3 Dicembre 2025
  
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PRIMO PIANO

Online il Quaderno speciale di PharmaStar dedicato al 50° congresso della European Society for Medical Oncology

È online il Quaderno speciale di PharmaStar dedicato al 500° congresso della European Society for Medical Oncology (ESMO 2025), tenutosi a Berlino dal 17 al 21 ottobre, Un pdf interattivo con 31 articoli e 29 interviste ai massimi esperti del settore per raccontare le principali novità di una delle edizioni più ricche degli ultimi anni, con oltre 1700 presentazioni e numerosi studi registrativi destinati a influenzare la pratica clinica.
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Cardiologia, on line lo speciale di 218 pagine del congresso ESC25

Lo speciale ESC di PharmaStsar di 218 pagine include: un approfondimento completo sulle cinque nuove Linee Guida ESC 2025, il resoconto dettagliato di tutti gli studi presentati nelle 10 Hot Lines, la selezione dei risultati più rilevanti dalla late-breaking science. infine 30 video con le testimonianze di tanti KOL italiani.
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Tumori epatobiliari, il progetto SMART Care Gi BTC/HCC per migliorare la presa in carico. Instant Book

Negli ultimi anni sono emerse nuove opportunità terapeutiche per i tumori epatobiliari — in particolare carcinoma delle vie biliari (BTC) ed epatocarcinoma (HCC) — patologie complesse, spesso diagnosticate tardivamente e con percorsi di cura frammentati. Per sfruttare al meglio queste innovazioni è necessaria una vera integrazione multidisciplinare e reti cliniche organizzate. Il progetto SMART Care Gi BTC/HCC va in questa direzione, coinvolgendo professionisti e associazioni in incontri regionali. Nel vostro speciale facciamo il punto sul progetto e sui traguardi raggiunti.
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INTERVISTE

Microbiota, il "secondo universo" dentro di noi che protegge la nostra salute

Il microbiota è l'immensa comunità di batteri, virus ed eucarioti microscopici che abita il nostro organismo e che influenza digestione, metabolismo, sistema immunitario, risposta ai farmaci e persino alcuni aspetti del comportamento. Ma perché studiarlo è diventato così importante per la salute, e quali tecnologie abbiamo oggi per analizzarlo in modo accurato-
Ne abbiamo parlato con Silvia Turroni, professoressa all'Università di Bologna e tra le maggiori esperte italiane del settore, in occasione dei 10 anni di Wellmicro, azienda pioniera nello studio e nell'analisi del microbiota.

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Wellmicro festeggia dieci anni di ricerca italiana sul microbiota, centro invisibile di salute

Il microbiota è l'ecosistema di batteri, virus e funghi che abita il nostro organismo e che contribuisce in modo decisivo alla regolazione del sistema immunitario, al metabolismo e al nostro stato di salute generale. Ma perché è così importante analizzarlo e quali sono oggi le tecnologie più avanzate per studiarlo in modo accurato-
Ne abbiamo parlato con Andrea Castagnetti, cofondatore e General Manager di Wellmicro, in occasione dei 10 anni dell'azienda — la prima realtà italiana interamente dedicata all'analisi e alla ricerca sul microbiota.

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"Il bagaglio": il docufilm che dà voce al viaggio delle donne con tumore al seno

Il Docufilm "Il bagaglio" è un racconto intenso che segue il percorso di una donna alle prese con la diagnosi di tumore al seno: un viaggio fatto di fragilità e incertezza, ma anche di forza, consapevolezza e fiducia nella ricerca. Promosso da MSD Italia in collaborazione con diverse associazioni italiane impegnate nella lotta al tumore al seno, il docufilm è stato presentato a Milano e offre uno sguardo autentico sull'esperienza delle pazienti.
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Dalla diagnosi alla terapia: l'evoluzione dell'assistenza nelle Breast Unit

L'evoluzione delle conoscenze scientifiche e dei modelli organizzativi sta trasformando profondamente il percorso di diagnosi e cura del tumore al seno, il più frequente tra le donne. Un ruolo decisivo è svolto dalle Breast Unit, centri specializzati in cui diversi professionisti collaborano fin dall'inizio per costruire un trattamento personalizzato e aggiornato alle più recenti evidenze.
Ne abbiamo parlato con la professoressa Carmen Criscitiello, incontrata in occasione della presentazione del docufilm Il bagaglio, promosso da MSD Italia.

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Contrastare l'anemia nelle mielodisplasie: cosa cambia per i pazienti con le nuove cure

Siamo a Roma per un incontro dedicato alle sindromi mielodisplastiche, patologie ematologiche rare ma impattanti sulla qualità di vita, soprattutto a causa dell'anemia e delle frequenti trasfusioni. Con la dottoressa Annamaria Nosari, Ematologa e Vicepresidente AIPaSiM onlus (Associazione Italiana Pazienti con Sindrome Mielodisplastica) approfondiamo cosa significa convivere con queste malattie e le novità terapeutiche oggi disponibili
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Tumori della Mammella: comprendere i sottotipi per curare meglio

Un approfondimento sul tema dei diversi sottotipi di tumore della mammella e sull'importanza della diagnosi precisa fin dalle prime fasi, grazie alle moderne analisi genomiche e alla biopsia. In questa intervista viene spiegato come l'identificazione del sottotipo consenta oggi di costruire una strategia terapeutica sempre più personalizzata, spesso iniziando la terapia ancora prima dell'intervento chirurgico, con vantaggi significativi in termini di risposta e probabilità di guarigione.

Ce ne parla Michelino De Laurentiis, Direttore della SC di Oncologia Clinica Sperimentale di Senologia dell'Istituto Nazionale Tumori Fondazione Pascale di Napoli, che abbiamo incontrato durante la presentazione del docufilm "Il bagaglio", promosso da MSD Italia in collaborazione con diverse associazioni di pazienti.

