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PRIMO PIANO
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ASCO 2026, online il Quaderno speciale di PharmaStar: le novità che cambiano la pratica
clinica in oncologia
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 È online il nostro
Quaderno speciale dedicato al meeting annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), tenutosi a Chicago, dal 29 maggio al 2 giugno. Si tratta del
più importante appuntamento mondiale per l'oncologia medica e ve lo raccontiamo in questo documento, un Pdf interattivo di 124 pagine, con 34 articoli e 11
video ai massimi esperti del settore, nel quale vengono illustrate le principali novità di quest'ultima edizione, che è stata particolarmente ricca, con
oltre 7000 abstract presentati o pubblicati, più di 450 presentazioni orali e oltre 2700 poster.
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INTERVISTE
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Farmaci per le malattie rare, AIFA: Innovazione e sostenibilità devono
procedere insieme
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 Lo sviluppo di terapie per le
malattie rare pone sfide scientifiche, regolatorie ed economiche. Sandra Petraglia, dirigente dell'Ufficio Accessi Precoci di AIFA, spiega il valore del Rapporto
MonitoRare per il lavoro dell'Agenzia e illustra come vengono valutati efficacia, innovatività e sostenibilità dei farmaci destinati ai pazienti con
malattie rare, con l'obiettivo di garantire un accesso equo alle cure. L'intervista è stata realizzata a margine della Convention MonitoRare 2026.
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Farmaci per le malattie rare, AIFA punta su accesso, innovazione e
sostenibilità
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L'Italia è tra i Paesi europei con la
più alta disponibilità di farmaci per le malattie rare, ma la crescita dell'innovazione pone nuove sfide in termini di valutazione, sostenibilità e
accesso alle cure. Pierluigi Russo, Direttore Tecnico Scientifico di AIFA, illustra il ruolo dell'Agenzia nel garantire ai pazienti un accesso tempestivo alle
terapie, l'evoluzione della spesa farmaceutica e le prospettive della ricerca nel settore. L'intervista è stata realizzata a margine della Convention MonitoRare
2026.
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Malattie rare, l'impegno di Merck tra ricerca, innovazione e qualità
di vita
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 L'ingresso di Merck nel
settore delle malattie rare si concentra su patologie ad alto impatto come i tumori desmoidi e la neurofibromatosi di tipo 1 con neurofibromi plessiformi. Andrea
Paolillo, Direttore Medico di Merck Italia, racconta l'impegno dell'azienda nello sviluppo di terapie innovative e di servizi pensati per migliorare la qualità
di vita delle persone con malattie rare. L'intervista è stata realizzata a margine della Convention MonitoRare 2026.
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Malattie rare, Novo Nordisk: Con MonitoRare un confronto fondamentale per
migliorare la qualità di vita dei pazienti
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MonitoRare rappresenta un punto di
riferimento per comprendere i bisogni delle persone con malattia rara e favorire il dialogo tra istituzioni, associazioni, comunità scientifica e aziende.
Francesca Coiana, Responsabile Public Affairs di Novo Nordisk, spiega le ragioni del sostegno dell'azienda al progetto e racconta l'impegno di Novo Nordisk nelle
malattie rare, dalla ricerca alle iniziative per migliorare concretamente la qualità di vita dei pazienti. L'intervista è stata realizzata a margine della
Convention MonitoRare 2026.
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GIRF, una community in crescita: il manifesto e i progetti per i
professionisti di domani
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 In occasione del V Congresso
Nazionale GIRF di Verona, i componenti del Comitato Coordinatore raccontano la crescita di ISPOR for Future (GIRF), la community under 35 di ISPOR Italy Rome Chapter
dedicata ai giovani professionisti dell'HTA, del Market Access e della farmacoeconomia. Dalla presentazione del Manifesto dei valori alle nuove iniziative formative
e di networking, come i GIRF Talks, la Summer School e le collaborazioni con società scientifiche italiane ed europee, un racconto della visione che
guiderà il futuro della community.
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Dietro il Congresso GIRF: il valore dei gruppi di lavoro nella costruzione
del programma scientifico
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 In occasione del V Congresso
Nazionale GIRF di Verona, Giacomo Zavaroni e Alessandro Carteri raccontano il contributo dei gruppi di lavoro alla progettazione scientifica dell'evento.
Dall'individuazione dei temi più rilevanti per la community alla capacità di affrontare la crescente complessità dell'Health Technology Assessment
(HTA) e del Market Access, un confronto sul valore della collaborazione multidisciplinare per generare contenuti utili a professionisti, istituzioni e
aziende.
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EGPA, l'impegno di GSK tra innovazione, ascolto del paziente e dialogo tra
discipline
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 In occasione dell'evento
"Nucleos - Esaminare, gestire, preservare e anticipare", dedicato all'evoluzione dell'approccio alla granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA), abbiamo
incontrato la dottoressa Luana Pagliani (Business Unit Head "Respiratorio, Immunologia e Innovazione" di GSK) per approfondire il ruolo dell'azienda nelle malattie
rare eosinofile.
Nel corso dell'intervista ai nostri microfoni, la dr.ssa Pagliani ha concentrato l'attenzione su alcuni nodi chiave del percorso di cura: diagnosi spesso complesse,
bisogno di riconoscere prima i pazienti e necessità di costruire un confronto più stretto tra specialisti, istituzioni e comunità dei pazienti. Un
contesto in cui l'ascolto dell'esperienza diretta di chi vive la malattia diventa essenziale per orientare risposte più adeguate ai bisogni
reali.
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Tumore del polmone ALK-positivo, sette anni di dati rafforzano la medicina
di precisione
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 I dati a sette anni dello
studio CROWN rappresentano una delle osservazioni più lunghe oggi disponibili nel tumore del polmone ALK-positivo avanzato. Che cosa significano questi
risultati per il futuro della medicina di precisione- E come sta cambiando il concetto di innovazione in oncologia, sempre più orientato al controllo prolungato
della malattia e alla qualità di vita delle persone- Ne abbiamo parlato con Barbara Capaccetti, Direttore Medico di Pfizer Italia.
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Malattie rare, il messaggio di UNIAMO alle istituzioni
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 Il XII Rapporto MonitoRare
offre una fotografia aggiornata dei progressi compiuti e delle sfide ancora aperte nel mondo delle malattie rare. Annalisa Scopinaro, presidente di UNIAMO, commenta
i principali risultati emersi dal Rapporto, soffermandosi sui temi della presa in carico, dell'accesso alle terapie e delle priorità per il futuro. L'abbiamo
incontrata a margine della Convention MonitoRare 2026.
