PharmaStar


10 Novembre 2019
  
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SOMMARIO DI QUESTO NUMERO

» PRIMO PIANO
Malattie respiratorie, le principali novità del congresso ERS 2019. On line il Quaderno di PharmaStar
» INTERVISTE
Prof. Pettinari; Prof. Cifani; Dr. Cavaliere; Dr.ssa Garavaglia; On. Gelli: Sostenibilità del Sistema Sanitario, il ruolo della governance farmaceutica
Dr.ssa Serao Creazzola: Importanza del farmacista ospedaliero nel costruire l'offerta assistenziale
Dr. Scaccabarozzi: Quanto è in salute la ricerca farmaceutica in Italia-
dr.ssa Popoli: I compiti della Commissione Tecnico Scientifica dell'AIFA
Dr.ssa Scroccaro: Quali sono gli step per determinare il prezzo di un farmaco-
Dr.ssa Scroccaro: Value based pricing, pro e contro
Prof. Amenta: Ruolo delle Scuole di Specializzazione nella conoscenza delle strategie di governance farmaceutico
Prof. Pettinari: Farmaceutica e sostenibilità del sistema, quanto è importante parlarne a livello universitario-
Afiancodelcoraggio, le storie dei caregiver diventano uno spot a sostegno delle pazienti oncologiche
» ITALIA
41 nuovi farmaci in commercio
10 cessate commercializzazioni
1 farmaco revocato
2 variazioni di prezzo
Domenico Mantoan nuovo Presidente del CdA dell'Agenzia Italiana del Farmaco
» EMA
Comunicazione Ema su tofacitinib
Comunicazione Ema su alemtuzumab
Rinosinusite cronica severa con poliposi nasale, approvazione europea per dupilumab
» FDA
Anemia da beta talassemia, Fda approva il luspatercept, capopstipite di una nuova classe
» CARDIO
Dopo il TWILIGHT spunti per ripercorrere la storia dell'aspirina e dell'intervento coronarico percutaneo
Come scegliere un antipertensivo di prima linea- La risposta offerta dai big data
Malattia arteriosa periferica, dati positivi a 5 anni per l'angioplastica con palloncino a base di paclitaxel
Maggior rischio di fibrillazione atriale da bassi livelli di TSH legati a sovratrattamento dell'ipotiroidismo 
Ipertensione arteriosa polmonare associata a connettivopatia, la real life rafforza l'uso di macitentan
Per il cuore, l'assunzione regolare di alcolici è peggio di quella compulsiva
Antirpentensivi- Meglio prenderli prima di andare a dormire
» DIABETE
Diabete di tipo 1, conferme per insulina glargine U300 anche in bambini e adolescenti
Diabete di tipo 1, glicemia più a lungo a target con il pancreas artificiale
Le statine aumentano il rischio di sviluppare diabete e infezioni cutanee
Hai un peso corporeo nella norma- Potresti comunque sviluppare il diabete
Diabete di tipo 2, benefici metabolici duraturi se la perdita di peso persiste nel tempo
» GASTRO
Glecaprevir/pibrentasvir, efficace sull'HCV cronica anche con un programma semplificato di terapia
Epatite C in Italia, urge eliminare l'infezione entro il 2020
Uso di oppioidi, attenzione al rischio di iposensibilità rettale
Infezioni gastriche, la resistenza agli antibiotici più che raddoppiata
Helicabcter pylori, una singola capsula a base di bismuto per eradicare l'infezione
» DOLORE
Gestione del dolore cronico, a Bruxelles ne discutono i massimi esperti europei
Fibromialgia, alla base del problema c'è anche uno squilibrio microbico-
Fibrofog, peggiore funzione cognitiva nelle persone con fibromialgia
Dolore in pazienti con artrite reumatoide sottoposti ad artroplastica, peggiora in parallelo a una più alta attività della malattia
» NEURO
Dalla salute vascolare intorno ai 40 anni può dipendere il rischio di demenza quando si è over 70
Sclerosi multipla, interessanti modifiche nel microbioma intestinale nei pazienti trattati con ocrelizumab
Parkinson, identificato un biomarker urinario di rischio di malattia potenzialmente utile in clinica
Trattare l'insonnia protegge dal rischio di ictus e infarto, soprattutto nei più giovani
Giornata mondiale dell'ictus, serve più prevenzione e riorganizzazione: 120mila casi l'anno in Italia
» ONCOLOGIA-EMATOLOGIA
Malattie ematologiche: al Grandangolo si fa il punto sui successi della ricerca
Immunoterapia, possibile impatto del microbiota intestinale sull'efficacia di ipilimumab. #EMSO19
Tumore dell'ovaio avanzato, mantenimento con niraparib in prima linea ritarda la progressione.#ESMO19
Carcinoma renale avanzato, approvazione europea per associazione di avelumab più axitinib nel trattamento di prima linea 
Tumore del polmone, carico mutazionale del tumore biomarker predittivo per l'immunoterapia-#ESMO19
Rischio di complicanze gravi nei pazienti oncologici con embolia polmonare, con l'indice EPIPHANY lo si può stimare. #ESMO19
Tumore dell'endometrio ad alto rischio, profilo molecolare prognostico del beneficio del trattamento adiuvante. #ESMO19
Melanoma avanzato, combinazione nivolumab-ipilimumab si conferma efficace anche dopo 5 anni .#ESMO2019
Tumori solidi avanzati e immunoterapia, efficacia diversa a seconda del sesso.#ESMO19
Nuovi farmaci antitumorali, valgono i costi extra- #ESMO19
Leucemia mieloide acuta recidivante con mutazione FLT3, approvazione europea per il gilteritinib
Tumore del polmone: nivolumab e ipilimumab a basse dosi migliorano sopravvivenza verso la chemio
» ARTHRITIS
Osteoporosi, ancora insoddisfacente prevenzione secondaria fratture
Artrite psoriasica, risultati positivi con filgotinib in fase 2 sulla qualità della vita
Artriti infiammatorie e stress, una relazione pericolosa
Osteoporosi, romosozumab sicuro ed efficace indipendentemente dallo stadio di comorbilità renale #ASBMR
Artrite reumatoide e infliximab: meglio la somministrazione standard o quella basata sui livelli sierici di farmaco-
Ipofosfatemia legata a cromosoma X, burosumab efficace in fase 3 #ASBMRIpofosfatemia legata a cromosoma X, burosumab efficace in fase 3 #ASBMR
» PNEUMO
Tossicità delle sigarette elettroniche- Per le autorità Usa la colpa è di un additivo, la vitamina E acetato
Asma grave, non lasciare soli i pazienti che arrivano in pronto soccorso 
Bpco e broncodilatatori: due è meglio di uno #CHEST2019
Asma, mepolizumab efficace indipendentemente dalle terapie di controllo di background #CHEST2019
Asma severo, dupilumab ha ridotto riacutizzazioni severe di malattia #CHEST2019
FIbrosi cistica, bene triplice terapia elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in pazienti etero- o monozigoti per mutazione F508del
Beta-bloccanti e Bpco: trial delude nei pazienti non affetti da comorbilità cardiovascolare
Sigarette elettroniche: stop a presentazione studi sponsorizzati da aziende produttrici. Emendamento votato e inserito in statuto ERS #ERS2019
Esposizione al bisfenolo A in gravidanza legata a problemi respiratori e ridotta funzionalità polmonare nei figli #ERS2019
Malattie respiratorie terza causa di morte, il punto al XX Congresso Nazionale della Pneumologia Italiana. #AIPO2019
Infezione polmonare da micobatteri non tubercolari, a Roma presentato il libro Bianco
» ALTRI STUDI
Anemia nei nefropatici cronici, roxadustat aumenta i livelli di emoglobina meglio di epoietina alfa
Adenocarcinoma del pancreas: cosa chiedono i pazienti- Analisi italiana fa il punto
» BUSINESS
Biogen ottiene da Samsung Bioepis i biosimilari di ranibizumab e aflibercept
AbbVie, nasceranno in Italia i nuovi farmaci per le malattie autoimmuni
Tubercolosi, risultati positivi con nuovo vaccino sperimentale di GSK. Potrebbe evitare milioni di decessi
Roche punta all'epatite B e sigla accordo con la biotech americana Dicerna basato sulla RNA interference
Amgen sigla accordo da $2,7 mld con BeiGene per ampliare la presenza in Cina  
» VARIE
Fenilchetonuria, servono centri per i pazienti adulti. Lo rivela ricerca paneuropea
Ricerca clinica in Italia a rischio, lo dice il "libro bianco sulla ricerca clinica indipendente" 
Manovra 2020: GIMBE: "nuovi Lea e investimenti per il personale i grandi assenti"
Tumore al seno, una donna su tre non viene curata in una Breast Unit. Le pazienti chiedono di più
Quali sono le prossime sfide della Farmaceutica- Il punto in un convegno organizzato da SIFO e Università di Camerino
Per GIMBE all'Aifa serve un cambio di rotta per designare chi gestisce oltre 29 miliardi l'anno
Papillomavirus la minaccia è reale, al via #ioscelgo campagna social di sensibilizzazione 



