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Maggio 2018
  
17

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SOMMARIO DI QUESTO NUMERO

» PRIMO PIANO
Allarme antibiotico-resistenza: in Europa ogni anno 25mila le vittime dei "superbatteri"
» ARTHRITIS
Il Collegio dei reumatologi (CReI) ha un nuovo presidente: Angelo De Cata
Osteoporosi da glucocorticoidi, denosumab meglio dei bisfofonati per la rimineralizzazione ossea
Behcet, studio italiano: bene adalimumab nelle forme a coinvolgimento vascolare
» DOLORE
Ibuprofene nei bambini, sicuro in fase pre-operatoria
Dolore da fratture vertebrali, scarsa efficacia della vertebroplastica
Dolore cronico diffuso, importanza di identificarlo precocemente
» INTERVISTE
prof. Prisco, dott. Emmi: Vasculiti, gli hot topics del secondo corso europeo dell'EUVAS
» ITALIA
31 nuovi farmaci in commercio
9 cessate commercializzazioni
6 farmaci revocati
» EMA
Duchenne, "trend vote" negativo per eteplirsen, già presente in Usa dal 2016
» FDA
Mieloma multiplo, approvazione Fda per daratumumab in prima linea
Cancro del polmone metastatico, priority review Fda per tripletta con atezolizumab, bevacizumab e chemio
Melanoma BRAF-mutato, via libera Fda a combinazione dabrafenib-trametinib adiuvante
» CARDIO
PCI in caso di AF, meno sanguinamenti e pari outcome con DAPT rispetto a triplice terapia antitrombotica
Ipertensione, prevenzione primaria dell'ictus. Possibili benefici da integrazione di acido folico
Cinque aspetti-chiave per un uso sicuro dei NOAC in fase preoperatoria che i chirurghi devono sapere
Limitare le radiazioni ionizzanti nell'imaging CV- Si può e si deve secondo una consensus dell'ACC
» DIABETE
Diabete, inibitori SGLT-2 riducono mortalità e rischio cardiovascolare meglio di altre classi
Diabete, variabilità glicemica legata alla mortalità nei pazienti anziani
Diabete, attuali criteri di screening non identificano metà dei pazienti a rischio
» GASTRO
Regimi a base di sofosbuvir, eliminazione virale e regressione della malattia epatica. #EASL2018
Malattie epatiche in Europa, il progetto Hepahealth racconta una situazione negativa
Studio Magellan-3: ritrattamento con glecaprevir/pibrentasvir ancora efficace
Genotipo 1b e 4 dell'HCV, elbasvir/grazoprevir elimina il virus dopo solo 8 settimane. #EASL2018
» NEURO
Contro l'emicrania ubrogepant conferma in ACHIEVE-2 il raggiungimento degli endpoint co-primari
Huntington, conferme per oligonucleotide antisenso in sviluppo che blocca l'mRNA dell'huntingtina
Da dove inizia l'aggregazione della beta-amiloide nell'Alzheimer- Dal colesterolo presente nel cervello
Sclerosi multipla, approvato dall'Fda il primo farmaco per uso pediatrico, si tratta di fingolimod
» ONCOLOGIA-EMATOLOGIA
Leucemia Mieloide Acuta, quizartinib prolunga la sopravvivenza rispetto alla chemioterapia
Ca rettale, la chemioterapia adiuvante allunga la vita
Cancro al polmone, studio smentisce azione protettiva della vitamina D
Ca al seno triplo negativo metastatico, biopsia liquida può predire la sopravvivenza
Mieloma multiplo recidivato/refrattario, efficace mantenimento con lenalidomide con o senza desametasone
Linfoma non-Hodgkin refrattario, obinutuzumab più bendamustina ritarda la progressione
Cancro del colon retto a microsatelliti stabili, delude combinazione atezolizumab e cobimetinib
Trombocitopenia immune, buon controllo della malattia con eltrombopag
Ca ovarico altamente pretrattato, niraparib attivo a prescindere dallo status di BRCA
Ca al seno, everolimus arma vincente per combattere la resistenza alla terapia ormonale
Linfoma mantellare, promette bene la combinazione ibrutinib-venetoclax
Mieloma multiplo, selinexor e desametasone promettenti nei pazienti altamente refrattari
Beta-talassemia, terapia genica elimina il bisogno di trasfusioni in alcuni pazienti
Ca alla prostata, aggiunta di mitoxantrone e prednisone alla terapia di deprivazione androgenica non migliora gli outcome
Linfoma diffuso a grandi cellule B: trovati quattro sottotipi genetici diversi, possibili implicazioni terapeutiche
Ca epatico, regorafenib migliora gli outcome nei pazienti progrediti con sorafenib
Ca prostatico, finasteride efficace nella prevenzione a lungo termine anche dopo la sospensione
Ca testa-collo ricorrente/metastatico, pembrolizumab prolunga la sopravvivenza. #AACR 2018
Immunoterapia, gli antibiotici potrebbero ridurne l'efficacia nel ca polmonare e renale
Leucemia mieloide acuta, promettente l'aggiunta di pembrolizumab dopo citarabina ad alto dosaggio
Leucemia mieloide acuta ad alto rischio, risultati promettenti aggiungendo una statina alla chemio
» BUSINESS
Per il futuro Pfizer punta sui vaccini
Eli Lilly si rafforza in immunologia e compra la biotech ARMO BioSciences per $1,6mld
JLAB, l'incubatore d'impresa di Johnson & Johnson apre le porte alla ricerca italiana
Valeant Pharma cambia nome e diventa Bausch Health. Innalzati anche i target per il 2018
Shire e Takeda, matrimonio fatto. Affare da €52 mld
Aurobindo offre $1,6 mld per i generici dermatologici di Novartis
» VARIE
Monumenti viola in 40 città per la giornata Mondiale di Crohn e colite ulcerosa
Emofilia, al via A.B.L.E., un progetto per concretizzare le migliori idee delle associazioni pazienti
Al congresso nazionale di andrologia si fa il punto sulla eiaculazione precoce
Sclerosi multipla: per il paziente contano assistenza domiciliare, percorsi di riabilitazione e supporto psicologico
Roma, seconda edizione di #afiancodelcoraggio, concorso letterario dedicato alla sclerosi multipla
Congresso ICAR, HIV aumentano i giovani a rischio. Nuove terapie sempre più efficaci
Quando manca il respiro, viaggio nel pianeta Bpco
"Io scelgo di sapere", nuova campagna di informazione sul tumore ovarico ereditario e sul test genetico BRCA
Crimine farmaceutico, se ne parla a Roma a un convegno di Università Cattolica, AIFA, SIMeF (ex-SSFA) e SIF




