Malattie rare: accesso ai farmaci e valutazione del valore per i pazienti.
La terza edizione di "ExploRare", progetto di Cencora PharmaLex in collaborazione con ISPOR-Italy Rome Chapter, pone al centro del dibattito le malattie rare e il delicato tema dell'accesso a terapie innovative e preziose. Come si misurano gli outcome di salute in questo ambito specifico? L'utilizzo delle "misure degli esiti riferiti dai pazienti", i cosiddetti Patient Reported Outcomes Measures (PROMs), è in diminuzione, nonostante la loro riconosciuta importanza nella definizione del valore delle tecnologie sanitarie e nella potenziale accelerazione dei processi negoziali. Quali dinamiche si innescano quando le indicazioni dei farmaci si estendono da malattie rare a non rare, o viceversa, influenzando rimborsabilità e prezzi? E cosa ci dicono i modelli predittivi di spesa aggiornati sull'impatto finanziario di queste innovazioni? Ne abbiamo parlato con Andrea Marcellusi, Ricercatore presso l'Università degli Studi di Milano, Dipartimento di Scienze Farmaceutiche e Presidente Ispor Italy-Rome Chapter e membro del Direttivo ExploRare
18-06-2025
