46 news PER "beta talassemia"


NEWS

Domenica 14 Aprile 2019

Azionisti votano a favore del merger Bristol-Myers e Celgene: nasce leader in onco ematologia

E' fatta. Dopo settimane di incertezza, venerdì scorso gli azionisti di Bristol-Myers Squibb e Celgene hanno votato per sostenere l'acquisizione da circa 74 miliardi di dollari della società biotech, approvando il più grande accordo nella storia di q[...]

Lunedi 1 Aprile 2019

Terapia genica della talassemia, cosa è e come agisce. Intervista al direttore medico di bluebird bio

Per una parte dei pazienti con beta talassemia si sta per aprire la possibilità di una cura definitiva. Il comitato di esperti dell'Agenzia europea dei medicinali ha dato parere positivo all'approvazione della prima terapia genica che agisce sulla ca[...]

Domenica 31 Marzo 2019

Beta talassemia, via libera europeo preliminare alla prima terapia genica

Il comitato di esperti dell'Ema (Chmp) ha dato il via libera preliminare all'approvazione del primo farmaco per la terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente. Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, una volta ottenuto il via [...]

Venerdi 1 Marzo 2019

Al via la terapia di editing genetico, trattato il primo paziente con beta talassemia trasfusione-dipendente

La società biotech Vertex e il partner CRISPR Therapeutics hanno annunciato di avere trattato il primo paziente con una grave forma di beta-talassemia trasfusione-dipendente con una terapia di editing genetico, una svolta importante per una tecnologi[...]

Lunedi 21 Gennaio 2019

Beta talassemia: studio clinico dimostra sicurezza ed efficacia di una terapia genica sviluppata in Italia

La terapia genica, soprattutto se somministrata in giovane età, potrebbe costituire una strategia di cura efficace per la beta talassemia, una malattia genetica molto diffusa nell'area mediterranea e che conta oltre 7000 pazienti solo in Italia. È qu[...]

Mercoledi 12 Dicembre 2018

Sindromi mielodisplastiche: luspatercept aumenta indipendenza da trasfusioni. #ASH2018

Annunciati a San Diego in occasione del congresso annuale dell'American Society of Hematology i risultati del trial di fase 3 MEDALIST, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di luspatercept per il trattamento di pazienti affetti da anemia associ[...]

Beta talassemia, meno trasfusioni con luspatercept, capostipite degli agenti di maturazione eritroide

Al congresso americano di ematologia (ASH) sono stati annunciati i risultati di uno studio pivotal di fase 3, lo studio BELIEVE, condotto per la valutazione della sicurezza ed efficacia di luspatercept nel trattamento dei pazienti adulti affetti da a[...]

Giovedi 6 Dicembre 2018

Beta talassemia trasfusione dipendente, positivi i nuovi dati della terapia genica a base di LentiGlobin. #ASH2018

In occasione del 60° congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH) sono stati presentati nuovi dati derivanti dagli studi clinici di Fase 3 Northstar-2 (HGB-207) e Northstar-3 (HGB-212) condotti con la terapia genica sperimentale a base[...]

Venerdi 9 Novembre 2018

Terapie genica: una molecola naturale ne aumenta l'efficacia. Studio di Telethon

La terapia genica ha già raggiunto importanti successi, ma la sua applicazione è ancora ristretta a poche malattie e a pochi tipi di cellule: per ogni tipologia di cellule che vogliamo correggere occorre infatti mettere a punto protocolli di laborato[...]

Lunedi 5 Novembre 2018

Alberto Avaltroni a capo di bluebird bio Italia

Alberto Avaltroni è stato nominato Direttore Generale di bluebird bio Italia, l'affiliata italiana della società biotech con headquarter a Cambridge, negli Stati Uniti, specializzata nella ricerca e nello sviluppo di terapie cellulari e geniche speri[...]

Ema

Talassemia, per la terapia genica inizia l'iter accelerato di esame da parte dell'Ema

L'Agenzia europea per i farmaci ha accettato di esaminare la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio presentata dalla biotech bluebrid bio per la sua terapia genica sperimentale a base di LentiGlobin per il trattamento di adolescenti e [...]

10 biotech da tenere d’occhio

Le aziende biotech hanno dato un forte impulso alla ricerca e allo sviluppo di terapie innovative, tanto nelle patologie più gravi come il settore dell’oncologia quanto nei segmenti di nicchia meno presidiati dalle grandi compagnie farmaceutiche, com[...]

