Sabato 9 Febbraio 2019
Il candidato alla terapia genica per l'emofilia B (AMT-061) messo a punto dalla società biotech olandese UniQure ha evidenziato dati positivi provenienti dalla valutazione a 12 settimane di uno studio di fase IIb che sinora ha arruolato tre pazienti[...]
Giovedi 7 Febbraio 2019
Si parla di finanziamenti per il 2019 per un totale di 500.000 dollari per migliorare la diagnosi e lo screenig della distrofia muscolare di Duchenne. Clinici e ricercatori hanno tempo fino al 31 marzo per presentare le candidature. Il programma annu[...]
Martedi 9 Ottobre 2018
Sono stati annunciati oggi i dati preliminari del primo registro internazionale di pazienti con Duchenne trattati con ataluren (STRIDE), che sottolineano il beneficio clinico a lungo termine di ataluren, quando usato di routine nella pratica clinica,[...]
Venerdi 5 Ottobre 2018
Le aziende biotech hanno dato un forte impulso alla ricerca e allo sviluppo di terapie innovative, tanto nelle patologie più gravi come il settore dell’oncologia quanto nei segmenti di nicchia meno presidiati dalle grandi compagnie farmaceutiche, com[...]
Sabato 22 Settembre 2018
In questa tornata di valutazioni, il solo farmaco sul quale il Chmp si è espresso in maniera negativa circa la sua approvazione è eteplirsen , farmaco biotecnologico sviluppato per la cura di una porzione dei pazienti con distrofia muscolare di Duch[...]
Venerdi 7 Settembre 2018
Oggi si svolge la quinta edizione della Giornata Mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne, promossa dalla World Duchenne Organization (nota in precedenza come United Parent Projects Muscular Dystrophy). In Italia è coordina[...]
Giovedi 21 Giugno 2018
In tre ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne, la terapia genica sperimentale AAVrh74.MHCK7 ha aumentato la produzione di una forma troncata ma funzionante della micro-distrofina, una proteina muscolare che in questi pazienti non viene sintetizz[...]
Sabato 2 Giugno 2018
La decisione era già nell'aria. Il comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea per i medicinali ha adottato un parere negativo, raccomandando di non approvare eteplirsen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. L'azi[...]
Mercoledi 16 Maggio 2018
La biotech statunitense Sarepta Therapeutics ha siglato una partnership esclusiva con Myonexus Therapeutics per cinque terapie geniche per le distrofie muscolari dei cingoli (LGMD, Limb Girdle Muscular Dystrophy).
Venerdi 11 Maggio 2018
La biotech statunitense Sarepta Therapeutics, specializzata in terapie geniche per malattie neuromuscolari, ha ricevuto un “trend vote” negativo dal comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Ema riguardo all'approvazione di eteplirsen per i[...]
Venerdi 13 Aprile 2018
Ha preso il via uno studio clinico di fase 1b con PF-06939926, farmaco sperimentale sviluppato da Pfizer per la terapia genica con mini-distrofina nei ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
Mercoledi 28 Febbraio 2018
Sono circa 7 mila le malattie rare ad oggi conosciute ed è a loro che è dedicata la Giornata Mondiale delle Malattie Rare che si celebra oggi 28 febbraio. Tante le iniziative, più di 100, messe in campo quest'anno, non solo da UNIAMO che coordina que[...]
Sabato 10 Febbraio 2018
I glucocorticoidi, farmaci a base di ormoni steroidei spesso prescritti ai pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD), offrono benefici a lungo termine per questa malattia, tra cui una più lunga conservazione della forza e della funzione musc[...]
Venerdi 26 Gennaio 2018
Summit Therapeutics, società focalizzata sulla ricerca e sviluppo di farmaci per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), ha reso noti i risultati a 24 settimane dello studio PhaseOut DMD, un trial di fase II di tipo “proof of concept”, condotto per[...]
Domenica 3 Dicembre 2017
In una sottopopolazione meno compromessa di ragazzi ambulanti di età pari o superiore a 5 anni affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD), il trattamento per via sottocutanea con drisapersen, oligonucleotide antisenso, ha portato beneficio in t[...]
