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26 Febbraio 2017
  
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SOMMARIO DI QUESTO NUMERO

» PRIMO PIANO
Arriva a Milano "Rare Lives", mostra fotografica dedicata a chi vive una vita rara
» INTERVISTE
Prof.ssa Graziottin: Fibromi uterini, cosa sono e come riconoscerli
Dr.ssa Parenti: Cosa sanno le donne sui fibromi uterini-
Prof.ssa Graziottin: Fibromi uterini, oggi si possono curare senza ricorrere alla chirurgia
Prof. Siracusano: Innovazione in psichiatria, importanza delle terapie long acting
Dr. Scaccabarozzi: Janssen, da 60 anni impegnata nella ricerca sulle malattie neuropsichiatriche
Prof. Ardizzone: Trapianto di cellule staminali ematopoietiche per i pazienti con malattia di Crohn refrattari al trattamento
Prof. Ardizzone: Colite ulcerosa, nuovi farmaci in arrivo sul mercato e in sperimentazione clinica avanzata
Dott. Caprioli: Efficacia di ustekinumab nella malattia di Crohn, importanza del meccanismo d'azione e dello schema di somministrazione
Dott. Caprioli: Risposta al trattamento con vedolizumab, nuovi studi del Policlinico di Milano
Prof. Orlando: Sicurezza di ustekinumab nel lungo periodo in pazienti con malattia di Crohn moderata-severa
Prof. Orlando: Biologici e biosimilari nella malattia di Crohn: dati di aderenza al trattamento e di efficacia dalla rete siciliana
Dott. Daperno: Dati a due anni di ustekinumab per la malattia di Crohn, cosa ci dicono-
Dott. Daperno:Malattie infiammatorie intestinali, come funzionano gli inibitori delle JAK-chinasi-
Dott. Fiorino: Esperienza italiana sul biosimilare di infliximab, dallo studio PROSIT efficacia e sicurezza anche nel lungo periodo
Dott.ssa Patriarca: Mieloma multiplo, nuove strategie terapeutiche di salvataggio
Dott. Visco: Novità dall'ASH 2016 sulla terapia del linfoma mantellare
Prof. Zaja: Linfomi di derivazione T linfocitaria, novità in terapia dall'ASH 2016
Dott.ssa Viviani: Novità dall'ASH 2016 sulla terapia del linfoma di Hodgkin
Prof. Rigacci: Novità dall'ASH 2016 sul trattamento dei linfomi indolenti
Prof. Martelli: Linfomi aggressivi di derivazione B linfocitaria, il punto sulla terapia dall'ASH 2016
Prof. Siragusa: Trombosi, novità dall'ASH 2016
» ITALIA
36 nuovi farmaci in commercio
7 variazioni di prezzo
9 cessate commercializzazioni
3 variazioni di classe
Tumore del rene e del polmone: ok dell'Aifa per nivolumab
Emofilia A acquisita: arriva in Italia susoctocog alfa - fattore VIII antiemofilico ricombinante
» EMA
Ipoparatiroidismo cronico, parere positivo del Chmp per ormone paratiroideo ricombinante
Iperpotassiemia, parere positivo del Chmp per il farmaco ZS-9
Mieloma multiplo, approvazione europea per lenalidomide come mantenimento post trapianto autologo
L'Ema approva il primo biosimilare di rituximab
Tumore al polmone ALK-positivo: EMA approva alectinib
» DIABETE
Pre-diabete, liraglutide riduce dell'80 per cento la progressione a diabete
Dieta del digiuno, promettente arma contro il diabete
Il diabete o un suo peggioramento precoce possibili segnali di allarme per un ca pancreatico
Diabete, avvertenza Ema sugli anti SGLT2
» CARDIO
Ipercolesterolemia familiare eterozigote, PCSK9 forte fattore di sviluppo di ateromi coronarici
Edoxaban, alternativa sicura al warfarin nel prevenire l'ictus in presenza di bioprotesi valvolari
Quattro farmaci in una sola compressa, una buona promessa per l'ipertensione
Doppia terapia antipiastrinica vs aspirina, nessuna differenza dopo bypass coronarico nei diabetici
Qualità della vita migliorata post-TAVI, dati real life in linea con i trial
» DOLORE
Analgesici oppiacei, attenzione al giusto utilizzo e alla corretta conservazione
Lacerazioni cutanee, anestetici topici senza cocaina efficaci sul dolore da sutura-
Mal di schiena, nelle persone anziane accorcia la durata della vita
» GASTRO
Colangite biliare primitiva: disponibile la prima fotografia della realtà italiana
Trapianto di cellule staminali ematopoietiche nella malattia di Crohn, dati incoraggianti dall'ECCO di Barcellona per i pazienti non responsivi
Inibitori della pompa protonica, nessun segno acuto per prevenire il danno renale cronico
Malattie infiammatorie intestinali, trattamento con vedolizumab sicuro ed efficace fino a 5 anni
» NEURO
Lennox-Gastaut, per rufinamide risulta ottimale una dose più bassa e una titolazione più lenta
Distrofia muscolare di Duchenne, Italia prima al mondo per precocità di diagnosi
SM: ambiente, genetica ed epigenetica al centro dell'ACTRIMS 2017, a Orlando
Dalle tecniche riabilitative ai nuovi farmaci long acting, le innovazione in psichiatria dal XXI congresso nazionale della SOPSI
Sclerosi multipla, cladribina riduce atrofia cerebrale. Dati dello studio di fase III CLARITY
Aripiprazolo "once-monthly" efficace nel disturbo bipolare risolve il problema della non aderenza
Assumere omega-3 può prevenire l'Alzheimer
» ONCOEMATO
Tumore al rene: confermato il potenziale di combinare immunoterapia e antiangiogenico
Ca prostatico, aggiunta di bicalutamide alla radioterapia di salvataggio migliora la sopravvivenza
Sindromi mielodisplastiche, eltrombopag migliora la conta piastrinica nei pazienti trombocitopenici
Ca uroteliale avanzato, pembrolizumab in seconda linea migliora la sopravvivenza
Ca renale metastatico, fattibili stop intermittenti a sunitinib senza perdere in efficacia
Ca gastrico, aggiunta di everolimus a paclitaxel deludente nel paziente già trattato
Ca al seno, terapia ormonale: ancora da raggiungere un impiego ottimale
Ca al polmone con EGFR mutato, afatinib e gefitinib pareggiano sulla sopravvivenza globale
Mieloma multiplo, trapianto autologo di staminali si conferma lo standard per il paziente giovane di nuova diagnosi
Ca renale avanzato, combinazione atezolizumab-bevacizumab supera sunitinib in fase II
Tumore della prostata, conferme dalla real life per abiraterone
Tumori GIST, elevata sopravvivenza a 10 anni con imatinib. Studio su JAMA Oncology
» ARTHRITIS
Artrite reumatoide, baricitinib nuova alternativa terapeutica orale
Osteoporosi, è opportuno sospendere il trattamento a lungo termine con denosumab-
Osteoporosi: marker metabolismo osseo e compliance al trattamento, esiste un legame-
Artrite reumatoide, fibromialgia predice deterioramento funzionale a 2 anni
Artrite psoriasica, sì allo switch terapeutico tra farmaci biologici
» PNEUMO
L'obesità addominale è inversamente associata alla funzione polmonare nei fumatori
TB-XDR, positivi risultati primo trial su terapia triplice
Asma, arrivano terapie sempre più su misura
Profilassi anti-TBC con isoniazide riduce mortalità dei pazienti sieropositivi per il virus HIV
» ALTRI STUDI
Papilloma virus nell'uomo determina infertilità: ruolo terapeutico del vaccino
» BUSINESS
Stada alla ricerca di un compratore
Francesca Patarnello nuova Vice President di Market Access & Government Affairs di AstraZeneca
» ALTRE NEWS
Scoperto antibiotico di una nuova classe efficace sui germi mutiresistenti
La sfida alle malattie rare degli occhi raccontata nel cortometraggio #fightforlight
Come conciliare innovazione e sostenibilità- A Roma gli esperti fanno il punto



