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PRIMO PIANO
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One Breath, quando asma e poliposi parlano la stessa lingua. Video Reportage di PharmaStar
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 L'infiammazione di tipo 2
(T2) è stata al centro di un incontro scientifico tenutosi a Roma, dedicato al ruolo di questo processo nelle patologie delle alte e basse vie respiratorie. In
questo speciale trovate sei video interviste ad alcuni degli specialisti intervenuti all'evento e un testo che racconta i temi principali, buona
visione.
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IBSA Foundation Fellowship 2025: i giovani talenti che stanno disegnando il futuro della
ricerca. Online l'Instant Book
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 Le grandi innovazioni
scientifiche nascono spesso dall'intuizione e dal coraggio di giovani ricercatori capaci di esplorare nuove frontiere della conoscenza. È con questo spirito che
IBSA Foundation per la ricerca scientifica promuove da tredici anni il programma internazionale Fellowship, una delle iniziative più significative a sostegno
della ricerca indipendente nelle Life Sciences.
Questo Instant Book racconta i protagonisti e i progetti vincitori dell'edizione 2025 delle IBSA Foundation Fellowship, presentati a Barcellona durante la cerimonia
di premiazione che ha riunito scienziati, istituzioni e rappresentanti del mondo accademico provenienti da tutto il mondo.
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Online il Quaderno speciale di PharmaStar sul 99^ congresso della SIDeMaST
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 È online il Quaderno
speciale di PharmaStar dedicato al 99° congresso annuale della SIDeMaST, tenutosi dal dal 21 al 24 aprile a Rimini. Un PDF interattivo di 93 pagine, con 17
articoli e 30 videointerviste ai massimi esperti del settore per raccontare i risultati più rilevanti presentati nelle diverse aree della
dermatologia.
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INTERVISTE
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Screening polmonare: la TAC a basso dosaggio può salvare migliaia di
vite
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 All'Oncology Summit 2026, il
professor Ugo Pastorino ha ribadito l'importanza dello screening del tumore del polmone con TAC spirale a basso dosaggio nei forti fumatori. Grazie ai risultati
dello studio nazionale RISP, emerge come la diagnosi precoce e i programmi per la cessazione del fumo possano ridurre significativamente la mortalità non solo
per il tumore polmonare, ma anche per altre patologie correlate al tabagismo. L'inserimento dello screening nei LEA rappresenterebbe un investimento strategico per
la salute pubblica.
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Tumore del polmone: diagnosi precoce, medicina di precisione e prevenzione
per cambiare la storia della malattia
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 All'Oncology Summit 2026, la
professoressa Silvia Novello ha illustrato i grandi progressi compiuti negli ultimi anni nella lotta al tumore del polmone, ancora oggi la prima causa di morte
oncologica. Dalla profilazione molecolare alla medicina di precisione, fino ai programmi di screening con TAC spirale a bassa dose e ai percorsi per la cessazione
del fumo, l'oncologia toracica sta vivendo una trasformazione profonda. Centrale anche il ruolo della comunicazione e delle campagne di sensibilizzazione, come "End
of Silence" ed "Esci dal Tunnel", per promuovere prevenzione e consapevolezza, soprattutto tra i più giovani.
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Tumore ovarico: test genomici e centri specializzati per migliorare
diagnosi e cure
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 All'Oncology Summit 2026, la
professoressa Domenica Lorusso, direttrice del Centro di Ginecologia Oncologica di Humanitas San Pio X di Milano, ha evidenziato l'importanza dei test genomici nel
tumore ovarico, una patologia che ogni anno colpisce circa 5.200 donne in Italia. I test per identificare il deficit della ricombinazione omologa e le mutazioni
genetiche correlate consentono di personalizzare le terapie e, in prospettiva, di rafforzare le strategie di prevenzione. Restano però criticità legate
alle disparità regionali nell'accesso ai test e alla necessità di centralizzare le cure in centri altamente specializzati.
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Oncologia, innovazione e dialogo: all'Oncology Summit il confronto per
migliorare la vita dei pazienti
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All'Oncology Summit 2026, Alessandra
Dorigo, responsabile della Business Unit Oncology di AstraZeneca Italia, ha sottolineato il valore della collaborazione tra istituzioni, clinici, associazioni di
pazienti e industria farmaceutica per trasformare l'innovazione scientifica in benefici concreti per i pazienti. In un contesto in cui la mortalità oncologica
in Italia è in costante diminuzione, iniziative come il progetto "End of Silence" puntano a combattere stigma e disinformazione sul cancro, promuovendo
prevenzione, screening e maggiore consapevolezza nella popolazione.
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Tumori BRCA-correlati: progressi nella prevenzione, ma l'equità resta
una sfida
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 All'Oncology Summit 2026,
presso la Camera dei Deputati, Ornella Campanella, presidente dell'associazione di pazienti aBRCAdabra, ha illustrato i significativi progressi compiuti negli ultimi
anni nella gestione dei tumori associati alle mutazioni BRCA. Dalla prevenzione personalizzata alle terapie mirate, le nuove conoscenze stanno trasformando una
predisposizione genetica in un'opportunità di cura. Restano però importanti criticità legate alle disuguaglianze territoriali nell'accesso ai percorsi
di prevenzione, alla sorveglianza e agli interventi di riduzione del rischio.
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EGPA: l'impegno di GSK per una presa in carico sempre più completa
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 Dall'ascolto dei pazienti
è nata una roadmap in sette punti che punta a migliorare diagnosi, presa in carico e accesso alle cure per le persone che convivono con l'EGPA, una vasculite
sistemica rara. Un percorso che ha coinvolto associazioni, clinici, istituzioni e industria con l'obiettivo di trasformare i bisogni emersi in proposte
concrete.
Ne parliamo con Sara De Grazia, Responsabile Medico di Area di GSK Italia.
