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PRIMO PIANO
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Malattie rare: equità, sostenibilità, accesso precoce ai farmaci. Online l'Instant Book
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 Questo documento nasce da un
incontro che si è tenuto a Milano, nella sede di Alexion, AstraZeneca Rare Disease, pochi giorni prima del Rare Disease Day, la Giornata Mondiale delle Malattie
Rare che si celebra l'ultimo giorno di febbraio di ogni anno. Attorno allo stesso tavolo si sono seduti clinici, istituzioni, rappresentanti delle associazioni di
pazienti e industria farmaceutica per affrontare una domanda che sembra tecnica ma è profondamente civile: come fare in modo che i tempi che separano
l'approvazione europea di un farmaco dal suo accesso reale ai pazienti si riducano significativamente, superando le complessità di un sistema regolatorio che
tutti riconoscono come perfettibile-
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ITALIA
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12
nuovi farmaci in commercio
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Nuove specialità medicinali: Altuvoct, Igantibe, Lurasidone Doc, Neoatricon.8 nuovi farmaci equivalenti
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7
farmaci revocati
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7
cessate commercializzazioni
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variazioni di prezzo
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variazioni di classe
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Mieloma
multiplo: arriva la rimborsabilità SSN per la CAR-T ciltacabtagene autoleucel
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Con determina del 4 marzo, l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha deciso di concedere la rimborsabilità a ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel, nome
commerciale Carvykti), terapia CAR-T indicata per il trattamento del mieloma multiplo recidivante o refrattario. Inizialmente autorizzato in Italia nel marzo
2025 in classe C - quindi a carico del paziente - il farmaco sarà ora rimborsato dal Servizio sanitario nazionale.
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FDA
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Huntington:
la Fda respinge le critiche di uniQure e ribadisce la richiesta di uno studio con controllo "sham"
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La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha difeso la richiesta di uno studio clinico controllato con procedura "sham", cioè uno studio
controllato con intervento simulato, per la terapia genica AMT-130 sviluppata da uniQure per la malattia di Huntington, respingendo le critiche dell'azienda sul
piano etico e metodologico.
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BUSINESS
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Servier
rafforza la leadership nei tumori rari: acquisita Day One per $2,5 mld
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Il gruppo farmaceutico francese Servier ha annunciato l'acquisizione della biotech statunitense Day One Biopharmaceuticals in un'operazione del valore
complessivo di circa 2,5 miliardi di dollari. L'accordo permetterà a Servier di ampliare il proprio portafoglio oncologico, in particolare nell'area dei
tumori cerebrali pediatrici, rafforzando la strategia aziendale focalizzata sulle oncologie rare.
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UCB
punta sui T-cell engager: accordo miliardario con Antengene per le malattie autoimmuni
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Un accordo da quasi 1,2 miliardi di dollari tra UCB e Antengene porta sotto i riflettori ATG-201, un anticorpo bispecifico CD19/CD3 progettato per depletare
selettivamente le cellule B nelle malattie autoimmuni. Mentre le terapie CAR-T hanno dimostrato che un "reset" immunologico profondo è possibile, i T-cell
engager si profilano come un'alternativa più accessibile e scalabile. È l'alba di un nuovo paradigma terapeutico nell'immunologia.
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Italfarmaco
nomina Morena Sangiovanni nuovo Amministratore Delegato Italia
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Italfarmaco S.p.A. ha annunciato la nomina di Morena Sangiovanni a nuovo Amministratore Delegato Italia. Laureata in Biologia e con un Master in International
Business Management, Sangiovanni vanta oltre vent'anni di esperienza nel settore farmaceutico, maturata in ambito Human Pharma, Animal Health e
Manufacturing.
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Benedetta
Sica nuova Executive Director Policy, Communication & ESG di MSD Italia
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Benedetta Sica è entrata a far parte del leadership team di MSD Italia con il ruolo di Executive Director Policy, Communication & ESG, a diretto riporto
di Nicoletta Luppi, Presidente e Amministratrice Delegata. Laureata in Giurisprudenza presso l'Università La Sapienza di Pisa, Sica ha completato diversi
percorsi Executive e Master in ambito sanitario, management, marketing, comunicazione e public affairs, costruendo nel corso degli anni un profilo solido e
multidisciplinare al servizio delle politiche sanitarie e delle relazioni istituzionali.
