
La Neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) è una malattia genetica rara che può causare neurofibromi plessiformi (PN), con gravi conseguenze fisiche e funzionali. Recenti progressi includono diagnosi precoci, cure multidisciplinari e il farmaco selumetinib. Il progetto SENSE promosso da Alexion, promuove un approccio umano e integrato per supportare i bambini con NF1 nella gestione dei PN. Ce ne parla la Dott.ssa Elisabetta Viscardi, Oncoematologia Pediatrica, Azienda Ospedaliera Universitaria di Padova
10-07-2025Sindrome di Alagille: bisogni delle famiglie e nuove prospettive per migliorare la vita dei pazienti