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Tumori al seno: Docufilm "Il bagaglio": un viaggio emozionante per raccontare la malattia

Un racconto che esplora il percorso emotivo e clinico delle donne che affrontano il tumore al seno, mettendo al centro la paura iniziale, la necessità di affidarsi a un'équipe multidisciplinare e l'importanza di non identificarsi con la malattia. Si sottolinea valore della condivisione, del supporto della Breast Unit e dei progressi della scienza che oggi permettono alle pazienti di vivere questo viaggio con maggiore consapevolezza e speranza. Si tratta del docufilm "Il bagaglio", promosso da MSD Italia in collaborazione con diverse associazioni di pazienti. Ce ne parla Giampaolo Bianchini, Responsabile dell'Oncologia Mammaria nel Dipartimento di Oncologia Medica dell'IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano.
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Nausea e vomito in gravidanza: perché serve intervenire prima. Conferme da studio italiano

Il professor Nicola Colacurci ,Past President SIGO e già Professore Ordinario di Ginecologia e Ostetricia all'Università della Campania "Luigi Vanvitelli", ha coordinato lo studio PURITY-Extended, che per la prima volta ha analizzato l'evoluzione della nausea e del vomito in gravidanza lungo tutti e tre i trimestri, evidenziando la persistenza del disturbo e la necessità di trattamenti tempestivi.
Lo abbiamo incontrato in occasione di un evento incentrato sul problema della nausea e vomito in gravidanza.

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Riconoscere e trattare la nausea in gravidanza: perché intervenire presto fa la differenza

La professoressa Irene Cetin, Professore Ordinario di Ginecologia e Ostetricia all'Università degli Studi di Milano e Direttore della SC di Ostetricia della Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, sottolinea l'importanza di riconoscere la nausea e il vomito in gravidanza come un disturbo reale, da trattare precocemente con farmaci di comprovata sicurezza, per garantire alla donna una gestazione più serena e una migliore qualità di vita.
La abbiamo incontrata in occasione di un evento incentrato sul problema della nausea e vomito in gravidanza.

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Superare i falsi miti sulla nausea in gravidanza: servono standard condivisi per migliorare le cure

La dottoressa Elsa Viora, Presidente eletto SIGO e già Responsabile SSD Ecografia e Diagnosi Prenatale dell'Ospedale S. Anna di Torino, richiama l'attenzione sulla necessità di uniformare la valutazione e la gestione della NVP a livello nazionale, promuovendo una maggiore consapevolezza tra ginecologi e ostetrici e superando la percezione della nausea come evento inevitabile.
La abbiamo incontrata in occasione di un evento incentrato sul problema della nausea e vomito in gravidanza.

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ITALIA

10 nuovi farmaci in commercio
Nuove specialità medicinali:Bimzelx, Zynyz. 8 nuovi farmaci equivalenti
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3 variazioni di prezzo
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8 farmaci revocati
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2 cessate commercializzazioni
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6 variazioni di classe
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Aifa autorizza rimborsabilità di dupilumab per Bpco ed esofagite e di tripletta per Hiv
Il Consiglio di Amministrazione dell'AIFA, nella seduta del 19 novembre, ha ammesso alla rimborsabilità due estensioni di indicazione terapeutica per l'anticorpo monoclonale dupilumab e un nuovo generico di un farmaco antivirale.
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Tumore uroteliale avanzato, via libera Aifa a erdafitinib, prima terapia mirata per i casi con alterazioni di FGFR3
Rimborsata in Italia la prima target therapy per il trattamento del carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico in pazienti adulti che presentino alterazioni genetiche del fattore di crescita dei fibroblasti, FGFR3, e che abbiano ricevuto in precedenza almeno una linea di terapia, tra cui un inibitore del recettore della morte programmata 1 (PD-1) o del suo ligando (PD-L1). Si tratta di erdafitinib, pan-inibitore di FGFR sviluppato da Johnson & Johnson, una monoterapia da assumere per via orale una volta al giorno. Il farmaco rappresenta la prima terapia di medicina di precisione per il carcinoma uroteliale che ha dimostrato un aumento della sopravvivenza rispetto alla chemioterapia. 
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Giornata europea degli antibiotici: i dati europei e nazionali, l'impegno di Aifa
Europa e Italia sono ancora lontane dagli obiettivi 2030 per la riduzione dei consumi e il contenimento delle resistenze. In Europa un'infezione ospedaliera su 3 è multiresistente, riducendo le opzioni terapeutiche a disposizione di medici e pazienti. Resta elevato il consumo in Italia, +10% rispetto alla media europea nel 2024, e si utilizzano più antibiotici ad ampio spettro e di ultima linea ("Reserve"). Il 18 novembre Aifa accende un faro sull'antibiotico-resistenza e la sede si illumina di blu.
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Mavacamten, una svolta per la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva. Aifa approvata la rimborsabilità
L'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di mavacamten per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (CMIO) sintomatica (classe II-III secondo la classificazione NYHA) in pazienti adulti nei quali la terapia standard risulta insufficiente. In totale, in Italia, sono circa 11mila le persone che soffrono di questa patologia cardiaca, spesso ereditaria, debilitante e progressiva che può causare ai pazienti sintomi anche molto gravi. Il nuovo farmaco orale è il primo inibitore selettivo e reversibile della miosina cardiaca, la proteina responsabile della malattia, nonché l'unico attualmente disponibile. L'annuncio viene dato oggi a Roma in una conferenza stampa, realizzata con il supporto di Bristol Myers Squibb.
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Approvata rimborsabilità di danicopan per gli adulti con emoglobinuria parossistica notturna e anemia emolitica residua
L'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di danicopan come terapia aggiuntiva  alla terapia standard con ravulizumab o eculizumab per il trattamento di pazienti adulti affetti da Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN) con anemia emolitica residua. Danicopan è un inibitore orale del fattore D, primo nella sua classe, sviluppato per rispondere alle esigenze del sottogruppo di pazienti che manifestano anemia emolitica residua durante il trattamento con un inibitore del C5.
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Leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi, quizartinib disponibile in Italia per i pazienti con alcune mutazioni
Da pochi giorni quizartinib è disponibile in Italia per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) FLT3-ITD positiva (mutazione del gene FLT3 con duplicazione tandem interna) di nuova diagnosi, in associazione a chemioterapia di induzione standard a base di citarabina e antraciclina e chemioterapia di consolidamento standard a base di citarabina, seguite da quizartinib come monoterapia di mantenimento.
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EMA