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ARTHRITIS
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Gotta,
due indici ricavati da emocromo si associano all'attacco acuto di malattia
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Il rapporto neutrofili/linfociti (NLR) e il rapporto piastrine/linfociti (PLR), risultano più elevati nei pazienti durante un attacco acuto di gotta
rispetto ai controlli sani. Questo il responso di una revisione sistematica della letteratura, con annessa metanalisi, pubblicata su Therapeutic Advances in
Musculoskeletal Disease. In attesa di conferme da studi prospettici, la metanalisi suggerisce come due marker semplici e a basso costo potrebbero aiutare ad
inquadrare l'attività infiammatoria nella gotta.
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Eccesso
ponderale per il 50% dei pazienti con artrite reumatoide. Reumatologi SIR: "curiamo" il peso per curare l'infiammazione
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La Società Italiana di Reumatologia accende i riflettori su un legame sottovalutato: l'eccesso di peso non è solo un problema meccanico di sovraccarico
delle articolazioni, può influenzare direttamente l'infiammazione e l'andamento delle malattie reumatologiche. Se obesità e sovrappeso diventano
"parte" della malattia, il calo ponderale, attraverso interventi sullo stile di vita, diventa un tassello irrinunciabile della strategia di cura, accanto ai
farmaci consolidati per il controllo dell'infiammazione. Allo studio, anche in reumatologia, il possibile ruolo dei nuovi farmaci antiobesità: oltre a far
perdere peso, potrebbero agire direttamente su alcuni meccanismi coinvolti nelle malattie infiammatorie.
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Omega-3
e salute dell'osso: nel trial VITAL nessuna riduzione delle fratture negli over 50
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Negli adulti di età pari o superiore a 50 anni, una supplementazione quotidiana di omega-3 marini non ha ridotto il rischio di fratture né ha
migliorato in modo clinicamente significativo la densità minerale ossea a livello di colonna e anca. Queste le conclusioni di un'analisi ancillare del
grande trial randomizzato VITAL, pubblicata su JBMR che suggerisce come, in una popolazione generalmente sana, gli omega-3 non debbano essere considerati una
strategia preventiva per le fratture, nonostante un piccolo incremento della densità total-body osservata in un sottogruppo di partecipanti al trial.
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Behcet,
upadacitinib efficace nelle forme refrattarie di malattia: risposta nell'85,2% dei pazienti a 24 settimane
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I risultati di un trial multicentrico single-arm condotto in Cina e pubblicato su Arthritis Researh & Therapy mostrano che l'impiego di upadacitinib si
associa ad un'attività clinica promettente nella sindrome di Behçet refrattaria, con una risposta complessiva all'obiettivo primario nell'85,2% dei
pazienti dopo 24 settimane. Se confermati, questo inibitore selettivo di Jak1 potrebbe rappresentare una nuova opzione nei casi difficili, con riduzione
dell'attività di malattia, degli indici infiammatori e del fabbisogno di glucocorticoidi, senza eventi avversi gravi nel follow-up di 48 settimane.
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Lupus,
studio italiano REVEAL di real life: con anifrolumab remissione nel 26% e bassa attività nel 66% dei pazienti a 6 mesi
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In una coorte multicentrica real world di pazienti adulti con lupus eritematoso sistemico (LES), anifrolumab ha mostrato una risposta precoce clinicamente
rilevante: a 6 mesi il 26% ha raggiunto la remissione e due terzi uno stato di bassa attività di malattia. Questi i risultati di un'analisi ad interim dei
risultati provenienti dallo studio multicentrico italiano REVEAL, pubblicata su Lancet Rheumatology, che suggerisce come il farmaco possa indurre effetti
favorevoli già nei primi mesi di trattamento in una popolazione eterogenea di pazienti con lupus provenienti dalla real life.
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Artrite
reumatoide, conta più l'infiammazione o gli ACPA per il rischio cardiovascolare-
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Stando ai risultati di uno studio recentemente pubblicato su ARD, non sarebbero gli autoanticorpi ACPA, da soli, a spiegare l'aumento della mortalità
cardiovascolare nell'artrite reumatoide (AR), quanto piuttosto il peso dell'infiammazione cronica nel tempo. Lo studio, che ha messo a confronto due coorti con
coronaropatia senza AR e due coorti di AR all'esordio ha mostrato che, nelle coorti con coronaropatia senza AR, la prevalenza di ACPA è risultata bassa e,
nella coorte LURIC, non significativamente diversa rispetto ai controlli; nelle coorti con AR, invece, l'associazione tra ACPA e mortalità è risultata
attenuata fino a scomparire dopo l'aggiustamento per la PCR nel tempo.