PRIMO PIANO

Allarme antibiotico-resistenza: in Europa ogni anno 25mila le vittime dei "superbatteri"

All'emergenza sanitaria dell'antibiotico resistenza è dedicato il Corso di Formazione Professionale Continua "Antibiotico-Resistenze: un'emergenza globale. Il ruolo dei Media tra informazione e Formazione" promosso, insieme al Master "La Scienza nella Pratica Giornalistica" della Sapienza Università di Roma, dalla Fondazione Giovanni Lorenzini che consolida il proprio impegno nella diffusione della conoscenza scientifica e nella promozione della prevenzione nei confronti delle patologie a largo impatto sociale.
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ARTHRITIS

Il Collegio dei reumatologi (CReI) ha un nuovo presidente: Angelo De Cata

È il dottor Angelo De Cata il nuovo presidente nazionale del Collegio dei Reumatologi (CReI). Eletto all'unanimità nel corso del XXI Congresso Nazionale a Roma riceve il testimone dal Dott. Stefano Stisi, che ha terminato il suo mandato dopo aver guidato con professionale e umana lungimiranza per 3 anni il Collegio Reumatologi Italiani.
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Osteoporosi da glucocorticoidi, denosumab meglio dei bisfofonati per la rimineralizzazione ossea

L'inibitore RANKL denosumab è più efficace del risedronato bifosfonato nell'aumentare la densità minerale ossea (BMD) a livello della colonna lombare nei pazienti che iniziano o proseguono la terapia steroidea.
E' quanto emerso in uno studio internazionale, randomizzato, in doppio cieco pubblicato su The Lancet Diabetes & Endocrinology.

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Behcet, studio italiano: bene adalimumab nelle forme a coinvolgimento vascolare

Un ampio studio retrospettivo italiano, pubblicato sulla rivista Arthritis & Rheumatology, ha documentato il vantaggio derivante dall'impiego di un regime di trattamento farmacologico a base di adalimumab nell'indurre un'efficace e rapida risoluzione della trombosi venosa in pazienti affetti da sindrome di Behcet, rispetto al regime di trattamento con DMARDs. Lo studio, inoltre, suggerisce anche come l'anticoagulazione non sembri modificare l'efficacia dei due trattamenti succitati sulle complicanze venose della malattia di Behcet, a confermare la natura prevalentemente infiammatoria della trombosi nel Behcet.
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DOLORE