Da oggi, in Italia, è in commercio ataluren, farmaco indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) dovuta a mutazione nonsenso nei pazienti ancora deambulanti di età uguale o superiore ai 5 anni. Ad annunciarlo è la soci[...]
Domenica 2 Aprile 2017
Lo spironolattone è sicuro e può preservare la funzione ventricolare sinistra nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). È quanto emerge dai dati preliminari di uno studio presentato in occasione del convegno dell'American College of Car[...]
Sabato 25 Febbraio 2017
In Italia l'età alla diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne (DMD) negli ultimi 10 anni è stata intorno ai 3,5 anni (41 mesi), inferiore di 10-12 mesi rispetto a quanto riportato in altri Paesi. Considerando che una diagnosi tardiva di DMD determ[...]
Domenica 13 Novembre 2016
Il Chmp ha completato la sua valutazione scientifica per il rinnovo annuale dell'immissione in commercio condizionata per ataluren e ha raccomandato che l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionale essere rinnovata.
Lunedi 17 Ottobre 2016
La biotech americana PTC Therapeutics ha annunciato che l'Fda ha negato la sua approvazione ad ataluren, un farmaco sviluppato per la malattia di Duchenne. In precedenza, l'Fda aveva già bocciato la domanda, l'azienda ha presentato appello ma per la [...]
Lunedi 10 Ottobre 2016
Uno studio italiano – pubblicato su Neuromuscolar Disorders – ha dimostrato che il trattamento con givinostat per più di un anno ha contrastato in modo significativo la progressione della malattia istologica in ragazzi deambulanti affetti da distrofi[...]
Martedi 2 Agosto 2016
Pfizer ha reso noto di aver acquisito la quota residua della società biotech americana Bamboo Therapeutics che attualmente ancora non possedeva in un'operazione valutata potenzialmente fino a $ 645 milioni. Secondo i termini concordati, Pfizer ricono[...]
Giovedi 14 Luglio 2016
Santhera Pharmaceuticals, una società biotech svizzera impegnata nello sviluppo di idebenone, un farmaco sintomatico per la cura della distrofia muscolare di Duchenne ha subito una battuta d'arresto a causa di una decisione della Food and Drug Admini[...]
Sabato 9 Luglio 2016
Negli ultimi giorni le azioni della californiana BioMarin sono in salite del 10 per cento sostenute dalla voci di un possibile interesse della svizzera Roche a rafforzarsi nel campo delle malattie rare. Secondo quanto riporta la rete televisiva ameri[...]
Giovedi 2 Giugno 2016
Nel 2014, acquisendo la biotech Prosensa per $680 milioni, BioMarin aveva fatto una grande scommessa su drisapersen, un farmaco in sviluppo per la distrofia di Duchenne. In precedenza, drisapersen aveva già fallito l'end point in uno studio di fase 3[...]
I pazienti con distrofia di Duchenne (DMD) trattati con idebenone hanno avuto un ridotto rischio di complicanze broncopolmonari tra cui un minor numero di ricoveri causati da tali complicazioni e una ridotta necessità di un trattamento antibiotico si[...]
Martedi 26 Aprile 2016
Doccia fredda per i tanti malati di distrofia di Duchenne e per i loro famigliari. Con 7 voti a 3, un panel di esperti dell'Fda ha decretato che i dati attualmente disponibili non forniscono sufficiente evidenza dell'efficacia di eteplirsen come tera[...]
Domenica 3 Aprile 2016
Pubblicati su PlosOne, i risultati di uno studio pilota condotto in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) dimostrano i benefici effetti di un trattamento basato sulla somministrazione di L-arginina e metformina - il primo precursore di o[...]
Martedi 29 Marzo 2016
PTC Therapeutics, azienda biotech americana impegnata nella ricerca, sviluppo e commercializzazione di terapie innovative orali per il trattamento di patologie gravi e invalidanti, ha annunciato che taglierà circa un quinto della sua forza lavoro neg[...]
Venerdi 19 Febbraio 2016
Dalle nuove scoperte innovative della ricerca di base agli studi clinici in corso e in avvio, dalla diagnosi alla centralità del paziente nella ricerca clinica. Questi sono stati gli argomenti presentati e discussi lo scorso weekend alla XIV Conferen[...]