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DOLORE
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Fibromialgia,
il nervo vago entra in scena: la stimolazione non invasiva che potrebbe cambiare il dolore cronico
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La fibromialgia è una sindrome complessa in cui dolore diffuso, stanchezza, disturbi del sonno, alterazioni cognitive e sofferenza emotiva si intrecciano
con una profonda disregolazione neurovegetativa. Un recente studio pilota, tutto italiano, su 25 donne ha valutato gli effetti di 28 giorni di stimolazione
transcutanea del nervo vago (tVNS), mostrando miglioramenti significativi nei sintomi autonomici, nella gravità complessiva della malattia, nella
sensibilizzazione centrale e nelle componenti neuropatiche del dolore. Un risultato preliminare, ma molto promettente.
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Lidocaina
e ketamina per il dolore cronico refrattario: la combinazione endovenosa che può cambiare la qualità di vita
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Una ricerca pubblicata su Pain Medicine indica che le infusioni endovenose di lidocaina e ketamina, somministrate singolarmente o in combinazione, possono
offrire un sollievo immediato e prolungato nei pazienti con dolore cronico refrattario. Lo studio, condotto su 120 pazienti trattati tra il 2020 e il 2024,
mostra che tutte le strategie terapeutiche riducono significativamente il dolore, ma la combinazione dei due farmaci potrebbe garantire benefici aggiuntivi,
soprattutto sul piano della qualità di vita. L'impiego a basse dosi sembra inoltre limitare il rischio di effetti collaterali.
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DIABETE
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World
Obesity Day: a Milano teatro, medicina e testimonianze per i 20 anni di Amici Obesi
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Il 7 marzo 2026, nello spazio culturale Spazio Tertulliano di Milano, si è svolto un appuntamento speciale dedicato alla World Obesity Day, la giornata
mondiale che ogni anno richiama l'attenzione sull'obesità come questione sanitaria, sociale e culturale. L'iniziativa ha assunto un significato particolare
perché ha coinciso con un traguardo importante: i vent'anni dell'associazione Amici Obesi, realtà impegnata da due decenni nel sostegno alle persone
con obesità e nella promozione di una cultura più consapevole e rispettosa rispetto a questa condizione.
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Obesità:
deludono i dati di petrelintide, il candidato di Roche e Zealand resta indietro rispetto a Lilly
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Il candidato farmaco anti-obesità petrelintide, sviluppato da Zealand Pharma in partnership con Roche, ha mostrato una riduzione significativa del peso
corporeo in uno studio di fase II, ma i risultati sono rimasti al di sotto delle aspettative degli analisti. La reazione dei mercati è stata immediata: le
azioni della biotech danese sono scese del 32% nelle contrattazioni pre-market.
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Diabete
di tipo 2, farmaci GLP-1 e stile di vita sano insieme riducono il rischio cardiovascolare
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Nei pazienti con diabete di tipo 2 l'associazione tra agonisti del recettore GLP-1 e abitudini di vita salutari è legata a una marcata riduzione degli
eventi cardiovascolari maggiori, con effetti complementari e non sostitutivi, come evidenziato da un'ampia analisi di coorte pubblicata sulla rivista The Lancet
Diabetes & Endocrinology.
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Obesità,
in fase 2 fino al 19,7% di riduzione ponderale a 24 settimane con nuovo triplo agonista
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In persone con sovrappeso o obesità il triplo agonista UBT251 ha determinato una perdita di peso media fino a 19,7% in 24 settimane rispetto al 2% con il
placebo, con miglioramenti significativi dei principali parametri cardiometabolici. Sono i risultati principali di uno studio randomizzato e controllato condotto
in Cina annunciati dalle compagnie sviluppatrici TUL e Novo Nordisk.
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Diabete
di tipo 1 e gravidanza: presentato a Milano il modello regionale per una presa in carico uniforme e tecnologicamente avanzata
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Si è svolto oggi, presso la Sala Gonfalone di Palazzo Pirelli, l'evento di presentazione del modello regionale per la presa in carico delle donne con
diabete di tipo 1 (DM1) in età fertile e in gravidanza, con la partecipazione di Regione Lombardia. L'incontro, dal titolo "Diabete di tipo 1 e gravidanza.
