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5 Marzo 2017
  
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SOMMARIO DI QUESTO NUMERO

» PRIMO PIANO
Malattie rare, priorità della sanità pubblica italiana
» INTERVISTE
Prof. Manzato: Cosa è e come agisce evolocumab, anticolesterolo di nuova generazione
Prof. Romeo: Colesterolo e malattie cardiovascolari: perchè lo dobbiamo ridurre
Dott. Gulizia: Colesterolo e malattie cardiovascolari: perchè lo dobbiamo controllare
Dott. Di Marco: La disponibilità di evolocumab, una storia di ricerca
Prof. Icardi: Vaccino contro il papillomavirus, sicurezza ed efficacia contro nove sierotipi del virus
Infezione da papillomavirus in uomo e donna, cosa comporta e come prevenirla
Prof. Villani: Vaccinazione contro il papillomavirus, come vincere i pregiudizi
Prof. Bruzzi: E' possibile fare studi clinici su malattie rare e farmaci orfani-
Prof. Aiuti: Terapia genica nella malattie rare, ecco le novità
Prof. Burlina: Malattia di Fabry, importanza della diagnosi precoce
Prof. Jommi: Le valutazioni farmaco-economiche applicate ai farmaci orfani e alle malattie rare
Dott.ssa Daina: Gestione dei pazienti con malattie rare, esperienza della regione Lombardia
Prof. Carelli: Neuropatia ottica ereditaria di Leber, novità nel trattamento
Dott. Paolillo: Ruolo delle aziende del farmaco e delle start up nella ricerca e sviluppo di farmaci orfani
Dott.ssa Popoli: Farmaci orfani, gli step di valutazione per l'approvazione europea e italiana
Avv. Selletti: Farmaci off-label e farmaci repositioned, cosa dice la normativa-
Dott.ssa Torreri: Malattie rare: importanza delle reti di riferimento europee e dei centri italiani
Dott.ssa Taruscio: Istituto Superiore di Sanità, tanti progetti a supporto delle malattie rare
» ITALIA
15 nuovi farmaci in commercio
2 variazioni prezzo
7 farmaci revocati
Arriva nuovo vaccino antinfluenzale quadrivalente, in linea con le nuove raccomandazioni dell'OMS
Hiv: invecchiare con il virus, traguardo possibile grazie ai nuovi farmaci
Per future generazioni libere dal Papillomavirus: arriva in Italia il primo vaccino anti-HPV 9-valente
Arriva in Italia evolocumab, il primo anti colesterolo di nuova generazione
Fibromi uterini, oggi si possono curare anche senza chirurgia
» EMA
Epatite C, per la cura possono bastare 8 settimane con Viekirax. Lo dice il Chmp
Carcinoma polmonare non a piccole cellule, parere positivo del Chmp per l'uso di dabrafenib e trametinib in presenza di mutazione BRAF
Nausea e vomito da chemio, parere positivo del Chmp per rolapitant
» FDA
La Fda concede a ceritinib la Priority Review per l'uso in prima linea nei pazienti con NSCLC ALK+ metastatico
» CARDIO
Scompenso cardiaco, dalle Linee Guida ESC perché e come controllare la frequenza cardiaca
Pazienti post-ACS, uno score per identificare i pazienti candidati a ezetimibe add-on a statina
Insuccesso del fibrinogeno in sala operatoria
Ticagrelor meglio dell'aspirina se l'ictus è causato da aterosclerosi
» DOLORE
Dimetilsolfossido con triamcinolone, efficace sul dolore in pazienti con cistite interstiziale
Dolore in pazienti con cancro pancreatico, come insorge e come gestirlo
Dolore pediatrico: misurato solo in 1 Pronto Soccorso su 4
Dolore post-chirurgia, ossicodone orale efficace e sicuro
» GASTRO
Biosimilare di infliximab, sicurezza ed efficacia dimostrati da studio italiano
Malattie infiammatorie croniche intestinali, vedolizumab sicuro in gravidanza
Malattia di Crohn lieve-moderata, quale farmaco utilizzare-
Sintomi di malattia celiaca, non sempre spia di reale danno della mucosa
» NEURO
Ictus ischemico dopo emorragia intracranica, cilostazolo possibile opzione
Singola, doppia o tripla terapia antipiastrinica nell'ictus-
Bambini sani anche se esposti ad antiepilettici nella vita fetale
Ictus ischemico acuto, quando iniziare la terapia con statine-
Narcolessia, chi si ferma è perduto. Anzi, addormentato.
Dai biomarcatori liquorali migliore predizione di rischio di progressione da MCI a demenza
» ONCOEMATO
A Bologna si studiano nuove possibilità terapeutiche per il tumore dell'osso
ASH 2016: leucemia linfoblastica acuta, inotuzumab ozogamicin più chemio a bassa intensità promettente in prima linea nell'anziano
Ca renale, gli antibiotici potrebbero ridurre l'efficacia degli inibitori dei checkpoint immunitari
Mieloma multiplo di nuova diagnosi, non c'è correlazione tra tassi di risposta e sopravvivenza
Ca renale metastatico, possibili risposte durature anche dopo lo stop all'anti-PD-1/PD-L1
ASH 2016: linfoma mantellare, remissioni durature con regime a base di bortezomib
Ca alla prostata metastatico, biopsia liquida promettente per personalizzare il trattamento
Leucemia linfatica cronica, scoperte mutazioni chiave per la resistenza a ibrutinib
Nivolumab promettente nel carcinoma epatocellulare avanzato
Ca al seno, ipocolesterolemizzanti possono migliorare gli outcome in alcune pazienti
Sindrome mielodisplastica, mutazioni predittive della risposta al trapianto autologo
Tumore al seno: dopo intervento chirurgico, la doppia target therapy migliora la sopravvivenza libera da malattia
Olaparib aumenta la sopravvivenza nel tumore al seno metastatico positivo alla mutazione BRCA
» ARTHRITIS
Arterite a cellule giganti, abatacept, in aggiunta a steroide, efficace in Fase 2
Sclerosi sistemica cutanea diffusa, immunosoppressori promossi con riserva
Lupus pediatrico e infezioni, dati preoccupanti da studio USA
Lupus, sclerosi sistemica e ipogonadismo maschile: esiste un legame-
Artrite reumatoide, sirukumab efficace anche nelle forme refrattarie
» PNEUMO
Asma e Bpco, la gestione si fa più facile. Nuovi dati dal convegno NOWAIR
Contro la fibrosi polmonare si deve fare di piu'
Apnee da sonno, AIPO promuove informazione e formazione
Fibrosi polmonare idiopatica, 2 pazienti su 3 coinvolti nella decisione terapeutica
TB-IRIS, prednisone riduce il rischio
Asma infantile ed emicrania, postulato ruolo protettivo farmaci anti-allergici
TBC polmonare e trasmissione in ambiente scolastico, rischio ridotto per le forme smear-negative
» BUSINESS
Fidia acquisisce Sooft Italia e si espande in oftalmologia
» ALTRE NEWS
Molecola di 900 milioni di anni bersaglio contro il mieloma multiplo, scoperta tutta italiana
Sclerosi multipla, premio Merck a video giochi per la riabilitazione e device intelligenti
Mettersi ‘nei panni' dei pazienti affetti da Crohn e colite ulcerosa, il solo modo per capire la malattia
Malattie Rare: dal silenziamento dell'RNA (RNAi) nuove prospettive per amiloidosi, porfiria ed emofilia
Malattie infettive, due Piani nazionali all'avanguardia in Europa per fermarle