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Tumore al seno, come aiutare le pazienti a diventare protagoniste del
percorso di cura
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 Accanto all'innovazione
terapeutica, oggi anche informazione e consapevolezza sono elementi fondamentali per aiutare le pazienti a affrontare il percorso di cura in modo più attivo e
consapevole. Ne parliamo con Chiara Gnocchi, Communication & Advocacy Head di Novartis Italia, per approfondire il valore della campagna "Facciamo Squadra"
promossa da Novartis. L'abbiamo incontrata in occasione della Milano Health Week
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Alzheimer, quando i progressi della scienza diventano cure concrete
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Il futuro della cura dell'Alzheimer passa
dalla capacità di trasformare i progressi della ricerca in opportunità concrete per i pazienti. Un tema al centro di MindShift - A cross-country mission to
reshape Alzheimer's Care, l'iniziativa internazionale che ha riunito a Roma istituzioni, esperti e rappresentanti dei pazienti per individuare strategie condivise in
grado di favorire diagnosi più precoci e un accesso più equo alle terapie innovative. In questo contesto, il dialogo tra ricerca, pratica clinica,
industria e decisori pubblici assume un ruolo sempre più centrale. Ne parliamo con Federico Villa, Associate Vice President Corporate Affairs & Patient
Access Italy Hub di Lilly.
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Informazioni certificate: la sfida decisiva per il futuro della
nutraceutica
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 In un contesto ricco di
informazioni ma spesso povero di chiarezza, come orientare il consumatore nel mondo della nutraceutica- Quali dati sono davvero affidabili e come possono tradursi in
scelte consapevoli- A Integra Hub, a Milano, il tema dell'informazione certificata emerge come centrale per la salute pubblica e per lo sviluppo del settore. Tra
ricerca scientifica, educazione e responsabilità delle aziende, si apre un confronto cruciale su come trasformare dati complessi in conoscenza accessibile e
utile.
Ne abbiamo parlato con Andrea Ganelli, Vice President Wellbeing Unilever - Southern Europe & President di Equilibra
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Emicrania, NextStars da voce ai migliori progetti della nuova generazione
di specialisti
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 L'innovazione nella gestione
dell'emicrania passa anche dalla capacità di coinvolgere e valorizzare le nuove generazioni di neurologi e ricercatori. Con questo obiettivo nasce NextStars,
un'iniziativa dedicata ai giovani specialisti che hanno l'opportunità di presentare progetti, idee e contributi scientifici dedicati a una patologia. Quali sono
oggi i temi di ricerca più promettenti- Quanto conta il contributo delle nuove generazioni nello sviluppo delle conoscenze e nel miglioramento della
qualità di vita dei pazienti- E perché investire nella formazione e nella ricerca rappresenta una scelta strategica per il futuro della neurologia-
Ne abbiamo parlato con la Prof.ssa Giovanna Viticchi, Università Politecnica delle Marche, il Dott. Alberto Doretti, Responsabile Centro Trial Clinici
Neurologici U.O. Neurologia - Auxologico San Luca, e la Prof.ssa Silvia Favaretto, Professore Associato del Dipartimento di Neuroscienze dell'Università di
Padova, che abbiamo incontrato in occasione di Mygraine Choice - Time to move at another level of migraine treatment.
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Un impegno ultraventennale per migliorare i risultati clinici nei pazienti
con mieloma multiplo
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 A 10 anni dalla prima
approvazione europea, daratumumab è attualmente l'unico anticorpo anti-CD38 approvato per il trattamento del mieloma multiplo in tutti i tipi di pazienti in
prima linea, indipendentemente dall'idoneità al trapianto, a riprova della centralità di questo farmaco nel trattamento di questa patologia
oncoematologica. La dottoressa Alessandra Baldini sottolinea l'impegno ultraventennale di Johnson & Johnson a favore della ricerca sul mieloma multiplo e la
determinazione a migliorare i risultati clinici per i pazienti
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Malattie rare, MSD porta in Italia la prima terapia mirata per la sindrome
di von Hippel-Lindau
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La decisione di AIFA di rimborsare
belzutifan apre una nuova prospettiva terapeutica per le persone che convivono con la sindrome di von Hippel-Lindau, una malattia rara per la quale finora le opzioni
di trattamento erano limitate principalmente alla sorveglianza clinica e alla chirurgia. Abbiamo incontrato Nicoletta Luppi, Presidente e Amministratrice Delegata di
MSD Italia, per approfondire il significato di questo importante traguardo e l'impegno dell'azienda nell'ambito delle malattie rare e dell'oncologia.
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Von Hippel-Lindau, svolta in Italia: arriva la prima terapia che agisce
sulla causa genetica della malattia
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 L'approvazione della
rimborsabilità di belzutifan rappresenta un passaggio storico per la comunità dei pazienti affetti da sindrome di von Hippel-Lindau (VHL), una rara
malattia genetica ereditaria caratterizzata dalla comparsa di tumori in diversi organi. Per la prima volta è disponibile anche in Italia una terapia sistemica
in grado di agire sul meccanismo biologico alla base della patologia. Ne abbiamo parlato con il dott. Alfonso Massimiliano Ferrara, endocrinologo dell'Unità
Tumori Ereditari dell'Istituto Oncologico Veneto di Padova.
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ITALIA
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nuovi farmaci in commercio
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Nuove specialità medicinali:Akantior, Alfacalcidolo Zentiva, Bildyos, Candesartan E Amlodipina Doc, Enstilar, Eskim, Exorta, Gobivaz, Perampanel Teva. 16
Nuovi farmaci equivalenti
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2
variazioni di prezzo
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4
cessate commercializzazioni
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5
farmaci revocati
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Woma
Forum: il 25 e 26 giugno Milano ospita i leader globali della salute
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Mancano meno di due settimane e il programma definitivo del WOMA Forum 2026 - 25 e 26 giugno all'Allianz MiCo di Milano - è ora finalizzato con gli ultimi
nomi ad arricchire i panel della due giorni. Un unico palco, partecipanti attesi dal comparto pharma, medtech, healthcare e life sciences. L'agenda completa
è disponibile su https://womaforum.com/it/agenda/ Noi di Pharmastar siamo orgogliosi di essere Life Sciences Media Partner dell'evento.
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Innovazione,
accesso e sostenibilità: a Roma 25ª convegno su Economia e Politica del Farmaco e delle Tecnologie Sanitarie
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Prezzo dei farmaci, accesso all'innovazione, oncologia di precisione e sostenibilità del Servizio sanitario. Sono alcune delle grandi sfide che stanno
ridefinendo il futuro della sanità italiana e che saranno al centro della 25ª edizione del Convegno "Economia & Politica del Farmaco e delle
Tecnologie Sanitarie", in programma a Roma il prossimo 17 giugno.
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Aifa
rimborsa 7 estensioni di indicazioni, di cui 4 per antitumorali innovativi
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Il Consiglio di Amministrazione dell'AIFA, nella seduta del 9 giugno, ha dato il via libera alla rimborsabilità di 7 estensioni di indicazioni terapeutiche.