Ibuprofene nei bambini, sicuro in fase pre-operatoria
L'utilizzo di ibuprofene in fase pre-operatoria in bambini sottoposti a tonsillectomia si è dimostrato sicuro non comportando sanguinamenti e altri effetti collaterali. E' quanto mostrato da uno studio pubblicato sulla rivista Laryngoscope.
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Dolore da fratture vertebrali, scarsa efficacia della vertebroplastica
Stesso tipo di sollievo dal dolore se i pazienti con una-tre recenti fratture vertebrali osteoporotiche dolorose vengono sottoposti a vertebroplastica oppure a una procedura chirurgica placebo. E' quanto emerge dai risultati del trial VERTOS IV e pubblicati sul British Medical Journal. I dati si riferiscono a pazienti anziani valutati l'anno successivo al trattamento chirurgico.
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Dolore cronico diffuso, importanza di identificarlo precocemente
Il dolore cronico diffuso è molto presente tra i pazienti con spondilite anchilosante e spondiloartrite indifferenziata, con una prevalenza ancora più elevata tra le donne. E' quanto evidenziano i risultati di uno studio pubblicato su BMC Rheumatology. I ricercatori hanno aggiunto che non vi era alcuna differenza nell'intensità del dolore tra uomini e donne ma che in ogni caso andrebbe valutato nell'esame clinico del paziente e gestito precocemente.

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INTERVISTE

Vasculiti, gli hot topics del secondo corso europeo dell'EUVAS

prof. Domenico Prisco, Ordinario di Medicina Interna, Università degli Studi di Firenze
dott. Giacomo Emmi, ricercatore universitario presso il Dipartimento di Medicina Sperimentale e Clinica dell'Università di Firenze

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ITALIA

31 nuovi farmaci in commercio
Nuove specialità medicinali: Brufecod, Daflon, Dynexan, Fripass, Kirkos, Neodidro, Zinplava. 21 nuovi farmaci equivalenti
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9 cessate commercializzazioni
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6 farmaci revocati
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EMA

Duchenne, "trend vote" negativo per eteplirsen, già presente in Usa dal 2016
La biotech statunitense Sarepta Therapeutics, specializzata in terapie geniche per malattie neuromuscolari, ha ricevuto un "trend vote" negativo dal comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Ema riguardo all'approvazione di eteplirsen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
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FDA

Mieloma multiplo, approvazione Fda per daratumumab in prima linea
La Food and Drug Administration (Fda) statunitense ha approvato l'uso di daratumumab in combinazione con bortezomib, melfalan e prednisone (VMP) per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo appena diagnosticato e non ammissibili al trapianto di cellule staminali autologhe (ASCT).
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Cancro del polmone metastatico, priority review Fda per tripletta con atezolizumab, bevacizumab e chemio
L'Fda ha concesso la revisione prioritaria ad atezolizumab, l'anti PD-L1 di Roche indicato per il trattamento di prima linea di alcuni pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule in stadio avanzato, con istologia non squamosa.
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Melanoma BRAF-mutato, via libera Fda a combinazione dabrafenib-trametinib adiuvante
La Food and Drug Administration (Fda) ha dato il suo via libera alla combinazione dabrafenib-trametinib per il trattamento adiuvante dei pazienti con melanoma BRAF V600E- o BRAF V600K-positivo diffuso ai linfonodi.
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CARDIO

PCI in caso di AF, meno sanguinamenti e pari outcome con DAPT rispetto a triplice terapia antitrombotica
I pazienti con fibrillazione atriale (AF) che devono sottoporsi a intervento coronarico percutaneo (PCI) possono arrivare a ricevere una triplice terapia (aspirina [ASA], inibitore P2Y12 e anticoagulante orale) ma una nuova meta-analisi - pubblicata online sull' "European Heart Journal" - aggiunge elementi di prova che indicano che questo approccio potrebbe non essere il migliore.
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Ipertensione, prevenzione primaria dell'ictus. Possibili benefici da integrazione di acido folico
Gli adulti ipertesi con bassa conta piastrinica che hanno assunto giornalmente una pillola combinata di enalapril e acido folico hanno fatto registrare una riduzione del 73% del rischio di primo ictus rispetto ai pazienti che assumevano quotidianamente solo enalapril. È quanto riporta uno studio condotto in Cina e pubblicato sul "Journal of the American College di Cardiology".
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Cinque aspetti-chiave per un uso sicuro dei NOAC in fase preoperatoria che i chirurghi devono sapere
Gli anticoagulanti orali non vitamina K dipendenti (NOAC) differiscono in modo importante dal warfarin e i chirurghi devono essere consapevoli di queste differenze. Per questo motivo un gruppo di esperti ha redatto una review - appena pubblicata online su "JAMA Surgery" - focalizzata su 5 aspetti-chiave di cui occorre tenere conto in ambito perioperatorio.
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Limitare le radiazioni ionizzanti nell'imaging CV- Si può e si deve secondo una consensus dell'ACC
Le procedure cardiovascolari (CV) che utilizzano radiazioni ionizzanti vengono eseguite con sempre maggiore frequenza. È questo il motivo che ha indotto l'American College of Cardiology (ACC), in collaborazione con diverse organizzazioni, a rilasciare un documento di consenso - pubblicato online sul "Journal of American College of Cardiology" - volto a promuovere un impiego sicuro ed efficace delle radiazioni ionizzanti.
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DIABETE