PRIMO PIANO

Malattie respiratorie, le principali novità del congresso ERS 2019. On line il Quaderno di PharmaStar

Articoli, video e tante fotografie. 95 pagine dense di informazioni. E' questo, in breve, il contenuto del nuovo Quaderno di PharmaStar interamente dedicato al congresso europeo di malattie respiratorie, l'Ers. Ve lo proponiamo a poco più di un mese dal termine del congresso di Madrid.
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INTERVISTE

Sostenibilità del Sistema Sanitario, il ruolo della governance farmaceutica

Prof. Claudio Pettinari, Rettore Università di Camerino
Prof. Carlo Cifani -Professore di Farmacologia, Direttore Master II Livello "Manager di Dipartimenti Farmaceutici", Università di Camerino
Dr. Arturo Cavaliere - Segretario Regionale SIFO Lazio, Direttore UOC Farmacia Aziendale e Territoriale ASL VT Regione Lazio
Dr.ssa Mariapia Garavaglia, Presidente Studi Sanitari Cannarella
On. Federico Gelli, Presidente Fondazione Italia in Salute e Dirigente ASL Toscana Centro

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Importanza del farmacista ospedaliero nel costruire l'offerta assistenziale

Dr.ssa Simona Serao Creazzola, Presidente SIFO

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Quanto è in salute la ricerca farmaceutica in Italia-

Dr. Massimo Scaccabarozzi, Presidente Farmindustria

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I compiti della Commissione Tecnico Scientifica dell'AIFA

dr.ssa Patrizia Popoli, Presidente CTS AIFA e Direttore del Centro Nazionale di Ricerca e Valutazione dei Farmaci, ISS
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Quali sono gli step per determinare il prezzo di un farmaco-

Dr.ssa Giovanna Scroccaro, Direttore Direzione Farmaceutico, Protesica, Dispositivi Medici Regione del Veneto, Presidente CPR AIFA

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Value based pricing, pro e contro

intervista alla Dr.ssa Giovanna Scroccaro, Direttore Direzione Farmaceutico, Protesica, Dispositivi Medici Regione del Veneto, Presidente CPR AIFA

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Ruolo delle Scuole di Specializzazione nella conoscenza delle strategie di governance farmaceutico

Prof. Francesco Amenta - Direttore della Scuola di Scienze del Farmaco e dei Prodotti della Salute, Università di Camerino

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Farmaceutica e sostenibilità del sistema, quanto è importante parlarne a livello universitario-

Prof. Claudio Pettinari, Rettore Università di Camerino

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Afiancodelcoraggio, le storie dei caregiver diventano uno spot a sostegno delle pazienti oncologiche

Un concorso letterario dedicato agli uomini che vogliono raccontare la propria esperienza di vita accanto ad una donna affetta da una patologia oncologica od onco-ematologica, da cui verrà tratto uno spot di sensibilizzazione sociale: è la IV edizione di #afiancodelcoraggio, che è stata presentata nella cornice monumentale del Complesso di Santo Spirito in Sassia, a Roma.
Promosso da Roche per dare un riconoscimento al ruolo del caregiver e fare della malattia un problema di tutta la collettività, il Premio per la III edizione, dedicata all'emofilia, è andato ad Alessandro Marchello, dal cui racconto è stato tratto lo spot "Guardami sto volando" e un cortometraggio a sorpresa, realizzati da Medusa Film e presentati in anteprima durante la serata. L'evento si è svolto presso il chiostro del Palazzo del Governatore annesso all'Arcispedale di Santo Spirito in Saxia, uno dei più antichi ospedali del mondo, oggi musealizzato.

