PharmaStar


23 Settembre 2018
  
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SOMMARIO DI QUESTO NUMERO

» PRIMO PIANO
Quaderno del congresso ESC 2018, il più importante congresso mondiale di cardiologia
» INTERVISTE
Dott. Orlando: Crohn: arriva in Italia ustekinumab. Come funziona, efficacia e sicurezza
Leo Pharma, un modo innovativo di fare ricerca in dermatologia
Prof. Radtke: Psoriasi, con brodalumab una pelle completamente pulita obiettivo a portata di mano
Prof. Costanzo: Psoriasi, con risankizumab (anti interleukina-23) basterà una iniezione ogni 3 mesi
Dott. Dapavo: Psoriasi, con apremilast benefici clinici e di qualità di vita, oltre al miglioramento della pelle
Dott. Silenzi: La programmazione in Sanità: serve un'ottica di sistema
Dott. Silenzi: Cosa vuol dire valore in Sanità-
Prof. Mantovani: Cure integrate: cosa sono e perché è indispensabile che si affermino
Prof. Mantovani: Invecchiamento della popolazione: la nuova sfida della Sanità in Italia
Value Academy, un nuovo percorso formativo rivolto al management sanitario
» ITALIA
Sindrome dell'intestino corto, 800 pazienti in Italia. Arriva teduglutide il primo farmaco specifico per ridurre la nutrizione parenterale
10 nuovi farmaci in commercio
13 variazioni di prezzo
1 variazione di classe
3 cessate commercializzazioni
4 farmaci revocati
Crohn, arriva in Italia l'anticorpo monoclonale ustekinumab. Bastano 4 iniezioni l'anno
» EMA
Leucemia linfatica cronica R/R, parere positivo del Chmp per venetoclax più rituximab, primo regime chemio free
Sclerosi multipla, parere positivo del CHMP per fingolimod nel trattamento di bambini e adolescenti
Duchenne secondo "no" europeo per eteplirsen
Malattie retiniche ereditarie, parere positivo del Chmp per la terapia genica di Novartis
Bpco, parere positivo per estensione indicazioni della triplice terapia di Gsk
Emicrania, parere positivo del Chmp per galcanezumab
Carcinoma polmonare non a piccole cellule ALK-positivo, il CHMP raccomanda brigatinib per i pazienti precedentemente trattati con crizotinib
Ematologia, parere positivo per mogamulizumab per 2 linfomi cutanei a cellule T
Hiv, parere positivo per tripletta a base di doravirina (NNRTI) e per il singolo principio attivo
Emofilia, parere positivo per il fattore VIII long acting messo a punto da Bayer
Cabozantinib in seconda linea, parere positivo del Chmp nel carcinoma epatocellulare
Melanoma: approvazione europea per la combinazione encorafenib e binimetinib in pazienti con mutazione del gene BRAF
Psoriasi cronica a placche da moderata a grave: la Commissione europea approva tildrakizumab
» CARDIO
Registro SWEDEHART, i tassi di mortalità post-IMA dal 2010 non si riducono. La sfida dell'innovazione
Acido acetilsalicilico in prevenzione primaria nell'anziano sano, delusione dal trial ASPREE
Al congresso #ESC 2018 nuove linee guida sulla sincope
Alt alla confusione su come diagnosticare l'infarto. Nuove definizioni #ESC2018
AF, un buon controllo dell'INR nei pazienti trattati con warfarin è predittivo di buoni esiti clinici-
Sindrome di Marfan, irbesartan rallenta la progressione della dilatazione aortica
Insufficienza cardiaca gestita a distanza con la telemedicina, meno giorni in ospedale e mortalità ridotta
» DIABETE
Alto consumo di glutine in gravidanza associato al rischio di diabete di tipo 1 nella prole
Glicemia alta in gravidanza, maggior rischio di diabete di tipo 2 nella madre e obesità nei figli
Diabete di tipo 2, maggior rischio di insorgenza con alti livelli di aldosterone
» GASTRO
Malattia di Crohn con fistola perianale, approccio multimodale per ridurre ricorso alla chirurgia
Bambini obesi ma metabolicamente sani, non sottovalutare il rischio di steatosi epatica e problemi cardiaci
Malattie infiammatorie croniche intestinali: il quadro sulla situazione italiana
Steatosi epatica non alcolica, fase II incoraggiante per farmaco di Viking Therapeutics. Azione raddoppia di valore
» DOLORE
Cento città contro il dolore, più di 150 città unite nella X edizione
Dolore neuropatico, lidocaina a basse dosi ok nel breve periodo meno nel lungo termine
Cannabis medica, quale effetto sul dolore non oncologico-
Basta un poco di zucchero e il dolore va giù
» NEURO
Parkinson, ora l'apomorfina per ridurre il tempo off ha l'imprimatur dell'evidence-based medicine
Ictus ischemico acuto, nuove linee guida USA "spingono" sul ricorso alla trombectomia meccanica
Dal drenaggio linfatico cerebrale ‘messaggi' al sistema immunitario. Nuovo target contro la sclerosi multipla-
Apnee notturne del sonno, le nuove linee guida ATS puntano tutto sul calo ponderale
Nuove speranze per la prevenzione dell'Alzheimer. 21 settembre Giornata Mondiale
SLA, frequenti problemi cognitivi e comportamentali che peggiorano con la progressione della malattia
» ONCOLOGIA-EMATOLOGIA
Leucemia linfatica cronica, promettente la combinazione bendmustina più obinutuzumab e venetoclax
Immunoterapia, possibili, ma rari, eventi tossici fatali con gli inibitori dei checkpoint
Tumore al polmone EGFR+, proseguire gefitinib dopo la progressione può servire
Leucemia mieloide acuta, lurbinectedina delude ma trattamento possibile se presente l'anomalia cromosomica 11q21-23
Tumore al seno, biopsia liquida: espressione di 17 geni correlata a vari outcome
CAR T-cells, forza dei messaggi trasmessi dai CAR influisce sull'efficacia delle cellule T
Cancro alla vescica, chemio neoadiuvante prima della cistectomia radicale può migliorare gli outcome
Mieloma multiplo, con elotuzumab possibile migliorare gli outcome senza minare la qualità di vita
Carcinoma a cellule renali, combinazione avelumab-afitinib ritarda la progressione
» ARTHRITIS
Artrite reumatoide, obiettivo possibile la riduzione della dose di baricitinib in alcuni pazienti, ma...
Artrite psoriasica, confermata safety ixekizumab
Spondilite anchilosante, rischio ospedalizzazioni per infezione non legato a farmaci
» PNEUMO
Crescere i figli in mezzo al verde li renderà adulti con polmoni più sani
Meno di un'ora per distinguere tra infezione batterica e virale: un nuovo test contro ricoveri e terapie antibiotiche inappropriate
Asmatici a maggior rischio di obesità
BPCO, terapia tripla ICS/LAMA/LABA batte terapie duplici nei casi moderati-severi, indipendentemente da storia esacerbazione #ERS2018
Fibrosi polmonare idiopatica, nintedanib rallenta la progressione anche nel lungo termine. Dati a 4 anni presentati a ERS 2018
BPCO, anche nella real life tiotropio/olodaterolo Respimat migliora l'attività fisica e le condizioni generali dei pazienti
Paracetamolo in età pediatrica e rischio asma da adulti: coinvolti alcuni geni #ERS2018
» ALTRI STUDI
Aflibercept nella degenerazione maculare senile neovascolare: nuove conferme
Psoriasi a placche, tildrakizumab (anti IL-23) efficace e sicuro anche dopo tre anni
Psoriasi, promette bene in fase II l'anti tirosin chinasi orale di BMS. Studio sul NEJM
» BUSINESS
Leo Pharma, quando la ricerca farmaceutica diventa collaborativa
Abiogen sceglie l'intelligenza artificiale di IQVIA per ridisegnare le relazioni commerciali
Vaccino pneumococco next-gen, corsa a due per arrivare al mercato
Novo Nordisk prosegue la riorganizzazione della ricerca. 400 esuberi
Sanofi, la riorganizzazione prosegue con successo. Maggior spazio alla Cina
AstraZeneca Italia, Chiara Gargiulo nuovo Vice President della Business Unit Respiratory, Inflammation e Autoimmunity
» VARIE
Bergamo, farmacisti delle aziende sanitarie in una Sanità in cambiamento
Oncoematologia: i pazienti chiedono di essere protagonisti delle loro cure
Atrofia muscolare spinale: in Lazio e Toscana progetto pilota di screening neonatale per una diagnosi precoce
Mattarella: "professionalità, ricerca e cure e valore delle persone, i punti di forza dell'Istituto dei Tumori"
Alopecia areata, speranze per una terapia da due nuovi JAK inibitori di Pfizer
Lipodistrofia, malattia rara con perdita di grasso corporeo. Sta per arrivare la leptina, primo farmaco specifico
Asparaginasi nella terapia delle leucemie acute, convegno GIMEMA per fare il punto su una delle scoperte del prof. Mandelli
Dermatite atopica moderata-grave negli adolescenti: dupilumab efficace su vari indicatori di gravità della malattia