PRIMO PIANO

Malattie rare, priorità della sanità pubblica italiana

Come migliorare l'attuale gestione delle malattie rare, andando incontro alle esigenze dei pazienti, sia in termini di diagnosi che di trattamento. Questi i temi centrali trattati durante il Convegno "L'accesso alle terapie per malattie rare in Italia: opportunità e prossime sfide", che si è svolto ieri a Roma alla presenza dei massimi esperti della patologia in Italia.

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INTERVISTE

Cosa è e come agisce evolocumab, anticolesterolo di nuova generazione

Intervista al Prof. Enzo Manzato, Ordinario in Medicina Interna, Università di Padova, Presidente SISA, Società Italiana per lo Studio dell'Aterosclerosi

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Colesterolo e malattie cardiovascolari: perchè lo dobbiamo ridurre

Intervista al Prof. Francesco Romeo, Direttore Cattedra di Cardiologia Università degli Studi di Roma Tor Vergata
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Colesterolo e malattie cardiovascolari: perchè lo dobbiamo controllare

Intervista al Dott. Michele Massimo Gulizia, Direttore Unità Complessa di Cardiologia Ospedale Garibaldi-Nesima Catania, Past President nazionale ANMCO
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La disponibilità di evolocumab, una storia di ricerca

Intervista al Dott. Francesco Di Marco, Amministratore Delegato di Amgen Italia
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Vaccino contro il papillomavirus, sicurezza ed efficacia contro nove sierotipi del virus

Intervista al Prof. Giancarlo Icardi, Referente Gruppo Vaccini SItI (Società Italiana di Igiene, Medicina Preventiva e Sanità Pubblica)
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Infezione da papillomavirus in uomo e donna, cosa comporta e come prevenirla

Intervista al Prof. Giovanni Scambia, Presidente SIGO (Società italiana di Ginecologia e Ostetricia) e al Prof. Andrea Lenzi, Presidente SIE (Società Italiana di Endocrinologia)


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Vaccinazione contro il papillomavirus, come vincere i pregiudizi

Intervista al Prof. Alberto Villani, Presidente SIP (Società Italiana di Pediatria)

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E' possibile fare studi clinici su malattie rare e farmaci orfani-

Intervista al Prof. Paolo Bruzzi, Direttore UO di Epidemiologia Clinica, IRCCS AOU San Martino - IST - Istituto Nazionale per la ricerca sul cancro, Genova
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Terapia genica nella malattie rare, ecco le novità

Intervista al Prof. Alessandro Aiuti, Direttore UO di Pediatria Immunoematologica, Ospedale San Raffaele, Milano, Coordinatore dell'area clinica dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget)
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Malattia di Fabry, importanza della diagnosi precoce

Intervista al Prof. Alberto Burlina, Direttore UO Complessa Malattie Metaboliche Ereditarie, Dipartimento di Pediatria; Direttore del Centro Regionale Malattie Metaboliche Ereditarie della Regione Veneto; Direttore del Programma Regionale Screening Neonatale Allargato per le malattie metaboliche ereditarie, Azienda Ospedaliera di Padova e Università di Padova
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Le valutazioni farmaco-economiche applicate ai farmaci orfani e alle malattie rare