Quattro riguardano due farmaci innovativi indicati in ambito oncologico
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Sindrome
di von Hippel-Lindau: arriva belzutifan, prima terapia mirata alla mutazione responsabile della malattia
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L'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di belzutifan per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di von
Hippel-Lindau (VHL) che hanno sviluppato carcinoma a cellule renali (RCC) localizzato, emangioblastomi del sistema nervoso centrale (SNC) o tumori neuroendocrini
del pancreas e per i quali le procedure locali non sono adeguate.
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Psoriasi
e neoplasie ematologiche croniche ancora fuori dal Piano della Cronicità: appello alle Istituzioni
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Centinaia di migliaia di pazienti con neoplasie ematologiche croniche e psoriasi restano oggi fuori dal Piano Nazionale della Cronicità. Per questo
Salutequità, AIL (Associazione Italiana contro Leucemie, Linfomi e Mieloma) e APIAFCO (Associazione Psoriasici Italiani Amici della Fondazione Corazza)
lanciano un appello congiunto al Ministero della Salute e alle Istituzioni: includere subito queste patologie nella programmazione nazionale per garantire
equità di accesso alle cure e ridurre le disuguaglianze territoriali e i costi a carico di famiglie e INPS.
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EMA
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Antidoto
agli anticoagulanti orali: l'EMA rinnova l'autorizzazione per andexanet alfa
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La Commissione Europea ha approvato il rinnovo dell'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata di andexanet alfa, confermandone il favorevole
profilo rischio-beneficio sulla base delle evidenze cliniche e dell'esperienza maturata nella pratica clinica. Andexanet alfa è il primo e attualmente unico
agente di inversione specificamente approvato per i pazienti trattati con gli anticoagulanti orali diretti (DOAC) apixaban o rivaroxaban che presentano un
sanguinamento maggiore non controllato o potenzialmente fatale. Il farmaco è inoltre raccomandato come opzione terapeutica di prima linea da numerose linee
guida internazionali dedicate alla gestione delle emorragie associate agli anticoagulanti.
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Prezzi
dei farmaci, l'Europa cerca una risposta comune alle pressioni Usa. Sotto il tappeto restano nodi irrisolti
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L'Europa prova a fare fronte comune sul delicato tema del prezzo dei farmaci innovativi. Cinque Paesi - Belgio, Paesi Bassi, Lussemburgo, Austria e Irlanda -
riuniti nell'iniziativa Beneluxa hanno lanciato un appello per una strategia europea coordinata che consenta di garantire l'accesso alle nuove terapie,
preservare la sostenibilità dei sistemi sanitari e mantenere attrattivo il continente per gli investimenti dell'industria farmaceutica.
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Via
libera Ema a isatuximab sottocutaneo: primo antitumorale somministrabile tramite iniettore indossabile
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La Commissione Europea ha approvato isatuximab sottocutaneo (SC) in combinazione con regimi standard di cura per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo
(MM) in tutte le indicazioni esistenti di isatuximab per la formulazione endovenosa (IV). Isatuximab è la prima terapia antitumorale nell'UE ad essere
somministrata in SC sia attraverso un iniettore indossabile (OBI) sia tramite iniezione manuale e può fornire flessibilità di somministrazione sia al
domicilio del paziente che in ambito ambulatoriale.
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BUSINESS
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argenx
Italia annuncia la nomina di Francesca Caprari come Head of Market Access & Government Affairs
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argenx annuncia la nomina di Francesca Caprari a Head of Market Access & Government Affairs Italy, rafforzando ulteriormente il proprio leadership team
in una fase di crescita e consolidamento della presenza dell'azienda nell'ambito delle malattie autoimmuni gravi e delle malattie rare.
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Summit
ritira l'aumento di capitale da $500 mln: il mercato resta cauto sul potenziale di ivonescimab
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A sorpresa, Summit Therapeutics ha ritirato il progetto di aumento di capitale da 500 milioni di dollari annunciato appena 24 ore prima. La biotech statunitense
ha motivato la decisione con le "condizioni di mercato", ma la mossa sembra riflettere soprattutto le incertezze che continuano a circondare ivonescimab, il
candidato oncologico sviluppato insieme alla cinese Akeso e considerato uno dei principali sfidanti delle attuali immunoterapie anti-PD-1.
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Farmaceutica,
la sfida delle competenze: "Servono velocità, coraggio e formazione mirata per restare leader"
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Le competenze come leva strategica per governare la trasformazione dell'industria farmaceutica, sostenere innovazione e produzione, attrarre talenti e rafforzare
la competitività del Paese. È questo il messaggio emerso dal talk 'L'industria farmaceutica scommette sulle competenze', secondo appuntamento del ciclo
'Equilibri e prospettive del sistema salute', promosso da Adnkronos con il contributo non condizionante di Farmindustria, che si è tenuto oggi al Palazzo
dell'Informazione di Roma
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Massimo
Verdilio nuovo General Manager di Almirall Italy
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Almirall annuncia la nomina di Massimo Verdilio come General Manager Italy con effetto dal 1° giugno. Verdilio porta con sé oltre 30 anni di
esperienza nell'industria farmaceutica, con una solida esperienza nella guida di team internazionali e multidisciplinari in contesti complessi. Nel corso della
sua carriera ha sviluppato una forte competenza in Sales, Marketing, Market Access e Commercial Excellence, lavorando anche in diverse aree terapeutiche come
Oncologia, Immunologia e Dermatologia.
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GSK
acquisisce Nuvalent per $10,6 mld e rafforza la sua presenza nel tumore del polmone
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GSK accelera la propria espansione in oncologia e mette a segno una delle più importanti acquisizioni biotech dell'anno. Il gruppo britannico ha annunciato
di aver raggiunto un accordo per l'acquisizione di Nuvalent, biotech statunitense specializzata nello sviluppo di terapie oncologiche mirate, per un valore
complessivo di 10,6 miliardi di dollari.
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Incyte
fa sua Star Therapeutics per $2 mld e rafforza la pipeline ematologica
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Incyte ha acquisito la biotech privata Star Therapeutics in un'operazione che potrebbe valere fino a 2 miliardi di dollari. Secondo qcomunicato dalle aziende,
l'accordo prevederebbe un pagamento iniziale di 1,25 miliardi di dollari e ulteriori 750 milioni legati al raggiungimento di specifici traguardi clinici e
commerciali.
