Malattie rare: il ruolo cruciale dei PROMs nel processo di rimborsabilità

• Mauro Biffoni

I cosiddetti PRO, o esiti riferiti dai pazienti, stanno acquisendo un'importanza sempre maggiore nella valutazione dell'efficacia e sicurezza dei farmaci, spingendo la medicina verso un approccio più centrato sul paziente. Ma cosa sono esattamente e quale differenza c'è rispetto ai PROMs (Patient Reported Outcome Measures)? Come si applicano, in particolare, alle malattie rare, caratterizzate da sintomatologie spesso molto specifiche? Il loro utilizzo è ancora in fase di maturazione, ma qual è il loro peso effettivo nelle decisioni delle agenzie regolatorie come Ema e Aifa? E quale percorso è necessario per raggiungere una maggiore standardizzazione e affidabilità di queste misurazioni, rendendole parte integrante e robusta del processo valutativo? Ne abbiamo parlato con Mauro Biffoni, Direttore del Dipartimento di Oncologia e Medicina Molecolare ISS