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ITALIA

41 nuovi farmaci in commercio
Nuove specialità medicinali: Crysvita, Cytomegatect, Nuwiq, Orkambi, Rosulod, Rovinadil, Segluromet, Sobrefri, Steglatro, Triveram, Ultomiris. 16 nuovi farmaci equivalenti
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10 cessate commercializzazioni
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1 farmaco revocato
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2 variazioni di prezzo
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Domenico Mantoan nuovo Presidente del CdA dell'Agenzia Italiana del Farmaco
Si è insediato oggi il nuovo Presidente del Consiglio di Amministrazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco, Domenico Mantoan.
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EMA

Comunicazione Ema su tofacitinib
La revisione del comitato di sicurezza dell'Ema (PRAC) ha concluso che tofacitinib può aumentare il rischio di sviluppare coaguli di sangue nei polmoni e nelle vene profonde in pazienti già ad alto rischio.
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Comunicazione Ema su alemtuzumab
Il Comitato per la Sicurezza dei medicinali dell' EMA (PRAC) ha raccomandato restrizioni all'uso di alemtuzumab per il trattamento di pazienti con sclerosi multipla recidivante remittente.
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Rinosinusite cronica severa con poliposi nasale, approvazione europea per dupilumab
La Commissione europea ha approvato l'utilizzo di dupilumab come terapia aggiuntiva ai corticosteroidi intranasali per il trattamento di adulti con rinosinusiti croniche gravi con poliposi nasale (CRSwNP) per i quali la terapia con corticosteroidi sistemici e/o chirurgia non fornisca un controllo adeguato della malattia. Dupilumab è il primo farmaco biologico disponibile nell'Unione Europea (UE) per trattare questi pazienti.
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FDA

Anemia da beta talassemia, Fda approva il luspatercept, capopstipite di una nuova classe
L'Fda ha approvato il luspatercept per il trattamento dell'anemia in pazienti adulti con beta talassemia che richiedono regolari trasfusioni di globuli rossi (RBC). L'approvazione segna il primo trattamento approvato negli Stati Uniti per questa condizione. Sviluppato da Celgene e Acceleron Pharma sarà messo in commercio con il marchio Reblozyl.
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CARDIO

Dopo il TWILIGHT spunti per ripercorrere la storia dell'aspirina e dell'intervento coronarico percutaneo
Nel corso dell'ultima edizione del TCT 2019, a San Francisco, la presentazione dei risultati del trial TWILIGHT, relativi all'impiego dell'aspirina (acido acetilsalicilico o ASA) dopo intervento coronarico percutaneo (PCI), non ha dato esiti soddisfacenti. Un dato che contrasta con la gloriosa storia di un farmaco da sempre considerato fondamentale nella farmacologia cardiovascolare e le cui sorti si intrecciano con i ‘travagliati' perfezionamenti del PCI.
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Come scegliere un antipertensivo di prima linea- La risposta offerta dai big data
Per i pazienti con pressione arteriosa estremamente alta o franca ipertensione, ci sono davvero molte opzioni terapeutiche iniziali, tanto che può essere difficile sapere quale prescrivere. Giunge a proposito un articolo appena pubblicato online su "Lancet" che fornisce approfondite informazioni sulla relativa sicurezza ed efficacia dei diversi farmaci antipertensivi, al fine di indirizzare questa decisione critica sul trattamento più appropriato.
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Malattia arteriosa periferica, dati positivi a 5 anni per l'angioplastica con palloncino a base di paclitaxel
Mentre si avvicina al segno del follow-up di 5 anni, il registro "IN.PACT Global" mostra che quasi il 75% dei pazienti rimane libero dalla rivascolarizzazione della lesione target (TLR) guidata clinicamente e oltre l'80% è vivo dopo il trattamento con un palloncino a eluizione di farmaco (DCB) a base di paclitaxel per malattia arteriosa periferica (PAD). Se ne è parlato a Los Angeles, nell'edizione 2019 di VIVA (Vascular InterVentional Advances).
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Maggior rischio di fibrillazione atriale da bassi livelli di TSH legati a sovratrattamento dell'ipotiroidismo 
Bassi livelli di ormone tireotropo(TSH) derivanti dal trattamento eccessivo dell'ipotiroidismo sono associati a un rischio significativamente maggiore di fibrillazione atriale e ictus , secondo i risultati di un ampio studio basato sulla popolazione che utilizza i dati della Veterans Health Administration. I dati sono stati presentati a Chicago, durante l'89° meeting annuale dell'American Thyroid Association (ATA).
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Ipertensione arteriosa polmonare associata a connettivopatia, la real life rafforza l'uso di macitentan
Dati "real-world" supportano l'uso di macitentan nel trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) associata a malattia del tessuto connettivo (CTD), stando ai dati di uno studio presentati a New Orleans, durante il meeting annuale dell'American College of Chest Physicians e pubblicati in contemporanea su "Chest".
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Per il cuore, l'assunzione regolare di alcolici è peggio di quella compulsiva
Il consumo regolare di piccole quantità di alcol è legato a una maggiore probabilità di fibrillazione atriale rispetto al binge drinking, cioè al consumo occasionale di 5-6 drink nella stessa serata. E' quanto emerge da una ricerca pubblicata su EP Europace, una rivista della European Society of Cardiology (ESC).
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Antirpentensivi- Meglio prenderli prima di andare a dormire
Le persone con pressione sanguigna elevata che assumono i farmaci antipertensivi in una sola volta al momento di andare a letto hanno una pressione sanguigna più controllata e un rischio significativamente più basso di morte o malattia causata da problemi al cuore o ai vasi sanguigni, rispetto a coloro che assumono i loro farmaci al mattino. La conferma arriva dall'Hygia Chronotherapy Trial, uno studio pubblicato sull'European Heart Journal.
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DIABETE

