36 news PER "anemia falciforme"


NEWS

Giovedi 10 Gennaio 2019

Fda

Anemia falciforme, Fda riconosce a crizanlizumab lo status di breakthrough therapy

L'Fda gli ha riconosciuto lo status di terapia fortemente innovativa acrizanlizumab, un farmaco per l'anemia falciforme che ha la capacità di prevenire le crisi vaso-occlusive, eventi debilitanti e dolorosi.

Venerdi 7 Dicembre 2018

Anemia falciforme, conferme dalla terapia genica con LentiGlobin. #ASH2018

In occasione del 60° Congresso annuale dell’American Society of Hematology, sono stati annunciati nuovi dati relativi ai pazienti del Gruppo C del suo studio di Fase 1/2 HGB-206, attualmente in corso, sulla terapia genica sperimentale dell’azienda co[...]

Mercoledi 19 Settembre 2018

Vaccino pneumococco next-gen, corsa a due per arrivare al mercato

Lo sviluppo del vaccino antipneumococco di prossima generazione è al centro di una forte competizione tra due colossi farmaceutici, Pfizer e MSD, ognuno con un proprio candidato. L'obiettivo è raggiungere il mercato prima possibile e dimostrare di es[...]

Novo Nordisk prosegue la riorganizzazione della ricerca. 400 esuberi

Per accelerare l'espansione della sua pipeline nelle malattie croniche gravi, la danese Novo Nordisk ha annunciato di voler ristrutturare la propria attività di ricerca e sviluppo per formare quattro unità di ricerca trasformazionale, focalizzate sul[...]

Mercoledi 11 Luglio 2018

Dolore cronico, quando usare la ketamina? Consigli utili dalle linee guida americane

Su Regional Anesthesia and Pain Medicine sono state pubblicate le linee guida di consenso per i medici che usano infusioni di ketamina per via endovenosa per il trattamento del dolore cronico, formulate da un gruppo di esperti americani.

Lunedi 25 Giugno 2018

Talassemia e anemia falciforme, speranze concrete di guarigione dalla terapia genica #EHA2018

Per i pazienti con talassemia trasfusione dipendente e per quelli con anemia falciforme la prospettiva di una cura definitiva è oggi più vicina grazie ai risultati di due studi di terapia genica presentati pochi giorni fa a Stoccolma durante il 23esi[...]

Venerdi 8 Giugno 2018

Novo Nordisk si riorganizza, possibili 3mila esuberi

La danese Novo, il più grande produttore mondiale di insulina, sta preparando un piano di riorganizzazione che sarà ufficializzato nel mese di agosto quando l'azienda annuncerà i risultati del secondo trimestre. Dalle prime indiscrezioni trapelate, r[...]

Martedi 15 Maggio 2018

Terapia genica antitumorale, Bluebird scommette sulla tecnologia TCR-T di Medigene

Bluebird bio e la biotech tedesca Medigene hanno annunciato l’ampliamento della partnership già avviata nel 2016, in modo da includere nella collaborazione ulteriori progetti di sviluppo di immunoterapie basate sulla piattaforma tecnologica TCR-T (T [...]

Martedi 8 Maggio 2018

Beta-talassemia, terapia genica elimina il bisogno di trasfusioni in alcuni pazienti

Sono stati da poco pubblicati sul New England Journal of Medicine i risultati ad interim di due studi di fase I e II della durata di 2 anni (Northstar-204 e Northstar-205) che mostrano come una terapia genica che sfrutta come vettore un lentivirus ab[...]

Giovedi 12 Aprile 2018

Ematologia, Novo Nordisk punta all’anemia falciforme

Dato che la concorrenza in arrivo minaccia il suo business nell’emofilia, Novo Nordisk sta cercando di espandersi in altre malattie del sangue. Nei giorni scorsi ha messo sul tavolo 400 milioni di dollari per acquisire la licenza mondiale di un nuovo[...]

Martedi 16 Gennaio 2018

Terapie geniche, entro il 2019 Bluebird Bio chiederà la registrazione per tre farmaci

Alla J.P. Morgan Healthcare Conference, il management della società americana BlueBird Bio ha reso noto che entro il 2019 l'azienda prevede di presentare la domanda di registrazione per tre nuovi farmaci, basati su terapie geniche. Si tratta di Lenti[...]

4 aziende biotech da tenere d'occhio, possibili obiettivi di acquisizione nel 2018

La società di investimenti Zacks ha esaminato quattro possibili obiettivi di acquisizione per il 2018 in campo biofarmaceutico, basandosi sui principali parametri che possono rendere appetibile un'azienda e cioè l'andamento attuale dei sui farmaci, l[...]