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Malattie rare, il ruolo dell'industria farmaceutica
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 La ricerca e l'innovazione
rappresentano fattori decisivi per ampliare le opportunità di cura delle persone con malattie rare. Carlo Riccini, direttore generale di Farmindustria, fa il
punto sul ruolo dell'industria farmaceutica nello sviluppo dei farmaci orfani, sulle prospettive della ricerca e sulle condizioni necessarie per favorire l'accesso
alle nuove terapie. Lo abbiamo incontrato a margine della Convention MonitoRare 2026.
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Benessere donna a 360°: l'impegno di Zambon per rispondere ai bisogni
femminili
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 Cistite ricorrente,
discomfort vulvovaginale, sintomi genito-urinari e carenza di ferro sono disturbi molto diffusi nella vita delle donne, con un impatto significativo su
quotidianità, benessere psicologico, sessualità e relazioni. Paolo Pezza, Head of Business Unit Core Therapy di Zambon Italia, racconta l'impegno
dell'azienda nella salute femminile con la linea Monurelle: soluzioni innovative pensate per rispondere ai bisogni delle donne, dalla gestione delle infezioni
urinarie al supporto in caso di discomfort vaginale e carenze di ferro.
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Life sciences: il modello Lombardia tra ricerca, cura e sviluppo
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 Qui a Milano, in occasione
del WOMA, il forum dedicato alle scienze della vita, si è parlato di ricerca, innovazione e anche del ruolo strategico della Lombardia come punto di riferimento
a livello nazionale ed europeo. Abbiamo intervistato Emanuele Monti, Presidente della IX Commissione Sostenibilità sociale, casa e famiglia del Consiglio
Regionale della Lombardia, per approfondire il cosiddetto "modello lombardo" nelle life sciences e fare il punto sullo sviluppo di MIND, il grande distretto
dell'innovazione nato dall'eredità di Expo.
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Innovazione farmaceutica: le sfide per l'Italia secondo AIFA
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 Come garantire ai pazienti un
accesso più rapido alle terapie innovative senza compromettere la sostenibilità del sistema sanitario- E quali effetti potrebbe avere la strategia
statunitense della Most Favored Nation (MFN) sull'innovazione farmaceutica in Italia e in Europa-
Ne parliamo con il Prof. Robert Nisticò, Presidente dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), intervistato in occasione di WOMA - il forum dedicato alle scienze
della vita svoltosi di recente a Milano. Un confronto sui temi più attuali della sanità: accesso precoce ai farmaci, competitività del sistema,
autonomia produttiva europea e nuove sfide dell'innovazione.
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Patient Association Academy, l'Agenda Strategica per rafforzare il ruolo
dei pazienti
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 La nuova Agenda Strategica
2026-2028 rappresenta un passo avanti nel percorso della Patient Association Academy, con l'obiettivo di rafforzare il dialogo tra Associazioni di Pazienti,
istituzioni e stakeholder e contribuire in modo concreto all'evoluzione delle politiche sanitarie. Da dove partire per trasformare le priorità in azioni
concrete- E come potrà evolvere nei prossimi anni il dialogo tra pazienti, istituzioni e industria- Ne abbiamo parlato con Monica Gibellini, Direttore
Governmental Affairs, Policy & Patient Engagement di Johnson & Johnson Innovative Medicine Italia.
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Ricerca e accesso alle innovazioni: il valore delle Associazioni di
Pazienti
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 La ricerca scientifica genera
pienamente valore solo quando riesce a tradursi in benefici concreti per le persone. Come costruire un ecosistema collaborativo tra aziende, clinici, istituzioni e
Associazioni di Pazienti per rendere l'innovazione più vicina ai bisogni reali- E quale contributo possono offrire le Associazioni nella progettazione della
ricerca clinica e nello sviluppo delle innovazioni di domani- Ne abbiamo parlato con Alessandra Baldini, Direttore Medico di Johnson & Johnson Innovative
Medicine Italia, in occasione della Patient Association Academy, il progetto nato per rafforzare il ruolo delle Associazioni di Pazienti nel sistema
salute.
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ITALIA
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16
nuovi farmaci in commercio
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Nuove specialità medicinali: Calquence, Ezetimibe e Atorvastatina Docgen, Lunsumio, Pharmacort. 8 Nuovi farmaci equivalenti
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1
cessata commercializzazione
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5
variazioni di prezzo
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Aifa:
rimborsati dal SSN toripalimab (cancro faringeo) e diverse estensioni di indicazioni terapeutiche
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Il Consiglio di Amministrazione dell'AIFA, nella seduta dell'8 luglio, ha dato il via libera alla rimborsabilità di una nuova molecola, 10 estensioni di
indicazione e 1 equivalente.
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EMA
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Ema
aggiorna le indicazioni per le CAR-T di Kite: percorso post-infusione più flessibile per axicabtagene ciloleucel e brexucabtagene autoleucel
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L'Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha approvato un aggiornamento del Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP) di axicabtagene ciloleucel e
brexucabtagene autoleucel, le due terapie CAR-T sviluppate da Kite-Gilead per il trattamento di alcune neoplasie ematologiche. La revisione introduce importanti
novità nella gestione dei pazienti dopo l'infusione, rendendo il percorso assistenziale più flessibile sulla base delle evidenze maturate negli ultimi
anni, senza modificare gli attuali standard di sicurezza.
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SMA:
la Commissione Europea approva la terapia genica intratecale nei pazienti dai due anni in su
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La Commissione Europea ha approvato il farmaco onasemnogene abeparvovec per il trattamento di bambini di età pari o superiore ai 2 anni, adolescenti e
adulti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 5q con una mutazione biallelica nel gene SMN1 (survival motor neuron 1). Con questa approvazione, il
farmaco diventa la prima terapia genica di sostituzione attualmente approvata per questa ampia popolazione affetta da SMA nell'Unione Europea.
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FDA
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Nefropatia
da IgA: l'Fda approva atacicept, primo inibitore duale BAFF/APRIL
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La Food and Drug Administration (Fda) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata a Trutakna (atacicept), sviluppato da Vera Therapeutics, per il
trattamento degli adulti con nefropatia primaria da immunoglobulina A (IgA nephropathy, IgAN) a rischio di progressione della malattia. Si tratta del primo
farmaco approvato capace di inibire contemporaneamente BAFF (B-cell Activating Factor) e APRIL (A Proliferation-Inducing Ligand), due citochine fondamentali per
la sopravvivenza dei linfociti B e la produzione degli autoanticorpi coinvolti nella patogenesi della malattia.