Diabete di tipo 1, conferme per insulina glargine U300 anche in bambini e adolescenti
Nei bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 17 anni con diabete di tipo 1 l'insulina glargine 300 unità/ml (Gla-300) ha dimostrato risultati sovrapponibili all'insulina glargine 100 unità/ml (Gla-100) in termini di riduzione dell'emoglobina glicata e del rischio di ipoglicemia. Sono i risultati dello studio di fase III EDITION JUNIOR presentati al congresso della International Society for Pediatric and Adolescent Diabetes tenutosi a Boston, in Massachusetts.
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Diabete di tipo 1, glicemia più a lungo a target con il pancreas artificiale
I pazienti con diabete di tipo 1 che utilizzano un sistema di somministrazione di insulina a circuito chiuso, noto anche come pancreas artificiale, hanno trascorso una percentuale maggiore di tempo con il glucosio ematico nell'intervallo target rispetto a quanti utilizzano una pompa con microinfusore di insulina con sensore, secondo i risultati di uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine.
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Le statine aumentano il rischio di sviluppare diabete e infezioni cutanee
L'uso di statine per un minimo di 91 giorni è associato a un maggior rischio di infezioni cutanee e dei tessuti molli, sia attraverso meccanismi diretti che, indirettamente, tramite il fatto di favorire il diabete di nuova insorgenza, a sua volta un fattore predisponente per le infezioni. Sono i risultati di uno studio pubblicato sul British Journal of Pharmacology.
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Hai un peso corporeo nella norma- Potresti comunque sviluppare il diabete
È noto che lo sviluppo del diabete di tipo 2 è spesso legato al sovrappeso o all'obesità ma, secondo quanto emerso da uno studio pubblicato sulla rivista Diabetes Care, sorprendentemente anche chi ha un peso nella norma o è addirittura sottopeso potrebbe essere a rischio, soprattutto se di etnia non caucasica.
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Diabete di tipo 2, benefici metabolici duraturi se la perdita di peso persiste nel tempo
Le persone con diabete di tipo 2 che mantengono la perdita di peso dopo un intervento intensivo sullo stile di vita hanno migliorato i fattori di rischio cardiometabolico, mentre quelle che riacquistano peso, non solo perdono i benefici, ma possono avere addirittura un peggioramento del loro profilo metabolico. Sono i risultati di una nuova analisi dello studio Look AHEAD appena pubblicati sul Journal of American Heart Association.
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GASTRO

Glecaprevir/pibrentasvir, efficace sull'HCV cronica anche con un programma semplificato di terapia
Un recente lavoro pubblicato su Journal of Hepatology espone il potenziale per un programma di monitoraggio semplificato rispetto al monitoraggio standard dei pazienti trattati con antivirali ad azione diretta per l'epatite cronica C. In particolare lo studio si è focalizzato alla terapia a base di glecaprevir/pibrentasvir.
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Epatite C in Italia, urge eliminare l'infezione entro il 2020
Un paziente su tre arriva al trattamento con l'infezione in uno stato avanzato o già evoluta in cirrosi. A circa due mesi dalla Conferenza Stampa di presentazione del Position Paper congiunto delle Società Scientifiche e dell'Associazione pazienti, si tiene oggi a Roma, presso l'Auditorium "Cosimo Piccinno" del Ministero della Salute, il convegno "Alleanza contro l'Epatite: "Uniti, insieme: pazienti, clinici e istituzioni, per la concreta eradicazione del virus". 
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Uso di oppioidi, attenzione al rischio di iposensibilità rettale
Il recente uso di oppioidi è un fattore di rischio indipendente per l'iposensibilità rettale e la disfunzione nella defecazione nei pazienti con costipazione cronica indotta da questi farmaci. E' quanto mostrano i risultati di uno studio presentati all'American College of Gastroenterology Annual Meeting.
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Infezioni gastriche, la resistenza agli antibiotici più che raddoppiata
La resistenza agli antibiotici comunemente usati per il trattamento di batteri nocivi legati a una varietà di condizioni gastriche è più che raddoppiata in 20 anni. E' quanto mostra una nuova ricerca presentata all'UEG week 2019 di Barcellona.
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Helicabcter pylori, una singola capsula a base di bismuto per eradicare l'infezione
Una singola capsula che contiene sali di bismuto, tetraciclina e metronidazolo è efficace nella real life nell'eradicazione l'Helicobacter pylori, secondo uno studio presentato al meeting annuale della United European Gastroenterology (UEG).
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DOLORE

Gestione del dolore cronico, a Bruxelles ne discutono i massimi esperti europei
Oggi a Bruxelles in occasione del simposio SIP (Societal Impact of Pain) i massimi specialisti di settore hanno discusso di dolore cronico, del suo gravoso impatto economico e dell'inadeguatezza del sistema formativo accademico. Societal Impact of Pain è una piattaforma internazionale creata nel 2009 come iniziativa congiunta della EFIC (European Pain Federation) e dell'azienda farmaceutica Grünenthal.
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Fibromialgia, alla base del problema c'è anche uno squilibrio microbico-
Le persone con fibromialgia hanno un microbioma diverso dai soggetti senza questa malattia. E' quanto mostra uno studio pubblicato su Pain.
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Fibrofog, peggiore funzione cognitiva nelle persone con fibromialgia 
I pazienti con fibromialgia dimostrano una funzione cognitiva oggettiva e soggettiva peggiore, a volte chiamata "fibrofog", rispetto agli individui senza la malattia, secondo i dati pubblicati su Arthritis Care & Research.
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Dolore in pazienti con artrite reumatoide sottoposti ad artroplastica, peggiora in parallelo a una più alta attività della malattia
Nei pazienti con artrite reumatoide, una maggiore attività di malattia al momento dell'artroplastica totale dell'anca o del ginocchio è associata a un aumentato rischio di peggioramento del dolore e della funzione a 1 anno dall'intervento. E' quanto riportano i dati di uno studio pubblicato su Arthritis Care & Research.
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NEURO

