazione
Scoperta una correlazione tra l'eccessiva esposizione al manganese e i sintomi della malattia di Parkinson
L'infusione di cellule T virus BK-specifiche può sconfiggere la PML. Casi riportati sul "NEJM"
Post hoc del trial WAKE-UP, trombolisi con alteplase efficace anche nei pazienti colpiti da ictus lacunare
» ONCOLOGIA-EMATOLOGIA
Leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL) recidivata/refrattaria: la CAR-T sequenziale anti CD19 e CD22 migliora la remissione a lungo termine
Leucemia linfoblastica acuta: il trapianto di cellule staminali ematopoietiche rimane lo standard of care
Carcinoma uroteliale, enfortumab vedotin attivo dopo fallimento di chemio e immunoterapia
Carcinoma avanzato della mammella ormono positivo: fulvestrant più anastrozolo, associazione vincente
» ARTHRITIS
Burosumab più efficace della terapia standard per ipofosfatemia legata all'X
Artrite reumatoide, nuovi risultati positivi per filgotinib in fase 3
Psoriasi da moderata a grave, disponibile in Italia il dimetilfumarato
Morbo di Paget, pubblicate nuove linee guida su diagnosi e gestione malattia
Gotta e nefropatia cronica, confermato legame
Spondiloartrite assiale non radiografica, bene trattamento add-on con certolizumab pegol
Artrite reumatoide, abatacept vince in sicurezza nei pazienti affetti anche da BPCO
SIR "bene la sentenza del Tar sui farmaci biologici"
» PNEUMO
I farmaci anti-TB possono aumentare il rischio di reinfezione da micobatterio
Asma, il consumo di pesce può aiutare-
Bpco, come variano i fattori di rischio di esacerbazione in base al sesso-
Bpco e rischio fratture vertebrali: esiste un legame-
» BUSINESS
Vaccini, GSK investe a Siena €42 mln sul controllo di qualità
AstraZeneca e Sankyo insieme per nuovo anticancro, affare da $7 mld
» VARIE
IBSA Foundation fellowship, premiati quattro giovani ricercatori
Politica sanitaria, da oggi online un nuovo blog
Ricerca clinica, da Bristol-Myers Squibb una piattaforma mondiale dei trial in corso
Sanità digitale: in Europa l'Italia fanalino di coda per spesa pro-capite


PRIMO PIANO

Beta talassemia, via libera europeo preliminare alla prima terapia genica

Il comitato di esperti dell'Ema (Chmp) ha dato il via libera preliminare all'approvazione condizionata del primo farmaco per la terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente. Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, una volta ottenuto il via libera definitivo della Commissione europea il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Zynteglo.
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INTERVISTE

Sanità digitale, ce n'è tanto bisogno per migliorare efficacia ed efficienza delle cure

L'Italia investe in sanità digitale solo 22 euro pro-capite contro i 60 delle Gran Bretagna o i 40 della Francia, secondo i dati 2018 dell'Osservatorio Innovazione in Sanità Digitale del Politecnico di Milano.

Sono questi alcuni dei dati emersi dal convegno "Gestione del paziente cronico nell'era della digitalizzazione" che si è svolto a Roma, a Palazzo Giustiniani, su iniziativa di Fondazione Roche.

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"Aspettando Crohn. L'agenda impossibile", parlare di Crohn ai giovani con un video dei "The Pills"

Un cortometraggio di 5 minuti che verrà proiettato in alcune sale cinematografiche italiane per spiegare la malattia di Crohn e soprattutto le difficoltà dei pazienti. Il video è realizzato dal trio comico "The Pills" e affronta l'argomento in chiave ironica anche un pò irriverente.


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RARE MENTI, quando la rarità diventa preziosa

Tante belle storie di ordinaria rarità sono andate in scena il 21 Marzo a Milano nello spazio post industriale delle Officine del volo. L'occasione è la seconda edizione di RareMenti, un evento organizzato dal Corriere della Sera attraverso la testata «Buone Notizie», in collaborazione con l'azienda farmaceutica Sobi, specializzata nei farmaci per le malattie rare.