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BUSINESS
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Fibrosi
polmonare idiopatica, Celea raccoglie 180 milioni di dollari per portare in fase 3 il "nuovo Esbriet"
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La corsa verso terapie più efficaci e meglio tollerate per la fibrosi polmonare idiopatica (IPF) si arricchisce di un nuovo protagonista. La biotech
statunitense Celea Therapeutics, nata nel 2025 come spin-off di PureTech Health, ha annunciato un finanziamento da 180 milioni di dollari che consentirà di
avviare nel terzo trimestre del 2026 lo studio registrativo di fase 3 del suo candidato deupirfenidone, una versione di nuova generazione della pirfenidone,
principio attivo del farmaco Esbriet di Roche.
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Emofilia,
Sobi leader nella reputazione secondo le associazioni dei pazienti
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Le associazioni di pazienti con disturbi della coagulazione premiano Sobi come azienda farmaceutica con la migliore reputazione a livello mondiale. È quanto
emerge dall'edizione 2025/2026 dell'indagine annuale di PatientView, che ha coinvolto 65 organizzazioni di pazienti attive in 31 Paesi, chiamate a valutare nove
aziende impegnate nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie per emofilia e altre malattie emorragiche ereditarie.
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Dr.
Max diventa la più grande catena di farmacie in Europa per numero di punti vendita. L'Italia un pilastro centrale.
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Con oltre 3.300 farmacie e una partecipazione, attraverso una joint venture, in più di 580 farmacie, il Gruppo Dr. Max è oggi la più grande catena
di farmacie in Europa per numero di punti vendita. Il Gruppo ha raggiunto l'importante traguardo nella seconda metà del 2026 a coronamento di vent'anni di
impegno per rendere l'assistenza sanitaria maggiormente accessibile, più conveniente e sempre più in linea con i bisogni di milioni di persone in tutta
Europa.
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Vertex
fa sua Crinetics per $10 mld ed entra nelle malattie endocrine rare: la più grande operazione della sua storia
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L'azienda americana rafforza la propria strategia di diversificazione oltre la fibrosi cistica con l'acquisizione di Crinetics Pharmaceuticals. Al centro
dell'operazione due farmaci ad alto potenziale per acromegalia e iperplasia surrenalica congenita, destinati secondo Vertex a generare oltre 5 miliardi di
dollari di vendite annue di picco.
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Prevenzione,
innovazione e qualità di vita: da Zambon una nuova attenzione alla salute della donna
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La salute femminile non può essere limitata alla prevenzione delle grandi patologie o alla gestione delle fasi più delicate della vita riproduttiva.
Accanto a tumori, malattie cardiovascolari e patologie croniche esistono infatti condizioni molto più frequenti che, pur non mettendo generalmente a rischio
la sopravvivenza, incidono profondamente sul benessere quotidiano di milioni di donne.
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Novartis
investe $1,5 mld per anticorpi farmaco-coniugati (di nuova generazione)
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Novartis accelera ulteriormente la propria strategia in oncologia con l'acquisizione della biotech britannica Myricx Bio, specializzata nello sviluppo di una
nuova generazione di anticorpi farmaco-coniugati (ADC).
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Roche
scommette su un nuovo target del ciclo cellulare per il tumore della mammella
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Roche continua a rafforzare la propria pipeline oncologica puntando sull'innovazione nelle terapie mirate. La controllata statunitense Genentech ha siglato un
accordo di collaborazione e licenza esclusiva con Astex Pharmaceuticals, società del gruppo giapponese Otsuka, per lo sviluppo di una nuova classe di
piccole molecole destinate al trattamento del tumore della mammella.
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Innovazione
farmaceutica: l'Europa rischia di perdere ricerca e nuovi farmaci. Serve più competitività
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L'Europa continua a rappresentare uno dei principali poli mondiali della ricerca scientifica, ma negli ultimi anni sta progressivamente perdendo terreno nella
competizione globale per attrarre investimenti, sviluppare innovazione e portare rapidamente ai pazienti le nuove terapie. Un segnale particolarmente
significativo riguarda proprio la disponibilità dei farmaci innovativi: secondo dati recentemente richiamati anche dal Sole 24 Ore, i lanci di nuovi
medicinali in Europa sono diminuiti del 32%, mentre ricerca, studi clinici e investimenti tendono a concentrarsi sempre più verso altri mercati, in
particolare Stati Uniti e Asia.
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DIGITAL MEDICINE
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Telemedicina,
il futuro è "blended": il nuovo modello di sanità digitale
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La telemedicina è entrata in una nuova fase: conclusa la stagione della sperimentazione, la sfida è renderla parte integrante dell'assistenza sanitaria
quotidiana. In questo articolo di anteprima pubblicato su Digital Med & AI, gli autori analizzano le prospettive della cosiddetta "blended telemedicine", un
modello che integra visite in presenza e servizi digitali per garantire continuità di cura, presa in carico del paziente e maggiore integrazione tra
ospedale e territorio.
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ARTHRITIS
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Uveite
e spondiloartrite: nelle forme periferiche quadro oculare più complesso e maggiore ricorso a terapia sistemica
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Nei pazienti con spondiloartrite (SpA), l'uveite si presenta nella maggior parte dei casi come uveite anteriore acuta e recidivante. Tuttavia, uno studio
retrospettivo su 163 pazienti mostra differenze rilevanti tra forme assiali e periferiche: nelle spondiloartriti periferiche, comprese artrite psoriasica e forme
associate a malattia infiammatoria intestinale, l'uveite è più spesso bilaterale, cronica e non limitata al segmento anteriore. Questi pazienti
sembrano richiedere più frequentemente immunomodulanti o biologici per il controllo dell'infiammazione oculare. Lo studio è stato pubblicato su
Clinical Rheumatology.
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Artrite
psoriasica, la positività al fattore reumatoide identifica pazienti con minore probabilità di risposta ottimale
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Nell'artrite psoriasica (PsA), tradizionalmente considerata una malattia sieronegativa, la positività al fattore reumatoide (RF) potrebbe avere un
significato clinico più rilevante del previsto. In una grande coorte longitudinale di Toronto, il fattore reumatoide è stato riscontrato nel 16,1% dei
pazienti ed è risultato associato a minori probabilità di raggiungere la minimal disease activity (MDA) e ad un rischio più elevato di sospensione
dei biologici. Il segnale sembra guidato soprattutto da dolore, valutazione globale del paziente e funzione fisica, più che da una maggiore attività
articolare o cutanea oggettiva. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Rheumatology.