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ARTHRITIS
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Efgartigimod
nella miosite infiammatoria idiopatica, studio Alkivia suffraga la validità del razionale terapeutico #EULAR2026
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Nei pazienti adulti con miosite infiammatoria idiopatica (IIM) attiva, efgartigimod PH20 sottocute ha mantenuto o ulteriormente migliorato gli outcome di
efficacia fino a 52 settimane, con un profilo di sicurezza coerente. Questi i dati dello studio ALKIVIA e della sua estensione in aperto ALKIVIA+, presentati al
congresso EULAR 2026, che mostrano un vantaggio rispetto al placebo alla settimana 24 e una persistenza del beneficio nel lungo periodo, suffragando la
prosecuzione della valutazione nel trial di fase 3 in corso.
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Izokibep
nell'artrite psoriasica: risposta sostenuta su articolazioni, cute ed entesite fino ad un anno #EULAR2026
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Nei pazienti con artrite psoriasica (PsA) attiva, izokibep ha mantenuto un'efficacia duratura fino a 52 settimane, con miglioramenti progressivi su
manifestazioni articolari, cutanee, entesite, funzione fisica e qualità di vita. Questo il responso dello studio randomizzato di fase 2b/3 sull'impiego
dell'inibitore sperimentale di IL-17A nella PsA, presentato al congresso EULAR 2026; nello specifico, il trial ha mostrato risposte cliniche elevate sia nei
pazienti trattati fin dall'inizio con izokibep sia in quelli passati da placebo a trattamento attivo dopo la settimana 16. Il profilo di sicurezza è rimasto
favorevole, senza nuovi segnali osservati.
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Malattie
reumatologiche e alimentazione: tra evidenze emergenti e falsi miti #EULAR2026
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Al congresso EULAR 2026, nella sessione "What is new: nutrition and inflammation", Konstantinos Gkikas, lecturer in Nutritional Sciences al King's College
London, ha fatto il punto sul ruolo della dieta nelle malattie reumatiche infiammatorie. Il messaggio emerso invita alla prudenza nel consigliare i pazienti:
questi ultimi chiedono sempre più spesso indicazioni alimentari, ma le evidenze disponibili restano disomogenee e raramente sufficienti a sostenere diete
restrittive. Dalla dieta mediterranea agli alimenti ultra-processati, dal microbioma al digiuno intermittente fino ai supplementi, la nutrizione si conferma un
ambito di crescente interesse per la ricerca e la pratica clinica reumatologica. Un tema da integrare sempre più nel dialogo medico-paziente, senza
però sostituire le terapie farmacologiche validate.
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Sclerosi
sistemica, nuove evidenze su coinvolgimento cardiaco, prognosi e target terapeutici #EULAR2026
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La sclerosi sistemica (SSc) rappresenta ancora oggi una delle malattie reumatiche più complesse, per l'impatto della fibrosi su cute e organi interni e per
il rischio di complicanze potenzialmente gravi. I nuovi dati presentati al Congresso EULAR 2026 aggiungono elementi utili su tre fronti: il coinvolgimento
cardiaco, la stratificazione precoce del rischio di progressione e l'identificazione di PDE4B come possibile nuovo bersaglio terapeutico (1-3).
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Vaccini
nelle malattie reumatologiche: anticipazioni dall'aggiornamento delle raccomandazioni EULAR 2026 #EULAR2026
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Sono state anticipate al congresso EULAR di Londra, nel corso di una sessione dedicata, le raccomandazioni 2026 per la vaccinazione dei pazienti adulti con
malattie reumatiche autoimmuni e infiammatorie: dalla valutazione vaccinale alla diagnosi alla gestione di metotressato, vaccini anti-zoster, anti-COVID-19 e
immunizzazione dei neonati esposti in utero ai farmaci biologici. L'aggiornamento segna un cambio di passo nella prevenzione delle infezioni nei pazienti con
malattie reumatologiche autoimmuni: lo stato vaccinale entra nella valutazione iniziale del paziente, la protezione non va più rinviata in attesa della
remissione della malattia e i vaccini non vivi vengono confermati come sicuri anche durante le terapie immunosoppressive.
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DOLORE
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Antibiotici
contro il mal di schiena- Le prove scientifiche frenano l'entusiasmo: benefici modesti e molte incognite
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L'idea che alcuni casi di mal di schiena cronico possano essere causati da un'infezione batterica ha aperto negli ultimi anni la strada all'ipotesi di utilizzare
gli antibiotici come trattamento mirato. Una recente revisione sistematica degli studi clinici suggerisce che questi farmaci potrebbero offrire un lieve
beneficio in pazienti molto selezionati con alterazioni di Modic di tipo 1 ed ernia del disco, ma le evidenze restano deboli e i potenziali rischi non sono
ancora ben definiti. Per ora, gli antibiotici non possono essere considerati una terapia di routine per la lombalgia.
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Dolore
cronico, dieci milioni di italiani senza cure uniformi. Gli anestesisti: «Serve una legge»
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Dieci milioni di italiani convivono con il dolore cronico, una malattia che incide profondamente sulla qualità della vita. Nonostante il riconoscimento
internazionale, l'accesso alle cure resta disomogeneo sul territorio e molti pazienti non conoscono i percorsi specialistici disponibili. SIAARTI, a due mesi dal
congresso di Medicina del Dolore di Riccione, chiede alle istituzioni un intervento normativo vincolante che garantisca uniformità nell'assistenza e nelle
cure.
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DIABETE
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Diabete
ad alto rischio, evolocumab riduce del 29% rischio di primo infarto e ictus
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Le persone con diabete presentano un rischio di infarto o ictus doppio rispetto a chi non è affetto dalla patologia. Nuovi dati presentati durante
l'86° Sessione Scientifica dell'American Diabetes Association (ADA), confermano che nelle persone con diabete ad alto rischio evolocumab riduce del 29% il
rischio di primi eventi cardiovascolari maggiori.
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Obesità,
la prima legge al mondo è italiana. Ora tocca all'Europa
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Quasi sei milioni di italiani convivono con l'obesità e oltre un adolescente su cinque è in eccesso ponderale. Al summit internazionale
sull'obesità promosso da The Economist a Bruxelles, l'Italia è stata indicata come possibile modello europeo grazie alla Legge n. 149/2025, che
riconosce l'obesità come malattia cronica. Il nostro Paese ha presentato il percorso che ha portato all'approvazione della prima legge al mondo interamente
dedicata a questa patologia, davanti a rappresentanti delle istituzioni, dell'OMS e della comunità scientifica internazionale.
