17 Dicembre 2025
  
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PRIMO PIANO

Cardiologia, online il Quaderno speciale di PharmaStar dedicato al congresso AHA25

È online lo Speciale di PharmaStar di 94 pagine che raccoglie 30 articoli e 2 video dedicati alle novità più rilevanti presentate all'American Heart Association 2025 e di studi clinici, late-breaking science e prospettive terapeutiche emergenti.
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5th International ATTR Amyloidosis Meeting for Patients and Doctors. Video Reportage di PharmaStar

Si è tenuta il 25 e 26 settembre a Baveno (VB) la quinta edizione dell'International ATTR Amyloidosis Meeting for Patients and Doctors, che ha riunito comunità scientifica, pazienti e caregiver per approfondire l'amiloidosi da transtiretina (ATTR). Questo Video Reportage nasce con l'obiettivo di far conoscere i temi principali del Convegno attraverso la voce dei principali protagonisti.
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55° Congresso Società Italiana di Neurologia, online lo Speciale di PharmaStar

Dal 25 al 28 ottobre si è svolto a Padova il 55° Congresso Nazionale della Società Italiana di Neurologia, evento che ha riunito oltre 4.000 partecipanti tra neurologi e neuroscienziati per confrontarsi sulle sfide del futuro nella ricerca scientifica e nell'assistenza ai pazienti neurologici. Questo Instant Book di 64 pagine, con 30 video, raccoglie i principali contenuti emersi dal congresso.
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Tumore al seno: un Policy Act per garantire equità di accesso alle cure. Videoreportage

Il 29 ottobre presso il Ministero della Salute è stato presentato il Policy Act 2025, documento conclusivo della II Consensus "Innovation in Breast Cancer - Regioni a Confronto". Un progetto ambizioso che coinvolge clinici, società scientifiche, rappresentanti istituzionali e associazioni pazienti per definire nuove linee strategiche nell'organizzazione delle Breast Unit e nella standardizzazione dei percorsi diagnostici e terapeutici.
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66° Congresso della Società Italiana di Nefrologia (SIN), online il videoreportage di PharmaStar.

Il 66° Congresso Nazionale della Società Italiana di Nefrologia, svoltosi a Riccione lo scorso ottobre, ha rappresentato un momento cruciale per fare il punto sulle più recenti scoperte scientifiche nel campo della salute renale.
Oggi la nefrologia vive una fase di profondo cambiamento: diagnosi più precoci, nuovi farmaci nefroprotettivi come gli inibitori SGLT2 e gli agonisti del recettore GLP-1, e approcci integrati di gestione stanno ridefinendo la traiettoria della malattia.

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INTERVISTE

Una campagna social su TikTok per sensibilizzare i giovani sull'atassia di Friedreich

Si chiama #ChallengeYourBalance la campagna social su TikTok promossa da Biogen per una sensibilizzazione della popolazione più giovane sull'atassia di Friedreich, malattia genetica rara neurodegenerativa e progressiva ancora poco conosciuta, caratterizzata da una perdita di equilibrio. L'iniziativa è stata presentata al congresso annuale della Società Italiana di Neurologia tenutosi a Padova. La dottoressa Patrizia Costa, Head of Rare Diseases Uniti di Biogen Italia, presenta nel dettaglio la campagna.
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Competenze e innovazione: la strategia di Johnson & Johnson per una sanità sostenibile

Con Officina delle Competenze, Johnson & Johnson rafforza il proprio ruolo di partner del sistema investendo nelle persone oltre che nelle tecnologie. Giuseppe Pompilio spiega che innovare non basta: senza percorsi capaci di accogliere il cambiamento, il valore non arriva ai pazienti. Per questo l'azienda lavora sul mismatch tra competenze attuali e future, definendo nuovi ruoli e testandoli con ASL, ospedali e Altems. La sfida ora è rendere la collaborazione pubblico-privato più fluida, così che l'innovazione diventi pratica quotidiana e sostenga la sostenibilità del SSN.
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Supporto tra pari per l'HIV: un ponte tra persone e sistema sanitario

Tra i progetti premiati a Verona nell'ambito di RHIVolution, iniziativa di ViiV Healthcare per promuovere la ricerca e l'assistenza alle persone con vivono con l'Hiv, spicca quello di Antinoo Arcigay Napoli, che introduce la figura del tutor pari come sostegno per le persone che vivono con HIV. Un modello fondato sull'ascolto, sulla condivisione dell'esperienza e su un accompagnamento pratico ed emotivo, pensato per favorire il benessere e migliorare la qualità della vita.
A raccontarlo è Antonello Sannino, Presidente di Antinoo Arcigay Napoli.

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RHIVolution: l'impegno di ViiV Healthcare per la ricerca e le comunità HIV

Presentato a Verona, RHIVolution, è il progetto di ViiV Healthcare dedicato a ricerca, assistenza e sviluppo del sistema HIV in Italia. L'iniziativa sostiene ospedali, Istituzioni e associazioni, valorizzando innovazione organizzativa, attività territoriali, formazione e investimenti continuativi a supporto delle comunità.
Ce ne parla Vincenzo Palermo, Presidente e Amministratore Delegato di ViiV Healthcare.

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RHIVolution, innovazione e nuove risposte alle sfide dell'HIV

RHIVolution è il progetto promosso e finanziato da ViiV Healthcare per sostenere ricerca, innovazione e sostegno alle comunità impegnate nell'HIV. Oggi vivere con l'infezione significa affrontare stigma, comorbidità e carichi terapeutici complessi: nuove terapie e prevenzione rappresentano risposte concrete ai bisogni emergenti.
Ce ne parla Cristina Zocchetti, Direttore Medico di ViiV Healthcare.

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Ambulatorio flessibile per HIV: nuove soluzioni organizzative per la qualità di vita

Tra i progetti premiati a Verona nell'ambito di RHIVolution, iniziativa di ViiV Healthcare per promuovere la ricerca e l'assistenza alle persone con vivono con l'Hiv, c'è quello che ha portato a Padova l'attivazione di un ambulatorio flessibile dedicato alle persone che vivono con HIV.
Nel progetto premiato, l'introduzione di orari serali e di modelli organizzativi innovativi facilita l'accesso alle terapie long-acting, riducendo i disagi legati al lavoro e allo stigma, e contribuendo in modo significativo al miglioramento della qualità di vita.
A raccontare l'esperienza è la Professoressa Anna Maria Cattelan, Direttore della UOC Malattie Infettive dell'Azienda Ospedaliera Universitaria di Padova.

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Cura integrata per HIV e oncologia: un modello multidisciplinare innovativo

Tra i progetti premiati a Verona nell'ambito di RHIVolution, iniziativa di ViiV Healthcare per promuovere la ricerca e l'assistenza alle persone con vivono con l'Hiv, c'è quello che propone un ambulatorio multidisciplinare dedicato alle persone che vivono con HIV e che presentano una diagnosi oncologica.
RHIVolution è una piattaforma attraverso cui l'azienda mette a disposizione degli ecosistemi regionali risorse e competenze, con l'obiettivo di ridurre lo stigma, migliorare l'aderenza alle terapie e trasformare l'innovazione in risultati concreti per la salute delle persone.
Nel progetto premiato, infettivologi e oncologi lavorano in stretta collaborazione all'interno di un percorso condiviso, integrando strumenti innovativi per migliorare l'assistenza, rispondere ai bisogni specifici dei pazienti e ottimizzare gli esiti di cura.
A raccontare l'esperienza è Andrea Giacomelli, infettivologo e dirigente medico dell'Ospedale Luigi Sacco - Polo Universitario di Milano.

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Test genomici in oncologia: il DPCM-LEA primo passo per garantire sostenibilità e uniformità nazionale

Ad inizio ottobre 2025 erano disponibili prestazioni di profilazione genomica in oltre il 50% delle Regioni. Il recepimento nei LEA di tali test oncologici, previsti dal DPCM del 18.04.25 (seppur con alcuni mancati aggiornamenti), permette la valutazione delle principali neoplasie su tutto il territorio nazionale. E' un primo importante passo a cui deve seguire nel 2026 l'inserimento nei LEA delle prestazioni più complesse, quali l'HRD-Ovaio, Biopsia Liquida, la CGP-Comprehensive Genomic Profiling attualmente possibili in alcune Regioni. Ne abbiamo parlato con il dottor Giovanni Ravasio, Direttore Economia Sanitaria e Coordinatore Gruppo Multidisciplinare Innovatività, a Roma, in occasione dell'evento "Oncologia di Precisione: tra LEA, Molecular Tumor Board e prossimi scenari".


