Amiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatia: progressi diagnostici e benefici terapeutici con eplontersen

L'amiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatia è una malattia rara causata da mutazioni che rendono instabile la proteina TTR, formando fibrille che danneggiano organi come nervi e cuore. Diagnosi e prevalenza sono in aumento. Eplontersen mostra forte efficacia clinica, buon profilo di sicurezza e comoda autosomministrazione. Ne abbiamo parlato con il prof. Marco Luigetti durante il congresso SIFO.

14-11-2025
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