L’International Liver Meeting, incontro annuale dell’Associazione Europea Studio Fegato (EASL), quest’anno si è svolto a Vienna dal 10 al 14 aprile. Gli argomenti più importanti del congresso sono stati: le nuove terapie in studio per la steatoepatite non alcolica, gli studi real life sull'epatite C e l'importanza di diagnosticare il "sommerso" e le novità sul trattamento dei pazienti con porfiria epatica acuta in particolare i dati su givosiran e dei pazienti con colangite biliare.
La XXXII Riunione Nazionale del Gruppo Cooperativo MITO, tra i maggiori gruppi europei per lo studio delle patologie ginecologiche-oncologiche, si è incentrata in particolar modo sulla disamina degli ultimi progressi registrati in campo genetico e biologico-molecolare sulla comprensione dei meccanismi che governano l’insorgenza della patologia tumorale ovarica.
Il Quaderno riassume le relazioni più significative per dare un quadro il più possibile completo e aggiornato.
La sigla Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP), che possiamo tradurre con “Prodotti medicinali per terapie avanzate” raggruppa una classe eterogena di tecnologie, accumunate dall’utilizzo di cellule e/o vettori virali, e presenta connotazioni differenti a seconda dell’autorità regolatoria. In questo Quaderno si è cercato non solo di descrivere le tecnologie più importanti e quelle di prossima introduzione in terapia ma anche di spiegare le sfide che questi farmaci, in molti casi rivoluzionari, pongono ai ricercatori, agli Enti regolatori e ai Payors. Il progetto è stato realizzato in collaborazione con l’ATMP Forum.
Anche la 60a edizione del congresso dell’American Society of Hematology è stata da record: 25mila partecipanti da 155 Paesi, 4800 abstract presentati.
Tra i farmaci di cui parliamo nello speciale: ibrutinib (studi ALLIANCE ed E1912), venetoclax (studio MURANO) nuovi dati che confermano la risposta a lungo termine delle CAR-T cell, daratumumab (studio MAIA), lustapercept (studio MEDALIST) e molti altri.
Epatiti, HIV, infezioni ospedaliere, meningiti, tubercolosi sono stati tra i temi più discussi durante il XVII congresso scientifico della SIMIT, Società Italiana di Malattie Infettive e Tropicali che si è svolto a Torino. Nel PDF interattivo messo a punto dalla redazione di PharmaStar si è cercato di riassumere i principali temi trattati nel congresso arricchendo gli articoli con schemi, immagini e video-interviste. Clicca per scaricare il PDF di 108 pagine.
This special issue of PharmaStar is focused on the techniques developed for manipulate Dna and Rna in order to combat genetic diseases. In particular, two distinct technology are described in detail: antisense nucleotides (ASO) and RNA interference (iRNA). The diseases in which this technologies are already applied are amyloidosis, porphyria, hemophilia, familial hypercholesterolemia and spinal muscular atrophy.