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Oncologia di Precisione: stato dell'arte, criticità e potenzialità per i prossimi scenari

Quali sono gli ostacoli regolatori e burocratici che rallentano la disponibilità dei test di profilazione per il paziente oncologico- Qual è il ruolo delle reti oncologiche regionali- Biopsia tissutale e liquida: quali ruoli hanno e come si integrano- Superare i limiti normativi, i ritardi organizzativi e le disomogeneità regionali, per garantire equità e appropriatezza diagnostica e terapeutica. Ne abbiamo parlato con il professor Carmine Pinto, Head Medical Oncology Clinical Cancer Centre dell'IRCCS AUSL Reggio Emilia e Referente Scientifico Gruppo Multidisciplinare Innovatività, a Roma, in occasione dell'evento "Oncologia di Precisione: tra LEA, Molecular Tumor Board e prossimi scenari".
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Intelligenza artificiale e anatomia patologica: come cambia la diagnostica molecolare

Come può l'intelligenza artificiale trasformare la pratica quotidiana dell'anatomo-patologo- Quali sono le opportunità correlate all' l'intelligenza artificiale nell'ambito dei Molecular Tumor Board- Dalla digital pathology ai big data: quale ruolo delle infrastrutture informatiche- Quali le sfide delle reti di anatomie-patologiche regionali- Di tutto questo abbiamo parlato con il professor Giancarlo Pruneri, Direttore Dip. Patologia Diagnostica presso IRCCS Istituto Nazionale Tumori di Milano, a Roma, in occasione dell'evento "Oncologia di Precisione: tra LEA, Molecular Tumor Board e prossimi scenari".
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Profilazione genomica del Carcinoma Mammario

Quali sono oggi le mutazioni più rilevanti in questa neoplasia, con quali tecniche e quando valutarle- Qual è il contributo della biopsia liquida nella diagnostica del carcinoma mammario avanzato- Quali sono le barriere organizzative, economiche e culturali alla diffusione uniforme della profilazione in Italia, affinché ogni paziente, in qualsiasi parte d'Italia, abbia accesso ai test- Ne abbiamo parlato con il professor Umberto Malapelle, Docente di Anatomia Patologica presso il Dip. Salute Pubblica dell'Università Federico II di Napoli, a Roma, in occasione dell'evento "Oncologia di Precisione: tra LEA, Molecular Tumor Board e prossimi scenari".
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Caratterizzazione molecolare completa del Carcinoma Gastrico

Il Carcinoma gastrico è una neoplasia aggressiva con una prognosi particolarmente infausta, quali sono oggi i biomarcatori di riferimento per la diagnosi e scelta terapeutica- Come affrontare le difficoltà legate all'eterogeneità di questa neoplasia- Attualmente in Italia qual è lo stato dell'arte della caratterizzazione molecolare completa della neoplasia- Ne abbiamo parlato con il professor Matteo Fassan, Direttore Anatomia Patologica presso l'Ospedale Ca' Foncello - ULSS 2 Veneto, a Roma, in occasione dell'evento "Oncologia di Precisione: tra LEA, Molecular Tumor Board e prossimi scenari".
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Profilazione genomica del Carcinoma Uroteliale

Quali sono attualmente i biomarcatori da valutare nel carcinoma uroteliale metastatico-
Le mutazioni di FGFR3, che rappresentano un'alterazione importante nella malattia metastatica carcinoma uroteliale, hanno un ruolo anche nella fase precoce- Quali sono le metodiche per la valutazione delle mutazioni e i relativi criteri di scelta-
Ne abbiamo parlato con la dottoressa Mariavittoria Vescovo, UOC Anatomia Patologica, Policlinico Univ. Campus Bio-Medico di Roma, in occasione dell'evento "Oncologia di Precisione: tra LEA, Molecular Tumor Board e prossimi scenari".

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Oncologia di precisione: test nei LEA per garantire equità di accesso su tutto il territorio nazionale

Oggi la ricerca ha messo a disposizione degli oncologi farmaci molecolari disegnati per le mutazioni dei singoli geni che cambiano da tumore a tumore, da persona a persona. È fondamentale che ogni persona su tutto il territorio nazionale possa avere accesso a quei farmaci senza il rischio di escludere una parte di Paese, una parte di cittadini, da un diritto che è quello alla tutela della salute e alla cura. Ne abbiamo parlato con la vicepresidente del Senato Maria Domenica Castellone, in occasione dell'evento "Oncologia di Precisione: tra LEA, Molecular Tumor Board e prossimi scenari".
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ITALIA

29 nuovi farmaci in commercio
Nuove specialità medicinali: Congexam, Deltarindek Decongestionante, Dimtruzic, Hatteras, Jubbonti, Menveo, Obodence, Olatalin, Tenkasi, Wyost.14 nuovi farmaci equivalenti
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9 farmaci revocati
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7 variazioni di prezzo
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12 cessate commercializzazioni
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4 variazioni di classe
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Miastenia grave generalizzata, Aifa rimborsa efgartigimod alfa in siringa preriempita per autosomministrazione 
L'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità in Italia di efgartigimod alfa in soluzione iniettabile in siringa preriempita per il trattamento, in aggiunta alla terapia standard, dei pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata (MGg) che sono positivi all'anticorpo anti-recettore dell'acetilcolina (AChR). Efgartigimod alfa è ora disponibile in Italia come flaconcino per infusione endovenosa, soluzione iniettabile per uso sottocutaneo e da oggi anche in siringa preriempita.
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Tumore del seno avanzato: Aifa approva capivasertib, dimezza il rischio di progressione di malattia o di morte
L'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di capivasertib, una nuova terapia mirata. La molecola è indicata, in associazione a fulvestrant, in pazienti con tumore al seno localmente avanzato o metastatico positivo al recettore degli estrogeni (ER+), negativo per HER2 (HER2-), con una o più alterazioni di PIK3CA/AKT1/PTEN, che hanno sviluppato una recidiva o progressione di malattia durante o dopo un regime a base endocrina. La decisione dell'ente regolatorio italiano fa seguito all'approvazione da parte dell'Agenzia Europea per i Medicinali e si basa sui risultati dello studio di Fase III CAPItello-291, pubblicati sul New England Journal of Medicine. 
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EMA

BPCO: parere positivo del Chmp per mepolizumab nei pazienti non controllati con triplice terapia inalatoria
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (Ema) ha espresso parere positivo per l'approvazione di mepolizumab nel trattamento della broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) non controllata in pazienti adulti con fenotipo eosinofilico, già in trattamento con triplice terapia inalatoria (corticosteroide inalatorio, beta2-agonista a lunga durata d'azione e antagon
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Depemokimab riceve parere positivo del Chmp per l'asma grave con infiammazione di tipo 2 e la rinosinusite cronica con poliposi nasale
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Ipertensione arteriosa polmonare: parere positivo del CHMP per l'estensione d'indicazione di sotatercept
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha espresso un parere positivo per l'estensione d'indicazione di sotatercept nel trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH, gruppo 1 OMS) negli adulti. La raccomandazione riguarda l'impiego del farmaco, in combinazione con le terapie standard per la PAH, nei pazienti in classe funzionale OMS II, III e IV, ampliando così l'attuale indicazione europea limitata alle classi II-III per il miglioramento della capacità di esercizio.
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Obesità: via libera del Chmp a una nuova dose di semaglutide
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha espresso parere positivo per un dosaggio più elevato di semaglutide, ovvero semaglutide 7,2 mg, rendendo sempre più prossima la possibilità di offrire alle persone con obesità nell'Unione Europea un nuovo dosaggio per una perdita di peso ancora maggiore.
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CHMP di dicembre 2025: via libera a sette nuovi farmaci, ok a 12 estensioni d'indicazione e due nuovi biosimilari
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha concluso la riunione dell'8-11 dicembre 2025 raccomandando l'autorizzazione all'immissione in commercio di sette nuovi medicinali, l'approvazione di due nuovi biosimilari e l'estensione delle indicazioni terapeutiche per 12 farmaci già disponibili. Una decisione che conferma il ruolo centrale dell'Europa nell'accesso all'innovazione terapeutica.
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Pegcetacoplan, parere positivo del CHMP per rare malattie renali
Un importante passo avanti per i pazienti affetti da C3 glomerulopatia (C3G) e glomerulonefrite membranoproliferativa primaria da immunocomplessi (IC-MPGN): il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell'Agenzia europea dei medicinali ha espresso parere positivo per l'autorizzazione all'immissione in commercio di Aspaveli (pegcetacoplan) per il trattamento di adulti e adolescenti a partire dai 12 anni.
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Accordo UE sulla riforma farmaceutica: via libera al nuovo quadro. Ma l'industria resta scettica
I legislatori europei hanno raggiunto un accordo su una profonda revisione della legislazione farmaceutica dell'Unione europea, un pacchetto di misure pensato per rafforzare la competitività del settore, stimolare l'innovazione e rendere più resilienti le catene di approvvigionamento dei medicinali. L'intesa, raggiunta giovedì mattina tra Parlamento europeo e Consiglio, rappresenta il punto di arrivo di un processo avviato nel 2023 dalla Commissione europea, ma non convince ancora pienamente l'industria.
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Plasmaderivato di Kedrion designato farmaco orfano per rara malattia da accumulo di ferro
L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha conferito la Designazione di Farmaco Orfano al trattamento sperimentale sviluppato da Kedrion per l'aceruloplasminemia congenita (ACP), una rara malattia genetica del metabolismo del ferro.
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FDA