Tra gli eroi della rarità, sono saliti sul palco Oney Tapia (atleta paraolimpico e medaglia di argento nel lancio del peso), la Prof.ssa Amalia Ercoli-Finzi (scienziata, protagonista della ricerca spaziale) e Ezio Bosso, (pianista, compositore e direttore di orchestra).

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Asma e impiego degli steroidi: il punto

Gli steroidi sono ampiamente utilizzati nel trattamento dell'asma. Ma come utilizzarli correttamente e quando ricorrere ad altre opzioni di trattamento- Lo chiediamo al prof. Canonica qui a Milano, in occasione della presentazione alla stampa di una novità terapeutica per l'asma grave.
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Asma grave: diagnosi e caratteristiche epidemiologiche

L'asma grave è una patologia difficile da diagnosticare. Ma cosa si intende esattamente per asma grave e come si fa diagnostica- Approfondiamo l'argomento con il prof. Francesco Blasi qui a Milano, in occasione della presentazione alla stampa di una novità terapeutica per l'asma grave.
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Benralizumab nel trattamento dell'asma grave: come funziona-

E' finalmente disponibile anche nel ns. Paese una nuova opzione terapeutica nel trattamento dell'asma grave eosinofilico. Approfondiamo l'argomento con il dott. Francesco Menzella qui a Milano in occasione della presentazione alla stampa di questa novità terapeutica per l'asma grave.
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ITALIA

18 nuovi farmaci in commercio
Nuove specialità medicinali:Bactrim Perfusione, Codex, Hyrimoz, Verzenios.11 Nuovi farmaci equivalenti
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10 cessate commercializzazioni
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1 variazione di prezzo
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Asma grave, arriva benralizumab, una nuova arma terapeutica per le forme eosinofiliche
I 200mila pazienti italiani affetti da asma grave eosinofilico, da oggi, potranno beneficiare di una nuova soluzione terapeutica e, grazie a questa, ritornare a condurre una vita normale. Si tratta di benralizumab, anticorpo monoclonale umanizzato che ha come bersaglio il recettore dell'interleuchina-5 sugli eosinofili, le cellule che scatenano infiammazione eosinofilica, responsabile della gravità e dei sintomi non controllati dell'asma così come delle continue riacutizzazioni della malattia.
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EMA

Mieloma multiplo, approva UE preliminare per triplette a base di lenalidomide e pomalidomide
Il Chmp dell'Ema ha espresso il parere positivo per l'approvazione dell'uso clinico di due triplette a base di farmaci immunomodulatori (IMiD) per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo, una patologia ematica caratterizzata dalla proliferazione tumorale delle plasmacellule e dalla soppressione del sistema immunitario, che colpisce circa 42mila soggetti in Europa.
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Dapagliflozin, primo farmaco orale indicato nel diabete di tipo 1
La Commissione europea ha approvato l'impiego di dapagliflozin negli adulti con diabete di tipo 1 che soddisfino determinati criteri. Il farmaco, un inibitore selettivo del cotrasportatore sodio-glucosio di tipo 2 (SGLT2), è già approvato per l'uso nel diabete di tipo 2 nell'Unione Europea, negli Stati Uniti e in altri paesi. In Europa è in commercio con il marchio Forxiga.
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FDA

Sclerosi multipla, via libera Fda per siponimod, il primo farmaco orale approvato per le forme secondariamente progressive
L'Fda ha approvato le compresse di siponimod per il trattamento di pazienti adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla, che includono la sindrome clinicamente isolata, la malattia recidivante-remittente-remittente e la malattia attiva secondaria progressiva.
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CARDIO