Elinzanetant approvato in Europa per le vampate in menopausa e per gli effetti della terapia endocrina nel tumore al seno
La Commissione Europea ha approvato elinzanetant, il primo trattamento non ormonale indicato sia per le vampate di calore legate alla menopausa, sia per i sintomi vasomotori indotti dalla terapia endocrina nel tumore al seno. Due condizioni accomunate da un forte impatto sulla qualità della vita e, nel caso delle pazienti oncologiche, persino sulla continuità delle cure.
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Brensocatib, approvazione europea per le bronchiectasie non da fibrosi cistica. Primo farmaco specifico
La Commissione Europea ha approvato brensocatib per il trattamento delle bronchiectasie non correlate alla fibrosi cistica (non-cystic fibrosis bronchiectasis, NCFB) in pazienti dai 12 anni in su con due o più esacerbazioni nei 12 mesi precedenti. Si tratta di una terapia first-in-class, la prima e unica approvata ad oggi per questa condizione nell'Unione Europea.
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Atrofia muscolare spinale: parere positivo dal Chmp per il regime ad alto dosaggio di nusinersen per la SMA 5q, la forma più comune della malattia
Biogen ha annunciato oggi che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha adottato un parere positivo raccomandando l'approvazione del regime ad alto dosaggio di nusinersen per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 5q.  
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Sindrome di Wiskott-Aldrich, via libera del CHMP alla prima terapia genica: vittoria della ricerca Telethon
Una svolta storica per la ricerca italiana e per i pazienti affetti da una delle immunodeficienze più rare e gravi. Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia europea del farmaco ha espresso parere positivo per Waskyra, la terapia genica sviluppata da Fondazione Telethon per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS). La raccomandazione apre la strada all'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione Europea, attesa ora dalla Commissione Europea nei primi mesi del 2026.
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FDA

Carcinoma polmonare non-a-piccole cellule, Fda approva sevabertinib per i pazienti con mutazione HER2 TKD
L'Fda ha concesso l'approvazione accelerata a Sevabertinib (marchio Hyrnuo, Bayer HealthCare Pharmaceuticals Inc.) per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non-a-piccole cellule (NSCLC) non-squamoso localmente avanzato o metastatico, i cui tumori presentano mutazioni attivanti del dominio tirosin-chinasi di ERBB2 (HER2, TKD) identificate mediante test approvato dalla FDA, e che hanno già ricevuto precedente terapia sistemica. 
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BUSINESS

Wellmicro celebra 10 anni di impegno nella ricerca sul microbioma 
Wellmicro, azienda del gruppo Named, celebra dieci anni di crescita scientifica e tecnologica confermandosi l'azienda italiana di punta nell'analisi del microbioma umano, animale e ambientale. 
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Moderna guarda al futuro: vaccini stagionali, oncologia mRNA e sostenibilità economica entro il 2028
Nel suo Analyst Day 2025 di ieri, Moderna ha tracciato una strategia molto chiara: trasformarsi, nei prossimi tre anni, da azienda fortemente connotata dal vaccino COVID a una realtà mRNA pienamente diversificata, capace di generare ricavi ricorrenti dai vaccini stagionali e di reinvestirli in oncologia personalizzata e malattie rare. La visione — illustrata dal CEO Stéphane Bancel — punta al cash breakeven nel 2028, sostenuto da un portafoglio prodotti in crescita e da un robusto processo di contenimento dei costi.
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Healthcare tedesco spinge l'Italia: produzione da 5,4 miliardi e investimenti in crescita (+10% dal 2019)
Uno studio di Luiss Business School e della Camera di Commercio Italo-Germanica rivela che le imprese tedesche del settore generano 5,4 miliardi di euro, un dato in crescita supportato da oltre 260 milioni di investimenti l'anno. Ma per liberare davvero il potenziale serve guardare alla spesa sanitaria come leva industriale, semplificare norme e ridefinire il budgeting.
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Sanofi investe nei coniugati anticorpo-farmaco per l'artrite reumatoide: al via la Fase I sull'uomo
Sanofi punta sugli antibody-drug conjugate (ADC) per le malattie autoimmuni e annuncia un investimento strategico in Lifordi Immunotherapeutics, impegnata nello sviluppo di terapie mirate per infiammazione e autoimmunità. L'operazione, condotta attraverso il braccio di venture capital della multinazionale farmaceutica francese, sostiene il programma clinico di Fase I del farmaco candidato LFD-200 e porta il totale raccolto dalla biotech statunitense a 112 milioni di dollari. All'accordo si accompagna l'ingresso di Christopher Gagliardi, partner di Sanofi Ventures, nel board di Lifordi come osservatore.
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J&J punta ancora sull'oncologia: acquista Halda Therapeutics per $3 mld
Johnson & Johnson rafforza la propria pipeline oncologica con un'acquisizione da 3,05 miliardi di dollari in contanti per rilevare Halda Therapeutics, società statunitense specializzata nello sviluppo di una nuova classe di terapie mirate. Al centro dell'operazione annunciata lunedì vi è HLD-0915, il candidato di punta di Halda basato sulla piattaforma proprietaria RIPTAC (Regulated Induced Proximity TArgeting Chimera).
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DIGITAL MEDICINE

Stati Generali della Sanità Digitale: da Istituzioni, Accademia e clinici la roadmap per trasformare il SSN
Si è tenuta presso l'Università della Calabria, la seconda edizione degli Stati Generali della Sanità Digitale e delle Terapie Digitali (DTx), un'occasione di confronto e proposta promossa dall'Intergruppo Parlamentare Sanità Digitale e Terapie Digitali, in collaborazione con l'Ateneo calabrese e con la rivista di politica sanitaria Italian Health Policy Brief (IHPB).
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ARTHRITIS