Dal confronto al modello: un percorso regionale per accompagnare la maternità", ha rappresentato il momento conclusivo di un percorso istituzionale e
tecnico-scientifico avviato nei mesi scorsi e culminato nell'elaborazione di un documento operativo condiviso con le società scientifiche di
riferimento.
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Giornata
Mondiale dell'Obesità: in Italia l'11,8 per cento della popolazione vive con questa malattia, una sfida per i sistemi sanitari
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Ogni anno, i decessi prematuri per malattie non trasmissibili dovuti a sovrappeso e obesità sono 1,7 milioni. Sono questi i numeri impressionanti di
un'emergenza mondiale diffusi dalla World Obesity Federation in occasione della Giornata Mondiale dell'Obesità che ricorre, come ogni anno, il 4 marzo,
un'importante occasione per sensibilizzare l'opinione pubblica, i decisori politici e i professionisti della salute sull'impatto dell'obesità a livello
globale e nazionale.
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Giornata
mondiale dell'obesità: arriva parole o_stili primo glossario per un linguaggio più inclusivo e rispettoso
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Quasi il 60% degli adulti e circa un bambino su tre in Europa sono sovrappeso o vivono con obesità. Lo stigma e un linguaggio impreciso rendono più
difficile l'accesso alle cure e peggiorano la qualità della vita delle persone. Per affrontare questo problema, in occasione del World Obesity Day, la
Giornata Mondiale di sensibilizzazione sulla patologia, promossa dalla World Obesity Federation, Parole O_Stili in collaborazione con Lilly, lancia il primo
glossario europeo che promuove un linguaggio più rispettoso, inclusivo e accurato quando si parla di obesità, fornendo strumenti concreti a media,
istituzioni, professionisti della salute e cittadini.
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Nuove
terapie anti obesità, prima linea guida italiana per gli adolescenti promossa da AME
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In occasione della Giornata Mondiale dell'Obesità, si riaccende l'attenzione su una patologia cronica sempre più diffusa, che incide profondamente
sulla salute e sulla qualità di vita di milioni di persone. L'obesità non è una semplice condizione legata allo stile di vita, ma una malattia
complessa che richiede diagnosi, presa in carico e terapie appropriate.
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Obesità,
la ripresa del peso dopo sospensione dei GLP-1 richiede strategie di mantenimento a lungo termine
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Riprendere peso dopo la sospensione degli agonisti GLP-1 e GIP/GLP-1 non rappresenta un fallimento terapeutico, ma la recidiva prevedibile di una malattia
cronica. Gli studi di sospensione mostrano che l'organismo riattiva meccanismi biologici di difesa del peso che favoriscono il ritorno al set point, confermando
che queste terapie agiscono come trattamenti modificanti la malattia e richiedono strategie di mantenimento a lungo termine. Sono in sintesi le conclusioni di un
articolo pubblicato sulla rivista Cureus.
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CARDIO
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Amiloidosi
da transtiretina nel Lazio: stato dell'arte e prospettive future
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L'amiloidosi da transtiretina (ATTR) è una malattia sistemica progressiva causata dal deposito extracellulare di fibrille amiloidi derivate da monomeri mal
ripiegati della proteina transtiretina (TTR). Presso la sede di Eurofins Genoma a Roma, si è tenuto un incontro di aggiornamento a cui hanno preso parte
specialisti di cardiologia e neurologia con l'obiettivo di fare il punto sull'imaging diagnostico, l'epidemiologia regionale, le nuove frontiere terapeutiche e
l'organizzazione della rete assistenziale.
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GASTROENTEROLOGIA ED EPATOLOGIA
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Colite
ulcerosa, una nuova speranza dalla ricerca: obefazimod migliora sintomi e qualità di vita già dopo otto settimane. #ECCO26
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Un nuovo farmaco orale sperimentale, obefazimod, potrebbe rappresentare una svolta nel trattamento della colite ulcerosa moderata-grave. I dati combinati di due
grandi studi clinici di fase 3 (ABTECT-1 e ABTECT-2), presentati al congresso ECCO 2026, mostrano miglioramenti significativi della qualità di vita già
dopo otto settimane di terapia. Oltre alla remissione clinica, il trattamento ha ridotto i biomarcatori dell'infiammazione e migliorato il benessere generale dei
pazienti.
