Amiloidosi ereditaria da transtiretina, patisiran efficace nel lungo termine su neuropatia e QoL

I pazienti affetti da amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (hATTR) trattati precocemente con patisiran hanno dimostrato, rispetto al basale, un miglioramento sostenuto e duraturo in termini di neuropatia e qualit della vita (QoL). questo il risultato principale di uno studio a lungo termine i cui risultati sono stati presentati a Genova, nel corso del meeting annuale della Peripheral Nerve Society. Ne abbiamo parlato col primo autore del trial, il Prof. Michael Polydefkis, neurologo alla John Hopkins University di Baltimora.

14-07-2019
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