Mercoledi 19 Settembre 2018

Novo Nordisk prosegue la riorganizzazione della ricerca. 400 esuberi

Per accelerare l'espansione della sua pipeline nelle malattie croniche gravi, la danese Novo Nordisk ha annunciato di voler ristrutturare la propria attività di ricerca e sviluppo per formare quattro unità di ricerca trasformazionale, focalizzate sul[...]

Sabato 28 Luglio 2018

Ema

β-talassemia trasfusione-dipendente, terapia genica di bluebird bio esaminata da Ema con procedura accelerata

La terapia genica sperimentale LentiGlobin sviluppata per il trattamento di pazienti adolescenti e adulti affetti da β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non-β0/β0 ha ottenuto la procedura accelerata da parte del Chmp[...]

Martedi 10 Luglio 2018

Beta-talassemia trasfusione-dipendente, luspatercet centra i bersagli in fase III

Il trattamento con luspatercept ha permesso di ottenere un miglioramento statisticamente significativo della risposta eritroide in pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente, nello studio BELIEVE. Lo annunciano in una nota Acceleron e Celgen[...]

Mercoledi 4 Luglio 2018

Sindrome mielodisplastica, luspatercept centra il bersaglio in fase III

Luspatercept esce vincente dallo studio di fase III MEDALIST, nel quale è stato valutato come trattamento per i pazienti con sindrome mielodisplastica, centrando l’endpoint primario, e non solo. Nel trial, infatti, il gruppo trattato col farmaco sper[...]

Lunedi 25 Giugno 2018

Talassemia e anemia falciforme, speranze concrete di guarigione dalla terapia genica #EHA2018

Per i pazienti con talassemia trasfusione dipendente e per quelli con anemia falciforme la prospettiva di una cura definitiva è oggi più vicina grazie ai risultati di due studi di terapia genica presentati pochi giorni fa a Stoccolma durante il 23esi[...]

Martedi 15 Maggio 2018

Terapia genica antitumorale, Bluebird scommette sulla tecnologia TCR-T di Medigene

Bluebird bio e la biotech tedesca Medigene hanno annunciato l’ampliamento della partnership già avviata nel 2016, in modo da includere nella collaborazione ulteriori progetti di sviluppo di immunoterapie basate sulla piattaforma tecnologica TCR-T (T [...]

Martedi 8 Maggio 2018

Beta-talassemia, terapia genica elimina il bisogno di trasfusioni in alcuni pazienti

Sono stati da poco pubblicati sul New England Journal of Medicine i risultati ad interim di due studi di fase I e II della durata di 2 anni (Northstar-204 e Northstar-205) che mostrano come una terapia genica che sfrutta come vettore un lentivirus ab[...]

Giovedi 12 Aprile 2018

Ematologia, Novo Nordisk punta all’anemia falciforme

Dato che la concorrenza in arrivo minaccia il suo business nell’emofilia, Novo Nordisk sta cercando di espandersi in altre malattie del sangue. Nei giorni scorsi ha messo sul tavolo 400 milioni di dollari per acquisire la licenza mondiale di un nuovo[...]

GlaxoSmithKline cede terapie geniche per malattie ultrarare. Nell'accordo anche Strimvelis di Telethon

Dopo una revisione strategica iniziata lo scorso anno, GlaxoSmithKline ha deciso di trasferire a Orchard Therapeutics il suo portafoglio di prodotti approvati e terapie geniche sperimentale per le malattie rare.

Giovedi 1 Febbraio 2018

Beta-talassemia, prima terapia genica intra-ossea riduce la necessità di trasfusioni

In uno studio di fase I/II di autori italiani, presentato all'ultima edizione del congresso ASH, i primi dati mostrano che i pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente sottoposti a una singola infusione di cellule staminali modificate geneti[...]

Domenica 21 Gennaio 2018

Beta-talassemia, prima terapia genica intra-ossea riduce la necessità di trasfusioni

In uno studio di fase I/II di autori italiani, presentato all'ultima edizione del congresso ASH, i primi dati mostrano che i pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente sottoposti a una singola infusione di cellule staminali modificate geneti[...]