PRIMO PIANO

Arriva a Milano "Rare Lives", mostra fotografica dedicata a chi vive una vita rara

Rari ma tanti. In occasione della X Giornata delle Malattie Rare, Milano ospita in ben 4 luoghi la mostra fotografica "Rare Lives, il significato di vivere una vita rara", a cura del fotoreporter Aldo Soligno e di UNIAMO FIMR Onlus (Federazione Italiana Malattie Rare), realizzata con il sostegno di Sanofi Genzyme.
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INTERVISTE

Fibromi uterini, cosa sono e come riconoscerli

Intervista alla Prof.ssa Alessandra Graziottin, Direttore del Centro di Ginecologia e Sessuologia Medica, Ospedale Resnati di Milano e Presidente Fondazione Alessandra Graziottin per la cura del dolore della donna Onlus.


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Cosa sanno le donne sui fibromi uterini-

Intervista alla Dr.ssa Paola Parenti, Vice President Doxa Pharma
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Fibromi uterini, oggi si possono curare senza ricorrere alla chirurgia

Intervista alla Prof.ssa Alessandra Graziottin, Direttore del Centro di Ginecologia e Sessuologia Medica, Ospedale Resnati di Milano e Presidente Fondazione Alessandra Graziottin per la cura del dolore della donna Onlus
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Innovazione in psichiatria, importanza delle terapie long acting

Intervista al Prof. Alberto Siracusano, Presidente SOPSI; Università degli studi di Roma "Tor Vergata''
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Janssen, da 60 anni impegnata nella ricerca sulle malattie neuropsichiatriche

Intervista al Dr. Massimo Scaccabarozzi, Presidente Farmindustria; Presidente e Amministratore delegato Janssen Italia
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Trapianto di cellule staminali ematopoietiche per i pazienti con malattia di Crohn refrattari al trattamento

Intervista al Prof. Sandro Ardizzone, Direttore dell'UOC di Gastroenterologia e Endoscopia, A.S.S.T. Fatebenefratelli Sacco
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Colite ulcerosa, nuovi farmaci in arrivo sul mercato e in sperimentazione clinica avanzata

Intervista al Prof. Sandro Ardizzone, Direttore dell'UOC di Gastroenterologia e Endoscopia, A.S.S.T. Fatebenefratelli Sacco
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Efficacia di ustekinumab nella malattia di Crohn, importanza del meccanismo d'azione e dello schema di somministrazione

Intervista al Dott. Flavio Andrea Caprioli, Dipartimento di Fisiopatologia Medico-Chirurgica e dei Trapianti Università degli studi di Milano


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Risposta al trattamento con vedolizumab, nuovi studi del Policlinico di Milano

Intervista al Dott. Flavio Andrea Caprioli, Dipartimento di Fisiopatologia Medico-Chirurgica e dei Trapianti Università degli studi di Milano
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Sicurezza di ustekinumab nel lungo periodo in pazienti con malattia di Crohn moderata-severa

Intervista al Prof. Ambrogio Orlando, Azienda ospedaliera ospedali riuniti Villa Sofia-Cervello Palermo; Università degli Studi di Palermo
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Biologici e biosimilari nella malattia di Crohn: dati di aderenza al trattamento e di efficacia dalla rete siciliana