Fda approva inebilizumab per la miastenia gravis generalizzata negli adulti
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato inebilizumab per il trattamento della miastenia gravis generalizzata (gMG) negli adulti positivi agli autoanticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR) e anti-MuSK. Lo ha annunciato Amgen l'11 dicembre. Il via libera introduce una nuova opzione terapeutica mirata, con controllo profondo e duraturo dei sintomi e un regime di somministrazione semestrale, dopo due dosi iniziali di carico.
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CAR-T, l'Fda cambia le regole: serviranno trial randomizzati e confronto diretto con le terapie standard
L'Agenzia regolatoria statunitense si prepara a introdurre criteri molto più stringenti per l'approvazione delle terapie CAR-T. A indicarlo è un Perspective pubblicato sul Journal of the American Medical Association da Vinay Prasad, direttore del Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) della FDA, insieme a tre colleghi dell'agenzia. Il messaggio è chiaro: se da un lato la FDA continuerà a esercitare flessibilità regolatoria "quando necessario", dall'altro intende rialzare l'asticella delle evidenze richieste, dopo anni in cui la maggior parte delle CAR-T oggi sul mercato (sette in totale) sono state approvate sulla base di studi a braccio singolo, privi di un gruppo di controllo.
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Fda approva liso-cel per il linfoma della zona marginale dopo due linee di terapia
La Fda ha approvato lisocabtagene maraleucel (liso-cel, Breyanzi) per il trattamento dei pazienti con linfoma della zona marginale (MZL) recidivato o refrattario che abbiano già ricevuto almeno due precedenti linee di terapia sistemica. La decisione arriva dopo i risultati molto incoraggianti dello studio TRANSCEND FL, che ha mostrato come il trattamento con liso-cel sia in grado di indurre risposte profonde e durature in una patologia che, per molti pazienti, continua a rappresentare un bisogno clinico insoddisfatto.
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Fda si farà aiutare dalla intelligenza artificiale autonoma per velocizzare i processi regolatori
La Food and Drug Administration (Fda) compie un nuovo passo nella sua strategia interna sull'intelligenza artificiale annunciando il lancio di una serie di strumenti basati su agentic AI, progettati per supportare attività regolatorie complesse e multi-step. L'iniziativa amplia il percorso avviato a giugno con l'introduzione di Elsa, l'assistente generativo interno che già aiuta i funzionari dell'agenzia nell'analisi dei documenti, nella ricerca normativa e nella gestione delle informazioni.
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BUSINESS

Bye bye TIGIT: lo stop a domvanalimab ridimensiona le ambizioni dell'immuno-oncologia 
Il fallimento di domvanalimab rappresenta l'ennesimo duro colpo per la strategia terapeutica anti-TIGIT, una delle più promettenti - e finora più deludenti - dell'immuno-oncologia. Arcus Biosciences e il partner Gilead Sciences hanno annunciato l'interruzione dello sviluppo della combinazione a base di domvanalimab nei tumori gastrici ed esofagei, dopo che lo studio di fase III STAR-221 non ha dimostrato un beneficio in termini di sopravvivenza globale.
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Biocon integra Biocon Biologics: una fusione da $5,5 mld ridisegna il panorama globale dei biosimilari
Con un'operazione che segna uno dei passaggi più strategici nell'industria biofarmaceutica indiana, Biocon Limited ha annunciato l'integrazione completa di Biocon Biologics Limited (BBL), trasformandola in una controllata al 100%. Si tratta di una decisione maturata dopo una lunga analisi strategica avviata nel 2025, che ha confrontato varie opzioni: dalla quotazione in Borsa (IPO) alla fusione o alla permanenza come società parzialmente indipendente. La scelta finale — piena integrazione — apre la strada a una riorganizzazione profonda, volta a semplificare governance, aumentare efficienza operativa e posizionare Biocon come uno dei player globali più completi nel campo dei generici complessi e dei biosimilari.
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Obesità: dopo la battaglia per Metsera, Pfizer sigla in Cina nuovo maxi-accordo da 1,9 miliardi di dollari
Pfizer non rallenta la corsa al mercato dell'obesità. A poche settimane dalla conquista di Metsera - arrivata dopo un'intensa guerra di offerte contro Novo Nordisk - la big pharma statunitense annuncia un nuovo accordo strategico da 1,9 miliardi di dollari con la cinese YaoPharma, controllata di Fosun Pharma, per l'acquisizione dei diritti globali sul GLP-1 sperimentale YPO5002.
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AOP Health investe nelle terapie avanzate e amplia il proprio impegno in Italia
Una svolta importante per la cura di patologie gravi e difficili da trattare. AOP Health, gruppo internazionale pioniere nelle terapie integrate per le malattie rare e l'area critica, annuncia l'avvio di nuove aree terapeutiche in Italia a partire dal 2026, grazie all'alleanza strategica con Rheacell, realtà biotecnologica tedesca specializzata in terapie cellulari avanzate. 
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AstraZeneca rilancia sulle amiloidosi: nuovo accordo da 780 milioni con Neurimmune 
AstraZeneca torna a puntare sulle amiloidosi e rafforza la sua partnership con Neurimmune con un nuovo accordo del valore potenziale di 780 milioni di dollari. L'intesa riguarda lo sviluppo di NI009, un anticorpo monoclonale in fase preclinica mirato alle catene leggere dell'amiloide (AL), responsabili del danno progressivo a cuore, reni e altri organi nei pazienti con amiloidosi AL, una malattia rara che resta ancora priva di opzioni curative definitive.
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Il mercato dei farmaci per l'epatite B cronica raggiungerà i $3,2 mld entro il 2034
Secondo le previsioni di GlobalData, il mercato delle terapie per l'epatite B cronica (CHB) nei sette principali mercati farmaceutici mondiali (USA, Francia, Germania, Italia, Spagna, Regno Unito e Giappone) crescerà a un tasso annuo composto (CAGR) del 7,9%, passando dagli attuali 1,5 miliardi di dollari nel 2024 a 3,2 miliardi nel 2034.
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Angelini Ventures: accordo da 150 milioni BEI per accelerare innovazione biotech in Europa
La Banca europea per gli investimenti (BEI) e Angelini Ventures, il corporate venture capital di Angelini Industries, hanno firmato un accordo da 150 milioni di euro per sostenere la crescita delle startup europee attive nelle biotecnologie, nel medtech e nella salute digitale. L'intesa rappresenta un passaggio strategico per il settore: è infatti la prima collaborazione che la BEI sigla con un corporate venture capital europeo nell'area healthcare, un segnale della crescente attenzione delle istituzioni comunitarie verso l'innovazione sanitaria.
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DIGITAL MEDICINE

Sanità digitale in ritardo: medici favorevoli ma mancano formazione e strumenti. Prima indagine Fo.N.Sa.D.
In Italia è in atto una rivoluzione sanitaria nel campo della digitalizzazione che fa scuola in Europa ma che ha ancora davanti a sé una strada lunga e che richiede la messa a terra di un processo normativo, organizzativo e culturale. Di questo e tanto altro si è parlato ieri al Ministero della Salute, alla presenza di Istituzioni, professionisti della salute ed esperti di digitalizzazione, nel corso della presentazione dei dati di un'indagine sullo stato dell'arte della salute digitale percepito dagli HCP.
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Fascicolo sanitario elettronico, lo usa 1 italiano su 2
Garantire l'equità di accesso alle cure e modernizzare le infrastrutture sanitarie grazie alle nuove tecnologie digitali. Queste alcune tra le priorità emerse dalla quinta edizione dell'Outlook Salute Italia di Deloitte, che ha coinvolto 3.800 cittadini in età adulta residenti in Italia. Nonostante il peggioramento di alcuni servizi del SSN, i presidi di prossimità come le farmacie, la sanità territoriale e il contatto con il sistema di emergenza-urgenza risultano gli elementi più apprezzati, confermandone il loro ruolo fondamentale per i cittadini.
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Al via PERSonAID: un'innovativa piattaforma di telemedicina basata su IA rivoluzionerà la riabilitazione cardio-respiratoria
Regione Lombardia punta sulla telemedicina per rafforzare l'assistenza a domicilio dei pazienti con patologie cardiovascolari: circa 400mila persone che necessitano di monitoraggio e supporto continuativi e di percorsi riabilitativi dedicati, fondamentali per migliorare gli outcome clinici e ridurre il rischio di eventi acuti. Per rispondere in modo concreto a questo bisogno, nasce PERSonAID (Predictive Evaluation with Remote monitoring and rehabilitation System and Artificial Intelligence Decision-support), un innovativo progetto di telemedicina supportato dall'Intelligenza Artificiale, finanziato con risorse dell'Unione Europea, dello Stato italiano e di Regione Lombardia.
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ARTHRITIS