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Colite
ulcerosa:icotrokinra riduce l'infiammazione sistemica e tissutale nello studio ANTHEM-UC. #ECCO26
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Un'analisi ancillare dello studio clinico ANTHEM-UC ha valutato l'impatto di icotrokinra, innovativo peptide orale che blocca selettivamente il recettore
dell'interleuchina-23 (IL-23), sull'infiammazione sistemica e tissutale nei pazienti con colite ulcerosa moderata-grave. I risultati, presentati durante il
congresso 2026 della ECCO (European Crohn's and Colitis Organisation) mostrano una riduzione significativa dei biomarcatori infiammatori nel sangue, nelle feci e
nel tessuto colico, con effetti evidenti già nelle prime settimane di trattamento e mantenuti fino alla settimana 28. I dati suggeriscono un possibile nuovo
approccio terapeutico mirato nella gestione della malattia.
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Ustekinumab
e fistole perianali nel Crohn: dallo studio USTAP segnali positivi fino a 48 settimane. #ECCO26
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La malattia di Crohn con fistole perianali resta una delle forme più difficili da trattare tra le malattie infiammatorie intestinali. Lo studio clinico
randomizzato USTAP, presentato al recente congresso della ECCO (European Crohn's and Colitis Organisation) ha valutato efficacia e sicurezza di ustekinumab in
pazienti adulti con malattia perianale attiva, molti dei quali già esposti a farmaci anti-TNF. Nonostante l'interruzione anticipata dello studio per
difficoltà di reclutamento, i risultati mostrano percentuali incoraggianti di remissione clinica e radiologica a 12 settimane e una buona persistenza
terapeutica fino a 48 settimane.
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DERMATOLOGIA
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Psoriasi
e obesità, ixekizumab più tirzepatide meglio del solo biologico in fase 3
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Nei pazienti con psoriasi moderata-severa e obesità o sovrappeso, l'associazione tra ixekizumab e tirzepatide ha mostrato superiorità clinica rispetto
alla monoterapia con ixekizumab, migliorando contemporaneamente la clearance cutanea e la perdita di peso, come evidenziato dai risultati preliminari dello
studio in aperto TOGETHER-PsO annunciati da Eli Lilly.
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Iperidrosi,
condizione sottovalutata ma trattabile che può compromettere profondamente la qualità di vita
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Nonostante sia spesso poco riconosciuta e insufficientemente trattata, l'iperidrosi può causare un notevole disagio psicologico e funzionale; tuttavia le
opzioni terapeutiche disponibili consentono di migliorare significativamente i sintomi, secondo quanto presentato al South Beach Symposium 2026.
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Immunologia,
Kyowa Kirin abbandona rocatinlimab: stop allo sviluppo dopo segnali di sicurezza
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A poco più di un mese dalla decisione di Amgen di restituire i diritti sul farmaco, anche Kyowa Kirin mette la parola fine allo sviluppo di rocatinlimab,
anticorpo anti-OX40 che per anni era stato considerato uno dei possibili competitor di dupilumab nel trattamento della dermatite atopica.
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JAK
inibitori e dermatite atopica, rischio di acne raddoppiato nella pratica clinica reale
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Uno studio pubblicato sulla rivista JAMA Dermatology mostra che i pazienti con dermatite atopica trattati con JAK inibitori hanno una probabilità circa
doppia di sviluppare acne rispetto a chi assume altre terapie sistemiche, confermando nella pratica dermatologica reale quanto già osservato nei trial
clinici.
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Semaglutide
e idrosadenite suppurativa: nuovi dati mostrano benefici su peso, qualità di vita e controllo della malattia. #EHSF26
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Al congresso EHSF 2026 è stato presentato uno studio retrospettivo su 73 pazienti con idrosadenite suppurativa obesi trattati con semaglutide, che ha
mostrato una riduzione significativa di peso e BMI, associata a un miglioramento della qualità di vita (DLQI) e del controllo di malattia (IHS4). Sono
emersi inoltre benefici sui parametri metabolici e sugli indici infiammatori, con un buon profilo di tollerabilità complessivo.
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Nuove
prospettive terapeutiche per l'idrosadenite: il ruolo degli agonisti del GLP-1 e GIP. #EHSF26
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Al congresso EHSF 2026 è stato presentato uno studio real-world condotto presso un centro ospedaliero di terzo livello a Barcellona che ha valutato
l'impiego degli agonisti GLP-1/GIP nell'idrosadenite suppurativa, evidenziando una riduzione significativa dell'attività di malattia, con miglioramento del
punteggio IHS4 e del numero di tunnel. I risultati mostrano inoltre un calo del BMI e un buon profilo di sicurezza, suggerendo un potenziale duplice beneficio,
metabolico e anti-infiammatorio.
