
L'amiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatia è una malattia rara causata da mutazioni che rendono instabile la proteina TTR, formando fibrille che danneggiano organi come nervi e cuore. Diagnosi e prevalenza sono in aumento. Eplontersen mostra forte efficacia clinica, buon profilo di sicurezza e comoda autosomministrazione. Ne abbiamo parlato con il prof. Marco Luigetti durante il congresso SIFO.