Artrite reumatoide, ozoralizumab efficace nei pazienti con coinvolgimento delle grandi articolazioni: analisi post hoc degli studi OHZORA e NATSUZORA
Un'analisi post hoc degli studi OHZORA e NATSUZORA, pubblicata su RMD Open, ha dimostrato che ozoralizumab, un anticorpo anti-TNFα di nuova generazione basato su tecnologia NANOBODY, riduce rapidamente e in modo sostenuto l'attività di malattia, migliora la funzione fisica e previene la progressione radiografica indipendentemente dalla presenza di coinvolgimento delle grandi articolazioni (LJI), annullando precocemente le differenze al basale tra i pazienti con artrite reumatoide (AR) e presenza/assenza di coinvolgimento articolare.
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Febuxostat più efficace nel ridurre l'uricemia nei pazienti con gotta e malattia renale cronica
Il febuxostat si conferma un'opzione terapeutica particolarmente efficace per il controllo dell'acido urico nei pazienti affetti da gotta e malattia renale cronica (CKD), anche quando somministrato a dosaggi inferiori rispetto a quelli utilizzati nei pazienti con sola gotta. È quanto emerge da uno studio prospettico multicentrico, pubblicato su The Journal of Rheumatology.
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Vasculiti ANCA-associate, avacopan, in aggiunta a ciclofosfamide, riduce la tossicità degli steroidi e migliora gli outcome renali
Nei pazienti con granulomatosi con poliangioite (GPA) o poliangioite microscopica (MPA) trattati con ciclofosfamide come terapia di induzione, l'aggiunta di avacopan consente di ottenere tassi di remissione sovrapponibili al prednisone, riducendo al tempo stesso l'esposizione ai glucocorticoidi e migliorando alcuni parametri di funzione renale e tossicità, con un profilo di sicurezza complessivamente analogo. Queste le conclusioni di un'analisi dello studio ADVOCATE, pubblicata sulla rivista RMD Open -Rheumatic & Musculoskeletal Diseases.
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Artrite psoriasica, deucravacitinib dimostra una risposta duratura fino a 52 settimane #ACR2025
Il nuovo inibitore orale della tirosina chinasi 2, deucravacitinib, ha prodotto tassi di risposta ACR20 duraturi fino alla settimana 52 nei pazienti con artrite psoriasica. Lo dimostrano i risultati di un'analisi a lungo termine dello studio registrativo POETYK PsA-1, presentata al recente congresso dell'American College of Rheumatology.
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Gotta, firsekibart meglio di colchicina nel prevenire le recidive nei pazienti che iniziano terapia ipouricemizzante
Uno studio clinico di fase II, randomizzato, multicentrico e con controllo attivo, presentato al congresso ACR e pubblicato su ACR Open Rheumatology, ha dimostrato che una singola somministrazione di firsekibart, sia alla dose di 100 mg sia a quella di 200 mg, è superiore alla colchicina 0,5 mg/die nel prevenire gli attacchi acuti nelle 12 settimane successive all'avvio della terapia ipouricemizzante.
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Adipochine circolanti e rischio di fratture osteoporotiche nei pazienti con artrite reumatoide: evidenze dal registro VARA
Uno studio recentemente pubblicato su Arthritis Care & Research ha evidenziato come livelli elevati delle adipochine leptina e FGF-21, e in misura meno marcata, dell'adiponectina, siano associati ad un incremento indipendente del rischio di fratture osteoporotiche nei pazienti con artrite reumatoide (AR). Questi risultati suggeriscono un possibile ruolo prognostico delle adipochine come biomarcatori metabolici utili nella valutazione del rischio.
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Nefrite lupica, il sesso del paziente non influenza gli outcome di malattia
Per anni si è diffusa l'idea che la nefrite lupica (LN), una delle complicanze più severe del lupus eritematoso sistemico, colpisse gli uomini in modo più aggressivo rispetto alle donne, con outcome peggiori e una maggiore probabilità di complicanze renali. Una convinzione radicata, spesso citata nella pratica clinica, ma raramente supportata da prove solide. Un nuovo e imponente studio internazionale, pubblicato su Kidney International Reports, rimette ora in discussione questa visione, dimostrando che uomini e donne presentano degli outcome sostanzialmente sovrapponibili, sia sul piano clinico sia su quello prognostico.
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Tirzepatide riduce l'acido urico negli adulti con obesità. Un possibile ruolo anti-gotta non dipendente dal peso-
Una nuova analisi post hoc dello studio SURMOUNT-1, pubblicata su ARD, ha dimostrato che tirzepatide, farmaco già noto per la sua potente efficacia sul peso corporeo, sarebbe in grado di determinare una riduzione significativa dell'uricemia negli adulti con obesità o sovrappeso. Oltre il 70% di questo effetto risulta attribuibile al dimagrimento indotto dal trattamento, suggerendo un potenziale ruolo del farmaco anche nella prevenzione e nella gestione della gotta.
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La sindrome di Sjogren si associa ad un aumento del rischio CV #ACR2025
La malattia di Sjögren ha un impatto rilevante sul rischio CV, con tassi di eventi e mortalità nettamente superiori rispetto alla popolazione generale. Lo confermano i risultati di uno studio iberico presentato al congresso annuale ACR, che suggerisce la necessità di integrare la valutazione e la prevenzione cardiovascolare nella gestione routinaria della malattia di Sjogren per migliorare gli outcome a lungo termine.
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Reumatologia: Silvia Tonolo confermata alla presidenza di ANMAR
Al Congresso SIR di Rimini il rinnovo del consiglio direttivo dell'Associazione.
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DOLORE

Suzetrigina: il nuovo analgesico non oppioide che sfida vent'anni di convenzioni sul dolore acuto
Suzetrigina (VX-548) è il primo inibitore altamente selettivo del canale sodico NaV1.8 approvato per il dolore acuto moderato-severo. Gli studi clinici mostrano un'efficacia paragonabile a quella degli oppioidi e dei FANS, ma con un profilo di sicurezza nettamente superiore e senza segnali di dipendenza. Con oltre 1130 pazienti trattati e risultati coerenti, rappresenta una delle innovazioni più promettenti degli ultimi decenni nella gestione del dolore post-operatorio come evidenzia una revisione recente pubblicata su Cureus.
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Trattamento del mal di schiena cronico: quanto è efficace il paracetamolo- 
Un ampio studio randomizzato giapponese, pubblicato su Scientific Reports, confronta paracetamolo e celecoxib nel trattamento del mal di schiena cronico. I risultati mostrano la non inferiorità del paracetamolo nel controllo del dolore e, sorprendentemente, un miglioramento superiore su ansia, depressione e qualità di vita. Secondo gli autori si tratta di un'evidenza in grado di ridefinire le scelte terapeutiche e le future linee guida.
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Dolore cronico: importanza dell'approccio multidisciplinare e integrato tra medicina narrativa, psichiatria e psicoterapia analitica
Durante l'International Conference on Neuropsychiatry di Parigi sono stati presentati dei casi clinici di dolore cronico che evidenziano l'importanza di un approccio multidisciplinare e integrato. All'evento, che riunisce i maggiori esperti, ricercatori e clinici nel campo della medicina e della neuropsichiatria per esplorare la connessione tra mente e cervello, la Dottoressa Annamaria Ascione, socio AISD (Associazione Italiana per lo Studio del Dolore) e membro del Comitato Tecnico-Scientifico dell'ASSIMEFAC (Associazione Società Scientifica Nazionale di Medicina di Famiglia e Comunità)  ha presentato la sua relazione dal titolo "Il dolore come narrazione: espressione simbolica del trauma e trattamento multidisciplinare del dolore cronico" sottolineando che il dolore cronico non è soltanto fisico ma un'esperienza complessa che intreccia funzionamento cerebrale, emozioni e storie personali.
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DIABETE

Obesità, colpito 1 ragazzo su 5 e nell'80% dei casi persiste in età adulta. Proposta di legge sullo screening per gli adolescenti
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Retatrutide, triplo agonista di Lilly riscrive le frontiere della cura dell'obesità e dell'artrosi del ginocchio
Nel panorama dei farmaci per la gestione del peso e delle complicanze metaboliche, retatrutide si candida a diventare una vera svolta terapeutica. Eli Lilly ha annunciato i risultati del primo studio di Fase 3 condotto su persone con obesità o sovrappeso associate ad artrosi del ginocchio, e i dati hanno superato anche le aspettative più ottimistiche. In sole 68 settimane i partecipanti trattati con retatrutide hanno perso fino al 28,7% del loro peso corporeo, pari a oltre 32 chili in media, accompagnando questa riduzione con un miglioramento significativo del dolore articolare e della funzionalità del ginocchio. 
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Obesità e diabete, con chirurgia bariatrica maggiore perdita di peso e miglior controllo glicemico a 5 anni
Tra i pazienti con obesità e diabete di tipo 2, quanti si sono sottoposti a un intervento di chirurgia bariatrica metabolica hanno registrato maggiori perdita di peso e riduzione dei livelli di emoglobina glicata rispetto ai soggetti non operati, secondo i risultati di uno studio condotto in Scozia e pubblicato sull'International Journal of Obesity.
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Diabete di tipo 1, minor fabbisogno di insulina con uso di metformina
La metformina, un farmaco comune e poco costoso per il diabete di tipo 2, si è rivelato capace di ridurre il fabbisogno di insulina nelle persone con diabete di tipo 1, aprendo nuove prospettive per una gestione più efficace della malattia e per alleggerire l'onere notevole che i pazienti affrontano quando dipendono esclusivamente dall'insulina. Sono i risultati di uno studio australiano pubblicato sulla rivista Nature Communications.
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Obesità, 4% di riduzione del grasso a tre mesi con una sola dose del silenziatore genico sperimentale WVE-007
Nel trattamento dell'obesità, una singola dose del silenziatore genico sperimentale WVE-007 ha portato a un miglioramento della composizione corporea caratterizzato da riduzioni della massa grassa totale e viscerale a tre mesi e da un aumento della massa magra, senza perdita di massa muscolare, secondo i dati intermedi dello studio di fase I INLIGHT condivisi dalla compagnia biotech Wave Life Sciences, che sta sviluppando il nuovo agente.
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Diabete e morte cardiaca improvvisa: grande studio danese rivela rischi molto più alti nei giovani
Un vasto studio nazionale condotto in Danimarca riporta con chiarezza quanto il diabete, soprattutto nelle fasi precoci della vita adulta, possa aumentare in modo significativo il rischio di morte cardiaca improvvisa. L'analisi, pubblicata sull'European Heart Journal, ha esaminato tutti i decessi avvenuti nel Paese nel 2010, incrociando certificati, dimissioni ospedaliere e referti autoptici: una fotografia unica per completezza e dettaglio.
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Diabete di tipo 2, con amicretina perdita di peso significativa e miglior controllo glicemico in fase II
Nei pazienti con diabete di tipo 2 amicretina, un doppio agonista sperimentale del GLP-1 e dell'amilina, ha ridotto il peso corporeo e i livelli di emoglobina glicata, come evidenziato dai risultati principali di uno studio di fase II condivisi da Novo Nordisk, che sta sviluppando la molecola.
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Linee guida OMS su obesità, GLP‑1 agonisti efficaci ma non devono non devono sostituire dieta equilibrata e attività fisica
Per il trattamento dell'obesità, i farmaci agonisti del recettore del GLP‑1 non devono sostituire una dieta equilibrata e l'attività fisica, ma possono rappresentare strumenti efficaci se integrati in un percorso di cambiamento dello stile di vita, a patto che venga migliorata l'accessibilità globale a queste terapie, hanno sottolineato le nuove linee guida dell'OMS appena pubblicate su JAMA.
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Disturbi da uso di alcol e sostanze, GLP-1 agonisti possibili nuove strategie farmacologiche
I disturbi da uso di alcol e sostanze sono condizioni croniche ma trattabili, con conseguenze mediche, psicologiche e sociali di grande impatto. Nonostante la loro diffusione, le opzioni terapeutiche disponibili restano limitate. In questo scenario, gli agonisti del recettore del GLP‑1, già approvati per diabete di tipo 2 e obesità, stanno emergendo come potenziali nuove strategie farmacologiche per affrontare le dipendenze.
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CARDIO