Intervista al Prof. Claudio Jommi, Presidente AIES, Professore Associato di Economia; Responsabile Scientifico Osservatorio Farmaci, Cergas Bocconi; Dipartimento di Scienze del Farmaco, Università degli Studi del Piemonte Orientale, Novara
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Gestione dei pazienti con malattie rare, esperienza della regione Lombardia

Intervista alla Dott.ssa Erica Daina, Responsabile Laboratorio Documentazione e Ricerca sulle Malattie Rare, IRCCS Istituto Mario Negri, Ranica (BG)
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Neuropatia ottica ereditaria di Leber, novità nel trattamento

Intervista al Prof. Valerio Carelli, Professore associato Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie, Università degli Studi di BolognaIRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche (ISNB), Ospedale Bellaria, dipartimento di scienze biomediche e neuromotorie (DIBINEM)
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Ruolo delle aziende del farmaco e delle start up nella ricerca e sviluppo di farmaci orfani

Intervista al Dr. Andrea Paolillo, Direttore Medico Biogen Italia srl, Milano


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Farmaci orfani, gli step di valutazione per l'approvazione europea e italiana

Intervista alla Dott.ssa Patrizia Popoli, Direttore del Centro Nazionale per la Ricerca e la Valutazione preclinica e clinica dei Farmaci, Istituto Superiore di Sanità, Roma
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Farmaci off-label e farmaci repositioned, cosa dice la normativa-

Intervista all' Avv. Sonia Selletti, Avvocato Studio Legale Astolfi e Associati, Milano
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Malattie rare: importanza delle reti di riferimento europee e dei centri italiani

Intervista alla Dott.ssa Paola Torreri, Ricercatrice Centro Nazionale Malattie Rare (CNMR), Istituto Superiore di Sanità, Roma
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Istituto Superiore di Sanità, tanti progetti a supporto delle malattie rare

Intervista alla Dott.ssa Domenica Taruscio, Direttore Centro Nazionale Malattie Rare (CNMR), Istituto Superiore di Sanità, Roma
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ITALIA

15 nuovi farmaci in commercio
Nuove specialità medicinali:Betigo, Dextradol, Ezoran, Fastumdol Antinfiammatorio, Genvoya, Lenizak, Nucala.5 nuovi farmaci equivalenti
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2 variazioni prezzo
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7 farmaci revocati
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Arriva nuovo vaccino antinfluenzale quadrivalente, in linea con le nuove raccomandazioni dell'OMS
Si è chiuso da poco a Ginevra il meeting annuale dell'OMS per l'aggiornamento della composizione del vaccino antinfluenzale per la stagione 2017/2018. Le raccomandazioni emanate sono il risultato dei dati di sorveglianza virologica forniti da tutti i Centri Nazionali di riferimento (NIC), afferenti alla rete internazionale dell'OMS.
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HIV: invecchiare con il virus, traguardo possibile grazie ai nuovi farmaci
A distanza di oltre 30 anni dall'isolamento dell'HIV la nuova sfida è quella legata all'invecchiamento della popolazione con il virus. L'arrivo in Italia della prima terapia della famiglia di farmaci a base di TAF sviluppati da Gilead Science, rappresenta solo l'ultimo tassello in ordine di tempo per rendere la vita ‘con', sempre più equiparabile a quella ‘senza', HIV. Alle novità e ai cambiamenti che stanno rivoluzionando il trattamento e la gestione dell'HIV è dedicata una tavola rotonda che riprende con alcuni tra i maggiori esperti italiani di HIV i principali temi dell'annuale CROI (Conference on Retroviruses and Opportunistic Infections) di Seattle e i temi del convegno "PROs (Patient Reported Outcomes), un'opportunità per guadagnare in salute globale".
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Per future generazioni libere dal Papillomavirus: arriva in Italia il primo vaccino anti-HPV 9-valente
Generazioni future libere dal Papillomavirus, uno dei virus più diffusi al mondo e secondo agente patogeno responsabile di cancro a livello globale. D'ora in poi, le ragazze e i ragazzi italiani potranno proteggersi con il primo e unico vaccino diretto contro nove tipi di Papillomavirus umano, finalmente disponibile anche in Italia. Parliamo del primo e unico vaccino efficace contro nove tipi di Papillomavirus umano disponibile in Italia.
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Arriva in Italia evolocumab, il primo anti colesterolo di nuova generazione
Da oggi evolocumab è disponibile anche in Italia in regime di rimborsabilità. Si tratta del primo anticorpo monoclonale interamente umano ad arrivare in cardiologia ed è anche il primo della classe degli inibitori del PCSK9. Con il suo innovativo meccanismo d'azione ha dimostrato di riuscire ad ottenere una riduzione di oltre il 50% dei livelli di colesterolo LDL in pazienti già in trattamento con statine, e, grazie a questa attività farmacologica, anche a determinare una regressione della placca aterosclerotica. Non solo. Evolocumab diminuisce anche il rischio di eventi quali morte cardiovascolare, ictus, infarto, ospedalizzazione per angina instabile o rivascolarizzazione coronarica.
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Fibromi uterini, oggi si possono curare anche senza chirurgia
Approvato anche in Italia l'utilizzo prolungato di ulipristal acetato 5mg, unica terapia medica specifica per il trattamento a lungo termine del fibroma uterino, una patologia ginecologica invalidante che condiziona la quotidianità, la relazione di coppia, la vita professionale e la possibilità di avere un figlio.
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EMA

