Premio Galeno 2019 a Novartis per la prima terapia genica per le distrofie retiniche

Bambini e giovani adulti sono tra i pazienti che potranno beneficiare di Luxturna, la terapia di Novartis premiata oggi all'edizione 2019 del Premio Galeno. Il farmaco prende il nome di voretigene neparvovec ed è la prima terapia genica sviluppata per l'oftalmologia ed è indicato per il trattamento di adulti e bambini affetti da distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni del gene RPE65, una rara malattia genetica che colpisce la vista e di solito porta alla cecità. Ne abbiamo parlato con la Dr.ssa Stefania Bassanini, Market Access Head di Novartis.


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