PRIMO PIANO

Quaderno del congresso ESC 2018, il più importante congresso mondiale di cardiologia

Nel nuovo Quaderno di PharmaStar dedicato al congresso ESC 2018 di Monaco di Baviera, il più importante evento scientifico mondiale di cardiologia, abbiamo parlato dei trial ARRIVE, ASCEND, GLOBAL LEADERS, MITRA-FR, MARINER, COMMANDER, High-STEACS, ATTR-ACT, TIM-HF2, BASCKET SMALL2, CULPRIT- SHOCK e molti altri. Troverete anche le nuove linee guida su ipertensione, diagnosi di infarto, cardiopatia e gravidanza, sincope e rivascolarizzazione del miocardio. Ci sono anche 23 video interviste per conoscere le novità dalla viva voce dei protagonisti.

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INTERVISTE

Crohn: arriva in Italia ustekinumab. Come funziona, efficacia e sicurezza

Intervista al Dott. Ambrogio Orlando, Responsabile della Unità di Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali, Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti "Villa Sofia-Cervello" di Palermo.


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Leo Pharma, un modo innovativo di fare ricerca in dermatologia

Leo Pharma ha messo a punto un sistema innovativo di far ricerca. Grazie al progetto Open Innovation, attraverso una serie di test in vitro e altri tipi di analisi, l'azienda valuta gratuitamente la potenziale efficacia in dermatologia di molecole inviate all'azienda da altre compagnie. Ce lo siamo fatti raccontare da Kim Domela Kjøller, a capo della ricerca clinica, che abbiamo incontrato a Parigi, in occasione del Congresso Europeo di Dermatologia e Venereologia (EADV).
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Psoriasi, con brodalumab una pelle completamente pulita obiettivo a portata di mano

I progressi nella cura della psoriasi da moderata grave sono continui. Con brodalumab, un nuovo farmaco biologico che agisce bloccando il recettore della interleukina 17, oltre la metà dei pazienti ha mantenuto una cute completamente libera da lesioni (PASI 100) e più di tre quarti dei pazienti presentava una cute quasi completamente libera da lesioni (PASI 90). Brodalumab è già approvato in Europa e tra qualche mese dovrebbe essere disponibile anche in Italia.
Ne abbiamo parlato con Marc Radtke, professore dell'Institute for Health Care Research in Dermatology and Nursing, Amburgo che abbiamo incontrato a Parigi al congresso dell'EADV.

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Psoriasi, con risankizumab (anti interleukina-23) basterà una iniezione ogni 3 mesi

L'evoluzione dei farmaci biologici per la cura della psoriasi è stata rapidissima. E' già in arrivo una nuova classe di farmaci con un meccanismo completamente nuovo che ci siamo fatti spiegare dal prof. Antonio Costanzo dell'Università Humanitas.
Lo abbiamo incontrato a Parigi in occasione dell'EADV, il congresso europeo di dermatologia.
Con lui abbiamo parlato del risankizumab, un nuovo anti interleukina-23 che presto dovrebbe essere approvato dall'Fda e nel primo semestre del 2019 anche in Europa.

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Psoriasi, con apremilast benefici clinici e di qualità di vita, oltre al miglioramento della pelle

In occasione del 27° Congresso dell'Accademia Europea di Dermatologia e Venereologia (EADV) di Parigi, sono stati presentati i risultati di due sotto-analisi di studi clinici che mostrano come nei pazienti con psoriasi a placche da moderata a grave apremilast ha prodotto miglioramenti significativi non individuati dalle misurazioni dell'efficacia terapeutica basate solamente sull'assenza di lesioni, come il PASI 75. Uno dei sintomi maggiormente ridotti dal farmaco è il prurito, un problema che inficia la qualità di vita di questi malati.
Ne abbiamo parlato con il dott. Paolo Dapavo dermatologo presso l'Azienda Ospedaliero Universitaria Città della salute e della scienza di Torino.