Martedi 16 Gennaio 2018

Terapie geniche, entro il 2019 Bluebird Bio chiederà la registrazione per tre farmaci

Alla J.P. Morgan Healthcare Conference, il management della società americana BlueBird Bio ha reso noto che entro il 2019 l'azienda prevede di presentare la domanda di registrazione per tre nuovi farmaci, basati su terapie geniche. Si tratta di Lenti[...]

Martedi 26 Dicembre 2017

Ricerca farmacologica e progetti per i pazienti, i traguardi di Celgene

Nel corso di un incontro con la stampa svoltosi a Milano presso la sede di Celgene, Jean-Yves Chatelan, amministratore delegato di Celgene Italia, e Gianni De Crescenzo, direttore medico, hanno tratteggiato l'evoluzione della pipeline di ricerca e i [...]

Sabato 16 Dicembre 2017

4 aziende biotech da tenere d'occhio, possibili obiettivi di acquisizione nel 2018

La società di investimenti Zacks ha esaminato quattro possibili obiettivi di acquisizione per il 2018 in campo biofarmaceutico, basandosi sui principali parametri che possono rendere appetibile un'azienda e cioè l'andamento attuale dei sui farmaci, l[...]

Mercoledi 20 Settembre 2017

Adrenoleucodistrofia e beta-talassemia: bisogna colpire l'origine della malattia

Analizzare l'impatto che queste due patologie hanno sulla vita dei pazienti, concentrandosi sull'importanza degli screening neonatali per la diagnosi precoce della malattia, valutando il potenziale effetto positivo con un approccio innovativo basato [...]

Mercoledi 8 Marzo 2017

Elbasvir/grazoprevir, raggiungimento della risposta virologica sostenuta anche nei pazienti con malattie del sangue

La terapia di combinazione con elbasvir/grazoprevir in pazienti con HCV permette il raggiungimento della risposta virologica sostenuta dopo 12 settimane anche in caso presenza di malattie ereditarie del sangue. E' quanto mostrato da uno studio prospe[...]

Giovedi 12 Gennaio 2017

ASH 2016: beta-talassemia, più emoglobina e meno trasfusioni con luspatercept

Il trattamento con luspatercept ha aumentato i valori di emoglobina, ridotto la concentrazione del ferro epatico e migliorato la qualità della vita nei pazienti con beta-talassemia non dipendente dalle trasfusioni in uno studio di faseII presentato a[...]

Martedi 28 Giugno 2016

Strimvelis: un primato della ricerca italiana

Circa 15 anni fa, quando all'ospedale San Raffaele di Milano per la cura dell'ADA SCID è iniziata la sperimentazione di una terapia genica rivoluzionaria. Grazie all'utilizzo delle cellule staminali degli stessi pazienti e alla sostituzione del gene [...]

Domenica 8 Maggio 2016

Talassemia, cure a rischio per tagli di risorse e carenza di personale specializzato

Un modello efficiente e vincente di assistenza alla talassemia, che insieme alle terapie garantisce sopravvivenza e qualità di vita a circa 7mila pazienti italiani, è messo a rischio dalla contrazione delle risorse e dalla disgregazione delle profess[...]

Lunedi 11 Aprile 2016

Malattia di Krabbe verso la cura con terapia genica. Studio del San Raffaele di Milano

Grazie alla ricerca condotta dalla Fondazione Telethon e dall'IRCCS Ospedale San Raffaele, una delle 18 strutture di eccellenza del Gruppo Ospedaliero San Donato, un'altra malattia genetica rara potrebbe essere curata con la terapia genica, che oggi[...]

Domenica 6 Dicembre 2015

Al via il congresso ASH, i temi caldi in agenda

Ha appena aperto i battenti a Orlando, in Florida, il congresso annuale dell'American Society of Hematology, appuntamento di punta per gli ematologi e oncoematologi di tutto il mondo. Tante le novità interessanti, in particolare nel campo dell'oncoem[...]

Mercoledi 4 Novembre 2015

GSK presenta la sua ricerca: 40 nuove molecole entro il 2020, 80% first in class

Accelerare le nuove scoperte, focalizzarsi sull'innovazione, ridurre i costi fissi e aumentare il ritorno sugli investimenti. GlaxoSmithKline (Gsk) nella ricerca ci crede davvero e assicura che entro il 2020 verranno lanciati 40 nuovi farmaci e vacci[...]

