E' una patologia multiorgano, che colpisce soprattutto l'apparato respiratorio e quello digerente. E' dovuta ad un gene alterato, cioè mutato, chiamato gene CFTR, che determina la produzione di muco eccessivamente denso che chiude i bronchi e porta a infezioni respiratorie ripetute, ostruisce il pancreas e impedisce che gli enzimi pancreatici raggiungano l'intestino.
Parliamo della fibrosi cistica, una patologia ereditaria che colpisce circa 6mila italiani. Oggi per molti di loro adesso si apre una nuova possibilità di cura grazie alla disponibilità di un farmaco a base di 3 principi attivi: ivacaftor, tezacaftor ed elexacaftor.
Ci facciamo spiegare in cosa consiste questo farmaco, qual è il suo meccanismo di azione e soprattutto cosa può cambiare nella vita dei pazienti dal Dott. Marco Cipolli, Responsabile del Centro Regionale di Riferimento Fibrosi Cistica per il Veneto e Presidente della Società Italiana Fibrosi Cistica.