Lunedi 15 Febbraio 2016
Si apre un nuovo capitolo nella lotta contro la distrofia muscolare di Duchenne: le prospettive di trattamento di questa patologia devastante, che colpisce prevalentemente i bambini, potrebbero migliorare notevolmente in un futuro non troppo lontano,[...]
Sabato 30 Gennaio 2016
In uno studio pubblicato online su Annals of Neurology, pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattati con eteplirsen hanno mostrato - lungo un periodo di 3 anni - un tasso di declino della deambulazione (valutato mediante test de[...]
Mercoledi 25 Novembre 2015
Un panel di esperti dell'Fda (“Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee”) si è espresso in maniera negativa sull'approvazione di drisapersen per la terapia della distrofia di Duchenne.
Giovedi 1 Ottobre 2015
PTC Therapeutics ha annunciato che l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha accettato la presentazione del dossier sulla base del quale si intende ottenere una nuova indicazione terapeutica per ataluren nel trattamento della fibrosi cistica causat[...]
Lunedi 6 Luglio 2015
PTC Therapeutics, azienda biotech americana impegnata nella ricerca, sviluppo e commercializzazione di nuove e innovative terapie orali per il trattamento di patologie gravi, invalidanti e potenzialmente letali, ha annunciato il suo ingresso in Itali[...]
Mercoledi 20 Maggio 2015
Le azioni della biotech americana Sarepta Therapeutics sono schizzate del 39% dopo che l'azienda ha annunciato di aver raggiunto un accordo con l'Fda per l'inizio di una procedura speciale di deposito del dossier registrativo (“rolling marketing appl[...]
Domenica 29 Marzo 2015
Shire è una società acquisitiva con un focus sulle malattie rare. BioMarin si inserisce nella stessa descrizione. Sembrerebbe che la prima stia valutando l'acquisizione della seconda. E’ bastato questo “rumor” di mercato per far salire del 15% le azi[...]
Mercoledi 25 Febbraio 2015
Presentati i risultati del primo studio clinico condotto con givinostat in bambini con Distrofia di Duchenne. La ricerca condotta dal Professor Pier Lorenzo Puri, nei laboratori della Fondazione Santa Lucia (Roma, italia) e del SanfordBurnham Medica[...]
Sabato 17 Gennaio 2015
In ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne con frazione d'eiezione preservata, l’aggiunta di eplerenone (diuretico risparmiatore di potassio, antagonista dell’aldosterone) su una terapia di fondo con inibitori dell’enzima di conversione de[...]
Lunedi 24 Novembre 2014
BioMarin Pharmaceutical ha annunciato la chiusura di un accordo definitivo per acquistare la biotech Prosensa per un massimo di 840 milioni dollari, guadagnando così i diritti sul farmaco sperimentale drisapersen in fase avanzata di sviluppo per per [...]
Lunedi 3 Novembre 2014
Il 29 ottobre 2014 la Commissione Tecnico Scientifica (CTS) dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha fornito parere favorevole alla richiesta di inserire ataluren nell'elenco dei farmaci erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale a[...]
Lunedi 27 Ottobre 2014
Crollo in borsa per la biotech americana Sarepta Therapeutics, le cui azioni sono scese del 40% all'annuncio che il deposito all'Fda del farmaco eteplirsen tarderà almeno fino a metà del 2015 o forse anche oltre, mentre si pensava potesse avvenire en[...]
Sabato 25 Ottobre 2014
La somministrazione continua di drisapersen in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne ha determinato qualche beneficio nel test del cammino a 6 minuti (6MWD) - rispetto al placebo -alla 25ma settimana.
Mercoledi 4 Giugno 2014
Le azioni della biotech Prosensa sono salite del 13 per cento dopo che la casa farmaceutica olandese ha rivelato che, a seguito di un feedback positivo da parte della Fda, entro la fine dell'anno intende presentare all'agenzia americana il dossier pe[...]
Venerdi 23 Maggio 2014
Il Chmp ha approvato con formula condizionata l'impiego di ataluren per la terapia dei pazienti con distrofia di Duchenne, di età superiore a 5 anni e ancora in grado di camminare. Il farmaco potrà essere impiegato solo in una parte dei pazienti, cio[...]