Dalla salute vascolare intorno ai 40 anni può dipendere il rischio di demenza quando si è over 70
Pubblicato online su "JAMA Neurology", uno studio longitudinale ha fatto luce su come le persone potrebbero intraprendere azioni precoci per ridurre il rischio di demenza decenni in futuro.
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Sclerosi multipla, interessanti modifiche nel microbioma intestinale nei pazienti trattati con ocrelizumab
Secondo una nuova ricerca, presentata a St. Louis all'ultimo meeting annuale dell'American Neurological Association (ANA 2019), i pazienti con sclerosi multipla (SM) che assumono il trattamento modificante la malattia (DMT) ocrelizumab, mostrano interessanti cambiamenti nella flora batterica intestinale.
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Parkinson, identificato un biomarker urinario di rischio di malattia potenzialmente utile in clinica
I livelli di un gruppo di marcatori urinari sono correlati alla mutazione del gene della funzione di guadagno di chinasi di LRRK2 G2019S, coinvolto nella funzione endosomiale e causa comune della malattia di Parkinson (PD) ereditaria dominante. Lo dimostra un nuovo studio presentato a Nizza, durante l'International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders 2019.
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Trattare l'insonnia protegge dal rischio di ictus e infarto, soprattutto nei più giovani
In uno studio osservazionale condotto in Cina su mezzo milione di persone - pubblicato online su "Neurology" - i segni di insonnia sono risultati legati a tassi più elevati di malattie cerebrovascolari e cardiovascolari, specialmente negli adulti più giovani e non ipertesi.
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Giornata mondiale dell'ictus, serve più prevenzione e riorganizzazione: 120mila casi l'anno in Italia
Il 29 ottobre si celebra in tutto il mondo - ed anche nel nostro Paese - la Giornata mondiale dell'Ictus, che giunge alla sua 14° edizione dall'anno del suo avvio nel 2006. In questa occasione Osservatorio Ictus Italia vuole richiamare l'attenzione sui numeri di questo killer silenzioso e sulle azioni che anche nel nostro Paese possono essere avviate in collaborazione tra istituzioni, SSN, specialisti, associazioni. 
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ONCOLOGIA-EMATOLOGIA

Malattie ematologiche: al Grandangolo si fa il punto sui successi della ricerca
Ogni anno in Italia si registrano circa 33mila casi di tumori del sangue, tra leucemie, linfomi e altre patologie, tuttavia un numero di pazienti crescente guarisce o cronicizza grazie ai progressi della ricerca e all'innovazione scientifica. Se ne parla in occasione del Grandangolo in Ematologia, uno dei principali appuntamenti annuali di aggiornamento sulle patologie emato-oncologiche giunto alla sua decima edizione.
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Immunoterapia, possibile impatto del microbiota intestinale sull'efficacia di ipilimumab. #EMSO19
Nei pazienti con tumori solidi in stadio avanzato trattati con l'anti-CTLA-4 ipilimumab, la composizione del microbiota intestinale potrebbe influire sull'efficacia dell'immunoterapia. A suggerirlo sono i risultati di uno studio presentato a Barcellona, al congresso della European Society for Medical Oncology (ESMO).
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Tumore dell'ovaio avanzato, mantenimento con niraparib in prima linea ritarda la progressione.#ESMO19
Le pazienti con carcinoma ovarico avanzato di nuova diagnosi che sono state trattate con niraparib dopo aver risposto alla chemioterapia di prima linea a base di platino hanno ottenuto un miglioramento di 5,6 mesi della sopravvivenza libera da progressione (PFS) e una riduzione significativa, pari al 38%, del rischio di progressione della malattia o decesso rispetto a pazienti simili trattate con un placebo.
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Carcinoma renale avanzato, approvazione europea per associazione di avelumab più axitinib nel trattamento di prima linea 
La Commissione Europea ha approvato l'associazione di avelumab più axitinib nel trattamento di prima linea dei pazienti adulti con carcinoma renale avanzato (RCC, Renal Cell Carcinoma). 
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Tumore del polmone, carico mutazionale del tumore biomarker predittivo per l'immunoterapia-#ESMO19
Il carico mutazionale del tessuto tumorale (tTMB) può essere un marcatore utile dell'efficacia dell'immunoterapia con pembrolizumab nei pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule- La questione, ampiamente dibattuta fra gli esperti di oncologia toracica, resta aperta. Due analisi esplorative dei dati di cinque studi del programma KEYNOTE, presentate a Barcellona al congresso della European Society for Medical Oncology (ESMO), hanno dato, infatti, risultati contrastanti sull'argomento, aumentando in un certo senso l'incertezza, anziché dissipare i dubbi.
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Rischio di complicanze gravi nei pazienti oncologici con embolia polmonare, con l'indice EPIPHANY lo si può stimare. #ESMO19
L'albero decisionale EPIPHANY può essere utilizzato per effettuare una valutazione prognostica del rischio a breve termine di andare incontro a complicanze gravi per i pazienti oncologici con embolia polmonare. Lo dimostrano i risultati di una ricerca presentata a Barcellona al congresso annuale della European Society for Medical Oncology (ESMO).
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Tumore dell'endometrio ad alto rischio, profilo molecolare prognostico del beneficio del trattamento adiuvante. #ESMO19
Le pazienti con tumore dell'endometrio e un profilo di rischio elevato mostrano differenze nella sopravvivenza libera da recidiva (RFS) a 5 anni dopo il trattamento con la chemioterapia adiuvante più la radioterapia oppure con la sola radioterapia, a seconda del sottotipo molecolare di tumore. Lo evidenzia un'analisi dello studio PORTEC-3 presentata al congresso della Società Europea di Oncologia Medica (ESMO), a Barcellona. 
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Melanoma avanzato, combinazione nivolumab-ipilimumab si conferma efficace anche dopo 5 anni .#ESMO2019
Sia nivolumab in combinazione con ipilimumab sia il solo nivolumab confermano di migliorare in modo significativo la sopravvivenza globale (OS), la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e il tasso di risposta obiettiva (ORR) rispetto al solo ipilimumab nei pazienti con melanoma avanzato, non sottoposti in precedenza ad alcun trattamento. Una conferma importante, che arriva dai risultati a 5 anni dello studio di fase 3 CheckMate 067, presentati a Barcellona al congresso della European Society for Medical Oncology (ESMO).
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Tumori solidi avanzati e immunoterapia, efficacia diversa a seconda del sesso.#ESMO19
La risposta ai farmaci immunoterapici utilizzati per trattare tumori solidi in fase avanzata può variare a seconda del sesso del paziente. Lo evidenzia una metanalisi condotta su studi randomizzati di fase 3, presentata al congresso della Società europea di oncologia medica (ESMO), a Barcellona. 
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Nuovi farmaci antitumorali, valgono i costi extra- #ESMO19
Molti nuovi farmaci antitumorali avrebbero uno scarso valore aggiunto per i pazienti rispetto a quelli standard e raramente varrebbero i costi aggiuntivi che comportano. Queste le conclusioni di due studi che hanno analizzato il legame tra beneficio clinico e costo dei farmaci, in Europa e negli Stati Uniti, presentati a Barcellona all'ultimo congresso della European Society for Medical Oncology (ESMO). Gli studi hanno valutato se il costo mensile dei trattamenti introdotti negli ultimi 10-15 anni per i tumori solidi si sia realmente associato a benefici clinici e al miglioramento di outcome come sopravvivenza, qualità di vita e/o effetti collaterali, rispetto alle terapie standard.
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Leucemia mieloide acuta recidivante con mutazione FLT3, approvazione europea per il gilteritinib
Approvazione europea per il farmaco ematologico gilteritinib per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria che presentano mutazioni del gene FLT3 (FLT3-positiva o FLT3+). Sviluppato da Astellas, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Xospata. Si somministra una volta al giorno per via orale e in monoterapia.
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Tumore del polmone: nivolumab e ipilimumab a basse dosi migliorano sopravvivenza verso la chemio
Lo studio di fase 3, CheckMate -9LA, su nivolumab e ipilimumab a basso dosaggio somministrati contemporaneamente a due cicli di chemioterapia per il trattamento di prima linea del tumore del polmone non a piccole cellule (NSCLC) in stadio avanzato ha raggiunto l'endpoint primario di superiore sopravvivenza globale (OS) in un'analisi ad interim pre-specificata. In questo studio, il trattamento di comparazione era la chemioterapia da sola per un massimo di quattro cicli seguita da terapia di mantenimento opzionale. 
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ARTHRITIS