Epatite C, per la cura possono bastare 8 settimane con Viekirax. Lo dice il Chmp
Il Chmp dell'Agenzia Europea dei Medicinali ha rilasciato il parere favorevole al trattamento abbreviato a otto settimane con ombitasvir/paritaprevir/ritonavir più dasabuvir, quale terapia per pazienti adulti con epatite cronica da virus C sostenuta da genotipo 1b, precedentemente non trattati e con fibrosi da lieve a moderata.
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Carcinoma polmonare non a piccole cellule, parere positivo del Chmp per l'uso di dabrafenib e trametinib in presenza di mutazione BRAF
Il Comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia Europea dei Medicinali ha espresso parere positivo, raccomandando l'approvazione di dabrafenib in combinazione con trametinib per il trattamento dei pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) in fase avanzata o metastatico con espressione della mutazione BRAF V600.
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Nausea e vomito da chemio, parere positivo del Chmp per rolapitant
Il CHMP dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha espresso opinione positiva per l'autorizzazione all'immissione in commercio rolapitant compresse orali per la prevenzione di nausea e vomito ritardati indotti da chemioterapia moderatamente o altamente emetogena negli adulti. La richiesta per l'autorizzazione all'immissione in commercio di rolapitant è supportata da dati provenienti da quattro studi clinici controllati effettuati su pazienti sottoposti a chemioterapia emetogena.
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FDA

La Fda concede a ceritinib la Priority Review per l'uso in prima linea nei pazienti con NSCLC ALK+ metastatico
L'Fda ha accolto la presentazione della New Drug Application integrativa (sNDA) richiesta da Novartis, concedendo a ceritinib lo status di Priority Review per l'estensione dell'uso del farmaco come trattamento di prima linea per i pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) positivo per la chinasi del linfoma anaplastico (ALK) in fase metastatica.
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CARDIO

Scompenso cardiaco, dalle Linee Guida ESC perché e come controllare la frequenza cardiaca
Una nuova analisi delle novità contenute nelle Linee Guida (LG) ESC (European Society of Cardiology) sulla gestione dello scompenso cardiaco (HF), a quasi un anno dalla loro emanazione, e delle possibili difficoltà di applicazione nella pratica clinica italiana sono stati i temi principali del recente convegno dell'Heart Failure Academy, a Coccaglio, in provincia di Brescia.
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Pazienti post-ACS, uno score per identificare i pazienti candidati a ezetimibe add-on a statina
La stratificazione del rischio aterotrombotico mediante il TIMI (Thrombolysis In Myocardial Infarction) Risk Score for Secondary Prevention (TRS 2°P) permette di identificare i pazienti ad alto rischio che traggono maggiore beneficio dall'aggiunta di ezetimibe alla terapia con statina in prevenzione secondaria dopo sindrome coronarica acuta (ACS). Lo dimostra uno studio pubblicato sul "Journal of American College of Cardiology".
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Insuccesso del fibrinogeno in sala operatoria
Tra i pazienti con sanguinamento intraoperatorio, durante chirurgia cardiaca ad alto rischio, l'infusione di fibrinogeno concentrato non ha ridotto la perdita di sangue intraoperatorio. Sono le conclusioni di uno trial clinico randomizzato pubblicato di recente su JAMA.
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Ticagrelor meglio dell'aspirina se l'ictus è causato da aterosclerosi
In un'analisi esplorativa specifica, il ticagrelor è risultato più efficace dell'aspirina nel prevenire le recidive di stroke o Tia, l'infarto miocardico e la morte a 90 giorni nei pazienti con ictus ischemico acuto o attacco ischemico transitorio (Tia), ma solo se l'origine dell'ictus era di tipo aterosclerotico con stenosi omolaterale. I risultati dello studio, presentati all'International Stroke Conference (ISC) 2017 e pubblicati su Lancet Neurology, derivano dalla valutazione di un sottogruppo di pazienti partecipanti allo studio più grande, SOCRATES, pubblicato nel 2016 sul NEJM.
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DOLORE