DAPT post-PCI più breve poi monoterapia con inibitore P2Y12, due trial concordi sui vantaggi. #ACC2019
Alcuni pazienti possono sospendere in sicurezza l'aspirina (acido acetilsalicilico, ASA) dopo un breve periodo di duplice terapia antipiastrinica (DAPT) a seguito dl un impianto di stent a rilascio di farmaco (DES). Su questo punto convergono due studi - uno giapponese, l'altro sudcoreano - presentati a New Orleans, nel corso del recente convegno annuale dell'American College of Cardiology (ACC 2019).
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INFINITY, una terapia intensiva dell'ipertensione può rallentare i danni cerebrali nell'anziano. #ACC2019
Una terapia farmacologica intensiva per abbassare la pressione arteriosa (BP), rispetto a un trattamento per un obiettivo BP meno stringente, sembra rallentare la progressione delle lesioni cerebrali sottocorticali alla risonanza magnetica (RM). Lo suggerisce uno studio randomizzato di 3 anni - denominato "INFINITY" - condotto su pazienti di età pari o superiore a 75 anni, presentato a New Orleans durante l'American College of Cardiology (ACC) 2019 Scientific Session.
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Forse sarà presto disponibile un agente di inversione per ticagrelor- Positivi risultati di fase 1. #ACC 2019
Un antidoto per ticagrelor, inibitore P2Y12, potrebbe presto essere disponibile dopo che i risultati di un nuovo studio hanno mostrato un'inversione immediata e prolungata degli effetti antipiastrinici del farmaco. Il nuovo studio, condotto in volontari sani, è stato presentato a New Orleans, al 68° Annual Scientific Session dell'American College of Cardiology (ACC 2019) e pubblicato in contemporanea sul "New England Journal of Medicine" (NEJM).
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HF avanzato. A 2 anni esiti pari al trapianto dopo impianto di LVAD a levitazione magnetica. #ACC2019
Tra i pazienti con scompenso cardiaco (HF) avanzato che necessitavano di una pompa cardiaca o di un trapianto, il dispositivo di assistenza ventricolare sinistra (LVAD) HeartMate 3 dotato di pompa centrifuga priva di attrito a levitazione magnetica (LVB) ha superato per performance il precedente dispositivo a flusso assiale HeartMate II nell'analisi finale dei dati a 2 anni del trial MOMENTUM 3. I risultati sono stati comunicati a New Orleans, nel corso delle annuali Scientific Sessions dell'American College of Cardiology (ACC), e contemporaneamente pubblicati sul "New England Journal of Medicine".
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Stenosi aortica, suggellato il ruolo della TAVI in alternativa alla chirurgia in pazienti a basso rischio. #ACC2019
Nuovi studi clinici randomizzati che hanno testato la sostituzione transcatetere della valvola aortica (TAVI) in pazienti a basso rischio, per i quali la chirurgia rappresenta lo standard, forniscono una forte evidenza che la TAVI ha guadagnato il posto che merita in questa popolazione di pazienti. I due studi, "PARTNER 3" e "Evolut TAVR in low risk patients", stati presentati a New Orleans durante le American College of Cardiology (ACC) 2019 Scientific Sessions, e il primo è stato pubblicato contemporaneamente sul "New England Journal of Medicine" (NEJM).
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DIABETE