Intervista al Prof. Ambrogio Orlando, Azienda ospedaliera ospedali riuniti Villa Sofia-Cervello Palermo; Università degli Studi di Palermo
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Dati a due anni di ustekinumab per la malattia di Crohn, cosa ci dicono-

Intervista al Dott. Marco Daperno, S.C. Gastroenterologia, Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano di Torino
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Malattie infiammatorie intestinali, come funzionano gli inibitori delle JAK-chinasi-

Intervista al Dott. Marco Daperno, S.C. Gastroenterologia, Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano di Torino
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Esperienza italiana sul biosimilare di infliximab, dallo studio PROSIT efficacia e sicurezza anche nel lungo periodo

Intervista al Dott. Gionata Fiorino, Gastroenterologo e Ricercatore clinico Istituto Humanitas, Rozzano


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Mieloma multiplo, nuove strategie terapeutiche di salvataggio

Intervista alla Dott.ssa Francesca Patriarca, Clinica Ematologica Centro Trapianti e Terapie Cellulari, Azienda Sanitaria Universitaria integrata, Udine

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Novità dall'ASH 2016 sulla terapia del linfoma mantellare

Intervista al Dott. Carlo Visco, Divisione di Ematologia e Terapie Cellulari, Ospedale San Bortolo, Vicenza

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Linfomi di derivazione T linfocitaria, novità in terapia dall'ASH 2016

Intervista al Prof. Francesco Zaja, Professore associato di Ematologia, Clinica Ematologica Centro Trapianti e Terapie Cellulari, Azienda Sanitaria Universitaria integrata, Udine
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Novità dall'ASH 2016 sulla terapia del linfoma di Hodgkin

Intervista alla Dott.ssa Simonetta Viviani, Ematologa dell'Istituto Nazionale dei Tumori Fondazione IRCCS, Milano
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Novità dall'ASH 2016 sul trattamento dei linfomi indolenti

Intervista al Prof. Luigi Rigacci, SOD Ematologia, Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi, Firenze

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Linfomi aggressivi di derivazione B linfocitaria, il punto sulla terapia dall'ASH 2016

Intervista al Prof. Maurizio Martelli, Professore Associato di Ematologia, Università degli Studi di Roma "Sapienza"



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Trombosi, novità dall'ASH 2016

Intervista al Prof. Sergio Mario Siragusa, Direttore dell'U.O. di Ematologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico di Palermo
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ITALIA

36 nuovi farmaci in commercio
Nuove specialità medicinali: Thiomed, Qualidofta, Ecumens, Sambetan. 29 nuovi farmaci equivalenti.
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7 variazioni di prezzo
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9 cessate commercializzazioni
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3 variazioni di classe
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Tumore del rene e del polmone: ok dell'Aifa per nivolumab
Oggi anche i pazienti italiani colpiti da carcinoma a cellule renali e da tumore del polmone non a piccole cellule hanno a disposizione una nuova arma terapeutica: nivolumab. Più precisamente, il farmaco è sttao rimborsato nel carcinoma a cellule renali avanzato pretrattato e nel tumore del polmone non a piccole cellule non squamoso localmente avanzato o metastatico dopo una precedente chemioterapia. Il regime di rimborsabilità, in classe H, è stabilito da due determinazioni dell'AIFA (n. 252/2017 e n. 253/2017) pubblicate in Gazzetta Ufficiale.
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Emofilia A acquisita: arriva in Italia susoctocog alfa - fattore VIII antiemofilico ricombinante
Per i pazienti con emofilia acquisita, in Italia si stima siano un centinaio (1-4 casi per milione/anno) adesso è disponibile il primo farmaco specifico. Si tratta di susoctocog alfa, un farmaco prodotto da Shire, azienda leader nella ricerca e sviluppo di farmaci per le malattie rare. Susoctocog alfa è adesso disponibile anche in Italia in regime di rimborsabilità in fascia H, nel trattamento di episodi emorragici che si manifestano nei pazienti adulti con emofilia acquisita causata da anticorpi che neutralizzano il fattore VIII della coagulazione (Supplemento Ordinario n. 10 alla Gazzetta Ufficiale n. 40 del 17/02/2017).
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EMA

Ipoparatiroidismo cronico, parere positivo del Chmp per ormone paratiroideo ricombinante
Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo raccomandando la concessione condizionale all'immissione in commercio per una proteina umana ricombinante con l'intera sequenza di 84 aminoacidi (rhPTH [1 -84]) dell'ormone paratiroideo endogeno (PTH). Una volta approvato, il farmaco troverà indicazione come trattamento aggiuntivo per i pazienti adulti affetti da ipoparatiroidismo cronico che non possono essere adeguatamente controllata con la sola terapia standard. Sviluppato da Shire, una volta approvato in via definitiva sarà posto in commercio con il marchio Natpar.
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Iperpotassiemia, parere positivo del Chmp per il farmaco ZS-9
Il Chmp dell'Ema ha dato parere positivo per l'approvazione del sodio zirconio cyclosilicate noto anche come ZS-9, uno scambiatore cationico sperimentale progettato per intrappolare il potassio nell'intestino. Sviluppato da AstraZeneca, una volta approvato in via definitiva, sarà messo in commercio con il marchio Lokelma. Il farmaco è costituito da silicato di zirconio insolubile, non assorbito e progettato in modo da avere una struttura formata da un reticolo cristallino tridimensionale che intrappola preferenzialmente ioni potassio a livello intestinale.
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Mieloma multiplo, approvazione europea per lenalidomide come mantenimento post trapianto autologo
La Commissione Europea ha approvato l'impiego di lenalidomide per la terapia di mantenimento in pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi già sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali.
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L'Ema approva il primo biosimilare di rituximab
Mundipharma arriva per prima nella competizione su chi metterà in commercio il primo biosimilare del rituximab, l'anti CD-20 che ha rivoluzionato la cura di molte forme tumorali (linfomi, leucemie) e che si utilizza anche in reumatologia. Sviluppato dalla coreana Celltrion , il farmaco sarà messo in commercio da Mundipharma con il nome di Truxima.
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Tumore al polmone ALK-positivo: EMA approva alectinib
La Commissione Europea ha approvato alectinib, un farmaco sviluppato da Roche come trattamento in monoterapia, per i pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) ALK-positivi precedentemente trattati con crizotinib (attuale terapia standard).
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DIABETE