Diabete, inibitori SGLT-2 riducono mortalità e rischio cardiovascolare meglio di altre classi
Gli inibitori del co-trasportatore sodio-glucosio di tipo 2 (SGLT-2) hanno ottenuto i migliori risultati in termini di mortalità, rischio cardiovascolare e endpoint di sicurezza in una vasta meta-analisi di studi clinici che confrontava tra loro le nuove classi di farmaci antidiabetici. Gli inibitori DPP-4 (dipeptidil peptidasi 4) sono stati un po' meno efficaci e gli agonisti GLP-1 (glucagon-like peptide 1) una via di mezzo.
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Diabete, variabilità glicemica legata alla mortalità nei pazienti anziani
Nelle persone anziane con diabete, i livelli della glicemia media troppo alti e troppo bassi come anche una elevata variabilità della HbA1c nel tempo sono associati a un aumento della mortalità. Questi i risultati di uno studio osservazionale britannico pubblicato su The Lancet Diabetes and Endocrinology.
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Diabete, attuali criteri di screening non identificano metà dei pazienti a rischio
I criteri di screening del diabete, raccomandati nel 2015 dalla US Preventive Services Task Force (USPSTF), che si basano soltanto sull'età e sul peso del paziente, possono non rilevare fino alla metà dei casi di prediabete e diabete.
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GASTRO

Regimi a base di sofosbuvir, eliminazione virale e regressione della malattia epatica. #EASL2018
Ha cambiato la storia della cura dell'epatite C. Rimane un farmaco chiave di molte associazioni. Nuovi dati ci dicono che può agire anche sulla malattia epatica. Parliamo del sofosbuvir un antivirale ad azione diretta che inibisce l'enzima RNA polimerasi RNA-dipendente(NS5B), essenziale per la replicazione del virus dell'epatite C (HCV). La grande rivoluzione introdotta da questa molecola è stato l'agire direttamente contro il virus, bloccandone il processo di replicazione.
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Malattie epatiche in Europa, il progetto Hepahealth racconta una situazione negativa
Qual è l'onere delle malattie epatiche in Europa- Per rispondere a questa domanda l'EASL ha commissionato uno studio nei vari stati europei, il progetto HEPAHEALTH, i cui dati sono stati raccolti in un report presentato all' The International Liver Congress 2018 a Parigi, in Francia. Si tratta della seconda panoramica commissionata dal EASL e comprende 35 paesi in totale: i Paesi dell'UE, l'Islanda, il Kazakistan, la Norvegia, la Russia, la Serbia, la Svizzera e l'Uzbekistan.
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Studio Magellan-3: ritrattamento con glecaprevir/pibrentasvir ancora efficace
Una piccola percentuale di pazienti con epatite C non ottiene una risposta virologica con glecaprevir/pibrentasvir (G/P): questo setting di pazienti può essere ritrattato con successo aggiungendo al regime terapeutico sofosbuvir (SOF) e ribavirina (RBV). Questo è il dato, molto interessante, emerso dalla presentazione di David Wisley, direttore della divisione di Malattie Infettive presso l'Health Medical Center di Denver (USA), durante l'International Liver Congress 2018, il 53° Meeting annuale dell'EASL tenutosi a Parigi.
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Genotipo 1b e 4 dell'HCV, elbasvir/grazoprevir elimina il virus dopo solo 8 settimane. #EASL2018
I tempi di accorciano ma le terapie continuano ad essere efficaci e sicure. Parliamo dei trattamento con antivirali ad azione diretta per l'infezione da virus dell'epatite C. A Parigi durante la 53^ edizione dell'ILC meeting sono stati presentati i dati relativi al trattamento con elbasvir/grazoprevir in pazienti con HCV di genotipo 4 (GT4) e genotipo 1b (GT1b) che mostrano come dopo solo 8 settimane di terapia il virus venga eliminato in pazienti con fibrosi lieve-moderata e che al tempo stesso il trattamento non comporti l'insorgenza di gravi effetti collaterali.
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NEURO