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La programmazione in Sanità: serve un'ottica di sistema

Intervista al Dr. Andrea Silenzi, VIHTALI, Università Cattolica del Sacro Cuore
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Cosa vuol dire valore in Sanità-

Intervista al Dr. Andrea Silenzi, VIHTALI, Università Cattolica del Sacro Cuore
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Cure integrate: cosa sono e perché è indispensabile che si affermino

Intervista al Prof. Lorenzo Mantovani, Centro Sanità Pubblica, Università degli Studi di Milano-Bicocca
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Invecchiamento della popolazione: la nuova sfida della Sanità in Italia

Intervista al Prof. Lorenzo Mantovani, Centro Sanità Pubblica, Università degli Studi di Milano-Bicocca
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Value Academy, un nuovo percorso formativo rivolto al management sanitario

Intervista al Prof. Lorenzo Mantovani, Centro Sanità Pubblica, Università degli Studi di Milano-Bicocca e al Dr. Claudio De Carli, Head of Market Access & Public Affairs Boehringer Ingelheim
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ITALIA

Sindrome dell'intestino corto, 800 pazienti in Italia. Arriva teduglutide il primo farmaco specifico per ridurre la nutrizione parenterale
In Italia ci sono circa 800 pazienti, di cui 150 pediatrici, con la sindrome dell'intestino corto. Tale condizione che comporta mal assorbimento e malnutrimento e patologia deriva da un fatto acuto, come un infarto intestinale, oppure da malattie crioniche che richiedono la resezione di parti importanti dell'intestino. Tipico esempio è la malattia di Crohn. Oggi per una parte di loro si aprono nuove prospettive di cura con la disponibilità di teduglutide, un peptide glucagone simile 2 che preserva l'integrità della mucosa promuovendo la riparazione e la normale crescita dell'intestino attraverso un incremento dell'altezza dei villi e della profondità delle cripte. Il farmaco riduce la necessità di nutrizione artificiale e in qualche caso ha portato addirittura allo svezzamento da questa procedura salvavita.
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10 nuovi farmaci in commercio
Nuove specialità medicinali: Dupixent, Kanjinti, Solvetta. 7 nuovi farmaci equivalenti
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13 variazioni di prezzo
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1 variazione di classe
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3 cessate commercializzazioni
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4 farmaci revocati
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Crohn, arriva in Italia l'anticorpo monoclonale ustekinumab. Bastano 4 iniezioni l'anno
Arriva in Italia una nuova terapia per la malattia di Crohn. Si tratta di ustekinumab, il primo di una nuova classe di anticorpi monoclonali indicati per questa patologia che rappresenta una doppia novità. Il farmaco colpisce contemporaneamente due target, andando ad agire più a monte del processo infiammatorio responsabile della malattia di quanto è stato possibile fare fino a ora.
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EMA

Leucemia linfatica cronica R/R, parere positivo del Chmp per venetoclax più rituximab, primo regime chemio free
Il Comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea per i medicinali ha espresso parere positivo per l'impiego di venetoclax in combinazione con rituximab per il trattamento di pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante/refrattaria (R/R LLC) che hanno ricevuto almeno una terapia precedente.
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Sclerosi multipla, parere positivo del CHMP per fingolimod nel trattamento di bambini e adolescenti
Il Comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea del farmaco ha raccomandato l'approvazione di fingolimod per il trattamento di bambini e adolescenti dai 10 ai 17 anni con forme recidivanti-remittenti di sclerosi multipla (SMRR); il farmaco, se approvato, si prevede che diventerà la prima terapia orale modificante la malattia indicata per questi pazienti, sulla base di uno studio clinico controllato e randomizzato.
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Duchenne secondo "no" europeo per eteplirsen
In questa tornata di valutazioni, il solo farmaco sul quale il Chmp si è espresso in maniera negativa circa la sua approvazione è eteplirsen , farmaco biotecnologico sviluppato per la cura di una porzione dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) portatori di una determinata mutazione. È E' la seconda bocciatura degli esperti europei, che fa seguito a quella dello scorso 31 maggio 2018.
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Malattie retiniche ereditarie, parere positivo del Chmp per la terapia genica di Novartis
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano ha espresso un parere positivo riguardo all'approvazione di voretigene neparvovec, una terapia genica una tantum per il trattamento di pazienti con perdita della vista dovuta ad una mutazione genetica in entrambe le copie del gene RPE65.
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Bpco, parere positivo per estensione indicazioni della triplice terapia di Gsk
Parere positivo per una estensione delle indicazioni della triplice combinazione di farmaci anti BPCO (fluticasone furoato/umeclidinium/vilanterolo) sviluppata da GlaxoSmithKline e in commercio (presto anche in Italia) con il marchio Trelegy Ellipta.
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Emicrania, parere positivo del Chmp per galcanezumab
Il Comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea per i medicinali ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio dell'anticorpo monoclonale umanizzato galcanezumab (Emgality, Eli Lilly) per la prevenzione dell'emicrania negli adulti. L'indicazione per il farmaco è come trattamento per i pazienti che hanno almeno 4 giorni di emicrania mensile.
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Carcinoma polmonare non a piccole cellule ALK-positivo, il CHMP raccomanda brigatinib per i pazienti precedentemente trattati con crizotinib
Il Comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea del farmaco ha adottato un'opinione positiva, raccomandando l'approvazione di brigatinib utilizzato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) avanzato positivo per chinasi del linfoma anaplastico (ALK+) precedentemente trattato con crizotinib. Sviluppato da Takeda, una volta approvato in via definitiva sarà messo in commercio con il marchio Alunbrig.
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Ematologia, parere positivo per mogamulizumab per 2 linfomi cutanei a cellule T
Il Chmp ha dato parere positivo per l'approvazione di per il trattamento di adulti con micosi fungoide (MF) o sindrome di Sézary (SS) recidivante/refrattaria dopo una o più terapie sistemiche. Sviluppato dalla giapponese Kyowa Kirin, il farmaco è disponibile in iniezioni per uso endovenoso.
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Hiv, parere positivo per tripletta a base di doravirina (NNRTI) e per il singolo principio attivo
Novità nel settore della terapia dell'Hiv. Parere positivo del Chmp per una tripletta a base di dorivirina che contiene anche lamivudina e tenofovir disoproxil. Il farmaco ha anche ricevuto il via libera del Chmp come singolo componente.
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Emofilia, parere positivo per il fattore VIII long acting messo a punto da Bayer
Anche Bayer entra nel settore dei fattori VIII Long acting utilizzati per il trattamento sostitutivo dell'emofilia A. Il Chmp dell'Ema ha dato parere positivo per Jivi (BAY94-9027), un nuovo farmaco biotecnologico destinato all'uso come profilassi di routine in pazienti adulti (oltre i 12 anni) precedentemente sottoposti a trattamento per l'emofilia A. Uno dei vantaggi del Jivi, secondo quanto dichiara Bayer in una nota, è rappresentato dalle diverse opzioni di dosaggio disponibili per i pazienti.
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Cabozantinib in seconda linea, parere positivo del Chmp nel carcinoma epatocellulare
Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP), il comitato scientifico dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA), ha espresso parere positivo per cabozantinib come monoterapia per il trattamento del carcinoma epatocellulare (HCC) negli adulti precedentemente trattati con sorafenib. Il parere favorevole del CHMP sarà ora esaminato dalla Commissione Europea (CE), che ha l'autorità di approvare i medicinali per l'Unione Europea (UE).
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Melanoma: approvazione europea per la combinazione encorafenib e binimetinib in pazienti con mutazione del gene BRAF
La Commissione Europea (EC) ha approvato la commercializzazione di encorafenib e binimetinib in combinazione per il trattamento di pazienti adulti con melanoma inoperabile o metastatico con mutazione BRAFV600 determinata con test validato.1,2 La decisione della Commissione Europea sarà valida per tutti i 28 Stati membri dell'Unione Europea e per Liechtenstein, Islanda e Norvegia.
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Psoriasi cronica a placche da moderata a grave: la Commissione europea approva tildrakizumab
La Commissione Europea ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio di tildrakizumab un anticorpo monoclonale IL-23p19 umanizzato e ad alta affinità, indicato per il trattamento di pazienti adulti con psoriasi cronica a placche da moderata a grave candidati per terapia sistemica. Sviluppato da Almirall, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Ilumetri. La Germania sarà il primo paese a commercializzare il prodotto.
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CARDIO