Amiloidosi da transtiretina: nei pazienti asintomatici non tutti i "Perugini" sono uguali. #AHA25
La cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) è una malattia del cuore progressiva, causata dall'accumulo anomalo di una proteina - la transtiretina - che si deposita nei tessuti cardiaci compromettendone la struttura e la funzione.  La patologia viene diagnosticata sempre più spesso in fase precoce, quando i pazienti non hanno ancora sviluppato segni e sintomi di scompenso cardiaco. Non è solo questione di "occhio clinico": negli ultimi anni sono cambiate diagnosi, terapie e sensibilità dei cardiologi verso questa malattia un tempo ritenuta rara.
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DECAF Trial: il caffè quotidiano riduce le recidive di fibrillazione atriale dopo cardioversione. #AHA25
Buone notizie per chi soffre di fibrillazione atriale (AF) ma non vuole rinunciare al piacere del caffè. Secondo i risultati del trial DECAF, presentati in una sessione late-breaking all'American Heart Association (AHA) 2025, bere una tazza di caffè al giorno è associato a una riduzione significativa del rischio di recidive di AF o flutter atriale nei sei mesi successivi alla cardioversione elettrica.
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Dapagliflozin non riduce il burden di fibrillazione atriale dopo ablazione. Il vero alleato- Lo stile di vita. #AHA25
Negli ultimi anni gli inibitori del cotrasportatore sodio-glucosio di tipo 2 (SGLT2) hanno rivoluzionato la gestione del diabete e dello scompenso cardiaco. Le loro azioni cardiometaboliche hanno fatto nascere l'ipotesi che potessero avere anche un effetto antiaritmico diretto, riducendo il rischio di recidive dopo ablazione della fibrillazione atriale (AF).
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Scompenso cardiaco a frazione di eiezione ridotta: la polypill semplifica la terapia e migliora gli esiti. #AHA25 
All'American Heart Association (AHA) Scientific Sessions 2025 è stato presentato uno studio destinato a riaprire il dibattito su come ottimizzare la gestione dello scompenso cardiaco a frazione di eiezione ridotta (HFrEF): il trial POLY-HF. Da anni, nonostante linee guida sempre più chiare e un armamentario terapeutico consolidato, solo una minoranza dei pazienti raggiunge la quadrupla terapia raccomandata a dosi target. Inerzia clinica, complessità prescrittiva, costi e soprattutto scarsa aderenza continuano a pesare sul successo delle terapie.
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Mesoglicano nella prevenzione secondaria della trombosi venosa superficiale: il protocollo METRO
La trombosi venosa superficiale (TVS), un tempo considerata un disturbo benigno, si rivela oggi una condizione intimamente connessa al rischio tromboembolico. Lo studio METRO propone una valutazione rigorosa dell'efficacia del mesoglicano nella prevenzione delle recidive e delle complicanze dopo la fase acuta trattata con fondaparinux. Questa analisi approfondita, pubblicata su "Journal of Thrombosis and Thrombolysis", illustra il razionale del protocollo dello studio METRO, la struttura metodologica e le potenziali implicazioni cliniche del trial.
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Sospendere i DOAC dopo ablazione dell'AF- Nei pazienti a basso rischio sembra possibile. #AHA25
Da quando l'ablazione transcatetere della fibrillazione atriale (AF) è diventata una procedura sempre più diffusa ed efficace nel ridurre il carico aritmico e migliorare la qualità di vita, una domanda accompagna sistematicamente il follow-up: si possono sospendere gli anticoagulanti orali dopo un'ablazione riuscita-
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Embolia polmonare intermedio-alta: primo trial randomizzato mostra un vantaggio per la trombectomia
I pazienti con embolia polmonare acuta a rischio intermedio-alto sottoposti a trombectomia meccanica hanno mostrato una maggiore riduzione del rapporto ventricolo destro/ventricolo sinistro (RV/LV) a 48 ore rispetto a quelli trattati con sola anticoagulazione, secondo quanto riportato nello studio STORM-PE, presentato al TCT 2025 di San Francisco.
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Fragilità e TAVI: un indicatore chiave per prevedere mortalità e complicanze a lungo termine
Secondo quanto riportato in uno studio pubblicato su JACC: Advances, la fragilità valutata mediante un indice di stratificazione del rischio basato su comorbilità si associa a un incremento significativo della mortalità e delle complicanze geriatriche a lungo termine nei pazienti sottoposti a sostituzione valvolare aortica transcatetere (TAVI). I pazienti classificati come fragili attraverso il Modified Frailty Index a 5 fattori (MFI-5) presentavano infatti rischi superiori di mortalità a 5 anni, ictus, sindrome coronarica acuta e sanguinamenti maggiori rispetto ai soggetti definiti robusti.
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GASTROENTEROLOGIA ED EPATOLOGIA

Gastroenterologia, online il Video Reportage dedicato al corso nazionale AIGO 2025
L'edizione 2025 del Corso Nazionale AIGO (Associazione Italiana Gastroenterologi ed Endoscopisti Digestivi), tenutasi a Bologna dal 13 al 15 novembre, ha evidenziato il ruolo ormai centrale dell'intelligenza artificiale nella gastroenterologia e nell'endoscopia digestiva. In una disciplina cruciale per l'elevato numero di accessi al pronto soccorso, l'AI sta trasformando diagnosi, gestione clinica e processi decisionali, richiedendo un aggiornamento continuo delle competenze.
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Arriva "Deepers", il podcast che racconta le malattie infiammatorie croniche intestinali
Lanciato in occasione del XVI Congresso nazionale del Gruppo Italiano per lo studio delle Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali (IG-IBD) il podcast "Deepers", realizzato da Johnson & Johnson con il patrocinio di IG-IBD, rappresenta un viaggio di approfondimento e confronto per conoscere meglio le malattie infiammatorie croniche intestinali (MICI) e le loro sfide alla scoperta delle straordinarie opportunità che la ricerca scientifica e l'innovazione stanno aprendo.
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Edoardo Vincenzo Savarino nuovo segretario di IG-IBD  
Durante il XVI Congresso nazionale di IG-IBD, "Advances in IBD",  è stato eletto il nuovo Segretario Generale della società scientifica, il prof. Edoardo Vincenzo Savarino, Professore Associato di Gastroenterologia all'Università degli Studi di Padova, che subentra al Prof. Massimo Claudio Fantini, Professore Ordinario di Gastroenterologia all'Università degli Studi di Cagliari.
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DERMATOLOGIA