Osteoporosi, ancora insoddisfacente prevenzione secondaria fratture
Nonostante l'ampia disponibilità di trattamenti disponibili, ancora oggi la maggior parte dei pazienti che va incontro a frattura osteoporotica principale non riceve un adeguato trattamento farmacologico di follow-up. Questo l'allarme lanciato da uno studio austriaco di recente pubblicazione su Bone che sottolinea la necessità di colmare questo gap di salute non trascurabile, in ragione del progressivo invecchiamento della popolazione.
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Artrite psoriasica, risultati positivi con filgotinib in fase 2 sulla qualità della vita
Il trattamento con filgotinib migliora in modo statisticamente significativo la qualità della vita legata allo stato di salute in pazienti con artrite psoriasica attiva. Lo dimostrano i risultati di un trial di fase 2, recentemente pubblicato su Rheumatology, il primo trial clinico randomizzato e controllato, a conoscenza degli autori, ad aver misurato la qualità della vita legata allo stato di salute (HRQoL) con un nuovo strumento validato a tal scopo (PsAID9).
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Artriti infiammatorie e stress, una relazione pericolosa
Lo stress percepito è significativamente associato con lo sviluppo di artriti infiammatore in soggetti a rischio. Questo il responso di uno studio recentemente pubblicato su Arthritis Care & Research, anche se è necessario confermare quanto osservato in altri studi preclinici e condotti su popolazioni a rischio di artrite reumatoide (AR).
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Osteoporosi, romosozumab sicuro ed efficace indipendentemente dallo stadio di comorbilità renale #ASBMR
Il trattamento dell'osteoporosi con romosozumab, anticorpo monoclonale anti-sclerostina, non mostra differenze significative di efficacia e di sicurezza in relazione allo stadio di comorbilità renale. Lo dimostrano i risultati di un'analisi post-hoc di studi registrativi, presentata nel corso del congresso annuale dell'ASBMR, tenutosi il mese scorso ad Orlando, in Florida (Usa), che sembrano suggerire un ampliamento della platea di pazienti con osteoporosi (OP) che potrebbero trarre beneficio da questo trattamento.
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Artrite reumatoide e infliximab: meglio la somministrazione standard o quella basata sui livelli sierici di farmaco-
Uno studio giapponese di recente pubblicazione su ARD ha stabilito che l'adozione di un regime terapeutico "personalizzato", basato sui livelli sierici di infliximab, non assicura un outcome migliore di remissione sostenuta libera da farmaco rispetto alla somministrazione standard del farmaco anti-TNF in questione.
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Ipofosfatemia legata a cromosoma X, burosumab efficace in fase 3 #ASBMR
In pazienti con ipofosfatemia legata all'X (XLH) - una forma ereditaria di rachitismo - burosumab, un anticorpo monoclonale iniettabile completamente umano diretto contro l'ormone fosfaturico FGF23, si è dimostrato efficace e sicuro fino a 2 anni. Lo dimostrano i risultati di un trial di fase 3, presentato in occasione del congresso annuale dell'ASBMR, tenutosi il mese scorso a Orlando in Florida (Usa), che suffragano l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di questo trattamento per questa malattia rara ereditaria.
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PNEUMO