Diabete, nella real life empagliflozin ha migliore impatto cardiovascolare degli anti DPP-4
I risultati iniziali dello studio EMPRISE (EMPagliflozin compaRative effectIveness and SafEty) su evidenze di real life dimostrano come empagliflozin sia associato a una riduzione relativa del 22 per cento del rischio di ospedalizzazioni per tutte le cause, nel confronto con gli inibitori della DPP-4, con un follow-up medio di 5,4 mesi.
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Minor rischio di diabete e di morte precoce nelle donne se riducono il consumo di bibite zuccherate
La riduzione del consumo di bevande zuccherate, che nella aree urbane non accenna a diminuire, è stato collegato a un minor rischio di morte prematura nelle donne, secondo i risultati di uno studio statunitense appena pubblicato sulla rivista Circulation.
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Diabete di tipo 2, semaglutide orale mostra dati positivi anche nello studio PIONEER-3
Ancora dati positivi per semaglutide orale. Nei pazienti con diabete di tipo 2 il farmaco GLP-1 agonista ha ridotto i livelli di HbA1c in misura superiore al DPP-4 agonista sitagliptin. Sono i risultati del trial PIONEER-3 presentati al congresso annuale della Endocrine Society (ENDO) 2019 di New Orleans, in Luisiana, e pubblicati contemporaneamente su JAMA.
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La qualità della dieta è fondamentale per ridurre il rischio di diabete di tipo 2
Una dieta di alta qualità, definita da un basso apporto di alimenti di origine animale come la carne rossa, e un'elevata assunzione di alimenti vegetali come verdure, frutta e cereali integrali, insieme a un ridotto consumo di bevande zuccherate, sembra essere associata a un rischio ridotto di sviluppare il diabete di tipo 2. Sono i risultati di un ampio studio dell'università di Singapore pubblicato sull'American Journal of Epidemiology.
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Obesità, possibile ruolo nei problemi riproduttivi nelle donne con diabete di tipo 1
Diversi studi hanno dimostrato che il diabete di tipo 1 è associato a irregolarità mestruali e a una minore fertilità, e una nuova ricerca australiana ha rivelato che anche l'obesità può giocare un ruolo nei problemi riproduttivi di queste pazienti. I risultati sono stati presentati al congresso annuale della Endocrine Society (ENDO) 2019 che si è svolto a New Orleans, in Luisiana.
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Diabete di tipo 1, gli anziani sono ipoglicemici per più di un'ora al giorno
I pazienti con diabete di tipo 1 di età superiore ai 60 anni hanno in genere bassi livelli glicemici per più di un'ora al giorno, ma spesso ne sono inconsapevoli, aumentando così il rischio di convulsioni, perdita di coscienza e persino morte. Sono i risultati di uno studio presentato al congresso annuale della Endocrine Society (ENDO) 2019 che si è svolto a New Orleans, in Luisiana.
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Diabete, studio rileva una pericolosa sottodiagnosi con il test dell'emoglobina glicata
Il test ematico per l'emoglobina glicata (HbA1c) è ampiamente utilizzato per diagnosticare il diabete di tipo 1 e di tipo 2 ma in realtà non è in grado di rilevare la malattia nella maggior parte dei pazienti, sottostimando la prevalenza della malattia, secondo un nuovo studio presentato al congresso della Endocrine Society (ENDO) 2019 di New Orleans, in Luisiana.
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Diabete negli anziani, nuove linee guida della Endocrine Society dedicate a una popolazione in crescita
Aumentare l'attenzione al paziente anziano con diabete. Semplificare i regimi terapeutici e personalizzare gli obiettivi glicemici migliora l'aderenza alla terapia ed evita le complicanze correlate al trattamento. È questo il messaggio chiave delle nuove linee guida per la gestione del diabete presentate al congresso della Endocrine Society (ENDO) 2019 che si è tenuto a New Orleans, in Luisiana e contemporaneamente pubblicato sul Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism.
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GASTRO