Dimetilsolfossido con triamcinolone, efficace sul dolore in pazienti con cistite interstiziale
Uno studio pubblicato di recente sulla rivista International Urogynecologycal Journal ha evidenziato che nei pazienti con cistite interstiziale il trattamento con dimetilsolfossido con triamcinolone (DMSO) o bupivacaina con eparina e triamcinolone forniscono entrambi sollievo dal dolore e miglioramento a livello minzionale con una efficacia maggiore per il DMSO.
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Dolore in pazienti con cancro pancreatico, come insorge e come gestirlo
Una recente revisione sistematica della letteratura, pubblicata su Digestive Diseases and Science ha fatto il punto della situazione sul meccanismo alla base dell'insorgenza del dolore in questi pazienti con cancro pancreatico, i trattamenti farmacologici ed endoscopici disponibili e quanto potrà arrivare nel prossimo futuro.
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Dolore pediatrico: misurato solo in 1 Pronto Soccorso su 4
Formare e sensibilizzare medici e infermieri dei Pronto Soccorso italiani sulla corretta gestione del dolore nel bambino, mettendo a loro disposizione percorsi e materiali didattici, costruiti sulla base di best practice. Questo l'obiettivo del nuovo progetto del Gruppo PIPER (Pain in Pediatric Emergency Room), un network di 36 PS italiani, pediatrici e generalisti, sostenuto dal contributo incondizionato di Angelini e impegnato, dal 2009, a migliorare il trattamento antalgico dei piccoli pazienti nel setting di cura dell'emergenza.
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Dolore post-chirurgia, ossicodone orale efficace e sicuro
Un recente articolo pubblicato sulla rivista Pain Physician ha evidenziato che l'ossicodone orale è sicuro ed efficace nel produrre analgesia dopo interventi chirurgici. Questo farmaco può quindi essere considerato come una valida alternativa agli oppioidi intravenosi standard.
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GASTRO

Biosimilare di infliximab, sicurezza ed efficacia dimostrati da studio italiano
Lo studio PROSIT-BIO, pubblicato di recente sulla rivista Inflammatory Bowel Diseases, ha registrato un elevato profilo di sicurezza ed efficacia sia nei soggetti nuovi al trattamento con un biologico, sia in quelli già esposti ad altri anticorpi monoclonali, dimostrando la sostanziale sovrapponibilità tra infliximab originator e il suo biosimilare. Lo studio "real life", condotto in condizioni di pratica clinica quotidiana, ha coinvolto 31 centri italiani e 547 pazienti (di cui 27 pediatrici) con colite ulcerosa e morbo di Crohn, ai quali è stato somministrato il biosimilare di infliximab.
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Malattie infiammatorie croniche intestinali, vedolizumab sicuro in gravidanza
Il trattamento con vedolizumab di pazienti in gravidanza con malattie infiammatorie intestinali croniche è sicuro. E' quanto emerge da un lavoro pubblicato su Alimentary Pharmacology and Therapeutics in cui gli autori sottolineano come i registri che sono in fase di realizzazione daranno maggiori informazioni sul profilo rischio-beneficio del vedolizumab in questa fase della vita della donna.
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Malattia di Crohn lieve-moderata, quale farmaco utilizzare-
Quale terapia farmacologica utilizzare nei pazienti con malattia di Crohn da lieve a moderata- Tra diverse terapie di induzione ad oggi disponibili, i corticosteroidi e la budesonide ad alte dosi sono entrambi efficaci. Questo è quanto emerge dai risultati di una revisione sistematica con meta analisi pubblicata su Inflammatory Bowel Disease da cui emerge anche che la mesalazina ad alto dosaggio è una valida alternativa.
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Sintomi di malattia celiaca, non sempre spia di reale danno della mucosa
Nei pazienti celiaci spesso i sintomi non sono dei predittori affidabili di lesioni della mucosa. Questo è quanto mostrato da uno studio pubblicato su Alimentary Pharmacology and Therapeutics, in cui la maggior parte dei pazienti con malattia celiaca, sintomatici nonostante una dieta priva di glutine, non avevano malattia attiva sulla base di analisi di biopsie di follow-up.
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NEURO

Ictus ischemico dopo emorragia intracranica, cilostazolo possibile opzione
Nel trial PICASSO, cilostazolo, agente antipiastrinico (inibitore della fosfodiesterasi III), si è dimostrato non inferiore all'acido acetilsalicilico (ASA) nella prevenzione di eventi vascolari in pazienti con un recente ictus ischemico e una storia di emorragia intracerebrale (ICH) o multipli microsanguinamenti. Il risultato dello studio è stato comunicato a Houston (Texas) nel corso dell'International Stroke Conference (ISC) 2017.
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Singola, doppia o tripla terapia antipiastrinica nell'ictus-
Nei soggetti che hanno subito di recente un ictus ischemico o un attacco ischemico transitorio (Tia), la tripla terapia antipiastrinica non dà benefici superiori rispetto al duplice trattamento con dipiridamolo e aspirina o al singolo trattamento con clopidogrel nel prevenire le recidive dell'ictus. Sono le conclusioni di uno studio discusso nell'International Stroke Conference conclusa da qualche giorno.
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Bambini sani anche se esposti ad antiepilettici nella vita fetale
I bambini nati da madri che durante la gravidanza hanno assunto farmaci antiepilettici non hanno contatti con i medici più di quanto ne abbiano i bambini nati da madri che non sono state esposte a questo tipo di farmaci durante tutto il periodo della gestazione.
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Ictus ischemico acuto, quando iniziare la terapia con statine-
Non esiste alcun vantaggio a iniziare la terapia farmacologica con statine subito dopo un ictus ischemico acuto. È quanto è emerso da uno studio presentato in occasione dell'International Stroke Conference, che si è tenuta qualche giorno fa a Houston in Texas, in cui gli autori fanno sapere che, nei pazienti con ictus ischemico acuto relativamente non grave e dislipidemia persistente, iniziare la terapia con statine immediatamente o dopo una settimana dall'esordio non alleviava la disabilità fisica dopo 90 giorni dall'accaduto.
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Narcolessia, chi si ferma è perduto. Anzi, addormentato
Parliamo di narcolessia, una malattia rara che in Italia colpisce circa 800 persone. Questo in realtà potrebbe essere solo la punta dell'iceberg perché in base ai dati epidemiologici si ritiene che i pazienti potrebbero essere molti di più, fino a 25 mila. Di recente, l'Associazione Italiana Narcolettici e Ipersonni ha condotto sondaggio tra i suoi iscritti che ha fornito un quadro chiaro – e purtroppo non particolarmente positivo- della situazione dei malati e della loro qualità di vita. In arrivo c'è un nuovo farmaco che ha dimostrato una buona efficacia nel ridurre l'eccessiva sonnolenza diurna.
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Dai biomarcatori liquorali migliore predizione di rischio di progressione da MCI a demenza
La classificazione del rischio per un singolo individuo di progressione da una condizione di lieve decadimento cognitivo (MCI, mild cognitive impairment) a demenza può essere migliorata basandosi su biomarcatori liquorali (CSF, fluido cerebrospinale) aggiunti agli esami clinici e di imaging raccomandati nella pratica routinaria. La prova viene da un gruppo di ricercatori dell'Università di Maastricht, autori di uno studio pubblicato on-line su "Alzheimer's and Dementia".
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ONCOEMATO