Tossicità delle sigarette elettroniche- Per le autorità Usa la colpa è di un additivo, la vitamina E acetato
Test di campioni di liquido di lavaggio broncoalveolare (BAL) prelevati da 29 pazienti con lesioni legate al vaping, cioè alla sigaretta elettronica, hanno evidenziato come tutti contenessero vitamina E acetato, una scoperta che i funzionari statunitensi dei Centers for Diseases Control and Prevention (CDC), che hanno effettuato i controlli, descrivono come una "svolta" nello studio dell'epidemia nazionale che ha oramai superato i 2.000 casi. Rimane però aperta l'ipotesi che altre sostanze chimiche o tossine possano causare gravi malattie respiratorie.
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Asma grave, non lasciare soli i pazienti che arrivano in pronto soccorso 
Per avere una fotografia fedele del setting del paziente con asma grave nel suo percorso di accesso, presa in carico e dimissione dal Pronto Soccorso nel nostro Paese la testata Italian Health Policy Brief ha sviluppato la ricerca qualitativa "Asma grave - disease management and patient flow in pronto soccorso" La ricerca è stata presentata ieri a Milano.
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Bpco e broncodilatatori: due è meglio di uno #CHEST2019
Un'analisi post-hoc dei dati in pool relativi a 4 studi registrativi di fase 3, presentata nel corso del congresso annuale CHEST, ha dimostrato come il ricorso alla doppia broncodilatazione, reso possibile dall'impiego della terapia di combinazione tiotropio-olodaterolo (LAMA-LABA) sia più efficace, in termini di miglioramento della funzione polmonare e della sintomatologia, della monoterapia con tiotropio in pazienti con Bpco non trattati con steroidi inalatori (ICS). I risultati sono interessanti in quanto sembrano rendere conto del perché la doppia broncodilatazione venga considerata da alcune linee guida sulla Bpco come un'opzione terapeutica da considerare precocemente per l'impiego.
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Asma, mepolizumab efficace indipendentemente dalle terapie di controllo di background #CHEST2019
Indipendentemente dal tipo e dal numero di terapie di controllo di background, il trattamento con mepolizumab è stato in grado di ridurre in modo più consistente il tasso annuale di riacutizzazioni di asma in pazienti con asma eosinofilico severo rispetto al gruppo placebo. Queste le conclusioni di un'analisi post-hoc di due trial registrativi, presentata a New Orleans nel corso dell'edizione annuale del congresso CHEST.
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Asma severo, dupilumab ha ridotto riacutizzazioni severe di malattia #CHEST2019
Un'analisi post-hoc, presentata in occasione del congresso annuale CHEST, tenutosi quest'anno a New Orleans (Louisiana, Usa), ha dimostrato la capacità di dupilumab, di ridurre in modo significativo le riacutizzazioni asmatiche in pazienti con asma severo, dipendenti da trattamento con steroidi orali e con o senza miglioramento precoce della funzione polmonare. L'analisi è di particolare rilevanza, in quanto i pazienti con asma severo, ricorrono agli steroidi sistemici per controllare la malattia e prevenire le riacutizzazioni, espondendosi, tuttavia, a elevata tossicità multiorgano e a problemi legatti all'immunosoppressione (maggiore esposizione alle infezioni).
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FIbrosi cistica, bene triplice terapia elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in pazienti etero- o monozigoti per mutazione F508del
I risultati di fase III di due studi sulla triplice terapia (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) - una triplice associazione per il trattamento della fibrosi cistica - sono stati pubblicati contemporaneamente sul New England Journal of Medicine e su The Lancet. Entrambi gli studi hanno soddisfatto gli endpoint primari e tutti i principali endpoint secondari, dimostrando significativi miglioramenti della funzionalità polmonare e di altri indicatori della malattia.
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Beta-bloccanti e Bpco: trial delude nei pazienti non affetti da comorbilità cardiovascolare
Il trattamento con metoprololo non è in grado di aumentare il tempo alla prima riacutizzazione dei Bpco e, anzi, si associa ad un tasso maggiore di ricoveri ospedalieri in quei pazienti che sono affetti dalla patologia polmonare ma privi di indicazione all'impiego di beta bloccanti. Questo il responso di BLOCK COPD, un trial di recente pubblicazione su NEJM, che getta acqua sul fuoco sugli entusiasmi derivati da studi osservazionali che suggerivano un possibile beneficio dei BB nella BPCO, sconsigliandone l'impiego in quelli non affetti da comorbilità CV.
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Sigarette elettroniche: stop a presentazione studi sponsorizzati da aziende produttrici. Emendamento votato e inserito in statuto ERS #ERS2019
Ai ricercatori che ricevono fondi dalle compagnie di sigarette elettroniche sarà negato il permesso di presentare i loro studi. Questo l'obiettivo di un nuovo emendamento presentato e votato al 29° congresso della European Respiratory Society (ERS) tenutosi a Madrid dal 28 settembre al 2 ottobre. La nuova disposizione, inserita nello statuto dell'ERS ricalca quella emessa nel 2000 che restringeva l'accesso ai ricercatori che ricevevano sovvenzioni dalle industrie del tabacco.
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Esposizione al bisfenolo A in gravidanza legata a problemi respiratori e ridotta funzionalità polmonare nei figli #ERS2019
Secondo una ricerca presentata al 29° congresso della European Respiratory Society, le donne incinte esposte ad alti livelli di bisfenolo A (BPA), un composto chimico presente in molti oggetti di uso comune, hanno una più elevata probabilità di partorire figli che soffriranno di dispnea e con una minore funzionalità polmonare.
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Malattie respiratorie terza causa di morte, il punto al XX Congresso Nazionale della Pneumologia Italiana. #AIPO2019
Cosa c'è di più globalizzante dell'aria che respiriamo- E, anche dell'inquinamento atmosferico, delle condivisioni, degli scambi, delle connessioni e delle informazioni scientifiche, tutte facce della globalizzazione. Uno sguardo ampio, questo vuole essere il Congresso Nazionale AIPO, Associazione Italiana Pneumologi Ospedalieri: un'occasione per fare il punto sulle malattie dell'apparato respiratorio e una panoramica sulle novità più rilevanti e sui nuovi trattamenti che saranno presto disponibili. Circa 2000 specialisti italiani e stranieri si confronteranno su patologie che presentano un alto tasso di crescita dal punto di demografico ed epidemiologico, con un grande impatto emotivo e una ricaduta altrettanto significativa da un punto di vista sociale e della sostenibilità. Il Congresso AIPO 2019, si svolgerà presso la Fortezza da Basso dal 13 al 16 novembre prossimi. 
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Infezione polmonare da micobatteri non tubercolari, a Roma presentato il libro Bianco
Oggi a Roma è stato presentato il "Libro bianco sulla malattia polmonare da micobatteri non tubercolari, una malattia rara e orfana" a cura di Osservatorio Malattie Rare, realizzato in stretta collaborazione con l'Associazione AMANTUM e grazie al contributo di INSMED.
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ALTRI STUDI

Anemia nei nefropatici cronici, roxadustat aumenta i livelli di emoglobina meglio di epoietina alfa
Nel corso dell'American Society of Nephrology Kidney Week 2019 a Washington, sono stati resi noti i risultati dettagliati degli studi di Fase III OLYMPUS e ROCKIES, dimostrando che il roxadustat ha aumentato significativamente i livelli di emoglobina (Hb) sia nei pazienti non dialisi dipendenti (NDDD) che in quelli dipendenti dalla dialisi (DD) con anemia da malattia renale cronica (CKD).
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Adenocarcinoma del pancreas: cosa chiedono i pazienti- Analisi italiana fa il punto
Un vissuto pesante quello delle persone affette dal tumore al pancreas. Una narrazione che porta alla luce emozioni e bisogni insoddisfatti di indicibile impatto, a causa della complessa gestione della patologia, della sintomatologia vaga e aspecifica, che non consente di effettuare una diagnosi precoce, portando a un tasso di sopravvivenza basso.
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BUSINESS