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Orforglipron
migliora il controllo glicemico nei pazienti in terapia insulinica e favorisce la perdita di peso
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Negli adulti con diabete di tipo 2 di lunga durata e controllo glicemico insufficiente nonostante il trattamento con insulina basale, orforglipron ha ridotto
significativamente l'HbA1c, favorito una perdita di peso fino al 5,4% e migliorato diversi parametri metabolici senza aumentare il rischio di ipoglicemia. I
risultati dello studio di fase 3 ACHIEVE-5 sono stati presentati al congresso 2026 dell'American Diabetes Association (ADA) e pubblicati contemporaneamente su
JAMA.
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Retatrutide
conferma il suo potenziale nell'obesità e nel diabete di tipo 2
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Negli adulti con obesità grave e nei pazienti con diabete di tipo 2 associato a sovrappeso od obesità, retatrutide ha indotto una perdita di peso fino
al 30,3%, migliorato il controllo glicemico con riduzioni dell'HbA1c fino all'1,94% e prodotto benefici significativi su numerosi parametri cardiometabolici. I
risultati emergono dagli studi di fase 3 TRIUMPH-1 e TRANSCEND-T2D-1 presentati al congresso 2026 dell'American Diabetes Association (ADA).
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Diabete
di tipo 2, con CagriSema maggiore controllo glicemico e perdita di peso
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In diverse popolazioni di adulti con diabete di tipo 2, Cagrisema, una combinazione a dose fissa di un analogo dell'amilina e semaglutide, ha migliorando il
controllo della glicemia e favorito la perdita di peso più efficacemente dei singoli componenti. Sono i risultati di tre studi di fase 3 del programma
clinico REIMAGINE, presentati nel corso del congresso 2026 dell'American Diabetes Association (ADA), e pubblicati contemporaneamente su The Lancet e The Lancet
Diabetes and Endocrinology.
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Elecoglipron,
l'agonista GLP-1 orale di AstraZeneca accelera verso gli studi registrativi
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L'ingresso di AstraZeneca nella corsa globale ai farmaci per obesità e diabete entra in una nuova fase. L'azienda ha annunciato risultati positivi degli
studi di fase IIb VISTA e SOLSTICE su elecoglipron, agonista orale del recettore GLP-1 somministrato una volta al giorno, che ha dimostrato una significativa
riduzione del peso corporeo nei soggetti con obesità o sovrappeso e un marcato miglioramento del controllo glicemico nei pazienti con diabete di tipo
2.
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La
Francia rimborsa le nuove terapie antiobesità per i pazienti gravi. E in Italia-
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Dal prossimo 15 giugno il Servizio Sanitario francese renderà rimborsabili le terapie farmacologiche anti-obesità a base di tirzepatide e semaglutide
per i pazienti con forme più gravi della malattia, attraverso criteri clinici rigorosi e un percorso prescrittivo affidato a centri specialistici dedicati.
Una decisione che riaccende il dibattito europeo sulla gestione dell'obesità e che arriva pochi mesi dopo un altro importante passo compiuto dall'Italia:
l'approvazione della Legge 149/2025, che ha riconosciuto l'obesità come malattia cronica, progressiva e recidivante.
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CARDIO
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Sindrome
coronarica acuta, prasugrel si conferma il P2Y12 orale con il miglior profilo rischio beneficio
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Prasugrel emerge come l'inibitore orale del P2Y12 con il miglior equilibrio tra efficacia e sicurezza nei pazienti sottoposti a PCI, secondo una nuova meta
analisi pubblicata su JAMA Cardiology. Rispetto a clopidogrel, il farmaco mostra una riduzione significativa di MACE, infarto miocardico e trombosi di stent,
senza un aumento del rischio di sanguinamento maggiore. Ticagrelor, pur riducendo la trombosi di stent, risulta invece associato a un incremento del
sanguinamento maggiore e dell'emorragia intracranica.
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Cardiochirurgia
mitralica, donne ancora svantaggiate: diagnosi tardive e minori possibilità di riparazione
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Una vasta meta analisi su oltre quarantaduemila pazienti sottoposti a chirurgia della valvola mitrale documenta un divario netto tra uomini e donne: le pazienti
di sesso femminile ricevono con maggiore frequenza una sostituzione valvolare anziché una riparazione e presentano tassi più elevati di rigurgito
mitralico (MR) ricorrente. Tuttavia, una volta corrette le differenze cliniche e demografiche, la mortalità non mostra variazioni significative tra i
sessi
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Sindrome
cardiovascolare renale metabolica: nuova linea guida AHA/ACC
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La American Heart Association (AHA) e l'American College of Cardiology (ACC), insieme ad altre importanti società scientifiche, hanno pubblicato su
Circulation una nuova linea guida dedicata alla prevenzione, alla diagnosi e alla gestione della sindrome cardiovascolare-renale-metabolica (CKM). Il documento,
firmato anche dall'American Diabetes Association e dall'American Society of Nephrology, propone una visione integrata della salute cardiometabolica,
sottolineando l'importanza della valutazione sistematica dei fattori di rischio, del riconoscimento dei determinanti sociali della salute e di una gestione
coordinata di obesità, diabete di tipo 2, malattia renale cronica (CKD) e malattie cardiovascolari.
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Il
12 giugno torna la Giornata Nazionale della Prevenzione Cardiovascolare promossa dalla Fondazione per il Tuo Cuore
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La Fondazione per il Tuo Cuore - HCF Onlus, presieduta dal Prof. Domenico Gabrielli, annuncia la promozione, per il prossimo 12 giugno, della Giornata Nazionale
della Prevenzione Cardiovascolare, iniziativa di alto valore sociale, scientifico e istituzionale dedicata alla tutela della salute del cuore, alla prevenzione
delle malattie cardiovascolari e alla sensibilizzazione dei cittadini sull'importanza dei controlli periodici e dei corretti stili di vita.