A Bologna si studiano nuove possibilità terapeutiche per il tumore dell'osso
Si aprono nuove possibilità terapeutiche per il tumore maligno dell'osso, utilizzando terapie avanzate basate su biofarmaci anti-infiammatori come complemento ai trattamenti convenzionali.
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ASH 2016: leucemia linfoblastica acuta, inotuzumab ozogamicin più chemio a bassa intensità promettente in prima linea nell'anziano
Una combinazione di inotuzumab ozogamicin e la chemioterapia a bassa intensità mini-hyper-CVD appare sicura e promettente come terapia di prima linea in pazienti anziani con leucemia linfoblastica acuta. A inidcarlo sono i risultati ad interim di uno studio di fase II presentato all'ultimo congresso dell'American Society of Hematology (ASH), a San Diego.
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Ca renale, gli antibiotici potrebbero ridurre l'efficacia degli inibitori dei checkpoint immunitari
Gli antibiotici potrebbero ridurre l'efficacia degli inibitori dei checkpoint del sistema immunitario nei pazienti con carcinoma a cellule renali metastatico. A suggerirlo è un piccolo studio retrospettivo appena presentato al Genitourinary Cancers Symposium dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO-GU), a Orlando.
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Mieloma multiplo di nuova diagnosi, non c'è correlazione tra tassi di risposta e sopravvivenza
Nei pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi non c'è alcuna associazione tra i risultati convenzionali relativi alla risposta, come la risposta completa o la risposta parziale molto buona, e la sopravvivenza, stando ai risultati di una metanalisi pubblicata di recente sullo European Journal of Haematology.
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Ca renale metastatico, possibili risposte durature anche dopo lo stop all'anti-PD-1/PD-L1
Alcuni pazienti affetti da carcinoma renale avanzato che rispondono alla terapia con inibitori dei checkpoint immunitari anti-PD-1/PD-L1 e poi interrompono prematuramente la terapia a causa di eventi avversi immuno-correlati possono continuare ad avere un beneficio clinico per almeno altri 6 mesi senza che si abbia progressione della malattia.
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ASH 2016: linfoma mantellare, remissioni durature con regime a base di bortezomib
In pazienti adulti con linfoma a cellule del mantello, l'aggiunta di bortezomib a un regime Hyper-CVAD (modificato VcR-CVAD), seguito da un mantenimento con rituximab ha portato a remissioni durature, con percentuali simili a quelle osservate con una chemioterapia più intensiva seguita dal trapianto autologo di cellule staminali.
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Ca alla prostata metastatico, biopsia liquida promettente per personalizzare il trattamento
La biopsia liquida, cioè l'analisi del DNA tumorale circolante (ctDNA) estratto da campioni di sangue potrebbe rivelare informazioni prognostiche relative al cancro alla prostata metastatico resistente alla castrazione e indicare la strada per lo sviluppo di nuovi trattamenti mirati. A suggerirlo sono i risultati di uno studio appena presentato a Orlando in occasione del Genitourinary Cancers Symposium dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO-GU)
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Leucemia linfatica cronica, scoperte mutazioni chiave per la resistenza a ibrutinib
Uno studio appena pubblicato sul Journal of Clinical Oncology dimostra che le mutazioni acquisite BTKC481S e PLCG2 hanno portato a resistenza all'inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK) ibrutinib in pazienti con leucemia linfatica cronica.
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Nivolumab promettente nel carcinoma epatocellulare avanzato
L'inibitore del checkpoint immunitario PD-1 nivolumab è risultato associato a risposte durature in pazienti con carcinoma epatocellulare avanzato pesantemente pretrattati nello studio di fase I/II CheckMate 040.
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Ca al seno, ipocolesterolemizzanti possono migliorare gli outcome in alcune pazienti
Le donne con un cancro al seno in stadio iniziale, con recettori ormonali positivi, che al basale di un ampio studio randomizzato a lungo termine utilizzavano un farmaco ipocolesterolemizzante hanno mostrato caratteristiche del tumore più favorevoli e risultati migliori rispetto a quelle che non ne facevano uso in un'analisi appena pubblicata sul Journal of Clinical Oncology.
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Sindrome mielodisplastica, mutazioni predittive della risposta al trapianto autologo
Le mutazioni genetiche presenti nei campioni di sangue possono predire i risultati e indirizzare il trattamento per i pazienti di tutte le età affetti da sindrome mielodisplastica e sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche. Lo evidenzia uno studio uscito da poco sul New England Journal of Medicine.
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Tumore al seno: dopo intervento chirurgico, la doppia target therapy migliora la sopravvivenza libera da malattia
Il trattamento adiuvante con l'associazione di pertuzumab, trastuzumab e chemioterapia ha determinato una riduzione statisticamente significativa del rischio di ricomparsa della malattia invasiva o di decesso (sopravvivenza libera da malattia invasiva; iDFS) nelle donne con carcinoma mammario in stadio iniziale (eBC) HER2 positivo. Sono questi i risultati dello studio di Fase III APHINITY appena annunciati da Roche, insieme al Breast International Group (BIG), al Breast European Adjuvant Study Team (BrEAST) e alla fondazione Frontier Science (FS).
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Olaparib aumenta la sopravvivenza nel tumore al seno metastatico positivo alla mutazione BRCA
Arriva una notizia positiva per le donne con tumore al seno metastatico con mutazione BRCA, una patologia, ad oggi, con scarse alternative terapeutiche. Sono infatti positivi i risultati del trial di Fase III OLYMPIAD. Si tratta del primo studio positivo di Fase III per un PARP inibitore, olaparib, al di fuori del tumore ovarico, patologia per la quale il farmaco è disponibile in Italia dal 2016.
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ARTHRITIS