Dermatite atopica, efficacia real-world di upadacitinib indipendente da precedente esposizione a terapie sistemiche
Nei pazienti con dermatite atopica da moderata a grave, il trattamento con upadacitinib in un contesto reale ha dimostrato di ridurre precocemente ed efficacemente i segni e i sintomi della malattia, sia nei soggetti naïve che in quelli con precedente esposizione a terapie sistemiche avanzate. Sono i risultati dello studio SCALE-UP presentati alla Fall Clinical Dermatology Conference 2025.
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Dal trial clinico alla real life: l'esperienza che cambia il paradigma della mastocitosi sistemica indolente
Dopo aver ripercorso, nelle prime due parti approfondimento sulla mastocitosi sistemica indolente, il lungo cammino dalla terapia sintomatica alla medicina di precisione con avapritinib, entriamo ora nel cuore dell'esperienza clinica reale. È qui, nella quotidianità dei pazienti e dei centri specialistici, che la rivoluzione si misura davvero: l'efficacia del farmaco si traduce in stabilità, controllo dei sintomi e un recupero tangibile della qualità di vita.
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Orticaria cronica spontanea ben controllata con remibrutinib anche in pazienti già trattati con biologici anti-IgE
Nei soggetti adulti con orticaria cronica spontanea non adeguatamente controllata dalla terapia con antistaminici H1, remibrutinib ha migliorato la gravità della malattia indipendentemente dall'uso precedente di biologici anti-IgE, secondo i risultati aggregati degli studi di fase III REMIX-1 e REMIX-2 presentati al congresso 2025 dell'American College of Allergy, Asthma & Immunology.
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Dermatite atopica, risultati robusti in fase I del primo degradatore orale sperimentale di STAT6
Nel trattamento della dermatite atopica da moderata a grave, il degradatore orale sperimentale di STAT6 denominato KT-621 ha mostrato una robusta attività clinica su tutti gli endpoint della malattia misurati, unitamente a un buon profilo di sicurezza, come evidenziato dai risultati dello studio di fase Ib BroADen condivisi dalla compagnia sviluppatrice Kymera Therapeutics.
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Dermatite atopica pediatrica, buona tollerabilità e controllo della malattia nel breve termine con stapokibart
Nei bambini di età compresa tra 6 e 11 anni con dermatite atopica moderata‑grave l'anticorpo monoclonale stapokibart, diretto contro la subunità alfa del recettore dell'interleuchina‑4, potrebbe offrire un'opzione terapeutica sicura, come rilevato da uno studio clinico di fase precoce pubblicato sul British Journal of Dermatology.
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Dermatomiosite, il farmaco sperimentale brepocitinib potrebbe cambiare l'algoritmo terapeutico
Negli adulti affetti da dermatomiosite, l'agente sperimentale brepocitinib somministrato una volta al giorno ha migliorato le manifestazioni cutanee, la funzione muscolare e le misure di capacità fisica, riducendo al contempo il carico di steroidi, con benefici osservati già dopo quattro settimane e mantenuti per un anno. Sono i risultati dello studio di fase III VALOR presentati al congresso 2025 della Rheumatologic Dermatology Society.
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Psoriasi, l'inibitore TYK2 sperimentale envudeucitinib mantiene sicurezza ed efficacia fino a 52 settimane
Negli adulti con psoriasi a placche moderata‑grave, l'inibitore selettivo sperimentale della TYK2 envudeucitinib si è dimostrato ben tollerato e associato a un miglioramento progressivo della clearance cutanea fino a 52 settimane, secondo i risultati di uno studio pubblicato sul Journal of the American Academy of Dermatology.
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INFETTIVOLOGIA

Hiv: ViiV Healthcare Italia lancia l'iniziativa RHIVolution e annuncia i vincitori dei 13 progetti del 2025
ViiV Healthcare ha presentato a Verona RHIVolution, piattaforma attraverso la quale l'azienda mette a disposizione degli ecosistemi regionali risorse e competenze per ridurre lo stigma, migliorare l'aderenza e tradurre l'innovazione in risultati tangibili per la salute delle persone.
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Virus respiratorio sinciziale: raccomandazioni di SItI, Simit e Simg per la vaccinazione 
Il Virus Respiratorio Sinciziale (VRS), ogni anno in Italia causa tra i 25.000 ed i 50.000 ricoveri, con oltre 2.500 decessi diretti e un onere economico superiore a 200 milioni di Euro per il Servizio Sanitario Nazionale. La Società Italiana d'Igiene, Medicina Preventiva e Sanità Pubblica (SItI), la Società Italiana di Malattie Infettive e Tropicali (SIMIT) e la Società Italiana di Medicina generale e delle cure primarie (SIMG) hanno redatto un Policy Brief dal titolo "Estensione e consolidamento della strategia nazionale di immunizzazione contro il Virus Respiratorio Sinciziale (VRS): azioni per equità, sostenibilità e rapidità di attuazione".
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ONCOLOGIA-EMATOLOGIA

Tumore della mammella ER+/HER2-: nuovi dati confermano l'efficacia di imlunestrant da solo e in combinazione con abemaciclib. #SABCS25
Nuovi dati dello studio di fase III EMBER-3 rafforzano il profilo di efficacia di imlunestrant antagonista orale del recettore degli estrogeni sviluppato da Eli Lilly, nel carcinoma mammario avanzato o metastatico ER-positivo e HER2-negativo. I risultati, pubblicati su Annals of Oncology e presentati in una late-breaking oral session al San Antonio Breast Cancer Symposium (SABCS) 2025, mostrano benefici clinicamente rilevanti sia in monoterapia sia in combinazione con abemaciclib.
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Leucemia linfoblastica acuta Ph+, con blinatumomab più ponatinib risultati migliori rispetto a chemio più imatinib. #ASH25
Una combinazione chemo-free costituita dall'anticorpo bispecifico blinatumomab più l'inibitore tirosin chinasico (TKI) ponatinib permette di ottenere tassi di risposta ematologica completa e di sopravvivenza superiori rispetto alla combinazione di imatinib e chemioterapia nei pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta (LLA) Philadelphia-positiva (Ph+). Lo dimostrano i primi risultati di un trial multicentrico italiano, lo studio di fase 3 GIMEMA ALL2820, presentati in occasione del 67° congresso dell'American Society of Hematology (ASH), a Orlando.
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Leucemia linfatica cronica: con zanubrutinib in prima linea 74% di sopravvivenza libera da progressione a 6 anni #ASH25
Al Congresso ASH 2025, sono stati presentati i nuovi dati del nostro franchise in CLL, che evidenziano sia la forza di zanubrutinib sia il potenziale di BGB-16673. I dati a lungo termine rappresentano il gold standard nella leucemia linfatica cronica e zanubrutinib continua a produrre gli importanti risultati in termini di duratura sopravvivenza libera da progressione che pazienti e medici richiedono ad un inibitore di BTK.
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Mieloma multiplo recidivato o refrattario, con le CART cilta-cel 80% pazienti ancora in remissione dopo 2 anni. #ASH25
Presentati al congresso dell'American Society of Hematology (ASH) i nuovi risultati dello studio di fase 3 CARTITUDE-4 relativi all'utilizzo, già a partire dalla seconda linea, della terapia innovativa a base di cellule T con recettore dell'antigene chimerico (CAR-T) ciltacabtagene autoleucel o cilta-cel in pazienti con mieloma multiplo recidivato refrattario e rischio citogenetico standard.
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Leucemia linfatica cronica, con pirtobrutinib tassi di risposta non inferiori a ibrutinib. #ASH25
Con l'inibitore non covalente della tirosin-chinasi di Bruton (BTK) pirtobrutinib si ottengono tassi di risposta obiettiva (ORR) non inferiori rispetto a ibrutinib nei pazienti con leucemia linfatica cronica (LLC) o linfoma a piccoli linfociti (SLL) non trattati in precedenza con un inibitore di BTK. Lo evidenziano i risultati dello studio di fase 3 BRUIN CLL-314, presentati di recente a Orlando, in occasione del 67° congresso annuale dell'American Society of Hematology e pubblicati in contemporanea sul Journal of Clinical Oncology.
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Tumore al seno precoce ER+/HER2-, il SERD orale giredestrant riduce del 30% il rischio di recidiva. #SABCS25
Al San Antonio Breast Cancer Symposium 2025 (SABCS), Genentech/Roche ha presentato risultati che potrebbero rappresentare il più importante avanzamento in terapia endocrina degli ultimi 20-25 anni. Il SERD (selective estrogen receptor degrader) orale giredestrant ha infatti ridotto del 30% il rischio di recidiva invasiva o morte rispetto alla terapia endocrina standard nelle pazienti con carcinoma mammario in stadio precoce, estrogeno-recettore positivo e HER2 negativo (ER+/HER2-).
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Tucatinib migliora la sopravvivenza libera da progressione del 36% nel tumore al seno metastatico HER2+. #SABCS25
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Linfoma follicolare, con epcoritamab più il regime R2 in seconda linea, rischio di progressione o morte ridotto quasi dell'80%. #ASH25
L'aggiunta dell'anticorpo bispecifico CD3xCD20 epcoritamab all'attuale standard di seconda linea per i pazienti con linfoma follicolare, cioè la combinazione di rituximab e lenalidomide (regime R2), migliora in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e i tassi di risposta, in questi pazienti, rispetto al solo regime R2. Lo evidenziano i risultati dello studio di fase 3 EPCORE FL-1 presentati di recente a Orlando, in occasione del 67° congresso annuale dell'American Society of Hematology e pubblicati in contemporanea su The Lancet.
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Leucemia linfatica cronica, con acalabrutinib-venetoclax a durata fissa 9 pazienti su 10 liberi dal trattamento a 3 anni. #ASH25
Acalabrutinib, in prima linea, può cambiare lo standard di cura dei tumori del sistema linfatico. La terapia mirata, inibitore di BTK di seconda generazione, ha evidenziato importanti risultati in particolare nella leucemia linfatica cronica e nel linfoma mantellare, in tre studi presentati al Congresso della Società americana di ematologia (American Society of Hematology, ASH), in corso a Orlando (Florida) fino al 9 dicembre. Lo studio AMPLIFY ha dimostrato che 9 pazienti su 10 con leucemia linfatica cronica trattati in prima linea con acalabrutinib in combinazione con venetoclax, un nuovo regime completamente orale a durata fissa, sono liberi dal trattamento a 3 anni.
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Leucemia mieloide acuta, combinazione venetoclax-azacitidina meglio della chemioterapia intensiva nei pazienti fit. #ASH25
Il trattamento con la combinazione dell'inibitore di BCL-2 venetoclax e dell'ipometilante azacitidina permette di ottenere risultati significativamente migliori rispetto alla chemioterapia di induzione convenzionale in pazienti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi che sarebbero idonei (fit) per la chemioterapia intensiva di induzione. È quanto emerge dai risultati di uno studio di fase 2 presentato in una sessione plenaria al 67° congresso dell'American Society of Hematology (ASH), a Orlando.
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Mieloma multiplo avanzato, dati molto incoraggianti con sonrotoclax, primo farmaco target, specifico per la traslocazione 11;14
Il trattamento con sonrotoclax, un inibitore di BCL-2 di nuova generazione, in combinazione con desametasone, ha mostrato un'efficacia molto promettente, unita a un buon profilo di tollerabilità, in uno studio di fase 1b/2 (BGB-11417-105) condotto su pazienti con mieloma multiplo ricaduto/refrattario portatori di una specifica alterazione citogenetica, la traslocazione (t) (11;14). I risultati di un'analisi ad interim del trial sono stati presentati al recente al congresso della Società Italiana di Ematologia (SIE) a Milano.
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Oncologia metastatica, ascoltare i bisogni dei pazienti per ripensare il percorso assistenziale: due progetti di Daiichi Sankyo
Ripartire dall'ascolto attivo dei bisogni dei pazienti con tumore metastatico, per «fare eco» alle loro necessità e migliorare il loro percorso di diagnosi e cura, è questo l'impegno di Daiichi Sankyo verso il nuovo scenario dell'oncologia: grazie all'innovazione scientifica, l'aspettativa di vita di chi riceve una diagnosi di tumore in fase metastatica è aumentata notevolmente e con essa sono emerse nuove necessità. Per rispondere a questi bisogni, l'azienda giapponese promuove EcHo-M, una strategia basata sull'ascolto dei bisogni delle persone con tumori metastatici e sulla collaborazione con tutti gli stakeholder, clinici, decisori istituzionali, associazioni di pazienti, per sviluppare proposte concrete e migliorative a favore dei pazienti e della sostenibilità del sistema sanitario nazionale. 
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«Il Ritmo della Mezzaluna»: cortometraggio premiato dalla SITE dà voce all'anemia falciforme
Un messaggio intenso, empatico e coinvolgente, capace di raggiungere pubblici diversi, dal web alle sale cinematografiche. È quello che emerge nel cortometraggio «Il Ritmo della Mezzaluna», presentato in anteprima oggi a Milano, presso Anteo Palazzo del Cinema, vincitore del contest audiovisivo lanciato dalla Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie (SITE), in collaborazione con il Centro Sperimentale di Cinematografia - Sede Lombardia, con il supporto non condizionato di Vertex Pharmaceuticals, nell'ambito della più ampia campagna di sensibilizzazione sull'anemia falciforme "Vite Convergenti".
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Emofilia B, primo paziente trattato in Italia con la terapia genica 
Il primo paziente con emofilia B in Italia è stato trattato oggi con HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec), la prima terapia genica approvata per questa patologia. La somministrazione è avvenuta presso il Centro Emofilia del Policlinico di Milano, un centro di eccellenza a livello internazionale per la gestione dei disturbi della coagulazione. Etranacogene dezaparvovec, è la prima terapia genica somministrata in una sola infusione, indicata per adulti con emofilia B grave e moderatamente grave (deficit congenito del Fattore IX della coagulazione) senza storia di inibitori del fattore FIX che può avere un impatto significativo nella qualità di vita dei pazienti.
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Tumori: oltre 230 trial in corso su vaccini mRNA, ma ricerca a rischio per tagli USA
In totale sono 20 i tipi di tumore contro i quali sono attualmente in corso, nel mondo, oltre 230 studi clinici (GlobalData) che mirano a sviluppare vaccini e terapie basate sull'mRNA. L'oncologia è infatti l'area terapeutica che più di tutte ha visto crescere la ricerca sulla tecnologia a mRNA, seguita da lontano dalle malattie infettive (120 studi in corso). Una vera e propria corsa all'oro che rischia una brusca battuta d'arresto a causa dei tagli ai fondi da parte dell'amministrazione Trump, che solo nei primi 3 mesi del 2025 ha ridotto del 31% i finanziamenti del National Cancer Institute e che ha annunciato l'interruzione di 22 progetti mirati allo sviluppo di vaccini a mRNA per un valore di 500 milioni di dollari, non nascondendo un certo scetticismo verso questa tecnologia.
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Tumore del seno avanzato: Aifa approva capivasertib. Dimezza il rischio di progressione di malattia o di morte
L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di capivasertib, una nuova terapia mirata. La molecola è indicata, in associazione a fulvestrant, in pazienti con tumore al seno localmente avanzato o metastatico positivo al recettore degli estrogeni (ER+), negativo per HER2 (HER2-), con una o più alterazioni di PIK3CA/AKT1/PTEN, che hanno sviluppato una recidiva o progressione di malattia durante o dopo un regime a base endocrina. 
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NEUROLOGIA E PSICHIATRIA