Gonartrosi, artroplastica parziale da preferire a quella totale-
Pubblicati sul The Lancet Rheumatology i risultati a 10 anni dello studio multicentrico TOPKAT, dai quali emerge che l'intervento di artroplastica totale del ginocchio (TKR) produce outcome clinici sovrapponibili e tassi analoghi di reintervento e revisione all'intervento di artroplastica parziale (PKR). Tuttavia, nonostante la sostanziale equivalenza funzionale tra le due tecniche nel lungo periodo, la PKR conferma un vantaggio significativo in termini di costo-efficacia, generando più anni di vita aggiustati per la qualità (QALY) e comportando costi sanitari inferiori rispetto alla TKR. L'insieme dei dati suggerisce, dunque, che PKR e TKR siano entrambe valide opzioni terapeutiche, ma che PKR, quando eseguita da chirurghi con adeguata esperienza, rappresenti la scelta più vantaggiosa sotto il profilo economico e con un profilo delle complicanze potenzialmente migliore.
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In Legge di Bilancio un emendamento prevede finanziamento programma nazionale di prevenzione e cura delle patologie reumatologiche
Le patologie interessate sono fibromialgia, lupus eritematoso sistemico, sclerosi sistemica e artrite reumatoide di recente insorgenza. Previsto un fondo complessivo da 2,7 milioni di euro, di cui 700mila euro per il 2026, 800mila euro per il 2027 e 1,2 milioni di euro a decorrere dal 2027. Grande soddisfazione espressa dalle associazioni di pazienti APMARR, ANMAR e AMRER
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Lupus, IL-2 a dosaggio ridotto riequilibra la risposta immunitaria: nuovi risultati in fase IIb #ACR2025
L'interleuchina-2 a basse dosi (IL-2) si sta affermando come una delle strategie più innovative per la gestione del lupus eritematoso sistemico (LES), grazie alla capacità di modulare selettivamente la risposta immunitaria senza ricorrere alla tradizionale immunosoppressione. Nuovi dati presentati al congresso ACR 2025 hanno rafforzato questa prospettiva, mostrando benefici clinici dose-dipendenti, miglioramenti del danno d'organo e di alcuni biomarcatori e un profilo di sicurezza sorprendentemente favorevole, segnato da una riduzione delle infezioni rispetto al placebo.
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Sindrome antifosfolipidi, sviluppato nuovo punteggio di attività di malattia
EULAR ha sviluppato un nuovo punteggio di attività di malattia che quantifica il livello di attività della malattia nelle persone con sindrome da anticorpi antifosfolipidi (APS). È in attesa di una validazione prospettica, ma potrebbe essere utile per misurare l'attività piuttosto che la gravità - monitorando i sintomi nel tempo, sia negli studi clinici sia nella pratica quotidiana.
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62° Congresso della Società Italiana di Reumatologia: alle porte nuove terapie in grado di "rieducare" il sistema immunitario
Un intervento modulato e intelligente che riprogramma il sistema immunitario alterato, senza aggredirlo, per spegnere l'infiammazione e tornare a una situazione di equilibrio. È questo lo scenario che si apre grazie a terapie innovative attualmente allo studio per il trattamento delle malattie reumatologiche autoimmuni. Insieme a diagnosi precoce, medicina di precisione e contributo dell'IA, queste nuove prospettive terapeutiche stanno ridisegnando il futuro della reumatologia. Se ne è parlato oggi, a Milano, nel corso della conferenza stampa di presentazione del 62° Congresso Nazionale della Società Italiana di Reumatologia che si svolgerà a Rimini dal 26 al 29 novembre.
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I pazienti con sindrome VEXAS sono suscettibili ad un ampio spettro di infezioni #ACR2025
Una revisione sistematica della letteratura con annessa metanalisi, condotta su 333 pazienti con sindrome VEXAS e presentata al recente congresso annuale ACR, ha confermato che le infezioni rappresentano una complicanza estremamente frequente e clinicamente rilevante in questa popolazione, con un impatto significativo sulla sopravvivenza.
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Polimialgia reumatica, clofutriben potrebbe rendere più sicura la terapia steroidea in questi pazienti
L'inibizione selettiva dell'enzima 11β-HSD1 con clofutriben consente di modulare l'esposizione intracellulare ai glucocorticoidi in pazienti con polimialgia reumatica (PMR), riducendone la tossicità e mantenendo un controllo di malattia paragonabile a prednisolone 10 mg/die, se la dose di steroide viene adeguata. Queste le conclusioni di uno studio "proof-of-concept" recentemente pubblicato su ARD che, se confermato da dati ulteriori nei prossimi studi, potrebbe cambiare l'impiego del prednisolone nei pazienti con PMR.
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DIABETE

Perdita di peso, risultati di fase II incoraggianti per un agonista GLP-1 sperimentale ultra long-acting
Negli adulti con sovrappeso o obesità un agonista sperimentale del recettore GLP‑1 a durata d'azione ultra-lunga ha dimostrato di indurre una perdita di peso fino al 12,5% dopo 28 settimane, senza evidenza di plateau, secondo i dati dello studio di fase IIb VESPER‑1 presentati al congresso ObesityWeek 2025.
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Obesità: mazdutide, il dual agonist di Innovent e Lilly, centra anche il trial di fase III GLORY-2
Continua la scalata clinica di mazdutide, il dual agonist dei recettori glucagone/GLP-1 co-sviluppato da Innovent Biologics ed Eli Lilly. Dopo le prime approvazioni in Cina per obesità e diabete di tipo 2, il farmaco registra un'altra vittoria nel trattamento dell'obesità moderata-severa grazie ai risultati positivi del trial di fase III GLORY-2, aprendo la strada a un possibile ampliamento dell'indicazione al dosaggio da 9 mg.
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Diabete di tipo 2, nella real-world rischi gastrointestinali simili e complessivamente bassi tra dulaglutide, tirzepatide e semaglutide
Nella pratica clinica reale i profili di sicurezza gastrointestinale di tirzepatide, dulaglutide e semaglutide risultano sovrapponibili nei pazienti con diabete di tipo 2, secondo uno studio di coorte condotto sui nuovi utilizzatori di questi farmaci e pubblicato sulla rivista Annals of Internal Medicine.
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Diabete e obesità, costi e benefici a lungo termine maggiori per la chirurgia bariatrica rispetto ai GLP-1 agonisti
Nel trattamento di diabete e obesità, il confronto tra chirurgia bariatrica e farmaci anti-obesità ha evidenziato costi diretti inferiori per i pazienti con l'approccio chirurgico, ma costi complessivi più elevati e benefici clinici superiori nel lungo termine, secondo i risultati di uno studio retrospettivo presentato al congresso ObesityWeek 2025.
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CARDIO