Pre-diabete, liraglutide riduce dell'80 per cento la progressione a diabete
In soggetti con pre diabete, combinare dieta ed esercizio fisico con l'assunzione del farmaco liraglutide è in grado di ridurre dell'80% il rischio di sviluppare diabete. Al termine dello studio, nel 60% dei casi i pazienti non erano più nella condizione di prediabete ma erano tornati a una condizione di salute. La notizia arriva dal congresso americano ENDO e lo studio è stato pubblicato su The Lancet.
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Dieta del digiuno, promettente arma contro il diabete
Far riposare le betacellule del pancreas che come noto sono quelle deputate alla produzione di insulina. E' questo il segreto della dieta mima-digiuno. Pochi giorni dopo la pubblicazione di uno studio che ne evidenziava i potenziali effetti anti-invecchiamento, sembrerebbe ora che la dieta sia in grado di combattere il diabete anche. Pubblicato sulla rivista Cell dall'italiano Valter Longo, che si divide tra la University of Southern California di Los Angeles e l'Istituto Firc di oncologia molecolare-Ifom di Milano, lo studio è stato condotto su topi diabetici e su cellule umane. Il lavoro dimostra in modelli preclinici (andrà confermato in studi condotti sull'uomo) l'efficacia di questo regime alimentare, noto anche come Dmd, che imita per l'appunto gli effetti di un digiuno nella prevenzione del diabete.
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Il diabete o un suo peggioramento precoce possibili segnali di allarme per un ca pancreatico
L'insorgenza di diabete o un rapido deterioramento del diabete esistente potrebbe essere un segnale precoce di tumore al pancreas in alcuni pazienti. È quanto emerge dai risultati di uno studio osservazionale presentato da poco allo European Cancer Congress, ad Amsterdam.
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Diabete, avvertenza Ema sugli anti SGLT2
L'Agenzia europea dei medicinali (EMA) sta informando sul potenziale aumento del rischio di amputazione degli arti inferiori (che riguarda soprattutto le dita del piede) in pazienti che assumono gli inibitori SGLT2 canagliflozin, dapagliflozin e empagliflozin, utilizzati per il diabete di tipo 2.
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CARDIO

Ipercolesterolemia familiare eterozigote, PCSK9 forte fattore di sviluppo di ateromi coronarici
La proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 9 (PCSK9) in forma "matura" (ossia integra o non clivata e, quindi, pienamente funzionante nella sua azione di degradazione dei recettori delle LDL [LDLR]) è associata al volume dell'ateroma e a un ridotto rimodellamento vasale nei pazienti affetti da ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) con malattia coronarica (CAD). Sono i risultati di uno studio – pubblicato online sul "Journal of Clinical Lipidology" - che suggeriscono il ruolo potenziale della PCSK9 matura nella propagazione dell'aterosclerosi coronarica nell'HeFH.
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Edoxaban, alternativa sicura al warfarin nel prevenire l'ictus in presenza di bioprotesi valvolari
L'edoxaban è efficace e più sicuro del warfarin se assunto per la prevenzione dell'ictus nei pazienti con fibrillazione atriale e bioprotesi valvolari cardiache. Lo affermano gli autori di uno studio pubblicato di recente su Circulation che propongono il farmaco anticoagulante come una ragionevole alternativa al warfarin in questa tipologia di pazienti.
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Quattro farmaci in una sola compressa, una buona promessa per l'ipertensione
Un quarto di dose di quattro farmaci antipertensivi combinati in un'unica compressa riducono notevolmente la pressione sanguigna. Sono le conclusioni di un piccolo studio pubblicato di recente su The Lancet in cui gli autori sostengono che la combinazione quadrupla potrebbe essere un'interessante opzione di trattamento.
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Doppia terapia antipiastrinica vs aspirina, nessuna differenza dopo bypass coronarico nei diabetici
La somministrazione della doppia terapia antipiastrinica (Dapt, Dual Antiplatelet Therapy) nei pazienti diabetici sottoposti ad intervento di bypass coronarico (Cabg, Coronary Artery Bypass Graft) non presenta significative differenze rispetto alla terapia con sola aspirina.
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Qualità della vita migliorata post-TAVI, dati real life in linea con i trial
La maggior parte dei pazienti sperimentano un sostanziale miglioramento dello stato di salute, inclusa la qualità della vita, dopo essere stati sottoposti a sostituzione transcatetere della valvola aortica (TAVI). Lo dimostrano i dati di una nuova ricerca apparsa online su "JAMA Cardiology". Peraltro, secondo questo studio basato su registro, circa un terzo dei pazienti ha ancora scarsi outcomes un anno dopo la TAVI.
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DOLORE