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Registro
HISREG, burden elevato e qualità di vita compromessa nell'idrosadenite #EHFS26
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Uno studio real-world presentato al congresso 2026 della European Hidradenitis Suppurativa Foundation (EHSF) ha descritto l'utilizzo dei farmaci, gli
interventi chirurgici, l'attività di malattia e la qualità di vita nei pazienti con idrosadenite, evidenziando un burden elevato di malattia in tutto
il periodo di osservazione (2010-2022) e un impatto particolarmente marcato nei pazienti con malattia moderata o severa.
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INFETTIVOLOGIA
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HIV,
con i farmaci long acting cambia il modello di trattamento
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In Italia si stimano circa 150mila persone che vivono con HIV e il Lazio è tra le regioni con la più alta incidenza di nuove diagnosi, secondo i dati
del Centro Operativo AIDS dell'ISS. In questo scenario, i risultati dello studio internazionale LATITUDE, pubblicato sul New England Journal of Medicine,
rilanciano il ruolo delle terapie iniettabili a lunga durata d'azione (long acting), dimostratesi superiori nel ridurre il rischio di fallimento terapeutico
nelle persone con difficoltà di aderenza.
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Herpes
zoster e HPV, per la prevenzione la Lombardia punta sulla farmacia dei servizi
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Nel corso dell'evento istituzionale "La prevenzione Vaccinale Come Pilastro della Sanità Pubblica Regionale", promosso dalla rivista di politica sanitaria
regionale Rh+ Regional health, con il contributo non condizionante di GSK e MSD, due temi di rilevante impatto sanitario: l'herpes zoster e il papilloma virus
(HPV), patologie per le quali la prevenzione vaccinale costituisce un presidio essenziale per ridurre l'incidenza di queste malattie e le loro complicanze, con
benefici non solo sanitari ma anche sociali ed economici.
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ONCOLOGIA-EMATOLOGIA
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Tumore
della prostata: +55% di pazienti vivi dopo la diagnosi in 10 anni. «Qualità di vita guida per valutare l'innovazione»
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In 10 anni, in Italia, gli uomini vivi dopo la diagnosi di tumore della prostata sono aumentati del 55%. Progressi importanti, che hanno reso il tumore della
prostata una patologia caratterizzata da una sopravvivenza progressivamente più lunga fino alla cronicizzazione, grazie a terapie innovative e a cure sempre
più efficaci. Serve però più attenzione alla qualità di vita, che oggi è ancora considerata in modo non sistematico e troppo spesso in
una fase tardiva del processo decisionale, quando le principali scelte terapeutiche sono già state orientate dai parametri di efficacia oncologica
tradizionali.
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Carcinoma
prostatico metastatico ormono-sensibile con deficit di PTEN, aggiunta di capivasertib ad abiraterone ritarda la progressione radiografica. #ASCO-GU26
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Nei pazienti con carcinoma prostatico metastatico ormono-sensibile con un deficit di PTEN, la combinazione di capivasertib con abiraterone acetato migliora in
modo significativo la sopravvivenza libera da progressione radiografica (rPFS) rispetto al solo abiraterone, senza influire negativamente sulla qualità
della vita. Lo dimostrano i risultati dello studio di fase 3 CAPItello-281, presentati al Genitourinary Cancers Symposium dell'American Society of Clinical
Oncology (ASCO-GU), a San Francisco.
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Carcinoma
a cellule renali, aggiunta di belzutifan a pembrolizumab adiuvante riduce del 28% il rischio di recidiva o morte. #ASCO-GU26
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L'aggiunta dell'inibitore di HIF-2α belzutifan alla terapia adiuvante con l'anti-PD-1 pembrolizumab permette di migliorare in modo significativo la
sopravvivenza libera da malattia (DFS) dopo la nefrectomia nei pazienti con carcinoma a cellule renali a cellule chiare rispetto al solo pembrolizumab. Lo
dimostrano i risultati dello studio di fase 3 LITESPARK-022, appena presentati a San Francisco, al Genitourinary Cancers Symposium dell'American Society of
Clinical Oncology (ASCO-GU).
