Migliorare l'accesso ai farmaci per le mattie rare grazie alla Real World Evidence
Al VII Seminario di Mogliano Veneto, appuntamento annuale organizzato da Dephaforum, uno dei temi chiave è stato l'accesso ai farmaci per le malattie rare, una sfida importante che riguarda molti pazienti in Italia. Annalisa Scopinaro, presidente di UNIAMO, ha approfondito l'importanza della Real World Evidence (RWE) in questo contesto. Nelle malattie rare, spesso gli studi clinici tradizionali coinvolgono pochi pazienti, limitando la raccolta di dati. La RWE, invece, consente di monitorare l'efficacia e la qualità della vita dei pazienti durante l'uso reale dei farmaci, colmando così alcune lacune della sperimentazione. Restano tuttavia da definire metodi rigorosi per la rilevazione dei dati, specialmente quelli legati agli aspetti non clinici, come le modalità di somministrazione e i miglioramenti soggettivi, spesso trascurati, ma fondamentali per i pazienti. Il Seminario di Mogliano si conferma un'occasione preziosa per rafforzare la collaborazione tra istituzioni, società scientifiche e associazioni di pazienti, creando un confronto sempre più produttivo e condiviso.
17-10-2024