Malattie infiammatorie intestinali: biosimilare CT-P13 non inferiore all'infliximab di riferimento. Studio su The Lancet
La celebre rivista The Lancet ha pubblicato i dati completi di uno studio controllato e randomizzato denomicato PLANETCD condotto con CT-P13 (infliximab biosimilare) sulla malattia di Crohn (MC). I risultati di fase III dello studio hanno dimostrato la non inferiorità di CT-P13 rispetto all'infliximab di riferimento nei pazienti naïve al trattamento biologico con MC da moderata a severa.
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La chirurgia nelle malattie infiammatorie croniche intestinali, a Roma un convegno col paziente al centro
L'incontro, "La chirurgia nelle Mici. Approfondimenti medico scientifici si inseriscono sulla testimonianza di real life", si è tenuto il 30 marzo a Roma con l'obiettivo rendere meglio conosciute le opportunità terapeutiche della chirurgia addominale.
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Antibiotici in gravidanza, rischio raddoppiato di malattie infiammatorie croniche intestinali
Uno studio svedese recentemente pubblicato sulla rivista ‘Gut' della ‘British Society of Gastroenterology' potrebbe aggiungere un nuovo tassello al quadro delle nostre conoscenze, in particolare sulla relazione tra malattie infiammatorie croniche intestinali (Inflammatory bowel disease, IBD) e microbiota.
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Acido obeticolico, efficace e sicuro a 3 anni nella colangite biliare primitiva. I dati su The Lancet
Un nuovo studio pubblicato su The Lancet Gastroenterology and Hepatology ha confermato l'efficacia a lungo termine e la sicurezza dell'acido obeticolico nei pazienti con colangite biliare primitiva intollerante o inadeguatamente reattiva all'acido ursodesossicolico.
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Esofagite eosinofila, efficacia della budesonide orale e del fluticasone inalatorio
Il trattamento iniziale dell' esofagite eosinofila (EoE) con budesonide viscosa orale o fluticasone da un inalatore multidose ha prodotto una diminuzione della conta degli eosinofili, oltre a un miglioramento della disfagia e delle caratteristiche endoscopiche, secondo quanto pubblicato su Gastroenterology.
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Parlare di Crohn ai giovani con un video dei "The Pills". Al via campagna "Aspettando Crohn. L'agenda impossibile"
Parte nel Lazio, con il patrocinio della Regione, la campagna di sensibilizzazione "Aspettando Crohn. L'Agenda Impossibile" patrocinata dalle associazioni pazienti A.M.I.C.I. Onlus e A.M.I.C.I. Lazio e dalla società scientifica IG-IBD (Italian Group for the study of Inflammatory Bowel Diseases), e promossa da Janssen Italia. Obiettivo della campagna, la sensibilizzazione e l'informazione dell'opinione pubblica sulla malattia di Crohn e sulla complessità della condizione delle persone che ne soffrono attraverso la proiezione fino al 30 aprile nelle sale cinematografiche del Lazio, con la collaborazione di UNICI (Unione Cinema), di un cortometraggio realizzato dal trio comico romano The Pills.
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Celiachia, la budesonide può essere d'aiuto nelle reazioni acute
La budesonide orale a rilascio intestinale ha un potenziale ruolo come trattamento delle reazioni acute dovute all'esposizione al glutine in soggetti con celiachia. E' quanto mostra uno studio pubblicato sulla rivista Clinical Gastroenterology and Hepatology.
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DOLORE

Menopausa e dolore cronico, quale collegamento-
I sintomi della menopausa sono associati a dolore cronico nelle donne di mezza età, secondo quanto riportato in uno studio pubblicato su Menopause.
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Soffri di emicrania- L'esercizio aerobico può aiutare a diminuire gli attacchi
L'esercizio aerobico può essere associato a una riduzione del numero di giorni di emicrania. E' quanto evidenziato da prove di qualità moderata derivanti da una revisione sistematica e una meta-analisi pubblicata sul Journal of Headache and Pain.
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Artrosi del ginocchio, quattro differenti fenotipi di sensibilità al dolore
In pazienti anziani con osteoartrosi del ginocchio o a rischio sono stati identificati 4 differenti fenotipi correlati alla sensibilità al dolore. E' quanto evidenziato in un lavoro pubblicato sulla rivista Arthritis and Rheumatology.
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Dolore in pazienti oncologici, nasce la App per monitorarlo
Visite, monitoraggio e consulto a distanza. E' su questa base che nasce NexTelemed l'applicazione di telemedicina strutturata dal Dipartimento per le Cure Palliative e per la Terapia del Dolore dell'Asst Rhodense di Garbagnate Milanese, con il sostegno di Molteni Farmaceutici e Samsung Italia. La App è stata creata al servizio dei pazienti oncologici nell'ambito di un progetto di presa in carico a distanza e presentata durante la Milano Digital Week.
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NEURO