Registro SWEDEHART, i tassi di mortalità post-IMA dal 2010 non si riducono. La sfida dell'innovazione
Sono finiti i tempi delle grandi riduzioni di mortalità in seguito a infarto acuto del miocardio (IMA). Lo si evince dai nuovi dati del registro nazionale SWEDEHEART, presentati di recente a Monaco di Baviera, in occasione del Congresso della Società Europea di Cardiologia (ESC 2018).
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Acido acetilsalicilico in prevenzione primaria nell'anziano sano, delusione dal trial ASPREE
Un altro studio clinico su larga scala che ha affrontato l'uso dell'acido acetilsalicilico (ASA) nella prevenzione primaria degli eventi cardiovascolari (CV) - questa volta in soggetti anziani sani - non ha avuto esito positivo. Si tratta del trial ASPREE (Aspirin in Reducing Events in the Elderly), pubblicato online sul "New England Journal of Medicine".
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Al congresso #ESC 2018 nuove linee guida sulla sincope
Presentate in sessione plenaria al congresso annuale della European Society of Cardiology (ESC), a Monaco, le nuove linee guida sulla diagnosi e la gestione della sincope prodotte da una task force coordinata dall'italiano Michele Brignole, del Dipartimento di Cardiologia e Centro Aritmologico degli Ospedali del Tigullio di Lavagna.
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Alt alla confusione su come diagnosticare l'infarto. Nuove definizioni #ESC2018
Stop alla confusione che fino ad oggi ancora regnava sul come diagnosticare un attacco cardiaco. In occasione del congresso annuale della European Society of Cardiology (ESC), a Monaco, è stato infatti presentato e pubblicato contestualmente sullo European Heart Journal un documento di consenso internazionale intitolato ‘2018 Fourth Universal Definition of Myocardial Infarction', quarta definizione universale di infarto miocardico.
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AF, un buon controllo dell'INR nei pazienti trattati con warfarin è predittivo di buoni esiti clinici-
Molti pazienti in terapia anticoagulante con warfarin con un buon controllo dell'INR (International Normalized Ratio) non rimangono per un tempo elevato nel range terapeutico (TTR, Time in Therapeutic Range) persino un anno dopo, rendendo il TTR precedente uno scarso predittore di esiti clinici nei pazienti con fibrillazione atriale (AF). Lo dimostra un nuovo studio pubblicato sul "Journal of American College of Cardiology".
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Sindrome di Marfan, irbesartan rallenta la progressione della dilatazione aortica
Secondo i dati dello studio AIMS, presentato al recente Congresso della Società Europea di Cardiologia (ESC 2018) a Monaco di Baviera, irbesartan a dosi standard è collegato a una significativa diminuzione del tasso di dilatazione aortica nei pazienti con sindrome di Marfan.
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Insufficienza cardiaca gestita a distanza con la telemedicina, meno giorni in ospedale e mortalità ridotta
Pazienti con insufficienza cardiaca cronica (HF) gestiti a distanza con sistemi di telemedicina hanno perso meno giorni a causa di ricoveri ospedalieri cardiovascolari imprevisti e hanno avuto una inferiore mortalità per tutte le cause rispetto a quanti hanno ricevuto solo le cure abituali. Sono i risultati di uno studio tedesco presentati al congresso della European Society of Cardiology (ESC) che si è tenuto a Monaco, e pubblicati simultaneamente sulla rivista The Lancet.
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DIABETE

Alto consumo di glutine in gravidanza associato al rischio di diabete di tipo 1 nella prole
Una dieta ad alto contenuto di glutine durante la gravidanza è risutata collegata a un aumentato rischio di diabete di tipo 1 nel bambino dopo la nascita, che raddoppiava nei figli di madri con la più alta assunzione di glutine rispetto alla più bassa. L'evidenza non è abbastanza forte per affermare che il glutine influenza o influenzerà una diagnosi di diabete di tipo 1, tuttavia questi risultati di un ampio studio prospettico danese, pubblicato sul British Medical Journal (BMJ), hanno contribuito alla conoscenza delle possibili ripercussioni della dieta sul rischio di diabete.
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Glicemia alta in gravidanza, maggior rischio di diabete di tipo 2 nella madre e obesità nei figli
Le madri con alti livelli glicemici durante la gravidanza, che in base ai criteri più recenti è definibile come diabete gestazionale, hanno maggiori probabilità di sviluppare diabete di tipo 2 o prediabete un decennio dopo la gravidanza, mentre i loro figli sono a rischio di obesità.
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Diabete di tipo 2, maggior rischio di insorgenza con alti livelli di aldosterone
Un aumento dei livelli di aldosterone è associato a un maggior rischio di sviluppare il diabete di tipo 2, con effetti particolarmente rilevanti in alcuni gruppi etnici come afroamericani e soprattutto cinesi americani, nei quali il rischio è 10 volte più alto. Questi dati potrebbero aprire la strada a un intervento mirato sull'aldosterone per prevenire i nuovi casi di diabete. Sono i risultati di uno studio prospettico pubblicato sul Journal of American Heart Association.
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GASTRO