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Artralgia
a rischio di artrite reumatoide, somministrazione precoce metotressato mostra benefici a 5 anni soprattutto nei pazienti ACPA-negativi
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Un trattamento limitato a 12 mesi con metotressato, preceduto da una singola iniezione intramuscolare di glucocorticoide, può avere effetti duraturi nei
pazienti con artralgia clinicamente sospetta e infiammazione articolare subclinica. I risultati del follow-up a cinque anni dello studio TREAT EARLIER,
pubblicati su The Lancet Rheumatology, hanno mostrato un beneficio oprattutto nei soggetti ACPA-negativi, nei quali si sono ridotti sia la disabilità fisica
sia il rischio di sviluppare artrite reumatoide. Nei pazienti ACPA-positivi, invece, non è stato osservato un vantaggio significativo a lungo termine.
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Sjögren,
leflunomide e idrossiclorochina riducono l'attività sistemica
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Nei pazienti con malattia di Sjögren sistemicamente attiva, la combinazione di leflunomide e idrossiclorochina ha ridotto in modo significativo
l'attività di malattia rispetto al placebo dopo 24 settimane. Nel trial di fase 2b RepurpSS-II, la differenza media nell'indice ESSDAI è stata di -4,14
punti, con una tollerabilità complessivamente favorevole. Il risultato conferma i segnali emersi nel precedente studio RepurpSS-I e propone una possibile
opzione di trattamento convenzionale, accessibile e relativamente economica. Questi i risultati di uno studio recentemente pubblicato su The Lancet
Rheumatology.
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Lupus
eritematoso sistemico, interferoni associati a dislipidemia e disfunzione beta-cellulare
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Nei pazienti con lupus eritematoso sistemico, livelli più elevati di interferone alfa e interferone gamma si associano a specifiche alterazioni metaboliche.
In uno studio trasversale su 313 adulti, IFN-α è risultato legato soprattutto a un profilo lipidico più aterogeno, mentre IFN-γ ha mostrato
un'associazione indipendente con indici di disfunzione delle cellule beta pancreatiche. Questi dati, recentemente pubblicati su Rheumatology suggeriscono un
possibile collegamento immunometabolico tra autoimmunità e rischio cardiometabolico.
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DOLORE
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Luigi
D'Ambrosio Lettieri: "Fentanyl: la sicurezza del farmaco è una responsabilità collettiva"
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Il sen. Luigi D'Ambrosio Lettieri, Presidente dell'Ordine dei Farmacisti di Bari e BAT è intervenuto sul tema della sicurezza della filiera del Fentanyl e,
più in generale, dei medicinali ad alto rischio. Riportiamo il suo intervento.
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Furto
di Fentanyl a Roma: SIAARTI: "nessun allarme per i pazienti, va evitata una nuova oppiofobia"
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Il furto di ottanta fiale di fentanyl avvenuto nella farmacia dell'Ospedale Israelitico di Roma ha acceso i riflettori su un farmaco che da oltre sessant'anni
rappresenta uno dei pilastri dell'anestesia moderna e della terapia del dolore. SIAARTI (Società Italiana di Anestesia Analgesia Rianimazione e Terapia
Intensiva) ritiene doveroso intervenire per offrire ai cittadini, ai pazienti e ai loro familiari un quadro chiaro e rassicurante, distinguendo nettamente
l'episodio criminoso dall'uso terapeutico quotidiano del farmaco negli ospedali e nei percorsi di cura.
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Lombalgia
cronica con ernia del disco: amoxicillina-acido clavulanico non riduce il dolore rispetto al placebo
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Per anni è stata discussa l'ipotesi che alcuni casi di lombalgia cronica associata a ernia del disco potessero essere legati alla presenza di batteri a
bassa virulenza nei dischi vertebrali, aprendo la strada all'impiego degli antibiotici come possibile terapia. Tuttavia, un nuovo studio clinico randomizzato
pubblicato su JAMA Network Open mostra che un trattamento di 90 giorni con amoxicillina-acido clavulanico non riduce il dolore più del placebo dopo 12 mesi.
I risultati mettono in discussione questa strategia e sottolineano la necessità di evitare un uso inappropriato degli antibiotici.
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Mal
di schiena e diabete: il legame nascosto che unisce metabolismo e dolore alla colonna
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Una nuova revisione sistematica con meta-analisi pubblicata sulla rivista scientifica Chiropractic & Manual Therapies ha aggiornato le conoscenze disponibili
su un tema di grande interesse clinico: esiste una relazione tra diabete e dolore alla schiena o al collo- Lo studio, condotto da Hannah Dale e colleghi, ha
analizzato le evidenze scientifiche, includendo nuovi studi osservazionali e ampliando notevolmente il numero di persone valutate rispetto alle precedenti
revisioni.
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Fentanyl:
che cos'è, a cosa serve in medicina e perché il suo furto preoccupa così tanto
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Il recente furto di 80 fiale di fentanyl dall'Ospedale Israelitico di Roma ha riacceso l'attenzione su uno dei farmaci più potenti e, al tempo stesso,
più indispensabili della medicina moderna. Il nome di questo oppioide è ormai noto anche al grande pubblico soprattutto per la devastante crisi delle
overdose che da anni colpisce gli Stati Uniti. Tuttavia, è importante distinguere il fentanyl farmaceutico, utilizzato quotidianamente negli ospedali,
dal fentanyl prodotto e commercializzato illegalmente, responsabile della maggior parte delle morti per overdose.
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DIABETE
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Diabete
di tipo 1: insulina sperimentale diretta al fegato riduce il rischio di ipoglicemia senza perdere efficacia
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Una nuova formulazione sperimentale di insulina rapida che veicola selettivamente il farmaco al fegato potrebbe rappresentare un importante passo avanti nel
trattamento del diabete di tipo 1. I risultati dello studio di fase 2b OPTI-2, presentati al congresso ADA 2026, mostrano infatti che l'insulina HDV-LIS
(hepatic-directed vesicle insulin lispro) riduce in modo significativo gli episodi di ipoglicemia rispetto all'insulina lispro convenzionale, mantenendo un
controllo glicemico sovrapponibile.
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Con
i GLP-1 la qualità di vita migliora più in chi associa obesità e diabete di tipo 2
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Gli agonisti del recettore del GLP-1 non migliorano soltanto il peso corporeo e il controllo glicemico, ma possono avere un impatto significativo anche sulla
qualità di vita. Un'analisi presentata al congresso ADA 2026 mostra che i benefici percepiti sono particolarmente marcati nelle persone che convivono
contemporaneamente con obesità e diabete di tipo 2, rispetto a chi presenta una sola delle due condizioni o ulteriori comorbidità.