Analgesici oppiacei, attenzione al giusto utilizzo e alla corretta conservazione. Rischio di sovradosaggio nei bambini.
E' stato pubblicato di recente su Pediatrics un articolo secondo il quale bambini piccoli, le cui madri assumono oppioidi da prescrizione, hanno un rischio di sovradosaggio più che duplicato rispetto ai bambini le cui madri sono in trattamento con farmaci anti-infiammatori non steroidei (FANS) per trattare il dolore. Lo studio considera la situazione americana in cui l'uso di oppiacei è nettamente superiore a quanto succede in Europa e in modo particolare nel nostro Paese, ma mette in allerta sul corretto utilizzo di questi medicinali e sull'adeguata conservazione di questi farmaci, che non sia a portata di bambino.
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Lacerazioni cutanee, anestetici topici senza cocaina efficaci sul dolore da sutura-
Gli anestetici topici possono offrire un efficace mezzo, non invasivo per fornire analgesia prima della sutura di lacerazioni cutanee anche quando non sono a base di cocaina. Questo è quanto pubblicato su un aggiornamento di una revisione Cochrane della letteratura in cui gli autori specificano che servono ulteriori studi per capire se realmente l'efficacia degli anestetici topici senza cocaina è pari a quelli contenenti questa molecola.
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Mal di schiena, nelle persone anziane accorcia la durata della vita
Le persone anziane che lamentano dolore spinale hanno il 13% di aumento del rischio di mortalità per ogni anno vissuto. E' quanto emerge da uno studio pubblicato sulla rivista European Journal of Pain in cui gli autori precisano che non è il dolore alla schiena di per sé a condurre prima al decesso ma problemi causa di questo dolore e la maggiore sedentarietà delle persone anziane.
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GASTRO

Colangite biliare primitiva: disponibile la prima fotografia della realtà italiana
I primi dati epidemiologici italiani sulla Colangite Biliare Primitiva (CBP) sono ora disponibili. A presentarli è stato il Prof. Domenico Alvaro (Università "Sapienza" di Roma) nel corso del 50° meeting annuale dell'Associazione Italiana per lo Studio del Fegato (AISF), principale momento di incontro della comunità epatologica italiana che si è tenuto il 23 e 24 febbraio 2017. La CBP è una malattia epatica cronica e ad eziologia autoimmune, che colpisce più frequentemente pazienti di sesso femminile ed insorge in genere tra i 40 e i 50 anni. Da un punto di vista epidemiologico la CBP è una malattia rara, che sulla base dei dati forniti da Orphanet ha una prevalenza di 21 casi su 100.000 persone e un'incidenza di 3 su 100.000 l'anno a livello globale.
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Trapianto di cellule staminali ematopoietiche nella malattia di Crohn, dati incoraggianti dall'ECCO di Barcellona per i pazienti non responsivi
Per i pazienti con malattia di Crohn refrattaria, il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è considerato un opzione terapeutica di salvataggio quando altri trattamenti hanno fallito. Questa terapia potrebbe migliorare le attività della malattia e la qualità della vita resettando il sistema immunitario. E' quanto emerge da un'analisi di follow-up dello studio Autologous Stem Cell Transplantation International Crohn Disease (ASTIC) trial presentata la scorsa settimana al congresso dell'European Crohn's and Colitis Organisation (ECCO) svoltosi a Barcellona.
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Inibitori della pompa protonica, nessun segno acuto per prevenire il danno renale cronico
Il danno renale cronico nei pazienti che utilizzano gli inibitori della pompa protonica (PPI) non è prevedibile. E' quanto mostrato da uno studio americano pubblicato sulla rivista Kidney International. Gli autori del lavoro specificano che nel lavoro si parla di nuovi utilizzatori di PPI che non mostrerebbero alcun segno acuto di problemi a livello renale che possa far pensare in anticipo a una successiva cronicizzazione del danno.
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Malattie infiammatorie intestinali, trattamento con vedolizumab sicuro ed efficace fino a 5 anni
Il trattamento a lungo termine con vedolizumab nei pazienti responder con colite ulcerosa (UC) e malattia di Crohn (CD) da moderata a grave è associato a una buona risposta clinica, alla remissione della malattia e a miglioramenti nella qualità di vita per un periodo di 5 anni. E' quanto annunciato durante la 12^ edizione del congresso ECCO (European Crohn and Colitis Organization) conclusosi pochi giorni fa a Barcellona. I risultati intermedi presentati al congresso ECCO2017 derivano dall'analisi ad interim dello studio GEMINI LTS, open-label sull'efficacia e la sicurezza a lungo termine.
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NEURO