Contro l'emicrania ubrogepant conferma in ACHIEVE-2 il raggiungimento degli endpoint co-primari
Sulla scia dei risultati favorevoli del trial di fase 3 ACHIEVE-I, che è stato presentato recentemente a Los Angeles durante l'Annual Academy Meeting of Neurology (AAN) 2018, anche i risultati topline dello studio di fase 3 ACHIEVE-2 mostrano che ubrogepant, nuovo anti-CGRP (calcitonin gene related peptide), è sicuro ed efficace per il trattamento dell'emicrania acuta. A darne notizia in un comunicato è l'azienda produttrice, Allergan.
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Huntington, conferme per oligonucleotide antisenso in sviluppo che blocca l'mRNA dell'huntingtina
Il nuovo oligonucleotide antisenso (ASO) noto come IONIS-HTTRx (prodotto da Ionis Pharmaceuticals) è sicuro e ben tollerato in pazienti con malattia di Huntington (HD) in fase iniziale e «ha le potenzialità per fornire benefici modificanti la malattia». Lo suggerisce una nuova ricerca presentata a Los Angeles nel corso dell'Academy of Neurology (AAN) 2018 Annual Meeting e ripresa in un supplemento di "Neurology" dedicato agli atti del congresso.
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Da dove inizia l'aggregazione della beta-amiloide nell'Alzheimer- Dal colesterolo presente nel cervello
Un gruppo di ricercatori ha dimostrato come il colesterolo - molecola normalmente legata alle malattie cardiovascolari (CV) - possa anche svolgere un ruolo importante nell'insorgenza e nella progressione della malattia di Alzheimer (AD). Lo studio è stato pubblicato online su "Nature Chemistry".
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Sclerosi multipla, approvato dall'Fda il primo farmaco per uso pediatrico, si tratta di fingolimod
La Food and Drug Administration statunitense ha approvato fingolimod per il trattamento della sclerosi multipla recidivante (SM) nei bambini e negli adolescenti dai 10 anni in su.
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ONCOLOGIA-EMATOLOGIA