Arterite a cellule giganti: abatacept, in aggiunta a steroide, efficace in Fase 2
In pazienti affetti da arterite a cellule giganti, l'aggiunta di abatacept ad un regime di trattamento con prednisone ridure il rischio di recidiva e non si associa ad un tasso più elevato di tossicità rispetto allo steroide da solo. Questo l'esito di un trial di fase 2 di recente pubblicazione su Arthritis & Rheumatology.
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Sclerosi sistemica cutanea diffusa, immunosoppressori promossi con riserva
I farmaci immunosoppressori potrebbero migliorare, nel breve termine, la sintomatologia associata alla sclerosi sistemica cutanea diffusa allo stato iniziale. Tale beneficio, tuttavia, sembra essere modesto a 12 mesi. Sono queste le conclusioni di uno studio, positivo a metà, pubblicato su Annals of the Rheumatic Diseases, che suggeriscono la necessità di sperimentare opzioni di trattamento migliori per questa condizione.
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Lupus pediatrico e infezioni, dati preoccupanti da studio USA
Nella popolazione pediatrica degli USA, le infezioni serie, causa di ospedalizzazione, sono molto comuni. Lo dimostrano i risultati di uno studio di recente pubblicazione su Arthtitis Care & Research che ha utilizzato i dati provenienti da Medicaid, il programma federale sanitario degli USA che provvede a fornire aiuti agli individui e alle famiglie con basso reddito salariale.
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Lupus, sclerosi sistemica e ipogonadismo maschile: esiste un legame-
I pazienti affetti da lupus che fanno ricorso al trattamento con corticosteroidi (CS) sono pià frequentemente affetti da condizioni di deficit di testosterone bioattivo rispetto alla popolazione generale. Queste le conclusioni principali di uno studio pubblicato su Arthritis & Rheumatology che suggeriscono ai clinici di non sottovalutare la possibilità di osservare la presenza di ipogonadismo in pazienti di sesso maschile affetti da malattie ad eziologia autoimmunitaria.
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Artrite reumatoide, sirukumab efficace anche nelle forme refrattarie
Risultati promettenti dal trattamento delle forme di artrite reumatoide (AR) particolarmente refrattarie a farmaci biologici di documentata efficacia. Uno studio di Fase III noto come SIRROUND-T e pubblicato su the Lancet, ha dimostrato che il trattamento con sirukumab, un inibitore di IL-6, determina miglioramenti significativi dell'attività di malattia e della disabilità in pazienti con AR refrattaria anche al trattamento con farmaci anti-TNF.
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PNEUMO