Lennox-Gastaut, per rufinamide risulta ottimale una dose più bassa e una titolazione più lenta
In pazienti affetti da sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) trattati con rufinamide, una dose più bassa e uno schema di titolazione più lento ("low and slow") possono ridurre l'incidenza di eventi avversi (AE) senza compromettere l'efficacia del farmaco. Lo dimostra un'analisi – pubblicata on-line su "Seizure" - di dati provenienti da studi di fase III e dall'esperienza del mondo reale.
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Distrofia muscolare di Duchenne, Italia prima al mondo per precocità di diagnosi
In Italia l'età alla diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne (DMD) negli ultimi 10 anni è stata intorno ai 3,5 anni (41 mesi), inferiore di 10-12 mesi rispetto a quanto riportato in altri Paesi. Considerando che una diagnosi tardiva di DMD determina gravi implicazioni cliniche e terapeutiche, questo dato – contenuto in uno studio retrospettivo pubblicato su "Neuromuscolar Disorders" – conferma l'eccellenza della neurologia italiana.
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SM: ambiente, genetica ed epigenetica al centro dell'ACTRIMS 2017, a Orlando
"Fattori ambientali, genetica ed epigenetica nella suscettibilità e nel decorso clinico della sclerosi multipla" (SM). Questo il tema del forum 2017 ACTRIMS (Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis), che si conclude oggi a Orlando (Florida). Ecco una panoramica dei principali aspetti esaminati.
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Dalle tecniche riabilitative ai nuovi farmaci long acting, le innovazione in psichiatria dal XXI congresso nazionale della SOPSI
In occasione del XXI Congresso Nazionale della Società Italiana di Psicopatologia (SOPSI) in corso a Roma, si è parlato dei traguardi e dei progressi della medicina nell'area della psichiatria. Come ha dichiarato il prof. Alberto Siracusano, presidente SOPSI, ai microfoni di pharmastar: "l'innovazione in psichiatria riguarda diversi piani, dalle terapie riabilitative, alla psicoterapie che hanno migliorato la vita del paziente e il suo rapporto con il mondo fino ai nuovi farmaci long acting che migliorano l'aderenza del paziente al trattamento".
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Sclerosi multipla, cladribina riduce atrofia cerebrale. Dati dello studio di fase III CLARITY
Pubblicata sul Multiple Sclerosis Journal un'analisi post-hoc dello studio di fase III CLARITY nella quale si evidenzia come cladribina compresse abbia ridotto il tasso annualizzato di perdita di volume cerebrale – conosciuta anche come atrofia cerebrale – rispetto al placebo nei pazienti con sclerosi multipla recidivante remittente (SMRR).
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Aripiprazolo "once-monthly" efficace nel disturbo bipolare risolve il problema della non aderenza
Una forma iniettabile, a lunga durata d'azione, del farmaco antipsicotico aripiprazolo somministrato una volta al mese fornisce un mezzo sicuro ed efficace per la terapia di mantenimento nel trattamento del disturbo bipolare. Lo indicano i risultati – pubblicati online sul "Journal of Clinical Psychiatry" - di uno studio randomizzato di 52 settimane.
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Assumere omega-3 può prevenire l'Alzheimer
La supplementazione di acido docosaesaenoico (Dha) ad alte dosi potrebbe diminuire l'incidenza dell'Alzheimer nei soggetti che presentano l'allele 4 del gene apolipoproteina E (Apo-E4). Sono le conclusioni di una review recentemente pubblicata su JAMA Neurology in cui gli autori propongono questo approccio alternativo considerando l'alto profilo di sicurezza e la facile reperibilità dell'omega-3.
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ONCOEMATO

Tumore al rene: confermato il potenziale di combinare immunoterapia e antiangiogenico
Le terapie di combinazione basate su un immunoterapico promettono di essere la nuova frontiera nella cura di molti tipi di tumore. Presentato al Genitourinary Cancers Symposium 2017 il primo studio clinico randomizzato disegnato per valutare la combinazione di atezolizumab e bevacizumab nel trattamento di prima linea del RCC metastatico (renal cell carcinoma), una forma particolare di carcinoma renale.
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Ca prostatico, aggiunta di bicalutamide alla radioterapia di salvataggio migliora la sopravvivenza
Aggiungere 24 mesi di terapia antiandrogenica con bicalutamide alla radioterapia di salvataggio ha mostrato di aumentare la sopravvivenza globale (OS) e la sopravvivenza legata specificamente al cancro alla prostata rispetto al placebo negli uomini sottoposti a prostatectomia radicale. Questo il risultato di uno studio multicentrico di fase III del Radiation Therapy Oncology Group (RTOG), uscito da poco sul the New England Journal of Medicine.
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Sindromi mielodisplastiche, eltrombopag migliora la conta piastrinica nei pazienti trombocitopenici
L'uso dell'agonista del recettore della trombopoietina eltrombopag si è dimostrato clinicamente efficace nell'aumentare la conta piastrinica in pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio con trombocitopenia grave nello studio EQoL-MDS, un trial di fase II in singolo cieco firmato in gran parte da ricercatori italiani e pubblicato di recente su Lancet Haematology.
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Ca uroteliale avanzato, pembrolizumab in seconda linea migliora la sopravvivenza
L'inibitore del checkpoint immunitario PD-1 pembrolizumab ha migliorato in modo significativo la sopravvivenza globale (OS) rispetto alla chemioterapia scelta dello sperimentatore come trattamento di seconda linea in pazienti con carcinoma uroteliale avanzato, nello studio multicentrico internazionale KEYNOTE-045. È la prima volta che un'opzione terapeutica di seconda linea mostra un beneficio di sopravvivenza rispetto a un confronto attivo in questo setting.
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Ca renale metastatico, fattibili stop intermittenti a sunitinib senza perdere in efficacia
Nei pazienti con carcinoma renale metastatico, interruzioni intermittenti dalla terapia con sunitinib sono fattibili e non sembrano compromettere l'efficacia clinica del farmaco. È questa la conclusione di uno studio monocentrico di fase II pubblicato da poco online sul Journal of Clinical Oncology.
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Ca gastrico, aggiunta di everolimus a paclitaxel deludente nel paziente già trattato
L'aggiunta di everolimus a paclitaxel non è servita a migliorare in modo significativo gli outcome nei pazienti pretrattati con adenocarcinoma gastrico o della giunzione esofagogastrica in uno studio tedesco randomizzato e multicentrico di fase III, lo studio RADPAC, presentato da poco a San Francisco in occasione del Gastrointestinal Cancer Symposium dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO-GI).
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Ca al seno, terapia ormonale: ancora da raggiungere un impiego ottimale
L'appropriatezza d'uso della terapia endocrina adiuvante per il cancro al seno è migliorata nell'arco di 10 anni, ma non si è ancora arrivati a un impiego ottimale, quanto meno negli Stati Uniti. Questa la conclusione di una review retrospettiva su oltre 980.000 donne con un cancro al seno in stadio da I a III, registrate nel National Cancer Database.
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Ca al polmone con EGFR mutato, afatinib e gefitinib pareggiano sulla sopravvivenza globale
L'inibitore delle tirosin chinasi (TKI) di seconda generazione afatinib e quello di prima generazione gefitinib non hanno dimostrato differenze significative in termini di sopravvivenza globale (OS) nello studio LUX-Lung 7 su pazienti con cancro al polmone non a piccole cellule con EGFR mutato, in stadio IIIB/IV. Nuovi risultati dello studio sono da poco stati pubblicati su Annals of Oncology. Afatinib, tuttavia ha, confermato di migliorare la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e altri outcome clinici.
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Mieloma multiplo, trapianto autologo di staminali si conferma lo standard per il paziente giovane di nuova diagnosi
Il trattamento upfront con melfalan seguito dal trapianto autologo di cellule staminali dovrebbe essere l'approccio di trattamento standard per i pazienti più giovani con mieloma multiplo di nuova diagnosi. A confermarlo è un'analisi dei dati aggregati di due studi randomizzati di fase III, RV-MM-209 ed EMN-441, pubblicata di recente su Leukemia.
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Ca renale avanzato, combinazione atezolizumab-bevacizumab supera sunitinib in fase II
La combinazione dell'anti-PD-L1 atezolizumab con l'anti-VEGF bevacizumab ha mostrato un'attività antitumorale superiore rispetto a sunitinib come terapia di prima linea nei pazienti con carcinoma a cellule renali PD-L1-positivo, localmente avanzato o metastatico, nello studio randomizzato di fase II IMmotion 150 presentato di recente al Genitourinary Cancers Symposium dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO-GU) a Orlando, in Florida.
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Tumore della prostata, conferme dalla real life per abiraterone
Nuovi dati confermano l'efficacia di abiraterone nella popolazione di pazienti trattati nella vita reale, che comprende anche quelli con prognosi infausta o difficili da trattare, normalmente esclusi dagli studi clinici. Questi dati sono stati presentati in occasione dell'edizione 2017 del Simposio sui Tumori dell'Apparato Genito-Urinario della Società Americana di Oncologia Clinica (ASCO GU) svoltosi recentemente a Orlando.
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Tumori GIST, elevata sopravvivenza a 10 anni con imatinib. Studio su JAMA Oncology
Nove anni fa, i ricercatori del network oncologico americano e canadese SWOG avevano confermato la disponibilità di un nuovo standard di cura per i pazienti con tumori stromali gastrointestinali (GIST) incurabili, ipotizzando che sarebbero potuti sopravvivere anche a lungo se posti in trattamento con imatinib mesilato. Adesso i ricercatori SWOG hanno completato uno studio a lungo termine da cui emerge che quasi un paziente su quattro trattati con imatinib sopravviverà 10 anni, nonostante la malattia. I risultati sono appena stati pubblicati in JAMA Oncology.
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ARTHRITIS

