NEWS

Mercoledi 15 Gennaio 2020

Beta-talassemia, con luspatercept minor fabbisogno trasfusionale nei pazienti trasfusione-dipendenti.#ASH19

Il trattamento con luspatercept si conferma efficace nel ridurre in modo duraturo e clinicamente significativo il fabbisogno trasfusionale nella maggior parte dei pazienti adulti con beta-talassemia che richiedono trasfusioni regolari di globuli ross[...]

Venerdi 1 Marzo 2019

Al via la terapia di editing genetico, trattato il primo paziente con beta talassemia trasfusione-dipendente

La società biotech Vertex e il partner CRISPR Therapeutics hanno annunciato di avere trattato il primo paziente con una grave forma di beta-talassemia trasfusione-dipendente con una terapia di editing genetico, una svolta importante per una tecnologi[...]

Mercoledi 12 Dicembre 2018

Beta talassemia, meno trasfusioni con luspatercept, capostipite degli agenti di maturazione eritroide

Al congresso americano di ematologia (ASH) sono stati annunciati i risultati di uno studio pivotal di fase 3, lo studio BELIEVE, condotto per la valutazione della sicurezza ed efficacia di luspatercept nel trattamento dei pazienti adulti affetti da a[...]

Lunedi 5 Novembre 2018

Alberto Avaltroni a capo di bluebird bio Italia

Alberto Avaltroni è stato nominato Direttore Generale di bluebird bio Italia, l'affiliata italiana della società biotech con headquarter a Cambridge, negli Stati Uniti, specializzata nella ricerca e nello sviluppo di terapie cellulari e geniche speri[...]

10 biotech da tenere d’occhio

Le aziende biotech hanno dato un forte impulso alla ricerca e allo sviluppo di terapie innovative, tanto nelle patologie più gravi come il settore dell’oncologia quanto nei segmenti di nicchia meno presidiati dalle grandi compagnie farmaceutiche, com[...]

Martedi 10 Luglio 2018

Beta-talassemia trasfusione-dipendente, luspatercet centra i bersagli in fase III

Il trattamento con luspatercept ha permesso di ottenere un miglioramento statisticamente significativo della risposta eritroide in pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente, nello studio BELIEVE. Lo annunciano in una nota Acceleron e Celgen[...]

Mercoledi 4 Luglio 2018

Sindrome mielodisplastica, luspatercept centra il bersaglio in fase III

Luspatercept esce vincente dallo studio di fase III MEDALIST, nel quale è stato valutato come trattamento per i pazienti con sindrome mielodisplastica, centrando l’endpoint primario, e non solo. Nel trial, infatti, il gruppo trattato col farmaco sper[...]

Martedi 8 Maggio 2018

Beta-talassemia, terapia genica elimina il bisogno di trasfusioni in alcuni pazienti

Sono stati da poco pubblicati sul New England Journal of Medicine i risultati ad interim di due studi di fase I e II della durata di 2 anni (Northstar-204 e Northstar-205) che mostrano come una terapia genica che sfrutta come vettore un lentivirus ab[...]

Giovedi 1 Febbraio 2018

Beta-talassemia, prima terapia genica intra-ossea riduce la necessità di trasfusioni

In uno studio di fase I/II di autori italiani, presentato all'ultima edizione del congresso ASH, i primi dati mostrano che i pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente sottoposti a una singola infusione di cellule staminali modificate geneti[...]

Domenica 21 Gennaio 2018

Beta-talassemia, prima terapia genica intra-ossea riduce la necessità di trasfusioni

In uno studio di fase I/II di autori italiani, presentato all'ultima edizione del congresso ASH, i primi dati mostrano che i pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente sottoposti a una singola infusione di cellule staminali modificate geneti[...]

Martedi 16 Gennaio 2018

Terapie geniche, entro il 2019 Bluebird Bio chiederà la registrazione per tre farmaci

Alla J.P. Morgan Healthcare Conference, il management della società americana BlueBird Bio ha reso noto che entro il 2019 l'azienda prevede di presentare la domanda di registrazione per tre nuovi farmaci, basati su terapie geniche. Si tratta di Lenti[...]

Giovedi 12 Gennaio 2017

ASH 2016: beta-talassemia, più emoglobina e meno trasfusioni con luspatercept

Il trattamento con luspatercept ha aumentato i valori di emoglobina, ridotto la concentrazione del ferro epatico e migliorato la qualità della vita nei pazienti con beta-talassemia non dipendente dalle trasfusioni in uno studio di faseII presentato a[...]