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GASTROENTEROLOGIA ED EPATOLOGIA
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Fegato
grasso e cuore: il rischio cardiovascolare aumenta del 69%
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La steatosi epatica, comunemente nota come fegato grasso, si conferma un importante fattore di rischio cardiovascolare. Un'analisi dello studio PROMISE,
pubblicata su Clinical Gastroenterology and Hepatology, evidenzia che i pazienti con steatosi epatica presentano un rischio del 69% più elevato di eventi
cardiovascolari maggiori rispetto a chi non ne soffre. Parte di questo rischio è spiegata da una maggiore presenza di placche coronariche non calcificate,
considerate particolarmente instabili e predisposte alla rottura, ma i dati suggeriscono che il legame tra fegato e cuore sia ancora più complesso.
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Beta-bloccanti,
corticosteroidi e analgesici: emerge un rischio inatteso per l'infezione da C. difficile
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Un ampio studio svedese pubblicato su Gut mette in discussione l'idea che il rischio di infezione da Clostridioides difficile sia legato esclusivamente agli
antibiotici. L'analisi evidenzia infatti associazioni significative anche con diversi farmaci non antibiotici, tra cui antidiarroici, analgesici,
corticosteroidi, inibitori di pompa protonica e beta-bloccanti. I risultati suggeriscono un possibile ruolo del microbioma intestinale, ma non dimostrano ancora
un rapporto causale.
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DERMATOLOGIA
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Psoriasi,
nuovo inibitore orale di TYK2 di Takeda prevale nel confronto testa a testa
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Takeda ha annunciato risultati positivi dello studio di fase 3 LATITUDE Atlas, che ha confrontato il candidato sperimentale zasocitinib con un'altra terapia
orale della stessa classe nei pazienti adulti con psoriasi a placche da moderata a grave. Lo studio ha raggiunto tutti gli endpoint primari e secondari chiave,
mostrando una superiorità in termini di clearance cutanea.
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Psoriasi
genitale, nuove indicazioni pratiche per una malattia ancora sottodiagnosticata
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Nei pazienti con psoriasi genitale, una condizione che può colpire bambini, adolescenti, adulti e anziani con un impatto spesso sproporzionato sulla
qualità di vita, un gruppo multidisciplinare di specialisti statunitensi ha elaborato nuove indicazioni pratiche per migliorare diagnosi, comunicazione
medico-paziente e scelte terapeutiche lungo tutto l'arco della vita. Il lavoro è stato pubblicato sull'American Journal of Clinical Dermatology.
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Orticaria
cronica spontanea, ogni anno i sintomi costano 4.200 euro a paziente
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Prurito, pomfi sulla pelle e un decorso imprevedibile: sono oltre 190.000 mila gli italiani che vivono con l'orticaria cronica spontanea (CSU) nelle sue forme
moderate e gravi , una malattia infiammatoria di origine autoimmune, che colpisce le donne con una frequenza doppia rispetto agli uomini e si manifesta tra i 20
e i 40 anni.
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Psoriasi,
icotrokinra mantiene la risposta per un anno nelle forme a maggiore impatto clinico
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Negli adolescenti e negli adulti con psoriasi a placche che coinvolge sedi particolarmente difficili da trattare, come cuoio capelluto, genitali, mani e piedi,
il peptide orale icotrokinra ha garantito tassi elevati e duraturi di remissione clinica fino a 52 settimane, con benefici significativi anche sul prurito, sulla
qualità di vita e sulla psoriasi ungueale. I risultati provengono dallo studio di fase 3 ICONIC-TOTAL pubblicato sul Journal of the European Academy of
Dermatology and Venereology.
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INFETTIVOLOGIA
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HPV,
il primo vaccino contro il cancro: specialisti a confronto sul ruolo della vaccinazione negli adulti
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L'HPV non è una problematica che riguarda esclusivamente l'adolescenza né soltanto la salute femminile. È questo il messaggio condiviso dagli
specialisti intervenuti al convegno nazionale "HPV in età adulta. Prevenzione, vaccinazione e strategia integrata", che si è svolto oggi a Roma.
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HIV:
bene la fase III della terapia orale settimanale con islatravir e lenacapavir. Possibile game changer-
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Una compressa da assumere una sola volta alla settimana potrebbe diventare una nuova opzione terapeutica per le persone con HIV virologicamente soppresso. Gilead
Sciences e MSD hanno annunciato che gli studi di fase 3 ISLEND-1 e ISLEND-2 hanno raggiunto l'endpoint primario di efficacia a 48 settimane con il regime
sperimentale islatravir 2 mg/lenacapavir 300 mg (ISL/LEN).
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ONCOLOGIA-EMATOLOGIA
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Mielofibrosi,
promettente il primo inibitore selettivo di JAK2 di tipo II dopo fallimento degli inibitori standard #EHA26
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Nuovi dati presentati al congresso annuale della European Hematology Association accendono i riflettori su una possibile nuova strategia terapeutica per la
mielofibrosi. AJ1-11095, un innovativo inibitore selettivo di JAK2 di tipo II sviluppato da Eli Lilly and Company, ha mostrato un profilo di sicurezza
incoraggiante e segnali preliminari di efficacia in pazienti già trattati con inibitori di JAK2 di tipo I, una popolazione che oggi dispone di opzioni
terapeutiche limitate.
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LLC
r/r, pirtobrutinib aggiunto a venetoclax riduce del 45% il rischio di progressione o morte #EHA26
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Nuovi dati presentati al congresso annuale della European Hematology Association mostrano che l'aggiunta di pirtobrutinib a un regime a durata limitata basato su
venetoclax e rituximab può migliorare in modo significativo gli esiti dei pazienti con leucemia linfatica cronica (LLC) o linfoma linfocitico a piccole
cellule (SLL) già sottoposti a precedenti trattamenti.
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Leucemia
linfatica cronica, per zanubrutinib conferme anche negli over 80: risposte del 100% dopo oltre 6 anni di follow-up. #EHA26
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Nuovi dati presentati al congresso dell'European Hematology Association (EHA) 2026 rafforzano il profilo di zanubrutinib nella leucemia linfatica cronica (LLC),
mostrando benefici clinici duraturi anche nei pazienti di età pari o superiore a 80 anni. I risultati derivano da un'analisi di sottogruppo dello studio di
fase 3 SEQUOIA e rappresentano una delle più ampie serie di dati a lungo termine disponibili in questa popolazione, storicamente poco rappresentata negli
studi registrativi.
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Anemia
emolitica autoimmune calda, nello studio registrativo nipocalimab migliora l'emoglobinema e riduce l'uso di steroidi. #EHA26
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Johnson & Johnson ha presentato i primi dati completi dello studio registrativo di fase 2/3 ENERGY, che mostrano come nipocalimab abbia determinato un
miglioramento rapido e duraturo dei livelli di emoglobina nei pazienti affetti da anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA), una rara malattia autoimmune per la
quale attualmente non esistono terapie approvate dalla Food and Drug Administration (FDA).