Artrite reumatoide, baricitinib nuova alternativa terapeutica orale
Uno studio di fase 3, di recente pubblicazione sulla rivista NEJM, ha dimostrato che il trattamento con baricitinib, un nuovo inibitore orale reversibile di JAK1 e JAK2, è in grado di determinare un miglioramento clinico significativo della sintomatologia associata all'artrite reumatoide (AR), in aggiunta al MTX, in pazienti con risposta inadeguata a quest'ultimo. Il confronto testa-a-testa con un farmaco anti-TNF di documentata efficacia suggerisce come il nuovo farmaco anti JAK potrebbe essere considerato, nel prossimo futuro, come un'alternativa orale efficace in questa particolare tipologia di pazienti.
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Osteoporosi, è opportuno sospendere il trattamento a lungo termine con denosumab-
La sospensione del trattamento a lungo termine con denosumab nel trattamento dell'osteoporosi (OP) comporta la perdita di massa ossea entro un anno dalla sospensione del trattamento, a meno che non si inizi la terapia con un altro farmaco anti-osteoporotico. Queste le indicazioni provenienti da uno studio pubblicato su Osteoporosis International che considerano inopportuna la sospensione terapeutica, a meno che non vi siano particolari ragioni per farlo.
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Osteoporosi: marker metabolismo osseo e compliance al trattamento, esiste un legame-
Utilizzare i marker di metabolismo osseo come strumento di screening di compliance al trattamento assegnato per l'osteoporosi, oltre che di efficacia- E' quanto sembra suggerire un position paper congiunto IOF-ECTS, di recente pubblicazione su Osteoporosis International, che raccomanda, come misura di aderenza al trattamento con i bisfosfonati orali (BSF) la valutazione, sia al basale che dopo 3 mesi, dei livelli di 2 marker di turnover osseo: il P1NP (pro-peptide N-terminale del pro-collagene di tipo 1), marcatore di neoformazione ossea, e il CTX (telopeptide C-terminale del collagene di tipo I), marcatore di riassorbimento osseo.
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Artrite reumatoide, fibromialgia predice deterioramento funzionale a 2 anni
Sia la presenza di fibromialgia che un numero crescente di sintomi associati a fibromialgia sono un grado di predire il peggioramento dello stato funzionale nei pazienti affetti da artrite reumatoide (AR). Questi i risultati principali di uno studio pubblicato su Artrhritis Care & Research, che suffragano la tesi che vede la fibromialgia come un disordine ad ampio spettro di manifestazioni, con un range continuo di ingravescenza, piuttosto che un'entità dicotomica.
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Artrite psoriasica, sì allo switch terapeutico tra farmaci biologici
Lo switch terapeutico tra farmaci biologici rappresenta una strategia terapeutica da raccomandare nei pazienti con artrite psoriasica (PsA) che sperimentano un insuccesso terapeutico con un primo DMARDb. Mancano tuttavia, ancora oggi, evidenze che siano in grado di guidare la decisione dello switch terapeutico verso un DMARDb appartenente alla stessa classe oppure a classi di farmaci biologici con meccanismi d'azione diversi. Lo studio su Seminars in Arthritis and Rheumatism.
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PNEUMO