#ChallengeYourBalance, la campagna che accende i riflettori sull'atassia di Friedreich, la malattia che fa perdere l'equilibrio. Instant book di PharmaStar
La campagna #ChallengeYourBalance, promossa da Biogen, nasce per accendere i riflettori sull'atassia di Friedreich, malattia ancora poco conosciuta, promuovendo informazione e sensibilizzazione. Attraverso un linguaggio accessibile e sfruttando la potenza dei social media, la campagna invita tutti a mettersi alla prova con un gesto semplice - camminare su una linea gialla - per comprendere quanto possa essere difficile mantenere l'equilibrio quando il corpo non risponde più come dovrebbe.
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Lo stile di vita rallenta l'invecchiamento cerebrale: lo studio US POINTER cambia le regole dell'Alzheimer
Alla Alzheimer's Association International Conference 2025 (AAIC) di Toronto sono stati presentati i risultati di US POINTER, il primo grande trial randomizzato condotto negli Stati Uniti che dimostra come un intervento strutturato sullo stile di vita può migliorare la funzione cognitiva e aumentare la "resilienza" al declino in persone anziane a rischio di demenza.
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Insonnia: emergenza sanitaria e sociale che ci costa oltre €14 mld l'anno
L'insonnia è una patologia diffusa che colpisce circa 13,4 milioni di italiani, soprattutto donne (60-70% dei casi), con una maggiore incidenza tra i 45 e i 65 anni, e che comporta gravi ripercussioni sulla salute pubblica e sull'economia nazionale. I costi diretti e indiretti stimati, infatti, sono circa 14 miliardi di euro l'anno, pari allo 0,74% del PIL, suddiviso tra costi diretti (ricoveri, visite mediche, farmaci) e costi indiretti (assenteismo, presenzialismo, incidenti stradali e domestici).
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Alzheimer precoce: al via POLARIS-AD, il più grande studio globale su una terapia orale multi-meccanicistica
La ricerca di nuove terapie per l'Alzheimer compie un passo decisivo con l'avvio di POLARIS-AD, uno dei più ambiziosi trial internazionali oggi in corso. Lo studio di fase 3, multicentrico e controllato con placebo, sta valutando AR1001 (mirodenafil), un nuovo inibitore della PDE5 progettato per colpire i β-amiloidi oligomerici, considerati fra i principali mediatori della neurotossicità nelle fasi iniziali della malattia.
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Epilessia, fenfluramina riduce in modo significativo le crisi motorie nel disturbo da deficit di CDKL5
Un nuovo passo avanti nella ricerca sulle encefalopatie epilettiche dello sviluppo arriva dal congresso dell'American Epilepsy Society. Durante l'incontro annuale di Atlanta, soni stati presentati i risultati dello studio di fase 3 GEMZ, che valuta l'impiego di fenfluramina come terapia aggiuntiva nei bambini e negli adulti con disturbo da deficit di CDKL5 (CDD), una delle encefalopatie epilettiche genetiche più rare e difficili da trattare.
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Alzheimer: perché i grandi trial con semaglutide non hanno funzionato (ma restano importanti)
I trial EVOKE ed EVOKE+ hanno mostrato che semaglutide non rallenta la progressione dell'Alzheimer nelle fasi iniziali, pur migliorando alcuni biomarcatori. I risultati negativi chiudono la via terapeutica, ma offrono indicazioni utili per studi futuri e possibili strategie preventive.
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Apnea ostruttiva del sonno possibile concausa di Parkinson-
L'apnea ostruttiva del sonno (OSA) è stata collegata a un rischio significativamente aumentato di malattia di Parkinson (PD). A riprova dell'associazione causale, il trattamento precoce dell'OSA con pressione positiva continua delle vie aeree (CPAP) ha significativamente ridotto il rischio di DP.
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Alzheimer sintomatico precoce, studio con valiltramiprosato delude ma apre qualche possibilità
Uno studio di fase III con valiltramiprosato sperimentale (ALZ-801) non ha raggiunto il suo obiettivo primario in persone con Alzheimer sintomatico precoce, ma il farmaco ha mostrato benefici in una popolazione predefinita con lieve deficit cognitivo che possedeva due copie di APOE4.
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#GiovanioltrelaSM 2025: oltre 300 giovani a Roma per ritrovare "equilibrio"
Si è conclusa la due giorni di #GiovanioltrelaSM 2025, l'appuntamento nazionale promosso da AISM, Associazione Italiana Sclerosi Multipla, con il patrocinio di RAI e AINMO, Associazione Italiana Neuromielite Ottica. L'evento ha riunito anche quest'anno oltre 300 giovani under 35 con sclerosi multipla (SM) e under 40 con NMO (neuromielite ottica, una rara malattia autoimmune che colpisce nervi ottici e midollo spinale), MOGAD (malattia legata agli anticorpi anti-MOG, altra patologia rara del sistema nervoso centrale), registrando circa 2.500 visualizzazioni al giorno della diretta online.
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Più muscoli, meno grasso viscerale: un profilo corporeo "brain age" associato a un cervello più giovane
Un'analisi condotta su oltre 1.100 soggetti adulti sani ha evidenziato che un profilo corporeo caratterizzato da un'elevata massa muscolare totale normalizzata e da un basso rapporto grasso viscerale/muscolo si associa a un "brain age" più giovane — un indicatore derivato da MRI strutturale cerebrale che stima l'età biologica del cervello. 
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Alzheimer, J&J interrompe lo studio su posdinemab: il farmaco non mostra beneficio clinico
Johnson & Johnson, che ha deciso di interrompere anticipatamente lo studio sul suo farmaco sperimentale posdinemab, dopo che un'analisi preliminare dei dati ha stabilito che la terapia non sarebbe riuscita a dimostrare un rallentamento della progressione della malattia rispetto al placebo. Un risultato che pesa, perché posdinemab era considerato uno dei candidati più promettenti all'interno di quella nuova generazione di trattamenti che cercano di aggredire i meccanismi neurodegenerativi al di là dell'amiloide, un campo affollato di tentativi, ma ancora povero di soluzioni efficaci.
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PNEUMOLOGIA