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Con
i GLP-1 la qualità di vita migliora più in chi associa obesità e diabete di tipo 2
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Gli agonisti del recettore del GLP-1 non migliorano soltanto il peso corporeo e il controllo glicemico, ma possono avere un impatto significativo anche sulla
qualità di vita. Un'analisi presentata al congresso ADA 2026 mostra che i benefici percepiti sono particolarmente marcati nelle persone che convivono
contemporaneamente con obesità e diabete di tipo 2, rispetto a chi presenta una sola delle due condizioni o ulteriori comorbidità.
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Oltre
i GLP-1: allo studio nuove strategie per dimagrire senza recuperare peso
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Gli agonisti del recettore del GLP-1 hanno rivoluzionato il trattamento dell'obesità, ma restano alcune criticità ancora irrisolte: il recupero del
peso dopo la sospensione della terapia, gli effetti gastrointestinali, la perdita di massa muscolare e la necessità di trattamenti prolungati. Al congresso
ADA 2026 sono state presentate quattro promettenti strategie precliniche che puntano a superare questi limiti, aprendo la strada alla prossima generazione di
farmaci anti-obesità.
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Diabete
di tipo 2: semaglutide associata a un rischio di fratture ridotto del 15%
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La semaglutide, agonista del recettore del GLP-1 impiegato nel trattamento del diabete di tipo 2 e dell'obesità, potrebbe offrire un beneficio aggiuntivo
finora poco esplorato: la protezione della salute dell'osso. Un'ampia analisi osservazionale presentata al congresso ENDO 2026 dell'Endocrine Society mostra
infatti che i pazienti trattati con semaglutide hanno un rischio di fratture inferiore del 15% rispetto a chi assume altri farmaci per il diabete o per la
perdita di peso, nonostante una maggiore riduzione del peso corporeo.
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Diabete,
i nuovi farmaci non aumentano il rischio complessivo di autoimmunità
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L'impiego dei farmaci antidiabetici di nuova generazione, come gli agonisti del recettore del GLP-1 e gli inibitori del trasportatore sodio-glucosio di tipo 2
(SGLT-2), non sembra associarsi a un aumento del rischio complessivo di malattie autoimmuni rispetto alle altre classi più recenti. Tuttavia, emergono
differenze specifiche quando vengono confrontati con gli inibitori della DPP-4, suggerendo possibili effetti immunomodulatori distinti tra le diverse terapie.
È quanto emerge da un ampio studio osservazionale pubblicato su ACR Open Rheumatology, basato sull'analisi di oltre 100.000 coppie di pazienti con diabete
per ciascun confronto terapeutico.
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Sovrappeso
e obesità in Italia: allarme tra i minori, impennata dei casi tra le giovani donne
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I nuovi dati Istat evidenziano una crescita del 75% dell'obesità tra le donne under 34 in 10 anni. Allarmanti anche i dati tra i più giovani: oltre 1
minore su 4 in eccesso di peso. All'Italian Barometer Obesity Forum, istituzioni, esperti, società scientifiche e associazioni pazienti si confrontano sulla
linea d'intervento, il Ministro Schillaci: "La strada per contrastarla è tracciata"
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CARDIO
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Trombosi
venosa nei viaggi aerei: chi è davvero a rischio e come prevenirla
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La tromboembolia venosa correlata ai viaggi aerei è un evento raro, ma potenzialmente grave, soprattutto nei passeggeri che presentano fattori di rischio
aggiuntivi. In un recente incontro, la Società Tedesca di Chirurgia Vascolare e Medicina Vascolare ha sintetizzato le evidenze più aggiornate sulla
trombosi da viaggio aereo e ha delineato le strategie preventive più efficaci.
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Nuova
valvola TAVI priva di nichel mostra risultati promettenti: evidenze da due coorti
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Una nuova valvola TAVI priva di nichel e a basso profilo sta emergendo come opzione promettente nel trattamento della stenosi aortica severa, secondo i dati del
first‑in‑human (FIH) e dell'early feasibility study (EFS). La valvola Siegel (MiRus), espandibile mediante pallone, utilizza un telaio in rutenio
rivestito con ossido nitrico, presenta flats per l'allineamento commissurale, leaflet porcini "dry" e una skirt (gonna sigillante) conformabile progettata per
ridurre il leak paravalvolare. Il sistema è veicolato attraverso una guaina espandibile da 8 Fr ed è disponibile in tre misure: 23, 26 e 29 mm.
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Insufficienza
mitralica: la M-TEER è efficace anche con un piccolo orifizio valvolare
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Un'area dell'orifizio valvolare mitralico - mitral valve orifice area (MVOA) - ridotta, inferiore a 4 cm², non sembra influenzare in modo sostanziale gli
esiti della mitral transcatheter edge‑to‑edge repair (M‑TEER) - riparazione mitralica transcatetere edge‑to‑edge - nei pazienti con
insufficienza mitralica (MR) severa e sintomatica.
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Scompenso
cardiaco, arriva la nuova definizione universale: classificazione più semplice e diagnosi più precoce
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Con l'identificazione di fenotipi sempre più diversificati di scompenso cardiaco, un gruppo internazionale di esperti, tra cui l'italiano Marco Metra, ha
elaborato la seconda definizione universale di scompenso cardiaco, con l'obiettivo di standardizzare ulteriormente la terminologia, affinare la classificazione
delle fasi di malattia e proporre una tassonomia più precisa delle cause. Il nuovo documento consolida e amplia la prima definizione universale pubblicata
nel 2021, che aveva chiarito concetti ambigui e introdotto la fase di pre‑HF (stadio B) nel continuum dello scompenso.
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GASTROENTEROLOGIA ED EPATOLOGIA
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Cibi
ultra-processati e salute dell'apparato digerente: la SIGE invita a una scelta consapevole
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La Società Italiana di Gastroenterologia ed Endoscopia Digestiva (SIGE) ha fatto il punto sull'impatto dei cibi ultra-processati sulla salute dell'apparato
digerente, in occasione di una conferenza stampa alla Sala Stampa della Camera dei Deputati, ospitata su iniziativa dell'Onorevole Cristina Almici,
componente della Commissione Agricoltura. Le evidenze presentate confluiranno in un position paper della Società, la cui pubblicazione è prevista entro
la fine dell'anno.
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Colite
ulcerosa lieve-moderata: cosa dicono le nuove linee guida ECCO sul trattamento farmacologico
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Le nuove linee guida ECCO (European Crohn's and Colitis Organisation), appena pubblicate sul Journal of Crohn's and Colitis, sul trattamento medico della colite
ulcerosa aggiornano il modo di affrontare una malattia sempre più interpretata come una condizione dinamica, con un impatto che va oltre la semplice
presenza dei sintomi. La terapia oggi punta non solo alla remissione clinica, ma anche al controllo dell'infiammazione, alla guarigione endoscopica e alla
prevenzione delle riacutizzazioni.