Giovedi 22 Maggio 2014
Il farmaco sperimentale ataluren ha dato risultati incoraggianti nel trattamento di alcuni pazienti con fibrosi cistica portatori di una mutazione nonsenso in uno studio multicentrico internazionale di fase III, appena pubblicato su Lancet Respirator[...]
Mercoledi 23 Aprile 2014
Sono salite del 60% le azioni di Sarepta Therapeutics alla notizia che, entro la fine del 2014, l'azienda intende depositare una domanda per ottenere l'approvazione accelerata per eteplirsen, farmaco sperimentale studiato per la distrofia di Duchenne[...]
Sabato 22 Febbraio 2014
Nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) la funzionalità polmonare risulta stabile dopo 120 settimane di terapia con eteplirsen. L’annuncio dato nei giorni scorsi da Sarepta Therapeutics, azienda biotech statunitense specializzata in t[...]
Domenica 26 Gennaio 2014
Come ogni mese, il Chmp dell'Ema, l'agenzia europea dei medicinali, ha pubblicato sul sito internet le decisioni scaturite da quattro giorni di lavori circa i farmaci approvati, quelli respinti e quelli per i quali sono richieste maggiori informazion[...]
Venerdi 24 Gennaio 2014
Il Chmp dell'Ema ha deciso di non approvare il farmaco sperimentale di PTC Therapeutics ataluren sviluppato per la terapia della distrofia muscolare di Duchenne.
Martedi 12 Novembre 2013
Le azioni della biotech Shares in Sarepta Therapeutics sono scese del 46% alla notizia che l'Fda ha negato il deposito accelerato della domanda di registrazione per eteplirsen, un farmaco sperimentale per il quale l'azienda americana ha chiesto la re[...]
Giovedi 7 Novembre 2013
In un articolo divulgativo il prof. Nereo Bresolin, Professore di Neurologia, Università degli Studi di Milano. Direttore Centro Dino Ferrari, traccia una panoramica sui più recenti trial che il suo centro sta conducendo per la cura delle distrofie m[...]
Sabato 21 Settembre 2013
Drisapersen, nuovo farmaco sperimentale contro la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), non ha centrato l'obiettivo principale, che era un miglioramento significativo della distanza percorsa a piedi in 6 minuti (6MWD) rispetto al placebo, in uno stu[...]
Venerdi 6 Settembre 2013
La somministrazione endovenosa di eteplirsen, un oligomero morfolino fosforodiamidato (PMO), al dosaggio di 30 o 50 mg/kg alla settimana in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD), ha determinato il ripristino dell'espressione di di[...]
Giovedi 4 Luglio 2013
GlaxoSmithKline ha reso noto che drisapersen ha ricevuto la designazione di farmaco fortemente innovativo (breakthrough therapy) per il potenziale trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Si tratta di una nuova definzione dei farmaci introd[...]
Martedi 7 Maggio 2013
Un ambizioso obiettivo, quello che si pongono i ricercatori guidati da Irene Bozzoni, Professore Ordinario di Biologia Molecolare presso il Dipartimento di Biologia e Biotecnologie, che, grazie al Progetto “Ruolo dell'RNA non codificante nella patolo[...]
Venerdi 30 Novembre 2012
Tadalafil, già approvato per il trattamento della disfunzione erettile e dell’ ipertensione polmonare, si è dimostrato capace anche di correggere l’anomalia del flusso ematico durante il movimento negli avambracci di uomini affetti da distrofia musco[...]
Giovedi 4 Ottobre 2012
Eteplirsen, un nuovo farmaco in fase di sperimentazione nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne, ha dato risultati molto promettenti in uno studio di fase IIb, centrando innanzitutto l'endpoint primario, che era rappresentato dall'aum[...]
Sabato 30 Giugno 2012
Biogen Idec e Isis Pharmaceuticals hanno siglato un accordo del valore massimo di 270 milioni dI dollari per lo sviluppo e la commercializzazione di un farmaco per la cura della distrofia miotonica di tipo I (DM1). Questo nuovo farmaco è stato messo [...]
Venerdi 24 Febbraio 2012
Alcuni ricercatori dello Scripps Research Institute in Florida sono riusciti a progettare delle molecole che inibiscono il difetto dell'RNA che causa la distrofia miotonica di tipo 1 (DM1), la forma più comune di distrofia muscolare negli adulti dopo[...]