Vutrisiran mostra segnali di regressione dell'amiloide cardiaco e miglioramento della funzione ventricolare. Studio HELIOS-B #AHA25
Alle AHA Scientific Sessions 2025, una delle presentazioni più attese nell'ambito dell'amiloidosi cardiaca ha riguardato i nuovi dati ottenuti tramite risonanza magnetica cardiaca (CMR) dallo studio HELIOS-B. Il gruppo del National Amyloidosis Centre di Londra, guidato da Yousuf Razvi, ha illustrato risultati che sembrano rafforzare l'ipotesi che vutrisiran, terapia RNA interferente mirata alla soppressione della produzione epatica di transtiretina (TTR), non solo riduca mortalità ed eventi cardiovascolari, ma possa anche favorire un vero e proprio rimodellamento cardiaco, con segnali documentati di regressione dell'infiltrazione amiloide. 
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CorCMR: ridefinizione del percorso terapeutico nei pazienti con dolore toracico #AHA25
Lo studio CorCMR, pubblicato su Nature Medicine, dimostra che l'impiego della risonanza magnetica cardiaca da stress (CMR) nei pazienti con angina ma senza ostruzioni coronariche consente di migliorare la diagnosi e la qualità di vita a un anno. L'aggiunta della valutazione funzionale mediante CMR all'angiografia ha permesso di rivedere la diagnosi in oltre la metà dei partecipanti e di ottenere un significativo beneficio clinico in termini di riduzione dei sintomi e di miglioramento dello stato di salute percepito.
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Infarto miocardico e frazione di eiezione preservata: meta-analisi su 18mila pazienti mette in dubbio il beneficio dei beta-bloccanti #AHA25
Dopo decenni in cui i beta-bloccanti sono stati considerati una parte pressoché imprescindibile della terapia post-infarto, una nuova meta-analisi pubblicata sul New England Journal of Medicine solleva interrogativi importanti sul loro impiego nei pazienti con frazione di eiezione preservata (LVEF ≥50%) e senza altre indicazioni specifiche alla terapia.
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La terapia profilattica con defibrillatori impiantabili non riduce la mortalità in pazienti post-infarto con disfunzione ventricolare moderata e marker ECG anomali. #ESC25
Un nuovo studio multicentrico internazionale ha valutato l'efficacia dei defibrillatori cardiaci impiantabili (ICD) in pazienti con pregresso infarto miocardico (IM), disfunzione sistolica ventricolare sinistra (FEVS) moderata persistente e marker ECG associati al rischio di aritmia ventricolare. I risultati, presentati in una Hot Line session al Congresso ESC 2025, indicano che l'uso profilattico di ICD non riduce né la mortalità totale né la mortalità cardiaca o la morte improvvisa, pur identificando un gruppo ad alto rischio che merita ulteriori strategie terapeutiche.
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Ivabradina e chirurgia non cardiaca: nessuna riduzione del rischio di danno miocardico perioperatorio. #ESC25
L'ivabradina, farmaco largamente impiegato nel trattamento dell'angina stabile e dello scompenso cardiaco, non si è dimostrata efficace nel ridurre l'incidenza di danno miocardico dopo chirurgia non cardiaca (MINS). I risultati del trial PREVENT-MINS, presentati al congresso ESC come late-breaking science durante una Hot Line session, hanno messo in discussione l'ipotesi che un abbassamento mirato della frequenza cardiaca possa tradursi in una protezione cardiaca significativa in questo contesto.
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Screening cardiovascolare precoce negli uomini di 60 anni, tra potenzialità e limiti. Studio DANCAVAS 2. #ESC25
Presentato durante l'ESC Congress 2025 dal Prof. Axel Cosmus Pyndt Diederichsen dell'Odense University Hospital, il DANCAVAS 2 (Danish Cardiovascular Screening Trial, fase 2) fornisce importanti evidenze sull'efficacia dello screening cardiovascolare di popolazione negli uomini dai 60 ai 64 anni. 
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GASTROENTEROLOGIA ED EPATOLOGIA

Cibi ultraprocessati sotto accusa: la nuova Serie di The Lancet coinvolge anche esperti italiani
La prestigiosa rivista The Lancet dedica una nuova Serie ai cibi ultraprocessati, analizzandone l'impatto globale su salute pubblica, sistemi alimentari e politiche sanitarie. Tra i 43 esperti internazionali coinvolti figura anche Marialaura Bonaccio, epidemiologa dell'IRCCS Neuromed. Gli studi evidenziano i rischi di diete sempre più industrializzate e invocano una risposta politica coordinata per favorire alimenti freschi, sostenibili e accessibili.
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Malattia di Crohn: le nuove linee guida spingono per una terapia precoce e ad alta efficacia
Le nuove linee guida dell'American Gastroenterological Association segnano una svolta nel trattamento della malattia di Crohn: via il tradizionale approccio "step-up", spazio all'uso precoce di terapie avanzate ad alta efficacia. Il documento, basato su un'ampia rete di meta-analisi, punta a un controllo più stretto della malattia, una valutazione obiettiva più precoce e un impiego strategico di biologici e small molecules per migliorare remissione e qualità di vita dei pazienti.
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DERMATOLOGIA

Dermatite atopica, con rezpegaldesleukin risultati promettenti, anche se non superiori ad altri farmaci
Nel controllo della dermatite atopica moderata-grave, il farmaco sperimentale rezpegaldesleukin ha mostrato risultati promettenti, con segnali di beneficio anche nei pazienti affetti da asma concomitante, secondo i dati dello di fase IIb REZOLVE-AD presentati al congresso dell'American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI).
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Dermatite seborroica associata a un ampio spettro di malattie da disfunzione della barriera epiteliale
La dermatite seborroica non è una semplice condizione superficiale, ma un segnale di disfunzione della barriera epiteliale con implicazioni sistemiche e immunologiche, incluso il potenziale sviluppo di patologie cutanee, respiratorie, gastrointestinali e oculari, secondo uno studio retrospettivo condotto su oltre 700mila pazienti e pubblicato sulla rivista JAMA Dermatology.
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Mastocitosi sistemica indolente: l'inganno di una malattia "silenziosa"
La mastocitosi sistemica indolente rappresenta un paradigma particolare in medicina: una patologia che, pur non influenzando l'aspettativa di vita, può rendere la quotidianità estremamente difficile. Come evidenziato al XXXVII Congresso Nazionale della SIAAIC (Società Italiana di Allergologia, Asma e Immunologia Clinica), tenutosi a Milano, questa rara condizione sta finalmente trovando nuove e promettenti prospettive terapeutiche.
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INFETTIVOLOGIA

