Terapia genica restituisce la vista a due bambini ipovedenti per rara malattia ereditaria della retina


Due piccoli pazienti di 8 e 9 anni affetti da una particolare forma di distrofia retinica ereditaria che li rendeva ipovedenti, sono stati curati presso la clinica oculistica dell'UniversitÓ degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli con il farmaco Luxturna (voretigene neparvovec), una rivoluzionaria terapia genica.
La terapia genica consiste nella correzione del difetto genetico che Ŕ alla base della malattia sostituendo il gene malato con una copia normale del gene. Si effettua con intervento chirurgico iniettando direttamente nella retina il farmaco. In Italia sono tra i 40 e i 50 i casi di distrofia retinica ereditaria.
Ne abbiamo parlato con la prof.ssa Francesca Simonelli, Direttrice della Clinica Oculistica dell'Ateneo Vanvitelli, con Assia Andrao, presidente Associazione Retina Italia onlus e con Fulvio Luccini, Market Access Director e Patient Access Head di Novartis, l'azienda che ha messo a punto il farmaco.


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