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Epatite
Delta, l'anticorpo monoclonale sperimentale brelovitug apre nuove prospettive terapeutiche
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L'anticorpo monoclonale sperimentale brelovitug ha mostrato elevata attività antivirale, miglioramento dei marcatori di danno epatico e profilo di sicurezza
favorevole in nuovi dati di uno studio clinico di fase IIb presentati al Congresso EASL.
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Semaglutide:
approvata in UK per la steatoepatite associata a disfunzione metabolica. Nuova frontiera oltre il dimagrimento
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Semaglutide, già nota per il trattamento dell'obesità e la gestione del peso, ottiene una nuova importante autorizzazione nel Regno Unito. La Medicines
and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) ha approvato semaglutide per il trattamento della steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH) negli
adulti con fibrosi epatica da moderata ad avanzata. Una decisione che apre nuovi scenari terapeutici per una patologia sempre più diffusa, strettamente
collegata a obesità, diabete di tipo 2 e alterazioni metaboliche.
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DERMATOLOGIA
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Microbiota
intestinale e malattie della pelle: identificati i mediatori immunitari che collegano intestino e cute
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L'intestino e la pelle comunicano attraverso un dialogo biologico sempre più complesso, nel quale il microbiota intestinale svolge un ruolo chiave. Una
nuova analisi di randomizzazione mendeliana pubblicata su Clinical, Cosmetic and Investigational Dermatology rafforza l'ipotesi dell'esistenza di un vero e
proprio asse intestino-pelle (gut-skin axis), mostrando che le alterazioni della flora batterica intestinale possono contribuire allo sviluppo di diverse
malattie infiammatorie cutanee attraverso specifiche citochine pro-infiammatorie. I risultati individuano nuove potenziali strategie terapeutiche sia sul
microbiota sia sui mediatori immunitari coinvolti.
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Vitiligine:
parte la sperimentazione di fase 2 di LNK01004, inibitore pan JAK
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Arruolato il primo paziente nello studio clinico di fase 2 che valuterà LNK01004, un nuovo inibitore topico "pan-JAK" sviluppato da Lynk Pharmaceuticals per
il trattamento della vitiligine. L'avvio dello studio rappresenta un passo importante nello sviluppo di questa molecola sperimentale, progettata per agire
localmente sulla pelle limitando al minimo l'esposizione sistemica.
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ONCOLOGIA-EMATOLOGIA
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Emofilia
A, risultati positivi a lungo termine per denecimig: sanguinamenti quasi azzerati
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L'anticorpo bispecifico sperimentale denecimig (Mim8) conferma il suo potenziale come nuova profilassi sottocutanea per l'emofilia A. I dati ad interim dello
studio di estensione di fase 3 FRONTIER4, presentati al congresso della International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2026 di Parigi, mostrano
un'efficacia duratura, un favorevole profilo di sicurezza e la possibilità di personalizzare la frequenza di somministrazione - settimanale, ogni due
settimane o una volta al mese - nei pazienti di tutte le età, con o senza inibitori.
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Tumore
del polmone a piccole cellule, successo in fase 3 per l'ADC anti-B7-H3 di GSK
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Nuovo passo avanti nella terapia del carcinoma polmonare a piccole cellule (SCLC), una delle forme più aggressive di tumore del polmone e ancora oggi
caratterizzata da una prognosi sfavorevole. L'anticorpo-farmaco coniugato (ADC) risvutatug rezetecan (ris-rez), sviluppato da Hansoh Pharma e concesso in licenza
a GSK per i mercati internazionali, ha raggiunto l'endpoint primario di uno studio registrativo di fase 3 condotto in Cina, dimostrando un miglioramento
statisticamente significativo e clinicamente rilevante della sopravvivenza rispetto a topotecan, attuale standard terapeutico nelle linee successive di
trattamento.
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Mieloma
multiplo recidivato/refrattario, teclistamab in monoterapia supera lo standard di cura nello studio MajesTEC-9. #EHA26
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L'anticorpo bispecifico teclistamab potrebbe modificare l'algoritmo terapeutico del mieloma multiplo recidivato o refrattario già a partire dalle prime
recidive. I risultati dello studio registrativo MajesTEC-9, il primo trial di fase 3 a valutare teclistamab in monoterapia nei pazienti con mieloma multiplo
recidivato o refrattario già sottoposti ad almeno una e massimo tre linee di trattamento, hanno dimostrato una superiorità significativa rispetto a due
attuali regimi standard - pomalidomide, bortezomib e desametasone (tripletta PVd) oppure carfilzomib più desametasone (doppietta Kd) - con benefici in
termini di sopravvivenza libera da progressione (PFS), sopravvivenza globale (OS), profondità della risposta e negativizzazione della malattia minima
residua (MRD).
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Tumori
eredo-familiari, in Italia oltre 26mila casi l'anno. Dall'AIOM le nuove linee guida per clinici e pazienti
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Ogni anno in Italia si registrano più di 26.700 casi di tumori eredo-familiari che colpiscono persone con varianti genetiche responsabili di un aumento del
rischio oncologico. In totale sono oltre 1 milione e 250mila le persone portatrici di queste sindromi ereditarie. Per migliorare e uniformare la pratica clinica,
verso queste neoplasie, l'Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM) ha pubblicato le Linee Guida "Sindromi di Predisposizione Ereditaria ai Tumori: Tumori
associati ai geni della ricombinazione omologa".
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Carcinoma
uroteliale avanzato, beneficio confermato a lungo termine per enfortumab vedotin più pembrolizumab. #ASCO26
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Il beneficio di sopravvivenza offerto dalla combinazione formata dall'anticorpo farmaco-coniugato (ADC) enfortumab vedotin e l'anti-PD-1 pembrolizumab rispetto
alla chemioterapia standard come terapia di prima linea per i pazienti con carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico si conferma anche nel lungo
periodo. Lo evidenziano i dati aggiornati di follow-up a 3,5 anni dello studio registrativo di fase 3 EV-302/KEYNOTE-A39, presentati in una sessione orale
all'ultimo congresso dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), a Chicago.