Asma e Bpco, la gestione si fa più facile. Nuovi dati dal convegno NOWAIR
Asma allergico grave (AAG) e Bpco sono stati al centro dell'attenzione del convegno NOWAIR – New Opportunities and Winning Approaches In Respiratory disease, appuntamento annuale per la pneumologia italiana organizzato a Roma con il sostegno di Novartis.
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Contro la fibrosi polmonare si deve fare di piu'
Una malattia rara difficile da riconoscere, la cui diagnosi arriva in media con un ritardo di circa 2 anni dalla comparsa dei primi sintomi, a causa della similitudine con quelli di molte altre malattie respiratorie. Un tempo troppo lungo che, sommato al ritardo terapeutico, si ripercuote sul paziente che solo nel 50% dei casi sopravvive più di 2-5 anni dalla diagnosi.
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Apnee da sonno, AIPO promuove informazione e formazione
Parte l'operazione "Sonni Tranquilli" un importante progetto di caratteri comunicazionale e formativo volto a promuovere la conoscenza di una delle patologie respiratorie più diffuse: le Apnee Ostruttive nel Sonno (OSA).
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Fibrosi polmonare idiopatica, 2 pazienti su 3 coinvolti nella decisione terapeutica
Nuovi risultati da un'indagine internazionale condotta su oltre 150 persone affette da Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF) indicano che molti pazienti sono stati coinvolti nelle decisioni terapeutiche, ma che c'è spazio per migliorare il dialogo fra pazienti e medici.
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TB-IRIS, prednisone riduce il rischio
In pazienti con co-infezione da HIV e TBC, l'aggiunta di prednisone ad un regime di terapia ART/TBC riduce in modo significativo l''incidenza di Sindrome infiammatoria da immunoricostituzione (IRIS). Lo dimostrano i risultati di un trial clinico randomizzato presentato recentemente nel corso dell'edizione annuale della conferenza CROI (Conference on Retroviruses and Opportunistic Infections) che si è tenuta recentemente a Seattle (USA).
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Asma infantile ed emicrania, postulato ruolo protettivo farmaci anti-allergici
I bambini affetti da asma persistente sono a rischio pià elevato di insorgenza di emicrania, stando ad uno studio pubblicato su Headache. Lo studio ha anche dimostrato che nei pazienti trattati a lungo termine con corticosteroidi per via inalatoria, o in terapia con farmaci anti-istaminici, il rischio di emicrania è minore.
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TBC polmonare e trasmissione in ambiente scolastico, rischio ridotto per le forme smear-negative
I tassi di trasmissione del M. tuberculosis in ambito scolastico sono molto ridotti da parte di soggetti pediatrici con striscio dell'espettorato negativo, soprattutto in quelli di età inferiore a 5 anni. Lo dimostrano i risultati di uno studio italiano pubblicato online ahead-of.print sulla rivista The Pediatric Infectious Disease Journal.
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BUSINESS

Fidia acquisisce Sooft Italia e si espande in oftalmologia
Fidia Farmaceutici annuncia oggi la sottoscrizione di accordi vincolant per l'acquisizione della maggioranza del gruppo Sooft/Oox, società attiva nel settore oftalmico, attraverso i marchi Sooft, Bioos, Glaucoom, OftaH.T. e Neoox. L'azienda si posiziona tra le prime quattro del settore e opera in tutte le principali patologie dell'occhio.
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ALTRE NEWS

Molecola di 900 milioni di anni bersaglio contro il mieloma multiplo, scoperta tutta italiana
È Fabio Malavasi, professore di Genetica Medica dell'Università di Torino, il "papà" diCD38, colui che dopo molti anni di ricerche ne ha determinato le caratteristiche più importanti. Dopo un periodo di formazione nelle università americane e al Basel Institute of Immunology, negli anni Ottanta è tornato in Italia – spiega – "accettando la sfida, che allora sembrava possibile, di combattere ad armi pari con le Istituzioni di ricerca più titolate al mondo". Le sue ricerche sono state presentate in anteprima al congresso MW in corso a New Delhi la storia italiana di ricerca e il percorso che ha portato alla sua trasformazione in una cura fondamentale.
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Sclerosi multipla, premio Merck a video giochi per la riabilitazione e device intelligenti
La tedesca Merck ha annunciato oggi i vincitori della prima edizione del Premio Merck in Neurologia., Patrocinata dalla Società Italiana di Neurologia (SIN), l'iniziativa è dedicata alle nuove tecnologie e all'approccio multidisciplinare, con lo scopo di migliorare la vita dei pazienti con Sclerosi Multipla (SM). Ad aggiudicarsi il premio, due progetti innovativi: guanti con sensori per la diagnosi del danno funzionale della mano e videogames per la riabilitazione. La premiazione è avvenuta a Milano durante l'evento "Innovazione tecnologica e salute: videogames e wearable devices per il paziente con sclerosi multipla.
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Mettersi ‘nei panni' dei pazienti affetti da Crohn e colite ulcerosa, il solo modo per capire la malattia
Come vive una persona affetta da malattia infiammatoria cronica intestinale (MICI)- Il programma "In their shoes" - mettersi "nei panni" dei pazienti affetti da malattia di Crohn e colite ulcerosa - prova a dare una risposta attraverso una App sviluppata dall'azienda farmaceutica Takeda.
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Malattie Rare: dal silenziamento dell'RNA (RNAi) nuove prospettive per amiloidosi, porfiria ed emofilia
La tecnica, scoperta dai premi Nobel Fire e Mello, ha trovato impiego nella lotta alle malattie rare e oggi sono diversi i trial clinici in fase II e III
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Malattie infettive, due Piani nazionali all'avanguardia in Europa per fermarle
Oggi, a Roma, nel corso dell'evento AHEAD – Achieving HEalth through Anti-infective Defense, rappresentanti di Istituzioni, Autorità regolatorie, associazioni pazienti e clinici fanno il punto sulle strategie di contrasto che il nostro Paese sta mettendo in campo contro le malattie infettive, mostrando una grande capacità di innovazione, grazie a scelte all'avanguardia in Europa, come il Piano Nazionale di Prevenzione Vaccinale, approvato all'inizio dell'anno, e il Piano contro la resistenza agli antibiotici, il cui varo è imminente.
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