Malattia di Crohn con fistola perianale, approccio multimodale per ridurre ricorso alla chirurgia
Utilizzando un approccio multimodale che include una combinazione di terapie mediche e l'intervento chirurgico, è possibile migliorare i risultati nei pazienti con malattia di Crohn (CD) con fistola perianale. E' quanto evidenziato da una ricerca pubblicata in Alimentary Pharmacology & Therapeutics.
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Bambini obesi ma metabolicamente sani, non sottovalutare il rischio di steatosi epatica e problemi cardiaci
Nonostante la mancanza di fattori di rischio cardiometabolici convenzionali, i bambini con obesità metabolicamente sana hanno una maggiore prevalenza di steatosi epatica e ipertrofia ventricolare sinistra. E' quanto evidenziato dai risultati di uno studio tutto italiano pubblicato su Nutrition, Metabolism & Cardiovascular Diseases.
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Malattie infiammatorie croniche intestinali: il quadro sulla situazione italiana
"Le malattie infiammatorie croniche intestinali hanno il picco di incidenza tra i 20 e i 30 anni di età. Quello che è emerso ultimamente è che il 20% degli affetti da queste malattie hanno un esordio della malattia da giovanissimi, nella fascia d'età tra i 10 e i 18 anni", spiega il Prof Alessandro Armuzzi, Segretario Generale IG-IBD. Per tale motivo venerdì 28 settembre, alle ore 18, presso l'NH Hotel di Termini, in piazza dei Cinquecento, sarà presentata la nuova campagna di sensibilizzazione di IG-IBD.
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Steatosi epatica non alcolica, fase II incoraggiante per farmaco di Viking Therapeutics. Azione raddoppia di valore
Annunciati in questi giorni i dati positivi derivanti da uno studio clinico di fase II condotto in pazienti con steatosi epatica non alcolica (NAFLD) ed elevato colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C), trattati per 12 settimane con un farmaco sperimentale, VK2809. Le azioni della società che si sta occupando del suo sviluppo, la californiana Viking Therapeutics, hanno subito una impennata (+87%) subito dopo tale annuncio.
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DOLORE

Cento città contro il dolore, più di 150 città unite nella X edizione
Sabato 29 settembre 2018, dalle ore 10.00 alle ore 19.00, Fondazione ISAL scende in piazza con Cento Città contro il Dolore. La manifestazione giunta alla sua X Edizione coinvolge volontari, medici e cittadini che saranno presenti in più di centocinquanta punti informativi, in Italia e all'Estero, per sensibilizzare le persone sul dolore cronico, sul bisogno di una diffusa opera di prevenzione e cura, e richiedere più Ricerca per quelle sindromi dolorose non curabili (come il dolore dopo amputazioni chirurgiche o Ictus) che colpiscono oggi milioni di cittadini.
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Dolore neuropatico, lidocaina a basse dosi ok nel breve periodo meno nel lungo termine
La somministrazione di una terapia di infusione di lidocaina a basse dosi è efficace nel fornire un sollievo a breve termine ai pazienti con dolore neuropatico refrattario ma meno al follow up di 4 settimane. E' quanto evidenzia uno studio presentato al 17^ congresso IASP di Boston in cui viene anche mostrato come il sollievo dal dolore era più pronunciato quando ai pazienti venivano somministrate ripetute infusioni.
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Cannabis medica, quale effetto sul dolore non oncologico-
La cannabis medicina potrebbe non ridurre efficacemente l'uso di oppiacei o il dolore in soggetti con dolore cronico non oncologico. E' quanto evidenzia uno studio presentato al World Congress on Pain 2018, tenutosi tra il 12 e il 16 settembre a Boston, Massachusetts.
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Basta un poco di zucchero e il dolore va giù
Un recente lavoro apparso su Nature Communication ha evidenziato che il dolore cronico può essere alleviato da zollette di zucchero. Insomma l'effetto placebo riesce a far scomparire il dolore. Secondo gli autori dipende dall'anatomia e psicologia del singolo individuo. Gli scienziati hanno dimostrato di poter prevedere in modo affidabile quali pazienti con dolore cronico potranno rispondere a una pillola placebo a base di zucchero basadosi sull'anatomia cerebrale e sulle caratteristiche psicologiche dei pazienti.
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NEURO

Parkinson, ora l'apomorfina per ridurre il tempo off ha l'imprimatur dell'evidence-based medicine
I benefici nella malattia di Parkinson (PD) dell'apomorfina, molecola ad azione dopamino-agonista, sono stati finalmente confermati grazie ai risultati del primo trial randomizzato controllato sul farmaco per questa indicazione, lo studio TOLEDO, pubblicato su "Lancet Neurology". Va fatto peraltro notare che l'apomorfina è in uso già da molto tempo nel trattamento della patologia neurodegenerativa, soprattutto in Europa.
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Ictus ischemico acuto, nuove linee guida USA "spingono" sul ricorso alla trombectomia meccanica
Un gruppo di lavoro costituito da numerose società scientifiche internazionali ha pubblicato online sul "Journal of NeuroInterventional Surgery" le nuove linee guida per gli standard di pratica clinica nel trattamento dell'ictus ischemico acuto (AIS). Queste differiscono dalla versione del 2015 stilata dalla Joint Commission (TJC) soprattutto nell'innalzamento del numero delle procedure di trombectomia meccanica (TM) che i Centri per l'ictus di 1° e 2° livello dovrebbero eseguire ogni anno per mantenere una soglia minima di sicurezza.
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Dal drenaggio linfatico cerebrale ‘messaggi' al sistema immunitario. Nuovo target contro la sclerosi multipla-
I vasi linfatici che drenano il cervello da materiale dannoso svolgono un ruolo cruciale nello sviluppo e nella progressione della sclerosi multipla (SM). Lo suggerisce una nuova ricerca - pubblicata online su "Nature Neuroscience" - condotta da ricercatori della University of Virginia (UVA) School of Medicine, a Charlottesville (USA).
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Apnee notturne del sonno, le nuove linee guida ATS puntano tutto sul calo ponderale
Sono principalmente focalizzate sul ruolo della gestione del peso corporeo le nuove linee guida per il trattamento della sindrome delle apnee ostruttive del sonno (OSAS) pubblicate dall'American Thoracic Society (ATS) sull'"American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine".
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Nuove speranze per la prevenzione dell'Alzheimer. 21 settembre Giornata Mondiale
La diagnosi della malattia di Alzheimer cambia la vita delle persone, non solo di quelle colpite ma anche dei loro cari. In tutto il mondo, più di 44 milioni di persone soffrono di demenza: la Malattia di Alzheimer ne rappresenta la forma più comune e costituisce una delle sfide sanitarie più grandi da affrontare. Ogni anno, il 21 settembre si celebra la Giornata Mondiale della Malattia di Alzheimer che in Italia fa registrare circa un milione di casi. Anche se attualmente non esistono trattamenti per fermarne la progressione, sono disponibili farmaci che possono curare i sintomi della demenza. Oggi ci si concentra, infatti, soprattutto sulla prevenzione del morbo di Alzheimer e sulla ricerca di trattamenti più efficaci.
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SLA, frequenti problemi cognitivi e comportamentali che peggiorano con la progressione della malattia
A differenza di quanto spesso si ritiene, la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) non influenza solo la funzione motoria, ma comporta anche problemi cognitivi e comportamentali che si intensificano con il progredire della malattia. Al punto che negli stadi finali della patologia solo il 20 per cento dei pazienti ne è privo. Sono i risultati di uno studio osservazionale irlandese appena pubblicato su Neurology.
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ONCOLOGIA-EMATOLOGIA