Vaccino antinfluenzale a mRNA superiore al quadrivalente e con forte risposta T-mediata. Studio sul NEJM
La stagione influenzale 2022-2023 ha ricordato quanto l'influenza resti un problema di salute pubblica tutt'altro che risolto: solo negli Stati Uniti, negli adulti tra 18 e 64 anni, si stimano circa 130mila ricoveri e oltre 5500 decessi, nonostante campagne vaccinali consolidate. In questo contesto, i risultati del trial di fase III C4781004, pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM), segnano un possibile cambio di paradigma: un vaccino quadrivalente a mRNA modificato (modRNA) di Pfizer ha dimostrato efficacia superiore rispetto a un vaccino inattivato quadrivalente standard, con un profilo immunologico particolarmente robusto verso i ceppi A e una sicurezza ritenuta complessivamente accettabile.
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Usa, svolta shock sui vaccini: scienziati in rivolta contro l'apertura a un presunto legame con l'autismo
Una modifica improvvisa del sito dei CDC (Centers for Disease Control and Prevention) sta scuotendo la comunità scientifica statunitense. Mercoledì, l'agenzia ha aggiornato la propria pagina dedicata alla sicurezza vaccinale inserendo affermazioni che sembrano suggerire la possibilità di un legame tra vaccini pediatrici e autismo, pur senza citare nuovi dati né revisioni scientifiche. Il cambiamento è avvenuto sotto la guida del nuovo segretario dell'HHS, Robert F. Kennedy Jr., noto per le sue posizioni anti-vaccini e ha sollevato critiche immediate da parte di ricercatori, accademici e associazioni pediatriche, che parlano di un pericoloso allontanamento dalle evidenze consolidate.
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HIV, doravirina/islatravir non inferiore allo standard of care. Primo regime a due farmaci senza integrasi 
Una nuova opzione terapeutica per le persone con HIV-1 potrebbe presto affacciarsi all'orizzonte. MSD ha annunciato i risultati positivi dello studio pivotale di fase 3 MK-8591A-053, che valuta il regime a due farmaci doravirina/islatravir (DOR/ISL) somministrato una volta al giorno come singola compressa in soggetti adulti al primo trattamento. Il dato più rilevante: il regime investigazionale ha dimostrato non-inferiorità rispetto al consolidato schema bictegravir/emtricitabina/tenofovir alafenamide (BIC/FTC/TAF), considerato oggi la terapia di riferimento per efficacia, semplicità e barriera alla resistenza.
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Resistenza antimicrobica, ruolo chiave degli antibiotici e della classificazione dell'OMS
Una recente expert opinion di due illustri esperti italiani, il prof. Francesco Scaglione e il prof. Roberto Mattina, pubblicata su Minerva Medica ha analizzato il ruolo strategico degli antibiotici nella stewardship antibiotica, soprattutto quelli definiti "Access" nella nuova classificazione dell'OMS e quindi di prima linea, per le infezioni più comuni, integrando principi di sanità pubblica, evidenze cliniche e raccomandazioni italiane per garantire efficacia terapeutica e contenimento della resistenza batterica.
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Una infezione su sei resiste agli antibiotici: nuova combinazione apre a svolta terapeutica
L'antimicrobico-resistenza (AMR) è una delle emergenze sanitarie più gravi e in crescita a livello globale: infezioni un tempo facilmente curabili diventano sempre più difficili da trattare, mentre la diffusione dei superbatteri aumenta in tutto il mondo. In occasione della World Antimicrobial Awareness Week 2025 (WAAW2025), che ogni anno richiama l'attenzione internazionale sull'uso corretto degli antibiotici e sull'importanza di preservarne l'efficacia, Pfizer annuncia la disponibilità in Italia di aztreonam/avibactam, nuova combinazione antibiotica approvata e rimborsata da Aifa (Determina n. 1130/2025) per il trattamento delle infezioni gravi causate da Enterobacterales produttori di metallo-beta-lattamasi (MBL) o da Stenotrophomonas maltophilia.
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ONCOLOGIA-EMATOLOGIA

Carcinoma cutaneo squamocellulare, via libera europeo a cemiplimab per i casi ad alto rischio di recidiva dopo chirurgia e radioterapia
La Commissione Europea (CE) ha approvato l'inibitore di PD-1 cemiplimab come trattamento adiuvante per pazienti adulti affetti da carcinoma cutaneo a cellule squamose (CSCC) ad alto rischio di recidiva dopo intervento chirurgico e radioterapia. Ciò amplia l'indicazione esistente nell'Unione Europea (UE) per cemiplimab nel CSCC avanzato, includendo i pazienti ad alto rischio di recidiva. Cemiplimab è stato recentemente approvato anche dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, nel mese di ottobre per la stessa indicazione.  
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Trombocitopenia Immune: il monologo teatrale "Battiti" alza il sipario sul vissuto dei pazienti
Si intitola "Battiti" ed è il monologo teatrale scritto dopo un lungo lavoro di ascolto di persone con Trombocitopenia Immune (ITP) svolto tra Milano e Napoli utilizzando tecniche legate al teatro. Il titolo gioca sul doppio valore della parola: battiti è il monito che ogni paziente porta nella sua quotidianità, fatta di piccole e grandi sfide e anche di traguardi, di alleanze con il medico, di solitudine e condivisione. Un battersi, per l'appunto. D'altro canto, i battiti sono quelli del cuore, della vita che pulsa.
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RISEMPN 2025. Online il videoreportage di PharmaStar
È online il videoreportage di PharmaStar dedicato a RISEMPN 2025, un convegno tenutosi a Roma il 7 e 8 novembre 2025, che segna un punto di svolta nel panorama in continua evoluzione delle neoplasie mieloproliferative (MPN). Con la prima ondata di risultati provenienti da studi pivotal di fase 3 ora disponibili, è giunto il momento di riesaminare in modo critico i paradigmi terapeutici e abbracciare l'innovazione.
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Tumore del pancreas: la diagnosi precoce può fare la differenza
Il 20 novembre si celebra la Giornata Mondiale del Tumore al Pancreas, un'importante occasione per sensibilizzare la popolazione e le istituzioni sull'impatto di questa patologia e sull'importanza della diagnosi precoce. In questa ricorrenza, AIGO, Associazione Italiana Gastroenterologi ed Endoscopisti Italiani si impegna a promuovere la ricerca, la prevenzione e un maggiore sostegno alle persone colpite.
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Tumore della prostata: radioterapia efficace come il bisturi, ma la riceve solo il 20% dei pazienti
La radioterapia, soprattutto per la cura del tumore della prostata, è un'efficace e valida alternativa alla chirurgia radicale, con tassi di guarigione sovrapponibili ed effetti collaterali ridotti, ma poco nota ai pazienti. Dovrebbe essere impiegata nel 50-60% dei casi ma nel nostro Paese raggiunge soltanto la quota del 15-20%, a causa dei molti e diffusi luoghi comuni, che vanno dal peso inferiore che viene attribuito all'efficacia di questo approccio rispetto a quello chirurgico e farmacologico, alla paura di non avere una vita sessuale normale, fino all'errata convinzione che il trattamento sia solo palliativo o limitato a casi estremi dove la chirurgia non possa essere più impiegata.
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Carcinoma gastroesofageo: il primo bispecifico biparatopico anti-HER2 centra la Fase III
Zymeworks e Jazz Pharmaceuticals hanno annunciato risultati positivi dal primo studio di Fase III condotto sul loro anticorpo bispecifico anti-HER2, Ziihera (zanidatamab), segnando un passaggio chiave nello sviluppo di una nuova opzione terapeutica per i tumori HER2-positivi, in particolare il carcinoma gastroesofageo avanzato (GEA). 
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NEUROLOGIA E PSICHIATRIA