SM a esordio recidivante, trend di progressione più lento grazie ai DMT. Studio svedese di popolazione
La progressione della sclerosi multipla (SM) a esordio recidivante e la disabilità associata potrebbero essere in via di rallentamento, come suggerito da un ampio studio basato sulla popolazione condotto in Svezia e i cui risultati sono stati pubblicati su "JAMA Neurology". La causa più probabile del trend positivo sembra essere l'impiego dei trattamenti che modificano la malattia (DMT, disease modifying treatments).
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Scoperta una correlazione tra l'eccessiva esposizione al manganese e i sintomi della malattia di Parkinson
Un nuovo studio di ricercatori biomedici della Iowa State University di Ames fa luce sui processi biologici mediante i quali l'esposizione ad alcuni metalli può contribuire all'insorgenza di sintomi simili alla malattia di Parkinson (PD). Lo studio, pubblicato su "Science Signaling", si concentra sul manganese metallico, che ha una gamma di usi industriali sotto forma di lega.
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L'infusione di cellule T virus BK-specifiche può sconfiggere la PML. Casi riportati sul "NEJM"
L'infusione di cellule T allogeniche virus BK-specifiche può essere un trattamento efficace per i pazienti con leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML), secondo quanto riporta un articolo pubblicato sul "New England Journal of Medicine" (NEJM).
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Post hoc del trial WAKE-UP, trombolisi con alteplase efficace anche nei pazienti colpiti da ictus lacunare
Anche i pazienti colpiti da ictus con infarti lacunari (ictus lacunari) possono beneficiare della riperfusione farmacologica con alteplase, secondo i risultati di un'analisi post hoc dello studio WAKE-UP, pubblicati online su "JAMA Neurology".
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ONCOLOGIA-EMATOLOGIA

Leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL) recidivata/refrattaria: la CAR-T sequenziale anti CD19 e CD22 migliora la remissione a lungo termine
La somministrazione in sequenza della terapia CAR T che ha come bersaglio gli antigeni CD19 e CD22 ha permesso di ottenere elevate percentuali di remissione completa (CR) e di migliorare la sopravvivenza a lungo termine di pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL) recidivata/refrattaria dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).
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Leucemia linfoblastica acuta: il trapianto di cellule staminali ematopoietiche rimane lo standard of care
Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) deve essere ancora considerato lo standard of care per i bambini con leucemia linfoblastica acuta (ALL). Nononostante i risultati promettenti, l'efficacia della terapia a cellule T con recettore dell'antigene chimerico (CAR T-cell) non è stata ancora dimostrata, come affermato da un esperto del settore, Peter Bader, Professore di pediatria del Johann Wolfgang Goethe University, Frankfurt, Germania.
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Carcinoma uroteliale, enfortumab vedotin attivo dopo fallimento di chemio e immunoterapia
Il nuovo coniugato farmaco-anticorpo (ADC) enfortumab vedotin è risultato molto attivo in pazienti con carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico pretrattato con chemioterapia a base di derivati del platino e immunoterapia. I risultati positivi di questo studio a singolo braccio di fase II denominato EV-201 sono stati divulgati da Seattle Genetics e da Astellas.
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Carcinoma avanzato della mammella ormono positivo: fulvestrant più anastrozolo, associazione vincente
Le pazienti con carcinoma metastatico della mammella ormono positivo possono vivere circa 8 mesi più a lungo se vengono trattate con l'associazione di due farmaci anti-estrogeni, fulvestrant e anastrozolo, rispetto al trattamento con il solo anastrozolo, secondo lo studio di fase III del SWOG Cancer Research Network pubblicato sulla prestigiosa rivista New England Journal of Medicine.
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ARTHRITIS

