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Distrofia muscolare di Duchenne, per chi usa Translarna possibile l'importazione dall'este...

Duchenne, givinostat ottiene il via libera condizionato in Europa

Sanit� e partecipazione civica: il valore strategico del Terzo Settore

Vertex rivede le strategie nelle terapie geniche: stop ai programmi con vettori AAV

Duchenne, comitato di esperti dell'Ema raccomanda l'approvazione di givinostat

Farmaci, highlights della riunione del Chmp di Aprile 2025

Givinostat rallenta la progressione della distrofia muscolare di Duchenne, conferma da nuo...

Il caso Elevidys: quando la terapia genica incontra complicazioni fatali

Distrofia muscolare di Duchenne: a che punto siamo con la disponibilit� di givinostat?

Terapia genica per l'emofilia: Pfizer fa un passo indietro�

Distrofia muscolare di Duchenne, approvato in Italia vamorolone

Position Paper di AIM per il mantenimento in commercio di Ataluren, unico farmaco disponib...

Nuove frontiere nella ricerca e nelle terapie per le malattie rare

Duchenne, il Chmp emette un parere negativo su ataluren in seguito alla richiesta di riesa...

Farmaci, novit� dalla riunione del Chmp di Giugno: 10 approvazioni tra cui erdafitinib, od...

Malattia di Huntington, primi segnali incoraggianti da nuova terapia antisenso�

Malattie neuromuscolari, Video Reportage del congresso dell'Associazione Italiana di Miolo...

Distrofia muscolare di Duchenne, Fda estende l'approvazione della terapia genica di Sarept...

Italfarmaco user� l�intelligenza artificiale per l�individuazione di nuovi farmaci�

Duchenne, terapia genica sperimentale fallisce in fase III. Attesa decisione Fda per quell...

Duchenne, la Commissione Europea ribalta la decisione dal Chmp e chiede di rivalutare atal...

Distrofia muscolare facio-scapolo-omerale, patologia senza trattamento. Speranze da losmap...

Distrofia muscolare di Duchenne, potenziali benefici da viltolarsen sulla funzione polmona...

Emofilia B, Fda approva la terapia genica di Pfizer

Malattie rare, alla Camera discusse le azioni programmatiche per tutelare bisogni di salut...

Leucodistrofia metacromatica, Fda approva la terapia genica di Orchard. Sar� la pi� costos...

Distrofia muscolare di Duchenne, givinostat ritarda la progressione della malattia. The La...

Duchenne: l'Fda approva il farmaco orale givinostat per tutte le varianti genetiche. Ricer...

Duchenne, le autorit� regolatorie europee confermano la bocciatura di ataluren

Vamorolone di Santhera ottiene l'approvazione UE per la distrofia muscolare di Duchenne

Dolore nell�atrofia muscolare spinale, per adulti e bambini paracetamolo consigliato al do...

Duchenne, la terapia genica di Sarepta non centra l'end point in studio chiave

La neurologia entra nell'era della neurologia di precisione. 53� congresso SIN

Farmaci, novit� della riunione di ottobre del Chmp

Distrofia di Duchenne: cala il sipario su ataluren, il Chmp vota per ritirare l�autorizzaz...

Farmaci, novit� della riunione di settembre del Comitato per i medicinali per uso umano de...

Alexion acquisisce da Pfizer terapie geniche in fase precoce. Accordo per un massimo di $1...

Duchenne, nonostante dati contrastanti Sarepta ottiene l'approvazione Fda per la terapia g...

Duchenne, esperti Fda supportano di misura approvazione della terapia genica di Sarepta

Duchenne, givinostat (inibitore dell'istone deacetilasi) migliora mobilit� e funzione fisi...

Pfizer riorganizza la ricerca sulle malattie rare

Italfarmaco acquisisce la spagnola Lacer, leader nella cura della salute e dell'igiene per...

Duchenne, in fase III givinostat rallenta la progressione della malattia. Ricerca italiana

Duchenne, PTC Therapeutics su del 20% grazie ai dati dello studio di conferma di ataluren

Duchenne, terapia steroidea quotidiana pi� efficace del regime a cicli alterni di 10 giorn...

Malattie rare, adottata la prima Risoluzione ONU

Malattie rare, Amicus si fa in due e crea societ� indipendente per la medicina genetica

Distrofia di Duchenne, Pfizer modifica studio su terapia genica a seguito di tre gravi eve...

Lilly si unisce alla corsa all'editing dell'RNA

Distrofia muscolare di Duchenne, con viltolarsen in fase 2 ulteriori conferme di benefici ...

Prima conferma nell'uomo che l'editing genetico Crispr-Cas9 funziona anche in vivo

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Sedicimila terapie avanzate in sperimentazione, 60 in arrivo. La sfida alle malattie (oggi...

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Distrofia muscolare di Duchenne, ataluren ritarda i disturbi di deambulazione e di funzion...

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