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La
campagna Due di noi arriva al Roma Summer Fest
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Un divano rosa al centro di uno dei più importanti appuntamenti culturali e musicali dell'estate. È questa l'immagine scelta da "Due di Noi", la
campagna di sensibilizzazione promossa da Gilead Sciences Italia con Europa Donna Italia, che arriva al Roma Summer Fest per continuare un percorso iniziato
nell'ambito delle Olimpiadi Culturali di Milano Cortina 2026 per portare il tema del tumore al seno metastatico all'interno di luoghi dedicati alla
socialità.
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Leucemia
mieloide acuta CD123+, attività molto promettente con RevCAR T, nuove CAR-T allogeniche con attività reversibile. #EHA26
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Il trattamento con RevCAR T, una nuova terapia off-the shelf a base di cellule T allogeniche geneticamente modificate in modo da esprimere un recettore chimerico
con riconoscimento reversibile (Reverse Chimeric Antigen Receptor T-cell), ha indotto una quota incoraggiante di remissioni complete e ha mostrato un profilo di
sicurezza gestibile in pazienti con leucemia mieloide acuta CD123-positiva recidivata o refrattaria. I risultati provengono dalla fase 1a dello studio
RevSTAR-123 e sono stati presentati di recente al congresso annuale della European Hematology Association (EHA), a Stoccolma.
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Tumore
ovarico: il test HRD al centro della nuova sfida dell'oncologia di precisione. Instant Book di PharmaStar
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Il test HRD (Homologous Recombination Deficiency) è oggi uno dei principali strumenti dell'oncologia di precisione nel tumore ovarico. A questo tema è
dedicato l'Instant Book realizzato da PharmaStar, che raccoglie i principali contenuti dell'incontro istituzionale dedicato al ruolo della profilazione genomica
nel percorso clinico delle pazienti.
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Tumore
della mammella: istituzioni, clinici e associazioni a confronto al Ministero della Salute per presentare il Policy Act 2026
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Screening personalizzato, medicina di precisione, accesso ai biomarcatori, innovazione terapeutica, Breast Unit, psico-oncologia e qualità della vita al
centro dell'evento conclusivo della III^ Consensus "Innovation in Breast Cancer 2026 - Patient Centricity in Diagnostica | Prevenzione | Medicina di Precisione",
tenutosi oggi presso l'Auditorium Cosimo Piccinno del Ministero della Salute.
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Mieloma
multiplo smoldering ad alto rischio, molto promettente la quadrupletta DaraKRd. #EHA26
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Nei pazienti con mieloma multiplo smoldering ad alto rischio, una quadrupletta formata dall'anticorpo monoclonale anti-CD38 daratumumab, l'inibitore del
proteasoma carfilzomib, l'immunomodulante lenalidomide e desametasone (DaraKRd) ha mostrato un'efficacia promettente nello studio di fase 2 ASCENT. I risultati
del trial sono stati presentati di recente in una sessione orale al congresso annuale dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA), a Stoccolma.
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NEUROLOGIA E PSICHIATRIA
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Alzheimer
precoce, per lecanemab sottocute efficacia sovrapponibile all'infusione endovenosa
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La terapia anti-amiloide lecanemab potrebbe presto diventare molto più semplice da somministrare. Nuovi dati presentati all'Alzheimer's Association
International Conference (AAIC) 2026 di Londra indicano infatti che la formulazione sottocutanea con autoiniettore offre un'efficacia e un profilo di sicurezza
sovrapponibili a quelli della somministrazione endovenosa, aprendo la strada a un possibile trattamento domiciliare per i pazienti con malattia di Alzheimer
nelle fasi iniziali.
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Malattia
di Huntington, alt a tominersen dopo dieci anni di ricerca. Stop anche all'ASO di nuova generazione
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Dopo oltre un decennio di ricerca, Roche ha deciso di interrompere lo sviluppo di tominersen, il farmaco che per anni è stato considerato uno dei principali
candidati per modificare il decorso della malattia di Huntington. La decisione arriva in seguito ai risultati negativi dello studio di fase 2 GENERATION HD2, che
non ha raggiunto l'endpoint di efficacia, mostrando un andamento clinico sovrapponibile a quello del placebo. Contestualmente, l'azienda ha annunciato anche la
sospensione del programma RG6496, un oligonucleotide antisenso di nuova generazione sviluppato per colpire in modo più selettivo la proteina huntingtina
mutata.
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Emicrania,
la tossina botulinica di Ipsen efficace sia nella forma episodica sia in quella cronica
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La tossina botulinica abobotulinumtoxinA di Ipsen ha raggiunto l'end point primario in due studi registrativi di fase 3 condotti rispettivamente nell'emicrania
episodica e in quella cronica, diventando la prima tossina botulinica a dimostrare un'efficacia in entrambe le forme della malattia. Se confermati dai dati
completi e dalle successive valutazioni regolatorie, i risultati potrebbero ampliare in modo significativo le opzioni preventive per milioni di persone affette
da emicrania.
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Sclerosi
multipla: nasce Vita SMisurata, una piattaforma che aiuta a costruire il proprio progetto di vita
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Ricevere una diagnosi di sclerosi multipla oggi non significa più rinunciare ai propri progetti di vita. Accanto ai progressi della ricerca e alle nuove
terapie cresce infatti l'attenzione verso tutti quegli strumenti che possono aiutare le persone a vivere meglio la quotidianità. Nasce con questo obiettivo
"Vita SMisurata", la prima piattaforma digitale italiana pensata per mettere in rete persone con sclerosi multipla e caregiver, favorendo la condivisione di
esperienze, consigli pratici e informazioni affidabili.
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Depressione
resistente: conferme in fase 3 per la psilocibina sintetica. Verso la prima terapia psichedelica
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Nuovi dati dello studio registrativo di fase 3 COMP006 mostrano che COMP360, formulazione sintetica di psilocibina sviluppata da Compass Pathways, mantiene
l'efficacia per almeno sei mesi dopo due somministrazioni. Nei pazienti che hanno ricevuto una terza dose, quasi il 30% ha raggiunto la remissione della
depressione. La domanda di autorizzazione alla Fda è in corso e il lancio negli Stati Uniti potrebbe avvenire nel 2027.
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Biologici
nel NMOSD: efficacia diversa tra pazienti sieropositivi e sieronegativi
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Una recente metanalisi pubblicata sul Journal of Neuroimmunology propone il più ampio e rigoroso confronto head‑to‑head finora disponibile
sull'efficacia degli anticorpi monoclonali nel disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), stratificato per sierostato degli anticorpi
anti‑aquaporina‑4 immunoglobulina G (AQP4‑IgG). I risultati indicano che, pur mantenendo un ruolo centrale nella prevenzione delle recidive
lungo tutto lo spettro della malattia, i pazienti sieronegativi traggono un beneficio significativamente inferiore rispetto ai sieropositivi, suggerendo la
necessità di calibrare le aspettative terapeutiche e le strategie di gestione clinica.