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Tumori:
in Italia causano un ricovero ospedaliero su 10
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Con oltre 4 milioni di cittadini che vivono dopo una diagnosi di tumore e costi che superano i 6,5 miliardi di euro l'anno tra cure ospedaliere e assistenza
socio-sanitaria, il cancro rappresenta una delle principali sfide per la sostenibilità del Servizio sanitario nazionale. In un contesto segnato
dall'invecchiamento della popolazione e dall'aumento dei bisogni assistenziali, prevenzione, diagnosi precoce e accesso equo alle cure diventano priorità
strategiche. Temi al centro dell'Oncology Summit 2026, in programma oggi alla Camera dei Deputati.
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Tumore
della prostata metastatico ormonosensibile, meno eventi avversi nei pazienti trattati più a lungo con enzalutamide più AADT. #ASCO2026
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Nei pazienti con tumore della prostata metastatico ormonosensibile trattati con l'inibitore del pathway del recettore degli androgeni (ARPI) enzalutamide, in
aggiunta alla terapia di deprivazione androgenica (ADT), il 40% riesce a rimanere in trattamento oltre 5 anni e coloro che restano in terapia più a lungo
hanno outcome a lungo termine migliori; inoltre, nel gruppo di coloro che restano in trattamento più a lungo l'incidenza degli eventi avversi è
inferiore rispetto ai pazienti con una durata di trattamento più breve. Lo evidenziano i risultati di un'analisi post-hoc dello studio di fase 3 ARCHES,
presentati a Chicago in occasione del congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO).
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NEUROLOGIA E PSICHIATRIA
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Psicosi
del Parkinson, l'avvio precoce di pimavanserin potrebbe migliorare l'evoluzione dei sintomi
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Un'analisi post hoc esplorativa presentata all'Advanced Therapeutics in Movement & Related Disorders (ATMRD) Congress 2026 indica che l'avvio precoce di
pimavanserin (Nuplazid; Acadia Pharmaceuticals) potrebbe associarsi a una traiettoria più favorevole dei sintomi psicotici nei pazienti con psicosi del
Parkinson (PDP). Basandosi sui dati di 171 partecipanti degli studi pivotal, i ricercatori hanno simulato un disegno "delayed start" per valutare se il timing di
inizio terapia influenzi l'evoluzione dei sintomi nell'arco di 10 settimane.
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Alzheimer,
con donanemab la rimozione dell'amiloide si associa a un beneficio clinico duraturo
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Una nuova analisi post hoc dei partecipanti allo studio TRAILBLAZER ALZ 2 (NCT04437511) che hanno continuato a ricevere donanemab (Kisunla; Eli Lilly and
Company) nella fase di estensione a lungo termine (LTE) mostra che la maggior parte di essi ha raggiunto la clearance della placca amiloide e ha mantenuto esiti
cognitivi sovrapponibili a quelli dei pazienti che, invece, erano passati al placebo.
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Emicrania,
bocunebart centra il bersaglio: l'anti-PACAP apre una nuova via oltre il CGRP
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Due nuovi studi clinici su bocunebart (Lu AG09222; H. Lundbeck A/S), anticorpo monoclonale sperimentale diretto contro il peptide pituitario attivante
l'adenilato ciclasi (PACAP), sono stati presentati all'American Headache Society (AHS) Annual Scientific Meeting 2026 di Orlando, fornendo dati aggiornati su
efficacia, sicurezza e farmacocinetica nella prevenzione dell'emicrania.
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Parkinson,
apomorfina in infusione continua titolata senza antiemetici nel 99% dei pazienti
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I dati preliminari provenienti dal programma Clinical Nurse Navigator (CNN) e presentati al congresso Advanced Therapeutics in Movement & Related Disorders
(ATMRD) 2026 suggeriscono che l'infusione continua sottocutanea di apomorfina (CSAI; Onapgo, Supernus Pharmaceuticals) può essere titolata fino alla prima
dose di ottimizzazione nella maggior parte dei pazienti con malattia di Parkinson senza necessità di pretrattamento antiemetico. L'osservazione è
particolarmente significativa, poiché nausea e vomito hanno storicamente rappresentato un limite rilevante all'impiego dell'apomorfina e hanno motivato
protocolli di profilassi antiemetica nei Paesi con maggiore esperienza d'uso.
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Alzheimer,
il cuore manda segnali al cervello: l'ipotensione il fattore cardiovascolare più associato
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Un'analisi condotta su quasi 800.000 adulti provenienti da database sanitari di Stati Uniti e Regno Unito mostra che la maggior parte delle malattie
cardiovascolari (CVD) è associata a un aumento delle probabilità di sviluppare malattia di Alzheimer. Tra tutti i sottotipi esaminati, l'ipotensione
emerge come il fattore più fortemente correlato alla malattia, con un odds ratio pari a 2,74 nella coorte UK Biobank e 1,97 nel programma statunitense All
of Us.
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CIDP,
al via studio registrativo di fase 3 CAPTIVATE con claseprubart, nuovo inibitore selettivo del complemento
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Si apre una nuova fase nello sviluppo di terapie innovative per la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP). Al congresso annuale della
Peripheral Nerve Society (PNS) 2026, in corso a Maastricht, sono stati presentati il disegno e gli obiettivi dello studio registrativo di fase 3 CAPTIVATE, che
valuterà efficacia e sicurezza di claseprubart, anticorpo monoclonale sperimentale sviluppato da Dianthus Therapeutics.
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49°
congresso nazionale LICE: focus su epilessia e sonno, biomarcatori e disturbi psichiatrici
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È in corso a Cagliari, fino al 12 giugno, il 49° Congresso Nazionale della LICE (Lega Italiana Contro l'Epilessia), tradizionale incontro scientifico
di confronto e aggiornamento per gli epilettologi italiani. Prevista l'affluenza di circa 800 esperti, con importante partecipazione degli under 40.