Polmonite da Mycoplasma pneumoniae, punteggio ecografico polmonare associato a gravità malattia
Il rischio che un bambino progredisca verso la forma grave di polmonite da Mycoplasma pneumoniae (SMPP) si associa a un punteggio ecografico polmonare (LUS) superiore a 8, a una durata della febbre maggiore di 5 giorni e a una concentrazione sierica di procalcitonina (PCT) superiore a 0,09 ng/mL. Queste le conclusioni di uno studio pubblicato su Respiratory Medicine, che suggerisce come il punteggio LUS possa rappresentare un fattore di rischio indipendente per la forma severa di MPP.
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Asma grave, tezepelumab riduce le riacutizzazioni e l'impiego di steroidi orali. Conferme da studio real world. #ACAAI2025
Nei 12 mesi successivi all'inizio del trattamento con tezepelumab, i pazienti con asma grave hanno registrato un miglioramento significativo del controllo della malattia, stando ai risultati dello studio di real life CROSSROADS-3 presentato al congresso annuale dell'American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI).
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Citisiniclina efficace contro il fumo anche in pazienti con BPCO
Un'analisi post-hoc di due trial di fase III, pubblicata su Thorax, ha dimostrato che citisiniclina migliora significativamente i tassi di cessazione del fumo anche nei pazienti affetti da BPCO, con risultati sovrapponibili a quelli dei fumatori senza la malattia, nonostante la maggiore complessità clinica di questo gruppo.
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BPCO, diagnosi precoce, multimorbidità e tecnologie digitali al centro del nuovo update 2026 delle linee guida GOLD
E' stata presentata durante la 10ª Conferenza Internazionale GOLD a Philadelphia (Usa) ed è già disponibile online l'aggiornamento per l'anno 2026 delle linee guida GOLD per la gestione e il trattamento della BPCO.
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BPCO, La malattia renale allo stadio terminale peggiora ospedalizzazioni per riacutizzazione di malattia polmonare #CHEST2025
La malattia renale allo stadio terminale (ESRD) nei pazienti in dialisi si associa ad un numero molto più elevato di comorbidità rispetto alle persone senza patologia renale, e questo si riflette chiaramente sugli outcome clinici durante il ricovero per riacutizzazione acuta della BPCO. I dati presentati al congresso CHEST indicano, infatti, che gli adulti ricoverati per un episodio di AECOPD si caratterizzano per una mortalità per tutte le cause e per una probabilità di ricovero in terapia intensiva significativamente maggiori se convivono anche con ESRD in trattamento dialitico.
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ALTRI STUDI

Ipotiroidismo materno non trattato aumenta rischio di di autismo nei figli
Un recente studio su oltre 51.000 nascite evidenzia come un'alterata funzione tiroidea protratta per più trimestri di gravidanza, e non la sola diagnosi pre-gestazionale, sia associata a un aumento significativo del rischio di disturbo dello spettro autistico (ASD) nei bambini: un segnale che rafforza l'importanza di monitoraggio e trattamento tempestivo dell'ipotiroidismo in gravidanza.
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VARIE

"Dignitas Curae": scienza e fede assieme per sconfiggere le malattie di poveri e bisognosi
Mentre il Giubileo volge al termine, emerge un dato che preoccupa istituzioni, clinici e operatori sociali: una parte significativa delle persone più fragili non riesce a intercettare infezioni e patologie di varia natura. Senza diagnosi adeguate, non vi è assistenza, presa in carico e, pur in presenza di trattamenti estremamente efficaci, le opportune terapie non vengono somministrate.
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"Circular for kids", il riciclo diventa solidarietà per i piccoli pazienti oncologici
Trasformare materiale di scarto destinato al riciclo in kit scolastici per i piccoli pazienti oncologici ricoverati negli ospedali pediatrici. È la sfida di "Circular for kids" che, grazie a una donazione straordinaria di materiali di comunicazione in disuso annunciata oggi dal Vicepresidente della Camera dei Deputati, Giorgio Mulè, renderà possibile la realizzazione di kit scolastici che saranno distribuiti nei reparti di oncologia pediatrica.
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Bristol Myers Squibb e Mur finanziano 8 dottorati per cambiare la pratica clinica
Otto dottorati innovativi in 5 Università e 4 Regioni (Lazio, Lombardia, Piemonte e Puglia) per aprire nuove frontiere della ricerca e accelerare il cambiamento nella pratica clinica. Le aree coinvolte spaziano dal Cardiovascolare all'Oncologia, dalle Neuroscienze alla Digital Health, fino a Data Science e Scienze omiche. Bristol Myers Squibb Italia ha co-finanziato 8 Dottorati di Ricerca della durata di tre anni rivolti a giovani ricercatori che avranno anche l'opportunità di trascorrere 6 mesi in azienda. Si tratta di un esempio virtuoso di partnership pubblico-privato con il Ministero dell'Università e della Ricerca (MUR). Il progetto è presentato oggi a Roma in una conferenza stampa.
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"Longevity and Healthy Aging", online il videoreportage di PharmaStar
È online il nuovo videoreportage di PharmaStar dal titolo Longevity and Healthy Aging, che raccoglie 14 interviste e approfondisce i temi chiave emersi durante l'evento dedicato all'invecchiamento sano: dalle più recenti evidenze scientifiche sui biomarcatori dell'età biologica alle tecnologie digitali per la prevenzione, passando per nuovi approcci terapeutici, frontiere della nutraceutica, medicina personalizzata e impatto dei fattori ambientali sulla salute a lungo termine.
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La medicina di laboratorio utile per sport e atleti
Nell'ambito delle iniziative in vista dei Giochi Olimpici Invernali Milano -Cortina 2026 che intrecciano scienza, salute ed attività sportiva, si è svolto a Milano, presso l'Auditorium della Fondazione Triulza, all'interno del MIND Milano Innovation District, il convegno internazionale "The Value of Laboratory Medicine for Athletes and for Sport Physicians". L'iniziativa è stata organizzata dall'IRCCS Ospedale Galeazzi-Sant'Ambrogio, con il contributo non condizionante di Roche Diagnostics e Federated Innovation @MIND nonché il supporto di FMSI, EFLM, SIBioC, SIPMel, YES Milano, CONI Lombardia.
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NEFROLOGIA

Semaglutide riduce l'albuminuria e preserva la filtrazione glomerulare attraverso effetti meccanicistici integrati nel rene #ASN2025
Semaglutide esercita effetti renoprotettivi multimodali - riduzione del tessuto adiposo perirenale e del seno renale, miglioramento dell'emodinamica glomerulare, attenuazione dell'infiammazione e stabilizzazione della fibrosi - che si traducono in una minore albuminuria e in una migliore conservazione della funzione glomerulare nei pazienti con diabete tipo 2 e nefropatia cronica (CKD). Queste le conclusioni di un'analisi dello studio REMODEL, presentata alla Kidney Week 2025 a Houston.
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Prevenzione rigetto post-trapianto rene, tegoprubart mostra un profilo di sicurezza più favorevole rispetto a tacrolimus #ASN2025
Nel trial di fase II BESTOW, tegoprubart si è distinto come potenziale alternativa più sicura agli attuali regimi basati su tacrolimus, garantendo una solida protezione immunologica ma con un'incidenza molto più bassa di effetti collaterali metabolici e neurologici, e con una funzione renale tendenzialmente migliore a un anno dal trapianto. Lo studio è stato presentato in occasione della Kidney Week 2025 che si è tenuta quest'anno a Houston (Texas, Usa).
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MALATTIE RARE

Nasce "MonitoRare - Focus Farmaci per le Malattie Rare e Screening Neonatale"
UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare presenta MonitoRare - Focus Farmaci per Malattie Rare e Screening Neonatale, un nuovo progetto di ricerca realizzato in collaborazione con C.R.E.A. Sanità - Centro per la Ricerca Economica Applicata in Sanità. L'iniziativa nasce con l'obiettivo di approfondire gli aspetti economici, organizzativi e sociali che influenzano la vita delle persone con malattia rara, contribuendo a migliorare le politiche di accesso ai farmaci e ai servizi essenziali, incluse le attività di screening neonatale.
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