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Discinesia
tardiva: con valbenazina oltre la metà dei pazienti raggiunge la remissione dei sintomi
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Più della metà dei pazienti con discinesia tardiva trattati con valbenazina ha raggiunto la remissione sintomatica dopo 48 settimane di terapia
continuativa, mentre quasi tutti hanno ottenuto una risposta clinicamente significativa. È quanto emerge dai dati presentati al Psych Congress Elevate di
Las Vegas, che confermano la capacità del farmaco di modulare in modo sostanziale la gravità dei movimenti involontari. Tuttavia, la sospensione del
trattamento ha determinato un progressivo ritorno dei punteggi sintomatologici verso i valori basali, come riportato da Dawn Vanderhoef, direttrice degli affari
medici in psichiatria presso Neurocrine Biosciences, e dai suoi colleghi.
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Farmaci
SGLT2, dal diabete al cervello: uno studio rilancia il loro potenziale nella prevenzione della demenza
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L'impiego degli inibitori del cotrasportatore sodio‑glucosio di tipo 2 (SGLT2) si associa a una minore incidenza di demenza e a una riduzione degli esiti
psichiatrici acuti negli adulti anziani con disturbi dell'umore o psicotici. È quanto emerge da una target trial emulation che suggerisce un legame sempre
più solido tra metabolismo sistemico e vulnerabilità neuropsichiatrica.
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PNEUMOLOGIA
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BPCO,
AIFA approva l'aggiornamento della Nota 99: "Cambia l'accesso dei pazienti alle triplici terapie inalatorie"
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L'Associazione Pazienti BPCO e Cittadinanzattiva: "Una misura che favorisce l'equità di accesso alle cure, migliora l'aderenza terapeutica e la qualità
di vita dei pazienti"
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Testosterone
nell'asma e nella BPCO: benefici incerti, segnali contrastanti
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In una coorte nazionale danese di 858 uomini trattati con corticosteroidi inalatori (ICS) l'avvio di una terapia sistemica con testosterone è stato
associato ad una modesta riduzione dell'impiego di ICS dopo 18-24 mesi, senza variazioni significative delle riacutizzazioni. Negli individui con più di 45
anni, tuttavia, è aumentato l'impiego di broncodilatatori short-acting beta2-agonists (SABA). Questo il responso di uno studio recentemente pubblicato su
Respiratory Medicine, che suggerisce l'esistenza di una relazione complessa, probabilmente età-dipendente, tra androgeni, sintomi respiratori e controllo
delle malattie ostruttive.
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Asma
e BPCO, la voce cambia già all'esordio delle riacutizzazioni
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La voce potrebbe diventare un biomarcatore digitale per riconoscere precocemente le riacutizzazioni di asma e BPCO. Nello studio prospettico TACTICAS,
recentemente pubblicato su ERJ Open Reseatch, diverse caratteristiche acustiche sono cambiate già nel primo giorno dell'evento, con una riduzione della
durata della fonazione e un peggioramento della qualità vocale. I risultati suffragano il potenziale del monitoraggio domiciliare tramite smartphone, anche
se non dimostrano ancora che la voce possa predire in modo affidabile una riacutizzazione.
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ALTRI STUDI
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Malattia
Renale Cronica: la Lombardia punta su innovazione e accesso uniforme ai prodotti aproteici
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A poco più di un semestre dal suo avvio, l'introduzione del Modulo E-Nefropatia si conferma un sistema efficace per supportare nefrologi e farmacisti nella
gestione del paziente con Malattia Renale Cronica a favore di una maggiore aderenza alla terapia. L'evento promosso da Dr. Schär- Flavis ha permesso un
confronto tra clinici, Associazione dei Pazienti e Istituzioni.
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VARIE
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Il
progetto CURa per ridisegnare l'uso compassionevole in Italia in cinque mosse
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L'uso compassionevole è l'accesso gratuito a un farmaco non ancora commercializzato (o autorizzato per un'altra indicazione) per pazienti con una patologia
grave e senza valide alternative terapeutiche, quando il medico ritiene che possa esserci un beneficio clinico. Presentato un Position Paper per semplificare la
burocrazia, favorire l'uniformità nel garantire la continuità terapeutica e trasformare l'accesso precoce ai farmaci.
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NEFROLOGIA
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Glomerulopatia
C3 e IC-MPGN, pegcetacoplan mostra benefici rapidi nella real life
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In una coorte real world di pazienti pediatrici e adulti con glomerulopatia C3 e glomerulonefrite membranoproliferativa da immunocomplessi (IC-MPGN),
pegcetacoplan ha ridotto rapidamente e in modo sostenuto la proteinuria, normalizzato i livelli sierici di C3 nella quasi totalità dei casi e stabilizzato o
migliorato l'eGFR. Dopo sei mesi, la uPCR si è ridotta dell'81% e il 68% dei pazienti ha raggiunto valori inferiori a 1 g/g. Il trattamento è risultato
complessivamente ben tollerato in 222 mesi cumulativi di esposizione, senza eventi avversi seri. Lo studio è stato pubblicato come comunicazione breve
(Research Letter) sulla rivista Kidney International.
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Nefropatia
da IgA, atrasentan riduce la proteinuria e rallenta il declino dell'eGFR nello studio ALIGN #ERA2026
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Nei pazienti con nefropatia da IgA già trattati con blocco del sistema renina-angiotensina, atrasentan ha ridotto in modo duraturo la proteinuria e
rallentato il declino della funzione renale nell'arco di circa 2 anni e mezzo. Nei risultati finali dello studio di fase 3 ALIGN, presentati al congresso annuale
della European Renal Association, la pendenza annualizzata dell'eGFR è risultata circa il 34% meno ripida rispetto al placebo. Il beneficio è apparso
particolarmente marcato nei pazienti già in terapia con SGLT2-inibitori.
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MALATTIE RARE
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Fenilchetonuria,
serve un cambio di paradigma: dalla gestione metabolica alla presa in carico multidisciplinare per tutta la vita
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L'aumento dell'aspettativa di vita delle persone con fenilchetonuria (PKU), reso possibile dallo screening neonatale e dai progressi terapeutici degli ultimi
decenni, sta cambiando profondamente il volto di questa malattia rara. Se fino a pochi anni fa l'attenzione era concentrata soprattutto sul controllo metabolico
in età pediatrica, oggi emerge con forza la necessità di affrontare nuove sfide cliniche, psicologiche e organizzative che accompagnano il paziente
lungo tutto l'arco della vita.
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