Burosumab più efficace della terapia standard per ipofosfatemia legata all'X
In pazienti con rachitismo pediatrico, burosumab, un anticorpo monoclonale iniettabile completamente umano diretto contro l'ormone fosfaturico FGF23, ha dimostrato un miglioramento superiore rispetto alla terapia convenzionale in uno studio clinico di fase 3 presentato all'Annual Meeting of The Endocrine Society (ENDO).
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Artrite reumatoide, nuovi risultati positivi per filgotinib in fase 3. Bene anche la sicurezza
Gilead Sciences e Galapagos hanno reso noto che uno studio di Fase III (FINCH 1) che valutava filgotinib in soggetti adulti con artrite reumatoide di grado moderato-severo ha soddisfatto il suo endpoint primario di efficacia e alcuni endpoint secondari chiave in pazienti adulti con risposta inadeguata o intolleranza a trattamento pregresso a MTX.
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Psoriasi da moderata a grave, disponibile in Italia il dimetilfumarato
Per i pazienti italiani con psoriasi a moderata a grave che richiedono una terapia con un farmaco sistemico adesso è disponibile una nuova terapia. Si tratta del dimetilfumarato, un farmaco con un buon equilibrio di efficacia e sicurezza, soprattutto nell'uso a lungo termine. Sviluppato da Almirall sarà messo in commercio con il marchio Skilarence.
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Morbo di Paget, pubblicate nuove linee guida su diagnosi e gestione malattia
Sono state recentemente pubblicate sulla rivista JBMR le nuove linee guida sulla diagnosi e la gestione del morbo di Paget, frutto del lavoro congiunto dell'associazione britannica sulla malattia, l'ECTS (the European Calcified Tissues Society) e l'IOF (the International Osteoporosis Foundation). Le nuove Linee Guida sono state implementate grazie all'adozione della metodologia GRADE (Grading of Recommendations Assessment, Development, and Evaluation), un approccio sistematico allo sviluppo delle LG internazionalmente condiviso.
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Gotta e nefropatia cronica, confermato legame
I pazienti affetti da gotta sono a rischio elevato di nefropatia cronica. E' quanto suggerisce un nuovo studio pubblicato su Arthritis Research & Therapy che conferma precedenti osservazioni in tal senso.
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Spondiloartrite assiale non radiografica, bene trattamento add-on con certolizumab pegol
L'aggiunta di certolizumab pegol alla terapia standard per il trattamento della spondiloartrite assiale non radiografica (nr-axSpA) è superiore al placebo, stando ai risultati di uno studio pubblicato su Arthritis & Rheumatology che suggerisce come la remissione senza DMARDb in questi pazienti rappresenti un obiettivo di difficile raggiungimento senza i farmaci biologici.
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Artrite reumatoide, abatacept vince in sicurezza nei pazienti affetti anche da BPCO
Artrite reumatoide, abatacept vince in sicurezza nei pazienti affetti anche da BPCO
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Società Italiana di Reumatologia "bene la sentenza del Tar sui farmaci biologici" che ha ribadito la non sostituibilità automatica
"Accogliamo con grande soddisfazione la recente sentenza del Tar della Toscana sui farmaci. Il tribunale ha ribadito la non sostituibilità automatica tra un farmaco biologico di riferimento e il suo biosimilare, né tra diversi biosimilari. E' quanto, infatti, stabilito dalle normative nazionali. La giustizia amministrativa ha quindi giustamente riconfermato il principio dell'autonomia prescrittiva e della continuità terapeutica da parte del medico".
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PNEUMO