Martedi 24 Ottobre 2017

Fibrosi polmonare idiopatica, interrotto programma sviluppo clinico nuova molecola

A mezzo comunicato stampa, Global Blood Therapeutics, una società biotech statunitense, ha annunciato l'interruzione del programma di sviluppo clinico di GBT440 nel trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF).

Mercoledi 8 Marzo 2017

Elbasvir/grazoprevir, raggiungimento della risposta virologica sostenuta anche nei pazienti con malattie del sangue

La terapia di combinazione con elbasvir/grazoprevir in pazienti con HCV permette il raggiungimento della risposta virologica sostenuta dopo 12 settimane anche in caso presenza di malattie ereditarie del sangue. E' quanto mostrato da uno studio prospe[...]

Giovedi 2 Marzo 2017

Dolore pediatrico: misurato solo in 1 Pronto Soccorso su 4

Formare e sensibilizzare medici e infermieri dei Pronto Soccorso italiani sulla corretta gestione del dolore nel bambino, mettendo a loro disposizione percorsi e materiali didattici, costruiti sulla base di best practice. Questo l'obiettivo del nuovo[...]

Mercoledi 21 Dicembre 2016

ASH 2016: anemia falciforme, crizanlizumab dimezza le crisi dolorose nello studio SUSTAIN

L’anticorpo monoclonale crizanlizumab (SelG1, sviluppato da Selexys Pharmaceuticals, ora acquisita da Novartis) si è dimostrato altamente efficace nel ridurre la frequenza delle crisi dolorose correlate all’anemia falciforme (SCPC), una delle cause d[...]

Domenica 4 Dicembre 2016

ASH 2016: gli studi sotto i riflettori al congresso americano di ematologia

Apre i battenti a San Diego il congresso annuale dell'American Society of Hematology (ASH), l'appuntamenti più importante per gli oncologi di tutto il mondo.

Mercoledi 28 Settembre 2016

Vepoloxamer delude in fase III nell’anemia falciforme

Il farmaco sperimentale vepoloxamer non è riuscito a raggiungere il suo obiettivo primario - ridurre in modo significativo la durata media delle crisi vaso-occlusive nei pazienti con anemia falciforme - nello studio di fase 3 EPIC. A darne notizia è [...]

Sabato 16 Luglio 2016

Fibrosi polmonare idiopatica, al via Fase 2b con farmaco che agisce su emoglobina

La biotech americana Global Blood Therapeutics ha dato l'avvio a una sperimentazione clinica di fase 2b per valutare il farmaco orale GBT440, un modificatore dell’emoglobina in fase di sperimentazione, come trattamento per la fibrosi polmonare idiopa[...]

Mercoledi 13 Luglio 2016

Semaforo verde per il primo studio sull'uomo con la tecnologia CRISP per l'editing del genoma

Combattere i tumori agendo direttamente sul DNA dei pazienti non è fantascienza, bensì un traguardo che - promettono molti esperti - si raggiungerà prima del previsto. Infatti, sarà presto utilizzata in uno studio sull'uomo, il primo nel suo genere, [...]

Domenica 20 Marzo 2016

Anemia falciforme, outcome migliori con la dose appropriata di idrossiurea

Pazienti adulti con anemia trattati con le dosi raccomandate di idrossiurea hanno mostrato livelli più alti di emoglobina fetale (HbF), minore disfunzione d'organo e un miglioramento della sopravvivenza rispetto a coloro che non hanno ricevuto le dos[...]

Giovedi 4 Febbraio 2016

Dolore pediatrico in pronto soccorso: cure analgesiche per 1 bimbo su 2 ma si può fare di più

È la prima survey, in Italia, a fotografare la diretta esperienza dei pazienti pediatrici che giungono con dolore al Pronto Soccorso e dei genitori che li accompagnano. Condotta su 644 bambini e 923 adulti, il 26 e 27 settembre 2015, PIPER Weekend ha[...]

Domenica 6 Dicembre 2015

Al via il congresso ASH, i temi caldi in agenda

Ha appena aperto i battenti a Orlando, in Florida, il congresso annuale dell'American Society of Hematology, appuntamento di punta per gli ematologi e oncoematologi di tutto il mondo. Tante le novità interessanti, in particolare nel campo dell'oncoem[...]

