Talassemia, la terapia genica funziona anche nel lungo termine e in diversi genotipi di malattia

La terapia genica Ŕ appena stata approvata dall'Unione Europea e promette di rivoluzionare la terapia della beta talassemia trasfusione dipendente.
Al congresso della SocietÓ Europea di Ematologia che si Ŕ appena concluso ad Amsterdam sono stati presentati nuovi dati che confermano l'efficacia del farmaco anche dopo diversi anni dalla sua somministrazione e in pazienti con diversi genotipi di malattia
Inoltre, nei pazienti che ottengono l'indipendenza dalle trasfusioni si Ŕ osservato un calo progressivo della concentrazione epatica di ferro e un miglioramento dei marcatori dell'eritropoiesi, a dimostrazione del potenziale trasformativo della terapia genica in questi pazienti.
Ne abbiamo parlato con il Prof. Franco Locatelli, Professore Ordinario di Pediatria, Sapienza UniversitÓ di Roma, Direttore del Dipartimento di Ematologia Pediatrica/Oncologia e Terapia Cellulare e Genica, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Ges¨, Roma.


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