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Carcinoma
uroteliale localmente avanzato HER2+/HER2-low, attività promettente per disitimab vedotin. #ASCO-GU26
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Nei pazienti con carcinoma uroteliale localmente avanzato, non resecabile o metastatico, esprimente HER2 e già trattato, l'anticorpo farmaco-coniugato (ADC)
disitamab vedotin è in grado di esercitare un'attività antitumorale incoraggiante, con vari livelli di espressione di HER2. Lo evidenziano i risultati
ottenuti nelle coorti A e B dello studio di fase 2 RC48G001, presentati da poco a San Francisco, durante il Genitourinary Cancers Symposium dell'American Society
of Clinical Oncology (ASCO-GU).
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Carcinoma
a cellule renali, belzutifan lenvatinib ritarda la progressione e migliora i tassi di risposta nei casi già trattati con anti-PD-L1. #ASCO-GU
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La combinazione dell'inibitore di HIF-2α belzutifan con l'inibitore multichinasico lenvatinib è in grado di migliorare la sopravvivenza libera da
progressione (PFS) e il tasso di risposta obiettiva (ORR) rispetto a cabozantinib nei pazienti con carcinoma renale a cellule chiare in stadio avanzato, già
trattati con inibitori dei checkpoint immunitari. Lo evidenziano i risultati dello studio di fase 3 LITESPARK-011, presentati da poco a San Francisco, al
Genitourinary Cancers Symposium dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO-GU).
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Tumore
della vescica muscolo invasivo, terapia perioperatoria con enfortumab vedotin/pembrolizumab migliora la sopravvivenza. #ASCO-GU26
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Tumore
ovarico platino-resistente, con aggiunta di relacorilant a nab-paclitaxel rischio di decesso ridotto del 31%
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La combinazione del modulatore selettivo del recettore dei glucocorticoidi relacorilant con nab-paclitaxel migliora in modo significativo la sopravvivenza
globale (OS) e la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto alla monoterapia con nab-paclitaxel nelle pazienti con carcinoma ovarico
platino-resistente. Lo dimostrano i risultati completi dello studio di fase 3 ROSELLA (NCT05257408), da poco presentati al 27° Congresso Europeo di
Oncologia Ginecologica (ESGO), a Copenhagen.
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Tumore
della prostata metastatico resistente alla castrazione, olaparib più abiraterone/prednisone migliora gli outcome nei pazienti BRCA+ o ATM+. #ASCO-GU26
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Nei pazienti con carcinoma della prostata metastatico resistente alla castrazione (mCRPC) che presentano alterazioni dei geni BRCA1/2 o ATM, la combinazione del
PARP-inibitore olaparib con abiraterone acetato e prednisone è ben tollerata e può migliorare i tassi di risposta, la sopravvivenza libera da
progressione (PFS) e la sopravvivenza globale (OS) rispetto a ciascun agente somministrato da solo o in sequenza. Lo evidenziano i dati di efficacia dello studio
di fase 2 BRCAAway, appena presentati a San Francisco al Genitourinary Cancers Symposium dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO).
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PNEUMOLOGIA
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Rinite
allergica, budesonide intranasale attenua gli effetti dell'inquinamento negli adulti
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Uno studio randomizzato crossover pubblicato su Annals of Allergy, Asthma & Immunology. Ha mostratp che l'impiego profilattico di budesonide nasale riduce
alcuni segnali infiammatori, migliora la pervietà nasale e modula indicatori epigenetici dopo esposizione ripetuta ad allergene e gas di scarico diesel in
adulti con rinite allergica. Dai risultati emerge, quindi che l'impiego di un corticosteroide intranasale di prima linea mantiene efficacia anche in un contesto
di esposizione acuta ad inquinanti da traffico, almeno in un modello sperimentale controllato.
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Asma,
agonisti GLP-1 associati a meno riacutizzazioni nei pazienti non diabetici e obesi #AAAAI2026
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Nei pazienti con asma senza diabete, l'esposizione agli agonisti del recettore GLP-1 si associa ad un rischio significativamente più basso di
riacutizzazione in presenza di sovrappeso, obesità e obesità severa. Questi i risultati di uno studio presentato al congresso annuale dell'American
Academy of Allergy, Asthma & Immunology, che suggerisce come questi farmaci potrebbero offrire un beneficio respiratorio che va oltre il controllo glicemico,
aprendo una possibile nuova strada terapeutica nell'asma associato all'eccesso ponderale.