Leucemia linfatica cronica, promettente la combinazione bendmustina più obinutuzumab e venetoclax
Il trattamento con bendamustina seguita da obinutuzumab e venetoclax è risultato sicuro ed efficace per i pazienti con leucemia linfatica cronica nello studio di fase II CLL2-BAG, da poco pubblicato su The Lancet Oncology.
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Immunoterapia, possibili, ma rari, eventi tossici fatali con gli inibitori dei checkpoint
Eventi tossici fatali si sono verificati nello 0,3-1,3% dei pazienti trattati con inibitori dei checkpoint immunitari. Lo rivela una metanalisi pubblicata di recente su JAMA Oncology che ha preso in esame dati di studi clinici e le segnalazioni post-marketing degli eventi avversi associati a tali farmaci.
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Tumore al polmone EGFR+, proseguire gefitinib dopo la progressione può servire
Continuare la terapia con l'inibitore tirosin-chinasico (TKI) dell'EGFR gefitinib in associazione con una terapia locale anche dopo la progressione può fornire un beneficio ai pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule con EGFR mutato (EGFR+) con una progressione lenta asintomatica oppure oligometastatico. È quanto emerge da uno studio di fase II appena pubblicato sulla rivista Lung Cancer. Le terapie mirate come i TKI dell'EGFR hanno migliorato la sopravvivenza dei pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule, ma spesso i pazienti sviluppano resistenza a questi farmaci.
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Leucemia mieloide acuta, lurbinectedina delude ma trattamento possibile se presente l'anomalia cromosomica 11q21-23
Il nuovo agente lurbinectedina (PM01183) sembra finora aver deluso le promesse come terapia per la leucemia mieloide acuta o la sindrome mielodisplastica, ma un nuovo studio appena pubblicato sulla rivista Hematological Oncology, seppure negativo, suggerisce che la presenza di una particolare anomalia cromosomica potrebbe essere promettente per il trattamento della malattia.
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Tumore al seno, biopsia liquida: espressione di 17 geni correlata a vari outcome
In uno studio su pazienti con carcinoma mammario localizzato oppure metastatico, un profilo di espressione di 17 geni identificato con la biopsia liquida, e in particolare dall'analisi delle cellule tumorali circolanti (CTC) è risultato correlare con la risposta alla terapia e vari outcome. Il lavoro è stato pubblicato di recente sulla rivista Cancer Discovery.
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CAR T-cells, forza dei messaggi trasmessi dai CAR influisce sull'efficacia delle cellule T
Nuovi studi sui meccanismi di trasduzione del segnale nelle cellule T possono far progredire in modo significativo il settore dell'immunoterapia cellulare, portando allo sviluppo di terapie con CAR-T cells (cellule T modificate in laboratorio in modo da dar loro esprimere un recettore di superficie chimerico in grado di riconoscere un antigene tumorale) più efficaci per i pazienti. Lo dimostrano diversi recenti studi clinici sull'immunoterapia con CAR T-cells e la recente approvazione di due CAR T-cells prima negli Stati Uniti e poi in Europa.
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Cancro alla vescica, chemio neoadiuvante prima della cistectomia radicale può migliorare gli outcome
Nei pazienti con carcinoma della vescica, fare una chemioterapia neoadiuvante prima della cistectomia radicale può portare a un miglioramento delle percentuali di downstaging patologico completo (pCD) e di sopravvivenza globale (OS) rispetto alla sola chirurgia. Lo si evince dai risultati di uno studio osservazionale olandese pubblicato di recente sull'International Journal of Cancer.
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Mieloma multiplo, con elotuzumab possibile migliorare gli outcome senza minare la qualità di vita
Nei pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, il trattamento con l'anticorpo monoclonale anti-SLAMF7 elotuzumab in aggiunta a desametasone e lenalidomide può migliorare la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la percentuale di risposta complessiva (ORR) senza impattare negativamente in modo significativo sulla qualità di vita correlata alla salute. Questo il risultato di un'analisi dello studio di fase III ELOQUENT-2, appena pubblicata su Annals of Hematology.
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Carcinoma a cellule renali, combinazione avelumab-afitinib ritarda la progressione
La combinazione dell'inibitore di PD-L1 avelumab con l'inibitore del VEGF axitinib ha migliorato in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto a sunitinib nei pazienti con carcinoma a cellule renali avanzato naïve al trattamento. È questo il risultato principale di un'analisi ad interim dello studio di fase III JAVELIN Renal 101, annunciato dalle aziende produttrici dei due farmaci (Pfizer e Merck KGaA) in una nota.
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ARTHRITIS

Artrite reumatoide, obiettivo possibile la riduzione della dose di baricitinib in alcuni pazienti, ma...
Molti pazienti con artrite reumatoide (AR) possono arrivare a dimezzare la dose giornaliera di baricitinib (da 4 mg a 2 mg/die) quando raggiungono un controllo sostenuto di malattia con il farmaco, stando ai risultati di un sottostudio in doppio cieco di un trial di estensione del trattamento a lungo termine, recentemente pubblicato su ARD. Lo studio ha anche documentato un peggioramento modesto ma significativo di alcuni outcome di malattia a causa della riduzione della posologia di somministrazione del farmaco. La maggior parte dei pazienti, tuttavia, è stata in grado di riguadagnare il controllo della malattia ritornando alla dose più alta di baricitinib.
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Artrite psoriasica, confermata safety ixekizumab
Il profilo di safety di ixekizumab nel trattamento dell'artrite psoriasica (PsA) è simile a quello osservato con il farmaco nel trattamento della psoriasi a placche, né sono stato documentati rischi per la salute aggiuntivi rispetto a quelli già noti. Queste le conclusioni di un'analisi post-hoc dei dati degli studi registrativi SPIRIT, recentemente pubblicata su Arthritis Care & Research.
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Spondilite anchilosante, rischio ospedalizzazioni per infezione non legato a farmaci
Notizie confortanti per i pazienti affetti da spondilite anchilosante (AS)! Stando ai risultati di uno studio di recente pubblicazione su Scandinavian Journal of Rheumatology, non esistono evidenze chiare di un legame tra il rischio di ospedalizzazioni a causa di infezioni e l'impiego di DMARDs o di farmaci anti-TNF,
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PNEUMO