Biogen ottiene da Samsung Bioepis i biosimilari di ranibizumab e aflibercept
Biogen ha annunciato di aver siglato un accordo con Samsung Bioepis volto a ottenere l'esclusiva per la commercializzazione dei biosimilari di ranibizumab ed aflibercept sui mercati più importanti del mondo come Stati Uniti, Canada, Europa, Giappone e Australia. 
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AbbVie, nasceranno in Italia i nuovi farmaci per le malattie autoimmuni
AbbVie, azienda biofarmaceutica globale basata sulla ricerca, continua a investire sulla produzione: 130 milioni di euro investiti in Italia negli ultimi anni, nuove linee produttive e un ampliamento dell'impianto chimico, un sito industriale sempre più ‘green'. Nello stabilimento a sud di Roma si producono farmaci innovativi a supporto di diverse aree terapeutiche, tra cui i nuovi farmaci per il trattamento di patologie croniche autoimmuni, come artrite reumatoide e psoriasi.
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Tubercolosi, risultati positivi con nuovo vaccino sperimentale di GSK. Potrebbe evitare milioni di decessi
Un gruppo di sperimentatori di GlaxoSmithKline ha completato l'analisi di uno studio di fase IIb per quello che ritengono possa essere il primo grande passo avanti nel campo dei vaccini contro la tubercolosi in circa 100 anni, la più letale patologia  infettiva che provoca oltre 1,5 milioni di morti all'anno in tutto il mondo. I risultati del trial sono stati pubblicati sul prestigioso New England Journal of Medicine.
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Roche punta all'epatite B e sigla accordo con la biotech americana Dicerna basato sulla RNA interference
Roche ha siglato un accordo di collaborazione con Dicerna Pharmaceuticals per sviluppare terapie volte a curare l'epatite B cronica attraverso lo sviluppo di un farmaco sperimentale che si basa sulla tecnologia della RNA interference.
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Amgen sigla accordo da $2,7 mld con BeiGene per ampliare la presenza in Cina  
La biotech Usa Amgen ha annunciato di aver accettato di acquisire una quota del 20,5% della società farmaceutica cinese BeiGene per circa 2,7 miliardi di dollari in contanti, allo scopo di "accelerare significativamente" i piani per espandere la sua presenza oncologica in Cina.
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VARIE

Fenilchetonuria, servono centri per i pazienti adulti. Lo rivela ricerca paneuropea
Cosa vuol dire vivere con la fenilchetonuria oggi- E quali sono le problematiche ancora aperte- Alcune risposte arrivano dalla ESPKU International Conference, conclusasi il 3 novembre a Izmir in Turchia.
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Ricerca clinica in Italia a rischio, lo dice il "libro bianco sulla ricerca clinica indipendente" 
E' un quadro allarmante sul futuro della ricerca clinica quello che emerge dal Libro Bianco "Il valore della ricerca clinica indipendente in Italia" realizzato dalla Fondazione FADOI (Federazione dei dirigenti ospedalieri internisti) e dalla Fondazione Roche, in collaborazione con SDA Bocconi, presentato oggi a Roma presso il Nobile Collegio Chimico Farmaceutico.
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Manovra 2020: GIMBE: "nuovi Lea e investimenti per il personale i grandi assenti"
Il testo della Legge di Bilancio 2020 approda in Parlamento con buone nuove per la sanità pubblica: implicitamente confermati i € 3,5 miliardi di aumento del fabbisogno sanitario nazionale (FSN) standard per il biennio 2020-2021, eliminazione del superticket, aumento di €2 miliardi per il programma di ristrutturazione edilizia e ammodernamento tecnologico, in parte destinati alla dotazione tecnologica dei medici di famiglia. 
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Tumore al seno, una donna su tre non viene curata in una Breast Unit. Le pazienti chiedono di più
A cinque anni dalla legge che stabilisce l'istituzione delle Breast Unit, quasi una paziente su tre riferisce di non essere stata curata in una Breast Unit, cioè in un Centro di Senologia Multidisciplinare. Né riceve le informazioni necessarie per poter scegliere con consapevolezza dove rivolgersi. Un'indagine condotta dall'Istituto di Ricerca SWG fotografa per la prima volta lo scenario, riportato dalla voce delle pazienti stesse.
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Quali sono le prossime sfide della Farmaceutica- Il punto in un convegno organizzato da SIFO e Università di Camerino
Si è svolto a Roma lo scorso 24 ottobre il convegno "Farmaceutica tra presente e futuro: Strategie di governance per la sostenibilità" che ha evidenziato le sfide che deve affrontare la farmaceutica oggi e quelle del prossimo futuro. L' evento nasce dalla collaborazione tra la Società Italiana di Farmacia Ospedaliera e dei Servizi Farmaceutici delle Aziende Sanitarie (SIFO) e l'Università di Camerino.
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Per GIMBE all'Aifa serve un cambio di rotta per designare chi gestisce oltre 29 miliardi l'anno
Il 24 ottobre il Ministero della Salute ha pubblicato un avviso pubblico per la manifestazione di interesse per l'incarico di direttore generale dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), certificando che il Ministro Speranza ha avviato lo spoils system che porterà alla sostituzione di Luca Li Bassi entro il prossimo 9 dicembre. Modalità che ricalcano quelle inaugurate dall'ex Ministra Giulia Grillo che pubblicò un identico avviso per sostituire l'allora direttore Mario Melazzini.
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Papillomavirus la minaccia è reale, al via #ioscelgo campagna social di sensibilizzazione 
Al via la nuova campagna social "Il Papillomavirus non sceglie, tu sì" che presenterà nell'hashtag #ioscelgo il proprio manifesto: un invito a genitori di figli adolescenti e a giovani donne ad agire con consapevolezza per il proprio futuro e quello dei loro figli. L'HPV non sceglie le proprie vittime, tutti però possono scegliere di prevenirlo attraverso la vaccinazione. La sostiene MSD.
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