I farmaci anti-TB possono aumentare il rischio di reinfezione da micobatterio
Gli attuali trattamenti per la tubercolosi (TB) sono molto efficaci nel controllo dell'infezione da TB causata da Mycobacterium tuberculosis (Mtb). Tuttavia, non sempre impediscono la reinfezione. Il motivo per cui questo accade è una delle questioni di lunga data nella ricerca sulla tubercolosi.
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Asma, il consumo di pesce può aiutare-
La composizione di acidi grassi polinsaturi nella dieta avrebbe un diverso impatto sulla condizione asmatica: gli acidi grassi omega 3 sarebbero associati ad una riduzione del rischio di iperreattività bronchiale (tipico dell'asma), mentre alcuni acidi grassi omega-6 sarebbero associati, al contrario, ad un innalzamento del rischio. I risultati di questo studio sembrano incoraggiare un'alimentazione a base di pesce (ricca di acidi omega-3), al fine di ridurre le conseguenze negative degli acidi grassi omega 6 sugli outcome legati all'asma, con particolare riferimento all'iperreattività bronchiale. Lo studio su International Journal of Environmental Research and Public Health.
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Bpco, come variano i fattori di rischio di esacerbazione in base al sesso-
I fattori di rischio di riospedalizzazione a 30 giorni da un evento di esacerbazione di Bpco differiscono in base al sesso di appartenenza. Lo dimostrano i risultati di uno studio di recente pubblicazione su the Annals of the American Thoracic Society.
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Bpco e rischio fratture vertebrali: esiste un legame-
Dai risultati di uno studio recentemente pubblicato su Respiratory Medicine, un rapido declino dei valori di densità minerale ossea (DMO), osservato in pazienti anziani con Bpco, si associa ad un rischio maggiore di insorgenza di fratture vertebrali. Non solo: i ricercatori hanno anche documentato la capacità dei bisfosfonati (BSF) di modificare la DMO anche nei pazienti con Bpco cronicizzata.
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BUSINESS

Vaccini, GSK investe a Siena €42 mln sul controllo di qualità. Da qui vaccini per tutto il mondo
Importante investimento di GlaxoSmithKline nel sito produttivo di Rosia, vicino a Siena, uno dei centri leader al mondo nella produzione di vaccini. La multinazionale britannica ha inaugurato il nuovo edificio per il controllo qualità con un investimento di 42 milioni di euro. Qui sono prodotti vaccini che vengono esportati in tutto il mondo, tra cui quello per la meningite batterica.
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AstraZeneca e Sankyo insieme per nuovo anticancro, affare da $7 mld
AstraZeneca e Daiichi Sankyo hanno siglato un accordo per lo sviluppo e la vendita congiunti del farmaco antitumorale trastuzumab deruxtecan. La multinazionale britannica effettuerà un pagamento anticipato di $ 1,35 miliardi a Daiichi, l'azienda che ha sviluppato il farmaco, per un valore complessivo dell'operazione che potrebbe arrivare fino a $6,9 mld al raggiungimento di determinati obiettivi regolatori e di vendita.
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VARIE

IBSA Foundation fellowship, premiati quattro giovani ricercatori
La sesta edizione delle IBSA Foundation fellowship ha premiato quattro giovani ricercatori che si sono distinti per i loro progetti. Tra questi un ricercatore italiano che studia una rara malattia genetica.
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Politica sanitaria, da oggi online un nuovo blog
Da oggi online il nuovo blog di Francesca Bariggi www.bariggi.com, che avrà l'obiettivo di divulgare informazioni su temi afferenti alla sfera medico scientifica e in particolare alla politica e all'economia sanitarie.
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Ricerca clinica, da Bristol-Myers Squibb una piattaforma mondiale dei trial in corso
È la prima piattaforma digitale "aperta", che permette a pazienti e medici di accedere a informazioni su tutti gli studi clinici in corso, in Italia e nel mondo, condotti da Bristol-Myers Squibb in ambito oncologico, cardiovascolare e autoimmune, aree terapeutiche in cui è attiva la ricerca dell'azienda.
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Sanità digitale: in Europa l'Italia fanalino di coda per spesa pro-capite
L'Italia investe in sanità digitale solo 22 euro pro-capite contro i 60 delle Gran Bretagna o i 40 della Francia, secondo i dati 2018 dell'Osservatorio Innovazione in Sanità Digitale del Politecnico di Milano. Sono questi alcuni dei dati emersi dal convegno "Gestione del paziente cronico nell'era della digitalizzazione" che si è svolto oggi a Roma, a Palazzo Giustiniani, su iniziativa di Fondazione Roche.
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