Bluebird bio, protagonista della rivoluzione nella cura della talassemia e altre malattie genetiche

Bluebird bio è una biotech americana focalizzata sulla terapia genica nelle sue tre varianti: CAR-T, gene addition e gene editing. Bluebird bio focalizza la propria attività di ricerca su malattie genetiche gravi causate da particolari mutazioni genetiche: β-talassemia, anemia falciforme e adrenoleucodistrofia cerebrale. Si tratta di patologie monogeniche causate dal mal funzionamento di un singolo gene. Lo scorso mese di giugno la Commissione europea ha approvato la prima terapia genica per la beta talassemia trasfusione dipendente. Ne abbiamo parlato con Alberto Avaltroni, general manager di Bluebird Italia


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