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Alzheimer,
firmato a Roma il consensus europeo MindShift: 5 priorità per avere diagnosi precoce e nuove terapie
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Integrare la diagnosi nei percorsi assistenziali, garantire accesso equo e tempestivo alle nuove terapie, rafforzare i sistemi sanitari e pianificare in modo
più strategico, con una maggiore regia europea. È questo il cuore del documento di consensus firmato a Roma nell'ambito di MindShift - A cross-country
mission to reshape Alzheimer's Care, iniziativa internazionale che ha riunito esperti, istituzioni e rappresentanti dei pazienti da 12 Paesi per accelerare la
trasformazione della cura dell'Alzheimer. Obiettivo: colmare il divario tra innovazione scientifica e reale accesso dei pazienti a diagnosi e terapie.
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PNEUMOLOGIA
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Efdoralprin
alfa nell'enfisema da deficit di alfa-1 antitripsina: risultati positivi nello studio ElevAATe #ATS2026
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Nei pazienti con enfisema associato a deficit di alfa-1 antitripsina, efdoralprin alfa, terapia sperimentale di Sanofi, ha mostrato un incremento maggiore e
più stabile dei livelli funzionali di AAT rispetto alla terapia sostitutiva standard con alfa-1 antitripsina plasma-derivata. Nello studio di fase 2
ElevAATe, presentato all'American Thoracic Society International Conference 2026, il trattamento ogni 3 o 4 settimane ha mantenuto livelli funzionali minimi
più elevati, con sicurezza complessivamente simile e senza emersione di nuovi segnali di safety rilevanti.
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Fibrosi
polmonare idiopatica: elastochine associate a peggiore funzione respiratoria e prognosi
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Nei pazienti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF), livelli più elevati di elastochine, prodotti di degradazione dell'elastina, risultano associati a
peggiore funzione polmonare e a minore sopravvivenza libera da trapianto a 3 anni. Lo studio, pubblicato su Scientific Reports, suggerisce come questi
biomarcatori di rimodellamento della matrice extracellulare possano contribuire alla stratificazione prognostica della IPF, pur richiedendo conferma in coorti
più ampie.
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VARIE
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Bionorica
porta in Italia il paradigma del farmaco vegetale
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Bionorica annuncia il proprio ingresso nel mercato italiano introducendo il paradigma del farmaco vegetale: un modello terapeutico che supera il concetto di
"naturale" come semplice origine vegetale e lo trasforma in farmaco supportato da standard farmaceutici, evidenze cliniche e controllo scientifico.
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Al
via la 3a edizione di "Relazioni": associazioni pazienti disegnano la Sanità di domani
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Le Associazioni dei pazienti sono oggi interlocutori sempre più autorevoli nel dialogo con le Istituzioni e il settore privato: rappresentano bisogni e
istanze di milioni di persone, partecipano ai tavoli decisionali e contribuiscono attivamente alla trasformazione del sistema salute. In questa cornice, Lilly ha
avviato nel 2024 il progetto RELAZIONI, una piattaforma istituzionale pensata per costruire un dialogo autentico, continuativo e paritario con Associazioni
Pazienti attive in molte aree terapeutiche: neuroscienze, oncologia ed ematologia, diabete e obesità, patologie autoimmuni.
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NEFROLOGIA
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CKD
non diabetica: finerenone rallenta il declino dell'eGFR nello studio FIND-CKD
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Nel trial di fase 3 FIND-CKD, presentato al congresso annulae della European Renal Association (ERA 2026) e pubblicato in contemporanea sul New England Journal
of Medicine, finerenone ha rallentato in modo significativo il declino della funzione renale rispetto al placebo nei pazienti adulti con malattia renale cronica
non diabetica, in aggiunta allo standard of care. Il trattamento ha migliorato la slope totale dell'eGFR di 0,7 mL/min/1,73 m²/anno rispetto al placebo e ha
ridotto del 23% il rischio dell'endpoint composito cardio-renale. Il dato amplia il razionale d'impiego di finerenone oltre la CKD associata a diabete, in una
popolazione eterogenea e ancora povera di opzioni terapeutiche mirate.
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Nefropatia
membranosa primaria: obinutuzumab superiore a tacrolimus nella remissione completa
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Nel trial di fase 3 MAJESTY, pubblicato sul New England Journal of Medicine, obinutuzumab è risultato superiore a tacrolimus nell'indurre remissione
completa nei pazienti adulti con nefropatia membranosa primaria. Alla settimana 104, la remissione completa è stata raggiunta dal 37% dei pazienti trattati
con obinutuzumab rispetto al 6% di quelli trattati con tacrolimus, con una differenza aggiustata di 31 punti percentuali. Il dato rafforza il razionale della
deplezione B-cellulare profonda e duratura come strategia mirata in una malattia autoimmune renale spesso mediata da autoanticorpi anti-PLA2R.
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MALATTIE RARE
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Distrofia
facio-scapolo-omerale, positivo studio di fase 1/2 per la terapia a RNA di Novartis
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Arrivano risultati incoraggianti per delpacibart braxlosiran (del-brax), la terapia a RNA che Novartis ha acquisito attraverso l'acquisizione da 12 miliardi di
dollari di Avidity Biosciences. Il farmaco sperimentale ha raggiunto l'endpoint primario in uno studio di fase 1/2 condotto in pazienti affetti da distrofia
muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD), una rara malattia genetica neuromuscolare progressiva per la quale non esistono ancora trattamenti approvati in grado di
modificarne il decorso.
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EGPA,
dalla rarità alla cura: la roadmap per una presa in carico più efficace
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Superare la frammentazione assistenziale, azzerare i ritardi diagnostici e promuovere percorsi di presa in carico efficaci. Sono gli obiettivi del piano in 7
punti elaborato dalle associazioni dei pazienti con Granulomatosi Eosinofila con Poliangioite (EGPA) presentato oggi a Roma alla Camera dei Deputati in un evento
che ha visto riuniti Istituzioni, comunità scientifica, Associazione di pazienti e Industria.
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Terapie
geniche ultra-rare, il caso di Grace Science: quando a frenare la cura è la burocrazia
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Le terapie geniche personalizzate rappresentano una delle frontiere più promettenti della medicina moderna, soprattutto per i pazienti affetti da malattie
ultra-rare prive di opzioni terapeutiche. Tuttavia, anche quando la ricerca riesce a trasformare una scoperta in un potenziale trattamento, il percorso verso il
paziente può scontrarsi con ostacoli regolatori difficili da superare. È quanto emerge dalla vicenda di Grace Science, biotech fondata da un padre
determinato a trovare una cura per la figlia colpita da una rarissima malattia genetica neurodegenerativa.
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