Prevenzione dell'ictus: asundexian supera la Fase III e il titolo Bayer vola in Borsa
Giornata di forte entusiasmo per Bayer: le azioni del colosso tedesco sono balzate dopo l'annuncio dei risultati positivi dello studio di Fase III OCEANIC-STROKE, che ha dimostrato la superiorità del nuovo anticoagulante orale asundexian nella prevenzione secondaria dell'ictus ischemico. Si tratta del primo studio di Fase III completato con successo per un inibitore del Fattore XIa, una classe considerata da anni il possibile "next big thing" della trombosi.
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Semaglutide delude negli studi EVOKE: stop al sogno di Novo Nordisk nell'Alzheimer
È un duro colpo alle ambizioni di Novo Nordisk nel campo dell'Alzheimer: l'azienda danese ha annunciato che semaglutide orale non ha raggiunto l'obiettivo primario nei due studi di fase avanzata EVOKE ed EVOKE+, progettati per valutare se il trattamento fosse in grado di rallentare il declino cognitivo nei pazienti con Alzheimer in fase iniziale.  I dati preliminari sono stati presentati a San Diego all'Alzheimer's Disease (CTAD) conference e I risultati saranno presentati all'Alzheimer's and Parkinson's Diseases Conferences (AD/PD) nel mese di maro del prossimo anno.
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Miastenia Gravis, la malattia rara che rivela le falle del sistema: urgono percorsi uniformi e cure eque
«Le malattie rare sono uno dei settori in cui le fragilità strutturali del nostro sistema sanitario emergono con più evidenza: ritardi diagnostici, disuguaglianze territoriali nell'accesso alle cure, percorsi assistenziali non sempre integrati e un livello di consapevolezza sociale ancora insufficiente. E' questo uno dei temo al centro dell'evento l'evento "Tutela del paziente con malattie rare: la Miastenia Gravis come paradigma", realizzato da OMaR - Osservatorio Malattie Rare con il contributo non condizionante di UCB Pharma, svoltosi ieri pomeriggio al MoMec di Piazza Montecitorio.
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Attività fisica in due fasi della vita: così si riduce il rischio di demenza fino al 40%
L'associazione tra attività fisica e declino cognitivo è da tempo oggetto di studio, ma rimangono aperti interrogativi cruciali sui periodi della vita in cui il movimento produce il massimo effetto protettivo. Una nuova analisi prospettica del Framingham Heart Study Offspring, pubblicata su JAMA Network Open, chiarisce questo punto identificando due finestre temporali particolarmente sensibili: la mezza età e la tarda età. Lo studio, di ampia durata e con un follow-up fino a quasi quattro decenni, offre una visione più precisa dell'effetto dell'attività fisica sul rischio di demenza, distinguendo inoltre l'impatto in relazione allo stato genetico APOE4.
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PNEUMOLOGIA

BPCO, un nuovo indice clinico predice la presenza di tappi di muco nei pazienti
Uno studio pubblicato sull'American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine ha portato allo sviluppo e alla validazione del Simple Index for predicting Mucus Plugs (SIMP), un nuovo strumento clinico che permette di stimare la probabilità di riscontrare tappi di muco alla Tac nei pazienti affetti da BPCO utilizzando esclusivamente dati clinici facilmente reperibili.
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"Scritture in Rosa per dare emozione al respiro": premiate le voci delle donne contro la BPCO
Promuovere la salute, unire l'amore per la scrittura e dare impulso alla prevenzione. Tre categorie (pazienti, caregiver e personale sanitario) per nove premiati nella prima edizione del concorso letterario "Scritture in Rosa", promosso dall'Associazione Respiriamo Insieme Aps, con l'obiettivo di sensibilizzare sulla crescente diffusione della Broncopneumopatia Cronica Ostruttiva (BPCO) tra le donne.
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Asma severo, come varia l'impatto della stagionalità sulle riacutizzazioni di malattia #ACAAI2025
Una nuova analisi presentata all'ACAAI 2025 Annual Scientific Meeting, tenutosi a Orlando dal 6 al 10 novembre, ha offerto un quadro aggiornato e dettagliato sulle variazioni stagionali delle riacutizzazioni nei pazienti adulti statunitensi con asma severo. L'indagine, realizzata grazie ai dati della grande coorte osservazionale CHRONICLE, ha permesso di delineare un vero e proprio "calendario del rischio", mostrando come i mesi freddi si associno a un picco di episodi gravi e come alcuni trigger varino significativamente nel corso dell'anno.
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Sindrome ipereosinofila, benralizumab efficace terapia add-on: risultati dal trial di fase III NATRON #ACAAI2025
Il trattamento add-on con benralizumab riduce in modo significativo il rischio di riacutizzazioni e di recidive ematologiche nella sindrome ipereosinofila (HES), migliorando al contempo la fatica percepita dai pazienti. Queste le conclusioni principali dello studio di fase III NATRON, presentato a Orlando in occasione del congresso annuale dell'American College of Allergy, Asthma & Immunology, che mostrano come benralizumab si confermi una strategia terapeutica efficace e ben tollerata nei pazienti con HES, con un chiaro impatto sulla riduzione delle recidive.
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Malattia polmonare da NTM, delude clofazimina nebulizzata. Interrotto il trial ICoN-1 di fase III
Con un comunicato stampa, MannKind Corporation ha annunciato l'interruzione dello studio clinico di fase III ICoN-1 dopo la valutazione dei dati relativi ai primi 46 pazienti affetti da malattia polmonare da micobatteri non tubercolari (NTM). Nessuno di questi ha raggiunto la conversione colturale dell'espettorato, obiettivo principale dello studio. L'azienda continua comunque lo sviluppo di una nuova formulazione di clofazimina in polvere secca per inalazione (DPI).
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Poliposi nasale, tezepelumab agisce a monte dell'infiammazione epiteliale. Nuovi dati studio WAYPOINT #ERS2025
All'ERS 2025 di Amsterdam, una sottoanalisi del trial WAYPOINT ha confermato la capacità dell'anticorpo anti-TSLP di agire a monte del processo patologico e di modificare la risposta infiammatoria. Il commento del prof. Enrico Heffler.
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ALTRI STUDI