Crescere i figli in mezzo al verde li renderà adulti con polmoni più sani
Uno dei segreti per ridurre il rischio di problemi respiratori "da grandi" è quello di crescere in mezzo alla natura. Certo lo si sospettava, ma ora lo dimostra chiaramente uno studio presentato al Congresso internazionale della European Respiratory Society.
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Meno di un'ora per distinguere tra infezione batterica e virale: un nuovo test contro ricoveri e terapie antibiotiche inappropriate
Un nuovo semplice test potrebbe permettere di ridurre l'uso scorretto di antibiotici e i ricoveri ospedalieri, perché in grado di riconoscere rapidamente le infezioni virali. È quanto emerso dai risultati di uno studio condotto nei Pronto Soccorso nel Regno Unito e presentato al Congresso Internazionale della European Respiratory Society, recentemente svoltosi a Parigi.
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Asmatici a maggior rischio di obesità
L'asma accresce il rischio di diventare obesi, specialmente se inizia nell'età adulta o se l'asma non è accompagnato da allergie. È quanto emerge da una nuova ricerca, presentata al Congresso Internazionale della European Respiratory Society International Congress. Si aggiunge così un tassello nella conoscenza di questa complessa associazione, indicativo della necessità di approfondire, in futuro, gli studi su queste due crescenti sfide per la salute internazionale. A oggi infatti era nota solo una correlazione in senso inverso.
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BPCO, terapia tripla ICS/LAMA/LABA batte terapie duplici nei casi moderati-severi, indipendentemente da storia esacerbazione #ERS2018
Presentati a Parigi all'ERS, e contemporaneamente pubblicati sulla rivista Lancet Respiratory Medicine, i risultati del trial di fase 3 KRONOS. Lo studio ha documentato l'esistenza di un vantaggio derivante dalla somministrazione della terapia tripla a base di steroide inalatore (ICS), antagonista muscarinico a lunga durata d'azione (LAMA) e agonista beta a lunga durata d'azione (LABA) - budesonide/glycopyrronium/formoterol fumarato.
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Fibrosi polmonare idiopatica, nintedanib rallenta la progressione anche nel lungo termine. Dati a 4 anni presentati a ERS 2018
I risultati di INPULSIS-ON, pubblicati su Lancet Respiratory Medicine, evidenziano che l'effetto di nintedanib nel rallentare la progressione della fibrosi polmonare idiopatica (IPF) persiste oltre i quattro anni.
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BPCO, anche nella real life tiotropio/olodaterolo Respimat migliora l'attività fisica e le condizioni generali dei pazienti
Al Congresso Internazionale della Società Europea di Malattie Respiratorie (ERS), in corso a Parigi sono stati presentati i risultati di OTIVACTO, uno studio europeo osservazionale di real life condotto su 7.443 soggetti con broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) trattati con tiotropio/olodaterolo Respimat.
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Paracetamolo in età pediatrica e rischio asma da adulti: coinvolti alcuni geni #ERS2018
L'impiego di paracetamolo durante i primi due anni di vita si lega ad un incremento del rischio si asma nella tarda adolescenza. Questa maggiore suscettibilità a problematiche di tipo respiratorio dipenderebbe da una particolare variante del gene della glutatione-transferasi GST (GSTP1), stando ai risultati di uno studio presentato a Parigi in occasione del congresso annuale ERS. Lo studio ha anche dimostrato che un'altra variante genica del gene GST, GSTM1, sarebbe legata ad una riduzione della funzione polmonare.
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ALTRI STUDI

Aflibercept nella degenerazione maculare senile neovascolare: nuove conferme
"Treat and Extend": questo il concetto espresso in scheda tecnica con il quale si indica la nuova strategia di trattamento con aflibercept, che consentirà ai medici di estendere gli intervalli fra le iniezioni intravitreali, con incrementi di due o quattro settimane, già durante il primo anno di trattamento con l'inibitore di VEGF (fattore di crescita vascolare endoteliale). A pochi giorni dalla notizia dell'approvazione di questa nuova strategia di trattamento da parte della Commissione Europea (CE), che si basa sui risultati dello studio di Fase IV ALTAIR, sono stati resi noti a Vienna, in occasione del congresso EURETINA, i risultati a 2 anni di questo studio che, sostanzialmente, confermano i buoni risultati ottenuti ad un anno in termini di acuità visiva.
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Psoriasi a placche, tildrakizumab (anti IL-23) efficace e sicuro anche dopo tre anni
L'anticorpo monoclonale tildrakizumab si è dimostrato efficace e sicuro dopo tre anni di trattamento in pazienti con psoriasi a placche cronica moderata-severa che hanno risposto alla terapia dopo 28 settimane e hanno continuato con la stessa dose per tutta la durata della fase di mantenimento. I risultati dell'analisi aggregata di due studi clinici di fase III sono stati presentati Congresso Europeo di Dermatologia e Venereologia (EADV) che ha avuto luogo a Parigi.
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Psoriasi, promette bene in fase II l'anti tirosin chinasi orale di BMS. Studio sul NEJM
Promette bene il nuovo inibitore della tirosin chinasi attivo per via orale che Bristol-Myers Squibb sta sviluppando per la psoriasi e altre condizioni infiammatorie. In uno studio di fase II condotto in pazienti con psoriasi da moderata a grave presentato a Parigi al congresso dell'EADV e pubblicato sul NEJM il farmaco ha raggiunto punteggi del PASI 75 e del PASI 100 degni del miglior biologico per via iniettiva, con la comodità dell'assunzione orale.
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BUSINESS