Leucemia Mieloide Acuta, quizartinib prolunga la sopravvivenza rispetto alla chemioterapia
Il quizartinib in monoterapia prolunga significativamente la sopravvivenza complessiva rispetto alla chemioterapia di salvataggio, nei pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante o refrattaria con mutazioni FLT3-ITD, dopo il trattamento di prima linea, con o senza trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
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Ca rettale, la chemioterapia adiuvante allunga la vita
La chemioterapia adiuvante sembra essere associata a un miglioramento della sopravvivenza globale (OS) tra i pazienti con un cancro al retto che hanno raggiunto una risposta patologica completa dopo la chemioterapia neoadiuvante e la resezione. A suggerirlo sono due studi pubblicati di recente su JAMA Oncology.
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Cancro al polmone, studio smentisce azione protettiva della vitamina D
Non vi sono prove di un'associazione tra le concentrazioni ematiche di vitamina D e il rischio di un successivo cancro del polmone, quindi nessun supporto all'ipotesi che la vitamina D possa essere efficace per la prevenzione primaria del carcinoma polmonare. Queste sono le conclusioni del più ampio studio osservazionale condotto fino a oggi e pubblicato sulla rivista Annals of Oncology.
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Ca al seno triplo negativo metastatico, biopsia liquida può predire la sopravvivenza
La biopsia liquida potrebbe essere utile per prevere gli outcome di sopravvivenza tra le pazienti con carcinoma mammario triplo negativo metastatico. Lo suggeriscono i dati di uno studio retrospettivo pubblicato di recente sul Journal of Clinical Oncology.
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Mieloma multiplo recidivato/refrattario, efficace mantenimento con lenalidomide con o senza desametasone
In pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario che hanno risposto a una terapia di induzione di seconda linea con lenalidomide più desametasone, fare un mantenimento con lenalidomide da sola porta a una sopravvivenza globale (OS) simile a quella ottenibile combinandola con desametasone. Lo evidenzia uno studio randomizzato pubblicato di recente sulla rivista Cancer Research.
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Linfoma non-Hodgkin refrattario, obinutuzumab più bendamustina ritarda la progressione
La combinazione di obinutuzumab più bendamustina prolunga in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) tra i pazienti con linfoma non Hodgkin indolente rispetto alla sola bendamustina.
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Cancro del colon retto a microsatelliti stabili, delude combinazione atezolizumab e cobimetinib
Roche ha reso noto che in uno studio di Fase III la combinazione di atezolizumab e cobimetinib in pazienti con carcinoma colorettale localmente avanzato o metastatico fortemente pretrattati non è riuscita a raggiungere il suo endpoint primario di sopravvivenza globale (OS) rispetto a regorafenib di Bayer.
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Trombocitopenia immune, buon controllo della malattia con eltrombopag
Pazienti adulti con trombocitopenia immune cronica o persistente trattati con eltrombopag hanno mantenuto una conta piastrinica ideale e ottenuto una riduzione dei tassi di sanguinamento. Lo evidenziano i dati di efficacia a lungo termine dello studio EXTEND, pubblicati di recente sulla rivista Blood.
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Ca ovarico altamente pretrattato, niraparib attivo a prescindere dallo status di BRCA
L'inibitore di PARP niraparib ha centrato l'endpoint primario, rappresentato dalla risposta complessiva, come trattamento di quarta linea o linee successive nello studio registrativo di fase II QUADRA su pazienti con carcinoma ovarico, indipendentemente dallo stato di BRCA. Lo ha annunciato in un comunicato stampa Tesaro, l'azienda produttrice del farmaco.
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Ca al seno, everolimus arma vincente per combattere la resistenza alla terapia ormonale
L'inibitore di mTOR everolimus sembra avere un forte potenziale come strumento efficace per superare la resistenza alla terapia endocrina nelle donne in post-menopausa con carcinoma mammario metastatico ER-positivo (ER+), HER2-negativo (HER2-) resistente alla terapia con inibitori dell'aromatasi. A suggerirlo sono i risultati dello studio multicentrico di fase II PrE0102, pubblicato di recente sul Journal of Clinical Oncology.
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Linfoma mantellare, promette bene la combinazione ibrutinib- venetoclax
La combinazione dell'inibitore di BTK ibrutinib e l'inibitore di BCL2 venetoclax ha migliorato in modo significativo la percentuale di risposte complete rispetto a quanto riportato in precedenza con il solo ibrutinib in uno studio di fase 2 su pazienti con linfoma a cellule del mantello (o linfoma mantellare), da poco pubblicato sul New England Journal of Medicine.
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Mieloma multiplo, selinexor e desametasone promettenti nei pazienti altamente refrattari
La combinazione di selinexor e desametasone si è dimostrata attiva in pazienti con mieloma multiplo altamente refrattari, già trattati con quattro o cinque agenti, in uno studio di fase II pubblicato di recente sul Journal of Clinical Oncology.
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Beta-talassemia, terapia genica elimina il bisogno di trasfusioni in alcuni pazienti
Sono stati da poco pubblicati sul New England Journal of Medicine i risultati ad interim di due studi di fase I e II della durata di 2 anni (Northstar-204 e Northstar-205) che mostrano come una terapia genica che sfrutta come vettore un lentivirus abbia ridotto o eliminato del tutto la necessità di ricorrere a trasfusioni di sangue in pazienti con la forma più grave di beta-talassemia, quella trasfusione-dipendente. La terapia genica, chiamata LentiGlobin™, è sviluppata dalla biotech statunitense Bluebird Bio.
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Ca alla prostata, aggiunta di mitoxantrone e prednisone alla terapia di deprivazione androgenica non migliora gli outcome
Aggiungere mitoxantrone e prednisone alla terapia di deprivazione androgenica adiuvante (ADT) non ha migliorato la sopravvivenza globale (OS) rispetto alla sola ADT in pazienti con carcinoma prostatico ad alto rischio dopo la prostatectomia radicale e ha aumentato il rischio di altre neoplasie maligne. Questo il deludente risultato dello studio randomizzato di fase III SWOG S9921, pubblicato da poco sul Journal of Clinical Oncology.
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Linfoma diffuso a grandi cellule B: trovati quattro sottotipi genetici diversi, possibili implicazioni terapeutiche
I linfomi diffusi a grandi cellule B sono geneticamente e fenotipicamente eterogenei. Ora ricercatori del National Cancer Institute (NCI) hanno identificato quattro sottotipi genetici diversi di linfoma diffuso a grandi cellule B che potrebbero spiegare perché alcuni pazienti rispondono al trattamento e altri no e forniscono un percorso verso strategie di trattamento basate sulla medicina di precisione per questa neoplasia ematologica, che rappresenta il tipo più comune di linfoma. I risultati del lavoro sono stati da poco pubblicati online sul New England Journal of Medicine.
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Ca epatico, regorafenib migliora gli outcome nei pazienti progrediti con sorafenib
La terapia con regorafenib ha fornito un beneficio clinico ai pazienti con carcinoma epatocellulare a prescindere dall'ultima dose di sorafenib o dal tempo di comparsa della progressione durante la precedente terapia con sorafenib. Lo evidenzia un'analisi retrospettiva dello studio RESOURCE, pubblicata di recente sul Journal of Hepatology. Il trattamento con regorafenib, inoltre, ha mostrato un profilo di eventi avversi simile a quello di sorafenib.
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Ca prostatico, finasteride efficace nella prevenzione a lungo termine anche dopo la sospensione
La finasteride è risultata efficace nella prevenzione a lungo termine del tumore alla prostata anche dopo che i pazienti hanno interrotto l'assunzione del farmaco. Lo evidenziano i risultati di uno studio di recente pubblicazione sul Journal of the National Cancer Institute.
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Ca testa-collo ricorrente/metastatico, pembrolizumab prolunga la sopravvivenza. #AACR 2018
L'inibitore del checkpoint immunitario PD-1 pembrolizumab ha dimostrato di prolungare la sopravvivenza globale (OS) rispetto alla terapia standard nei pazienti con carcinoma a cellule squamose della testa e del collo recidivato o metastatico, nello studio multicentrico di fase III KEYNOTE-040. I risultati completi del trial sono stati presentati al congresso annuale dell'American Association for Cancer Research (AACR), terminato da poco a Chicago.
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Immunoterapia, gli antibiotici potrebbero ridurne l'efficacia nel ca polmonare e renale
L'uso di antibiotici potrebbe essere associato a una riduzione dell'efficacia degli inibitori dei checkpoint immunitari nei pazienti con carcinoma a cellule renali o carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato. A suggerirlo sono i risultati di uno studio osservazionale appena pubblicato su Annals of Oncology.
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Leucemia mieloide acuta, promettente l'aggiunta di pembrolizumab dopo citarabina ad alto dosaggio
In pazienti con leucemia mieloide acuta recidivata o refrattaria, l'aggiunta dell'anticorpo monoclonale anti-PD-1 pembrolizumab dopo il trattamento con citarabina ad alto dosaggio (HiDAC) appare sicura e fattibile e mostra un'efficacia promettente, stando ai primi risultati di uno studio multicentrico di fase II presentato al meeting Acute Leukemia Forum, a Newport Beach.
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Leucemia mieloide acuta ad alto rischio, risultati promettenti aggiungendo una statina alla chemio
Pazienti con leucemia mieloide acuta ad alto rischio hanno mostrato tassi di risposta e di sopravvivenza promettenti dopo essere stati trattati con una statina in aggiunta alla chemioterapia standard nello studio di fase II SWOG S0919, pubblicato di recente sulla rivista Leukemia Research.
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BUSINESS