Maculopatia essudativa: Liguria prima regione a introdurre l'esenzione dal ticket. Screening gratuito in farmacia
Dal primo gennaio del 2026 in Liguria sarà prevista l'esenzione del ticket per tutte le prestazioni diagnostiche e terapeutiche rivolte ai pazienti con diagnosi accertata di maculopatia essudativa. Grazie a questo nuovo disegno di legge, proposto dall'assessore alla Sanità Massimo Nicolò, la Liguria diventa la prima regione in Italia a garantire ai cittadini affetti da questa patologia l'accesso gratuito a diagnosi e cure tempestive, con un investimento di euro 400.000 euro.  
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VARIE

Nefropatia cronica, combinazione balcinrenone-dapaglifozin riduce efficacemente albuminuria in fase IIb
Presentati al congresso annuale dell'American Society of Nephrology e, in contemporanea, pubblicati su The Lancet, i risultati dello studio MIRO-CKD di fase IIb. Lo studio ha dimostrato che l'impiego di una terapia a dose fissa che associa balcinrenone, nuovo antagonista non steroideo del recettore dei mineralcorticoidi, e dapagliflozin, inibitore di SGLT2, è stata in grado di ridurre in modo significativo l'albuminuria rispetto al solo dapagliflozin in pazienti con malattia renale cronica (CKD) moderata e albuminuria persistente. MIRO-CKD, inoltre, ha confermato una buona tollerabilità del trattamento di combinazione, con modesti incrementi della potassiemia e un tasso molto ridotto di interruzioni dovute ad eventi avversi. I risultati suffragano l'avanzamento del programma di studi clinici in fase III.
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"Se NON vuoi": memorandum poetico ai giovani per avere relazioni sane
A pochi giorni dalla Giornata internazionale per l'eliminazione della violenza contro le donne, Carthusia Edizioni presenta un piccolo e prezioso albo illustrato da portare sempre con sé, pensato per gli zaini, le borse o le tasche di ragazze e giovani donne, ragazzi e giovani uomini, con l'obiettivo di offrire loro spunti di riflessione e confronto su un'urgenza sociale oggi più che mai evidente.
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Cortometraggio "Compagni per la vita". Cuore, reni e metabolismo tra musica, cinema e connessioni
Con l'appuntamento Cuore, reni e metabolismo, tra musica, cinema e connessioni, torna Principi Attivi, l'iniziativa promossa da Boehringer Ingelheim per sensibilizzare sulla prevenzione delle patologie cardio-renali-metaboliche (Crm). Nel corso della cena-evento ospitata presso la Terrazza Caffarelli a Roma è stato proiettato in anteprima 'Compagni per la vita', prodotto da Boehringer, il cortometraggio scritto e diretto da Alessandro Guida e in collaborazione con il cantautore Virginio, autore della colonna sonora originale 'Connessi'. L'evento è stato moderato da Nunzia De Girolamo, giornalista e conduttrice.
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"Pazienti in Agorà": le Associazioni si impegnano per ridurre i tempi di accesso all'innovazione
Migliorare i tempi di accesso all'innovazione per i pazienti. Questo il tema su cui si sono impegnate oltre 30 Associazioni pazienti e portatori di interesse, che hanno identificato priorità comuni nell'incontro "Pazienti in Agorà", organizzato da Novartis, nell'ambito di Partner per il Futuro che vede l'azienda al fianco dei pazienti e delle loro Associazioni, per reimmaginare l'evoluzione del Servizio Sanitario Nazionale. Il confronto e l'analisi dei bisogni hanno unito diverse aree mediche ad alta complessità, dall'oncologia al cardiovascolare, dall'immunologia alla neurologia. Oltre ai tempi di accesso, sono emerse altre tre aree prioritarie su cui le Associazioni hanno assunto un impegno comune su cui agire nel 2026: il superamento delle disomogeneità territoriali, l'evoluzione verso una nuova cultura del dato e l'attrattività del Paese per la ricerca e sviluppo di nuove molecole.
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MALATTIE RARE

"Storie di vita con EGPA". Il Libro Bianco che dà voce ai pazienti e chiama le istituzioni all'azione
Un progetto di advocacy condiviso tra pazienti, comunità scientifica e istituzioni per un sistema di presa in carico più equo, tempestivo e umano delle persone con granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA), una malattia rara, sistemica e spesso misconosciuta. Il Libro Bianco "Storie di vita con EGPA" è un'occasione per i pazienti di dare voce al proprio vissuto e alle proprie istanze; per i clinici, è un invito alla collaborazione e a rafforzare il dialogo; per le istituzioni, è una vera e propria agenda operativa.
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