Leo Pharma, quando la ricerca farmaceutica diventa collaborativa
Leo Pharma ha messo a punto un sistema innovativo di far ricerca. Grazie al progetto Open Innovation, attraverso una serie di test in vitro e altri tipi di analisi, l'azienda valuta gratuitamente la potenziale efficacia in dermatologia di molecole inviate all'azienda da altre compagnie. Ce lo siamo fatti raccontare da Kim Domela Kjøller, a capo della ricerca clinica, che abbiamo incontrato a Parigi, in occasione del Congresso Europeo di Dermatologia e Venereologia (EADV).
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Abiogen sceglie l'intelligenza artificiale di IQVIA per ridisegnare le relazioni commerciali
Abiogen Pharma ha scelto la soluzione Orchestrated Customer Engagement (OCE) di IQVIA per ridisegnare la gestione del rapporto con i medici, potenziare la capacità di comunicazione su canali fisici e virtuali e creare nuove opportunità di mercato. L'accordo avrà una durata di cinque anni.
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Vaccino pneumococco next-gen, corsa a due per arrivare al mercato
Lo sviluppo del vaccino antipneumococco di prossima generazione è al centro di una forte competizione tra due colossi farmaceutici, Pfizer e MSD, ognuno con un proprio candidato. L'obiettivo è raggiungere il mercato prima possibile e dimostrare di essere migliori del concorrente, dato che entrambe le aziende sono certe dei vantaggi del proprio vaccino.
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Novo Nordisk prosegue la riorganizzazione della ricerca. 400 esuberi
Per accelerare l'espansione della sua pipeline nelle malattie croniche gravi, la danese Novo Nordisk ha annunciato di voler ristrutturare la propria attività di ricerca e sviluppo per formare quattro unità di ricerca trasformazionale, focalizzate sullo sviluppo di nuove terapie e tecnologie. L'operazione prevede un esubero di 400 lavoratori del settore R&D in Danimarca e in Cina, un pò meno dell'1% della forza lavoro totale.
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Sanofi, la riorganizzazione prosegue con successo. Maggior spazio alla Cina
Dopo aver raggiunto l'obiettivo di risparmi annui di €1,5 mld con un anno di anticipo rispetto a quanto pianificato, la farmaceutica francese Sanofi intende proseguire nel programma di contenimento dei costi avviato nel 2016. In un recente incontro a Londra con gli investitori ha anche fatto sapere che i farmaci appena lanciati stanno ottenendo buoni risultati di vendita.
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AstraZeneca Italia, Chiara Gargiulo nuovo Vice President della Business Unit Respiratory, Inflammation e Autoimmunity
Chiara Gargiulo assume il ruolo di Vice President della Business Unit Respiratory, Inflammation and Autoimmunity (RIA) di AstraZeneca Italia. La manager proviene da Abbvie, dove ha ricoperto diversi ruoli nel marketing e nelle vendite e, per ultimo, il ruolo di Business Unit Manager Reumatologia con responsabilità di vendita e marketing di adalimumab per patologie immunomediate su diversi mercati.
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VARIE

Bergamo, farmacisti delle aziende sanitarie in una Sanità in cambiamento
Il 29 Settembre 2018 presso l'Auditorium "Lucio Parenzan" dell'Ospedale "Papa Giovanni XXIII" di Bergamo si terrà il Convegno ECM "Nuove sfide e strategie professionali del farmacista delle aziende sanitarie scenari e modelli per una sanità in cambiamento". All'incontro, organizzato dall'Università degli Studi di Camerino e supportato dal provider Maya Idee, è prevista la presenza di circa 600 farmacisti ospedalieri e altri interlocutori sanitari.
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Oncoematologia: i pazienti chiedono di essere protagonisti delle loro cure
Una nuova roadmap scritta dai pazienti per i pazienti con l'obiettivo di essere maggiormente coinvolti e poter contribuire a guidare il percorso da compiere. Alla conclusione delle iniziative per la Giornata Mondiale della Consapevolezza sul Linfoma di sabato 15 settembre e di quella sulla Leucemia Mieloide Cronica (22 Settembre) le Associazioni si rimboccano le maniche e dettano le principali direzioni su cui muoversi chiamando in causa Istituzioni e Comunità scientifica.
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Atrofia muscolare spinale: in Lazio e Toscana progetto pilota di screening neonatale per una diagnosi precoce
È possibile salvare i nuovi nati dalle difficoltà di una malattia genetica rara come l'atrofia muscolare spinale- La risposta affermativa è nel test molecolare sviluppato presso l'Istituto di Medicina Genomica dell'Università Cattolica del Sacro Cuore, e la dimostrazione è nell'avvio del progetto pilota di screening neonatale che partirà in Lazio e Toscana nei primi mesi del 2019, grazie alla collaborazione tra la stessa Università e il Policlinico Gemelli di Roma, i due governi regionali, l'Ospedale Meyer di Firenze, l'azienda farmaceutica Biogen e Famiglie SMA, l'associazione dei genitori di bimbi e pazienti con questa patologia prima incurabile e mortale (SMA dall'acronimo dell'inglese Spinal Muscolar Atrophy).
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Mattarella: "professionalità, ricerca e cure e valore delle persone, i punti di forza dell'Istituto dei Tumori"
"Meritano la riconoscenza del nostro Paese tutti coloro che operano in questo Istituto: medici, infermieri, personale di ogni settore, così come il mondo del volontariato e dei donatori che lo sostengono e lo integrano": si conclude con un ringraziamento a ogni persona che contribuisce all'eccellenza della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano il discorso del Presidente Sergio Mattarella, tenutosi in occasione del 90° anniversario dell'ente.
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Alopecia areata, speranze per una terapia da due nuovi JAK inibitori di Pfizer
Due candidati sperimentali sviluppati da Pfizer, l'inibitore orale della Janus chinasi 3 (JAK3) PF-06651600 e l'inibitore inibitore della tirosina chinasi 2 (TYK2/JAK1) PF-06700841, hanno centrato gli obiettivi in uno studio di fase II a 24 settimane condotto in pazienti con alopecia areata. I risultati sono stati presentati al Congresso Europeo di Dermatologia e Venereologia (EADV) che si è appena concluso a Parigi.
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Lipodistrofia, malattia rara con perdita di grasso corporeo. Sta per arrivare la leptina, primo farmaco specifico
La lipodistrofia, un nome che racchiude un'ampia varietà di malattie rare, accomunate dalla mancanza o perdita di tessuto adiposo sottocutaneo e un accumulo di grasso laddove non dovrebbe normalmente essere presente, ovvero nei muscoli, negli organi interni e soprattutto nel fegato. Per conoscere meglio la malattia si è svolto a Roma un incontro rivolto alla stampa medica anche in vista del prossimo arrivo del primo farmaco specifico.
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Asparaginasi nella terapia delle leucemie acute, convegno GIMEMA per fare il punto su una delle scoperte del prof. Mandelli
L'asparaginasi, un vecchio farmaco utilizzato per la leucemia linfoblastica acuta, ancora attualissimo, sarà al centro di un convegno che si terrà domani 20 settembre 2018 a Roma, presso la sala convegni dell'AIL - Associazione Italiana contro le leucemie, i linfomi e il mieloma.
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Dermatite atopica moderata-grave negli adolescenti: dupilumab efficace su vari indicatori di gravità della malattia
Presentati a Parigi al congresso EADV i risultati di uno studio clinico registrativo di fase 3 di dupilumab nei pazienti adolescenti (12-17 anni) con dermatite atopica moderata grave non adeguatamente controllata con terapie topiche o per i quali questi trattamenti erano sconsigliati dallo specialista. Dupilumab in monoterapia ha migliorato significativamente segni e sintomi della dermatite atopica e alcuni indicatori della qualità di vita in questi pazienti.
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