Per il futuro Pfizer punta sui vaccini
Durante la presentazione agli analisti della performance del primo trimestre, il CEO di Pfizer Ian Read ha commentato i programmi di ricerca e sviluppo che sosterranno la crescita dell'azienda negli anni a venire, dedicando un particolare focus sui vaccini.
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Eli Lilly si rafforza in immunologia e compra la biotech ARMO BioSciences per $1,6mld
Eli Lilly ha annunciato di aver raggiunto un accordo definitivo per acquisire la biotech ARMO BioSciences per $50 per azione in contanti, con un esborso totale pari a circa $ 1,6 miliardi.
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JLAB, l'incubatore d'impresa di Johnson & Johnson apre le porte alla ricerca italiana
Startupper, legali attivi in ambito brevetti e diritto societario e esperti in technology transfer e venture capital, si sono riuniti a Milano in occasione dell'evento "Innovation in Italy" organizzato da Janssen, farmaceutica del Gruppo Johnson & Johnson, per il lancio in Italia di JLAB. Si tratta dell'incubatore d'impresa di Johnson & Johnson Innovation, nato come nuovo approccio all'innovazione esterna per l'industria farmaceutica nel suo complesso.
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Valeant Pharma cambia nome e diventa Bausch Health. Innalzati anche i target per il 2018
Valeant Pharmaceuticals cambia nome e diventa Bausch Health Companies prendendo il nome della sua unità di prodotti per la visione (Baush e Lomb) che è anche quella che ha le migliori perfomance aziendali e anche, aggiungiamo noi, la migliore immagine. Quella di Valeant, dopo le tante vicissitudini, è deteriorata e non facilmente recuperabile.
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Shire e Takeda, matrimonio fatto. Affare da €52 mld
Takeda Pharmaceutical ha raggiunto un accordo preliminare per ottenere il controllo di Shire con un esborso complessivo di 52 miliardi di euro. L'accordo è già stato approvato dai board di entrambe le aziende e adesso sarà soggetto alla due diligence, poi dovrà essere approvato dagli azionisti di entrambe le società e quindi dalle autorità regolatorie. Ma il grosso è fatto e l'affare può dirsi concluso.
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Aurobindo offre $1,6 mld per i generici dermatologici di Novartis
Secondo quanto riferiscono alcune testate giornalistiche internazionali, l'indiana Aurobindo Pharma avrebbe presentato una prima offerta per acquistare i farmaci generici per la dermatologia di Novartis per circa 1,6 miliardi di dollari.
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VARIE