L'obesità addominale è inversamente associata alla funzione polmonare nei fumatori
Fumatori attenti! Anche in assenza di sintomatologia respiratoria, l'obesità addominale potrebbe avere un impatto negativo sulla funzione polmonare, stando ad uno studio pubblicato su BMC Pulmonary Medicine, che sembra suggerire come la perdita del vizio del fumo e la perdita di peso corporeo possano rappresentare, molto probabilmente, la soluzione ottimale per migliorare la salute polmonare in questa popolazione di pazienti, ancora in rapida crescita.
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TB-XDR, positivi risultati primo trial su terapia triplice
La somministrazione di tre farmaci orali per 6 mesi è sufficiente per eradicare in modo esteso la TB-XDR (TBC estremamente farmaco-resistente) in 29 pazienti su 31 trattati con il regime terapeutico testato. Sono queste le confortanti indicazioni che provengono da un trial presentato nel corso dell'edizione annuale della conferenza CROI (Conference on Retroviruses and Opportunistic Infections) che si è appena conclusa a Seattle (USA).
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Asma, arrivano terapie sempre più su misura
Anche nelle malattie respiratorie il futuro è la medicina personalizzata. Gli esperti già oggi hanno la possibilità di distinguere diversi tipi di asma, capire grazie a test innovativi quali differenti proteine infiammatorie sono responsabili della malattia e di conseguenza quale terapia mirata deve essere somministrata per ogni singolo paziente. La conferma giunge dal primo meeting internazionale dal titolo "Focus on upper & lower airways disease", appena concluso a Genova e promosso dalla Fondazione Internazionale Menarini.
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Profilassi anti-TBC con isoniazide riduce mortalità dei pazienti sieropositivi per il virus HIV
Un ciclo di profilassi antitubercolare con isoniazide in pazienti sieropositivi per il virus HIV è in grado di ridurre la mortalità per tutte le cause del 37%. Queste le conclusioni del follow-up a 6 anni di uno studio presentato nel corso della conferenza annuale sui Retrovirus e le infezioni opportunistiche (CROI) che si sta tenendo a Seattle, negli USA.
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ALTRI STUDI

Papilloma virus nell'uomo determina infertilità: ruolo terapeutico del vaccino
Studi condotti dal gruppo di ricerca diretto dal prof. Carlo Foresta, direttore dell'Unità di Andrologia e Medicina Riproduzione dell'Azienda Ospedaliera di Padova, e dal dr. Andrea Garolla hanno evidenziato che la presenza del Papilloma Virus (HPV) nel liquido seminale determina l'adesione del virus agli spermatozoi, riducendo significativamente il loro potenziale di fertilità. Inoltre, gli stessi ricercatori hanno dimostrato che le tecniche di fecondazione in vitro, che si attuano mediante la microinezione degli spermatozoi nell'ovocita (ICSI), se si effettuano in pazienti con presenza di HPV nel liquido seminale, hanno una bassa probabilità di fertilizzazione ovocitaria e, nei casi in cui questa si verifichi, esita in un'elevata percentuale di aborti.
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BUSINESS

Stada alla ricerca di un compratore
La casa farmaceutica Stada Arzneimittel, azienda tedesca specializzata nella produzione di farmaci generici, ha deciso di aprire i suoi libri contabili ai potenziali acquirenti. La decisione arriva a seguito delle pressioni del suo maggiore azionista che ha chiesto di valutare i diversi approcci di acquisto che ha ricevuto nelle scorse settimane.
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Francesca Patarnello nuova Vice President di Market Access & Government Affairs di AstraZeneca
Francesca Patarnello è la nuova Vice President Market Access & Government Affairs per AstraZeneca Italia, filiale dell'azienda biofarmaceutica impegnata nella ricerca, nello sviluppo e nella commercializzazione di farmaci etici.
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ALTRE NEWS

Scoperto antibiotico di una nuova classe efficace sui germi mutiresistenti
Uno studio appena pubblicato sul Journal of Antimicrobial Chemotherapy fonisce forte evidenza che il primo di una nuova classe di antibiotici sia efficace nella lotta contro le infezioni causate da batteri resistenti agli antibiotici. Gli scienziati americani delle Università di Plymouth e Manchester hanno indagato le prestazioni della epidermicina, un nuovo agente antimicrobico, studiato contro un trattamento stabilito chiamato mupirocina.
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La sfida alle malattie rare degli occhi raccontata nel cortometraggio #fightforlight
Un uomo si ritrova sperduto in un bosco, mentre cala la notte. Trova una torcia che emana una luce fioca e lo aiuta a muoversi tra gli alberi, in cerca di una via d'uscita dalla fitta oscurità che lo sta avvolgendo. Inizia così "In the Woods", il cortometraggio voluto dall'azienda biofarmaceutica Dompé in occasione della Giornata mondiale delle malattie rare, presentato oggi nell'ambito della campagna social #fightforlight.
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Come conciliare innovazione e sostenibilità- A Roma gli esperti fanno il punto
Come affrontare le esigenze di contenimento dei costi e la crescente domanda di salute da parte dei cittadini- Più attenzione alle risorse economiche disponibili, valutare nuovi sistemi di governance, misurare gli sprechi nel Servizio Sanitario Nazionale, stimare l'influenza dei costi indiretti e delle valutazioni economiche. Se ne è parlato a Roma nel corso di un convegno dal titolo "Innovazione e sostenibilità" svoltosi su iniziativa del farmacologo prof. Francesco Rossi in collaborazione con la società 3P Solution.
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