Venerdi 11 Settembre 2015

Celgene, da un farmaco negletto a grande biotech, nel segno dell'innovazione

E' una società giovane e in forte crescita, in controtendenza rispetto al panorama generale dell'industria farmaceutica, che nel quadriennio 2010-2014 ha deciso di investire in R&D oltre il 30% del fatturato totale e che dal 2006 ha una presenza sign[...]

Martedi 9 Dicembre 2014

Beta talassemia, risultati positivi con terapia genica

La società biofarmaceutica Bluebird Bio ha annunciato che quattro pazienti con una forma grave di beta talassemia trattati con la terapia genica sperimentale LentiGlobin BB305 sono riusciti a produrre una quantità di emoglobina sufficiente a ridurre [...]

Venerdi 11 Aprile 2014

Mieloma multiplo, sotatercept promettente contro le lesioni osteolitiche

L'aggiunta del farmaco sperimentale sotatercept (sviluppato in collaborazione da Celgene e Acceleron Pharma) alla tripletta melfalan, prednisolone e talidomide (MPT) si è dimostrata sicura e generalmente ben tollerate, oltre che efficace nell'aumenta[...]

Lunedi 27 Gennaio 2014

Cellule staminali ematopoietiche: effettuato con successo il primo trapianto al mondo per la cura della neuromielite ottica

Un team multidisciplinare dell' IRCCS Ospedale San Raffaele guidato dal professor Giancarlo Comi, direttore del Dipartimento di Neurologia, e dal dottor Fabio Ciceri, direttore dell'Unità di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo, ha effettuato per [...]

Lunedi 13 Gennaio 2014

Biogen e Sangamo, accordo per nuove molecole contro le emoglobinopatie

Biogen e la biotech americana Sangamo Biosciences hanno annunciato di aver firmato un accordo di collaborazione per lo sviluppo di molecole conosciute come nucleasi a “dita di zinco” (ZFN) per la terapia delle emoglobinopatie, in particolare beta-ta[...]

Giovedi 28 Febbraio 2013

Malattie rare: da Ue 144 mln per ricerca

Per 30 milioni di pazienti affetti da malattie rare nella sola Europa, la gran parte dei quali bambini, si accende oggi una nuova speranza: la Commissione europea, nella Giornata mondiale delle malattie rare, ha annunciato uno stanziamento di 144 mil[...]

Martedi 26 Giugno 2012

Deferasirox riduce sovraccarico di ferro nella sindrome mielodisplastica

Il trattamento con il chelante del ferro deferasirox riduce il sovraccarico di ferro e migliora i parametri ematologici nei pazienti con sindrome mielodisplastica (SMD) dipendenti da trasfusione. E' quanto emerso da uno studio pubblicato sul Journal [...]

Lunedi 3 Ottobre 2011

Deferasirox efficace sulla fibrosi epatica nel sovraccarico di ferro

In uno studio pubblicato sul numero di ottobre di Gastroenterology, il trattamento con il chelante del ferro deferasirox per almeno 3 anni ha stabilizzato o migliorato la fibrosi epatica e la necroinfiammazione, nonché i livelli sierici di alanina am[...]

Domenica 29 Maggio 2011

Deferasirox riduce sovraccarico di ferro nella SMD

Il trattamento con il chelante del ferro deferasirox riduce il sovraccarico di ferro e migliora i parametri ematologici nei pazienti con sindrome mielodisplastica (SMD) dipendenti da trasfusione. E' il risultato di una analisi post hoc dello studio [...]

Lunedi 18 Ottobre 2010

Alleanza italiana per la cura di sette malattie genetiche

Importante accordo siglato fra Telethon, San Raffaele e GlaxoSmithKline: dal colosso farmaceutico un primo stanziamento di 10 milioni per dare a tutto il mondo la terapia genica messa a punto in Italia.

Lunedi 22 Febbraio 2010

Fda

Deferasirox, nuova avvertenza sul foglietto illustrativo

In una nota pubblicata sul suo sito web, l'Fda fa sapere che la scheda di prodotto di deferasirox (Exjade, Novartis) è stata modificata e ora contiene un 'boxed warning', di fatto un'avvertenza speciale relativa alla sicurezza, in cui si afferma che [...]

Martedi 12 Maggio 2009