Monumenti viola in 40 città per la giornata Mondiale di Crohn e colite ulcerosa
Per celebrare la Giornata Mondiale delle malattie infiammatorie croniche dell'intestino (MICI) e i monumenti di 40 città italiane, come quelli di altri 50 paesi nel mondo, saranno illuminati di viola (colore simbolo di queste patologie) per sensibilizzare e informare l'opinione pubblica sulla condizione delle persone che convivono con la malattia di Crohn e la colite ulcerosa.
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Emofilia, al via A.B.L.E., un progetto per concretizzare le migliori idee delle associazioni pazienti
Supportare nuove idee suggerite da associazioni locali impegnate nell'assistenza delle persone con emofilia. E' questo lo scopo di A.B.L.E. - A Better Life with Emofilia - un progetto promosso da Bayer a favore della Comunità Emofilica e con il Patrocinio di FedEmo e da Fondazione Paracelso.
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Al congresso nazionale di andrologia si fa il punto sulla eiaculazione precoce
Interessa tra il 20% e il 30% della popolazione maschile del Paese. Parliamo della eiaculazione precoce, la più importante disfunzione sessuale maschile che coinvolge 4 milioni di italiani, cui è dedicato il simposio "Speaking about… e.p." in programma oggi a Roma in occasione del 42° Congresso nazionale della Società Italiana di Andrologia - SIA.
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Sclerosi multipla: per il paziente contano assistenza domiciliare, percorsi di riabilitazione e supporto psicologico
Prende il via oggi a Milano il BEMS, Best Evidences in Multiple Sclerosis, giunto quest'anno alla settima edizione, evento interamente dedicato alla Sclerosi Multipla. I massimi esperti della Neurologia italiana si confrontano con i rappresentanti delle Istituzioni e dei pazienti sul significato di qualità della vita.
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Roma, seconda edizione di #afiancodelcoraggio, concorso letterario dedicato alla sclerosi multipla
Marco, Giuseppe, Matteo, Arturo, sono loro i protagonisti della serata di premiazione della seconda edizione di #afiancodelcoraggio, il premio letterario ideato da Roche che si caratterizza per la prospettiva inedita: raccogliere storie di uomini - padri, mariti, compagni, figli, fratelli, amici, colleghi - che ogni giorno sostengono e accompagnano le donne in lotta contro la sclerosi multipla (SM).
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Congresso ICAR, HIV aumentano i giovani a rischio. Nuove terapie sempre più efficaci
ICAR (Italian Conference on AIDS and Antiviral Research) compie quest'anno dieci anni: l'evento si terrà dal 22 al 24 maggio 2018 a Roma. Il congresso, presieduto dai professori Massimo Andreoni, Andrea Antinori e Carlo Federico Perno, si svolgerà presso Ergife Palace Hotel. Attesi oltre ottocento specialisti tra ricercatori, medici, specialisti di vari settori coinvolti nell'assistenza e cura dell'infezione da HIV, volontari delle associazioni impegnate nella lotta contro l'AIDS. ICAR è organizzata sotto l'egida della SIMIT, Società Italiana di Malattie Infettive e Tropicali e con il patrocinio di tutte le maggiori società scientifiche di area infettivologica e virologica.
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Quando manca il respiro, viaggio nel pianeta Bpco
Presentate a Milano due ricerche condotte da Doxa Pharma che fanno il punto sulla percezione della BPCO da parte dei pazienti. Queste ricerche si inseriscono nell'ambito del progetto di GSK Italia "Nel nome del paziente: il vissuto, l'ascolto, le risposte terapeutiche".
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"Io scelgo di sapere", nuova campagna di informazione sul tumore ovarico ereditario e sul test genetico BRCA
L'8 maggio 130 associazioni pazienti di 50 Paesi celebrano la Giornata Mondiale sul Tumore Ovarico che ogni anno accende i riflettori sulla neoplasia ginecologica a peggior prognosi. In vista di questa ricorrenza, ACTO - Alleanza Contro il Tumore Ovarico ha lanciato sui social media la seconda edizione della campagna di informazione "Io scelgo di sapere: tumore ovarico e BRCA, l'informazione che ha cambiato la mia storia" realizzata con il supporto incondizionato di AstraZeneca e in partnership con aBRCAdaBRA Onlus e SIGU.
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Crimine farmaceutico, se ne parla a Roma a un convegno di Università Cattolica, AIFA, SIMeF (ex-SSFA) e SIF
La minaccia crescente posta dalla circolazione in commercio di farmaci contraffatti, falsificati e sub-standard ha oggi raggiunto livelli allarmanti. Per tale motivo l'Università Cattolica del Sacro Cuore (UCSC) in collaborazione con Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), Società Italiana di Medicina Farmaceutica (SIMeF) e Società Italiana di Farmacologia (SIF), ha organizzato a Roma in data 10 maggio un convegno intitolato "Convegno sul Crimine Farmaceutico: Identificazione, Contrasto ed Eliminazione" in cui verrà fatto il quadro della situazione su tale problema e saranno illustrate possibili soluzioni per ridurlo. Il convegno si terrà presso l'Aula Brasca dell'Università Cattolica del Sacro Cuore.
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