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BPCO
con infiammazione di tipo 2: mepolizumab riduce le riacutizzazioni anche con conta eosinofili variabile nel tempo #AAAAI2026
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Un'analisi in pool dei dati degli studi di fase 3 METREX, METREO e MATINEE, presentata al congresso annuale dell'American Academy of Allergy, Asthma &
Immunology, rafforza il ruolo di mepolizumab nella BPCO con infiammazione di tipo 2. Il dato più rilevante emerso è che il beneficio sulle
riacutizzazioni moderate o gravi si mantiene anche nei pazienti con conta degli eosinofili ematici variabile nel tempo, suggerendo che la persistenza
dell'eosinofilia non debba essere considerata un requisito indispensabile per l'identificazione dei candidati al trattamento.
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Rinosinusite
cronica con poliposi nasale, tezepelumab modifica l'espressione genica dei polipi #AAAAI2026
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Nella rinosinusite cronica con poliposi nasale (CRSwNP), tezepelumab ha mostrato un impatto favorevole sull'espressione genica del tessuto polipoide, con una
modulazione ampia dei pathway coinvolti nell'infiammazione e nella salute dell'epitelio. Questo il messaggio proveniente da un'analisi dello studio di fase 3
WAYPOINT, presentata al congresso annuale dell'American Academy of Allergy, Asthma & Immunology, che suggerisce che il farmaco non si limita al controllo
clinico dei sintomi, ma sembra agire anche su firme molecolari coerenti con una riduzione dell'infiammazione eterogenea ed un ripristino dell'omeostasi
epiteliale.
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VARIE
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Investing
for Life Health Summit - VIII edizione
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È un quadro pieno di luci e ombre, che lascia spazio ad approfondimenti e riflessioni, quello che emerge da un'indagine su "Priorità e aspettative
degli italiani per un nuovo SSN" presentata in occasione dell'ottava edizione di "Investing for Life Health Summit". L'evento, organizzato da MSD Italia,
rappresenta un appuntamento importante che riunisce illustri rappresentanti del mondo politico-istituzionale e accademico, esperti della comunità
medico-scientifica e Associazioni dei Pazienti per dare vita a un confronto sui temi 'caldi' relativi a politica sanitaria, accesso all'innovazione e
investimenti in sanità.
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La
sciatrice Marta Bassino testimonial di resilienza nella campagna di Lilly "Never Stop Supporting"
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Si chiama "Never Stop Supporting", è un progetto speciale di Lilly dedicato a Marta Bassino, campionessa mondiale di sci alpino. L'iniziativa, inaugurata il
3 marzo in Piazza dei Mercanti a Milano alla presenza dei rappresentanti dell'azienda, delle Istituzioni e dell'atleta, sarà aperta al pubblico fino al 15
marzo.
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NEFROLOGIA
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Meno
sale, pressione più bassa: metanalisi quantifica il beneficio soprattutto in pazienti nefropatici e ipertesi
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Ridurre il sodio nella dieta riduce la pressione in modo tanto più evidente quanto maggiore è il rischio cardiovascolare. Questo il responso di una
metanalisi dose-risposta pubblicata su Clinical Kidney Journal: nei pazienti con malattia renale cronica (CKD) una riduzione "realistica" di sodio di 40
mmol/die, pari a circa 2,4 g di sale, si associa ad un calo medio di pressione più marcato rispetto agli ipertesi senza CKD e nettamente superiore a quello
osservato negli individui non ipertesi.
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Iponatriemia
profonda da SIAD: tolvaptan a basso dosaggio più rapido ed efficace della terapia combinata nello studio EFFLUX-FLUID
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Nei pazienti ospedalizzati con sindrome da antidiuresi inappropriata (SIAD) e iponatriemia profonda ad alto rischio di fallimento della restrizione idrica,
tolvaptan 7,5 mg/die ha corretto la natriemia più rapidamente e in misura maggiore rispetto alla combinazione di restrizione idrica, furosemide e cloruro di
sodio. Queste le conclusioni dello studio EFFLUX-FLUID, recentemente pubblicato su Kidney Medicine, che suggerisce che un dosaggio basso di tolvaptan potrebbe
rappresentare un'opzione di seconda linea efficace in pazienti selezionati, purché venga utilizzato insieme ad un monitoraggio stretto per il rischio di
sovracorrezione.
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