Mercoledi 24 Giugno 2015

Al via fase III per farmaco di Pfizer contro le crisi vaso occlusive nella malattia a cellule falciformi

Pfizer ha iniziato uno studio di fase III condotto sul farmaco sperimentale rivipansel in pazienti con malattia a cellule falciformi ospedalizzati e con crisi dolorose vaso occlusive.

Lunedi 18 Maggio 2015

Baxter, il futuro dopo lo spin off di Baxalta

Come noto, il prossimo 1 luglio Baxter si farà in due. I farmaci biotech e quelli oncologici confluiranno in una nuova società che prenderà il nome di Baxalta. Il resto rimarrà in Baxter. Oggi il management di Baxter e di Baxalta ha presentato agli a[...]

Domenica 29 Marzo 2015

Anemia falciforme, possibile legame tra carenza di vitamina D e complicanze vaso-occlusive acute

La carenza di vitamina D può essere associata a complicazioni vaso-occlusive nei bambini affetti da anemia falciforme. Lo si evince dai risultati di uno studio osservazionale pubblicato di recente sulla rivista Pediatric Blood and Cancer.

Giovedi 26 Febbraio 2015

Dolore pediatrico in pronto soccorso: nessun trattamento in fase di triage per il 96% dei bambini

La fase del triage è il primo step per i pazienti in arrivo al Pronto Soccorso: infermieri preposti a questo compito smistano i diversi casi, attribuendo loro un codice di priorità. Oggi i bambini vivono questo momento, anticamera della visita medica[...]

Sabato 31 Gennaio 2015

Editing genomico, ricerca italiana e internazionale nella lotta alle malattie “incurabili”

Identificare e convalidare nuovi bersagli farmacologici in modelli preclinici che ricordano da vicino la malattia umana. E' questo l'obiettivo principale dell'azienda AstraZeneca che ha annunciato quattro collaborazioni di ricerca volte a sfruttare l[...]

Martedi 9 Dicembre 2014

Beta talassemia, risultati positivi con terapia genica

La società biofarmaceutica Bluebird Bio ha annunciato che quattro pazienti con una forma grave di beta talassemia trattati con la terapia genica sperimentale LentiGlobin BB305 sono riusciti a produrre una quantità di emoglobina sufficiente a ridurre [...]

Mercoledi 10 Dicembre 2014

Nuove raccomandazioni pediatriche americane per il vaccino anti-pneumococco Pcv13

I bambini di età compresa tra i 6 e i 18 anni con disturbi da immunodeficienza e altre condizioni patologiche ad alto rischio dovrebbero ricevere singola una dose del vaccino pneumococcico coniugato 13-valente (Pcv13).

Sabato 22 Novembre 2014

Dolore cronico nell'anemia falciforme, nuove raccomandazioni

“Utilizzare oppioidi (a lungo e/o breve durata d'azione) quando il dolore non è controllato da farmaci non oppioidi”. Questa è una delle 12 raccomandazioni emesse dal National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) per la gestione del dolore cronic[...]

Mercoledi 8 Ottobre 2014

Pazienti emofilici, scarsa gestione del dolore in caso di artropatia

L'artropatia emofilica è associata a dolore acuto durante gli episodi emorragici e a manifestazioni dolorose croniche in seguito a complicanze artritiche per ripetute emorragie nelle articolazioni.

Martedi 7 Ottobre 2014

Monito dei neurologi Usa contro gli oppiacei nel dolore cronico non oncologico

Nuova presa di posizione dell'American Academy of Neurology (AAN) sull'uso degli oppiacei nel trattamento del dolore cronico non oncologico. I rischi insiti nell'uso di questi farmaci per contrastare il dolore in condizioni croniche come la cefalea, [...]

Lunedi 13 Gennaio 2014

Biogen e Sangamo, accordo per nuove molecole contro le emoglobinopatie

Biogen e la biotech americana Sangamo Biosciences hanno annunciato di aver firmato un accordo di collaborazione per lo sviluppo di molecole conosciute come nucleasi a “dita di zinco” (ZFN) per la terapia delle emoglobinopatie, in particolare beta-ta[...]

Giovedi 12 Dicembre 2013

Anemia falciforme, farmaco sperimentale riduce le crisi vaso-occlusive

Un farmaco sperimentale sviluppato dalla biotech americana GlycoMimetics in collaborazione con Pfizer, conosciuto per ora con la sigla GMI 1070, sembra ridurre le complicanze dolorose della malattia a cellule falciformi, le cosiddette crisi dolorose [...]

Martedi 28 Luglio 2009

Alt a studio su sildenafil in pazienti con anemia falciforme

Alt a studio su sildenafil in pazienti con anemia falciforme