Avanza la ricerca nella terapia genica per "guarire" dall'emofilia A e B

Grazie alle terapie geniche dell'emofilia, farmaci non ancora approvati ma in fase avanzata di sviluppo, l'emofiliaco produce autonomamente il fattore carente della coagulazione nell'emofilia A e B e può abbandonare la terapia sostitutiva.
Gli studi di fase I e II sulla terapia genica nell'emofilia A dimostrano che nei primi tre anni il 71, l'84 e l'86% dei pazienti non ha avuto sanguinamenti rilevanti. Ne parliamo con il prof. Sergio Siragusa che abbiamo incontrato a Roma in occasione del congresso nazionale della Società Italiana di Ematologia.


Rimani aggiornato sui video di PharmaStar. Iscriviti ora al canale YouTube, basta un Click!